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Uno studio per valutare la sicurezza, i biomarcatori e l'efficacia di Tominersen rispetto al placebo nei partecipanti con malattia di Huntington prodromica e precoce.

21 maggio 2026 aggiornato da: Hoffmann-La Roche

Uno studio di fase II, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, per la ricerca della dose per valutare la sicurezza, i biomarcatori e l'efficacia di Tominersen in individui con malattia di Huntington prodromica e manifesta precoce

Questo studio valuterà la sicurezza, i biomarcatori e l'efficacia di tominersen rispetto al placebo nei partecipanti con malattia di Huntington prodromica e manifesta precoce.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

301

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1056ABI
        • CINME
      • CABA, Argentina, C1221ADC
        • Hospital Ramos Mejía
      • Capital Federal, Argentina, C1192AAX
        • INEBA
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, C1284AEB
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
  • Australia
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Medical Centre
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Perron Institute for Neurological and Translational Science
  • Austria
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Uniklinik fuer Neurologie, Medizinische Universitaet Innsbruck
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
        • University of Alberta Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Inst
  • Danimarca
      • København Ø, Danimarca, 2100
        • Rigshospitalet, Hukommelsesklinikken
  • Francia
      • Angers, Francia, 49933
        • CHU Angers, Batiement Larrey 2, Neurologie
      • Bordeaux, Francia, 33076
        • Groupe Hospitalier Pellegrin
      • Créteil, Francia, 94010
        • Hôpital Henri Mondor
      • Lille, Francia, DUMMY_VALUE
        • Hopital Roger Salengro Service de Neurologie
      • Marseille, Francia, 13005
        • CHU de la Timone - Hopital d Adultes
      • Montpellier, Francia, 34295
        • Hôpital Gui de Chauliac
      • Strasbourg, Francia, 67098
        • CHU Strasbourg Hpital Hautepierre
      • Toulouse, Francia, 31059
        • CHU Toulouse - Hopital Purpan
  • Germania
      • Aachen, Germania, 52074
        • Uniklinik RWTH Aachen
      • Berlin, Germania, 10117
        • Charité - Universitätsmed. Berlin, Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie
      • Bochum, Germania, 44791
        • St. Josef-Hospital, Neurologische Klinik der Ruhr-Uni
      • Bonn, Germania, 53127
        • German Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE)
      • Erlangen, Germania, 91054
        • Universitätsklinikum Erlangen, Abteilung Molekulare Neurologie
      • Lübeck, Germania, 23538
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein / Campus Lübeck
      • Taufkirchen, Germania, 84416
        • kbo - Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen
      • Ulm, Germania, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm
  • Italia
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Italia, 40139
        • Ospedale Bellaria
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italia, 00189
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italia, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
  • Nuova Zelanda
      • Christchurch, Nuova Zelanda, 8011
        • New Zealand Brain Research Institute
      • Hamilton, Nuova Zelanda, 3240
        • Waikato Hospital
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-462
        • Szpital Sw. Wojciecha
      • Krakow, Polonia, 31-505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii K
      • Warsaw, Polonia, 01-755
        • Wojskowy Instytut Medycyny Lotniczej
  • Portogallo
      • Lisbon, Portogallo, 1649-035
        • Hospital de Santa Maria
      • Torres Vedras, Portogallo, 2560-280
        • CNS - Campus Neurológico
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Cambridge, Regno Unito, CB2 0QQ
        • Addenbrookes Hospital
      • Leeds, Regno Unito, LS7 4SA
        • Chapel Allerton Hospital
      • London, Regno Unito, NW1 2PG
        • UCL Hospital NHS Trust
      • Oxford, Regno Unito, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
      • Southampton, Regno Unito, SO16 6YD
        • Southampton University Hospitals NHS Trust
  • Spagna
      • Badajoz, Spagna, 06080
        • Hospital Universitario de Badajoz
      • Barcelona, Spagna, 08041
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Burgos, Spagna, 09006
        • Hospital Universitario de Burgos. Servicio de Neurología
      • Madrid, Spagna, 28034
        • Hospital Ramon y Cajal
      • Seville, Spagna, 41009
        • Hospital Universitario Virgen Macarena
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital Universitario la Fe
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Spagna, 48903
        • Hospital de Cruces
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • UAB Medicine
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California Davis Medical System
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Stati Uniti, 80113
        • CenExel Rocky Mountain Clinical Research, LLC
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • Georgetown University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32608
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • John Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • New York
      • Amherst, New York, Stati Uniti, 14226
        • Dent Neurological Institute
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Stati Uniti, 98034
        • EvergreenHealth Investigational Drug Services
      • Spokane, Washington, Stati Uniti, 99202
        • Inland Northwest Research
  • Svizzera
      • Basel, Svizzera, 4031
        • Universitätsspital Basel
      • Gümligen, Svizzera, 3073
        • Neurozentrum Siloah

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 25 anni a 50 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione

-Stato di portatore della mutazione di espansione del gene HD. Punteggio CAP di 400-500 inclusi, dove il CAP è calcolato come segue: Età x (lunghezza ripetizione CAG -33,66)

-HD prodromica, definita come DCL da 2 a 3, Total Motor Score (TMS) >6, Independence Scale (IS) = 100 (sostanzialmente equivalente a HD-ISS Stage 2), o HD manifesta precoce, definita come DCL 4, TMS > 6, 100 >IS>/= 70 e TFC >/=8 (sostanzialmente equivalente a HD-ISS Stage 3)

Criteri chiave di esclusione

  • Storia di tentato suicidio o ideazione suicidaria con piano (cioè ideazione suicidaria attiva) che ha richiesto una visita ospedaliera e/o un cambiamento del livello di assistenza entro 12 mesi prima dello screening
  • Psicosi attiva, stato confusionale o comportamento violento, inclusa l'aggressività che potrebbe causare danni a se stessi o agli altri, nelle 12 settimane precedenti lo screening
  • Qualsiasi condizione medica grave o anomalie di laboratorio o dei segni vitali clinicamente significative o claustrofobia allo screening che, a giudizio dello sperimentatore, precluda la partecipazione sicura dell'individuo e il completamento dello studio
  • Gravidanza o allattamento al seno o intenzione di rimanere incinta durante lo studio o entro 5 mesi dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Tominersen 60 milligrammi (mg)
60 mg di tominersen somministrati per via intratecale (IT) ogni 16 settimane (Q16W). Tominersen sarà somministrato nel periodo DB e nel periodo OLE.
Droga: Tominersen
Tominersen verrà somministrato alla dose e secondo il programma specificati nel protocollo.
Altri nomi:
  • RO7234292;
  • RG6042
Comparatore placebo: Placebo
Il placebo sarà somministrato IT, Q16W nel periodo DB.
Droga: Placebo
Placebo corrispondente somministrato IT, Q16W durante il periodo DB.
Sperimentale: Tominersen 100 mg
100 mg di tominersen somministrato per via intratecale, ogni 16 settimane. Tominersen sarà somministrato nel periodo in doppio cieco e nel periodo di estensione in aperto.
Droga: Tominersen
Tominersen verrà somministrato alla dose e secondo il programma specificati nel protocollo.
Altri nomi:
  • RO7234292;
  • RG6042

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
DB Period: Incidenza e Gravità degli Eventi Avversi (EA), con Gravità Determinata Secondo la Scala di Gravità degli EA
Lasso di tempo: Fino a circa 36 mesi
Fino a circa 36 mesi
DB Periodo: Variazione rispetto al Basale nei Risultati di Laboratorio Clinico - Liquido Cerebrospinale (LCS) Cellule Bianche del Sangue (WBC)
Lasso di tempo: Visita basale (Giorno 1) e Mesi 4, 8, 9, 12, 16
Visita basale (Giorno 1) e Mesi 4, 8, 9, 12, 16
DB Period: Variazione rispetto al Basale nei Risultati di Laboratorio Clinico - Proteina del LCS
Lasso di tempo: Visita basale (Giorno 1) e Mesi 4, 8, 9, 12, 16
Visita basale (Giorno 1) e Mesi 4, 8, 9, 12, 16
Periodo DB: Variazione rispetto al basale nella risonanza magnetica strutturale (MRI) per valutare eventuali nuove anomalie, inclusi i reperti radiografici compatibili con idrocefalo e altri rilevanti risultati di sicurezza MRI
Lasso di tempo: Baseline, mesi 4, 8, 12, 16 e fino a circa 36 mesi
Baseline, mesi 4, 8, 12, 16 e fino a circa 36 mesi
Periodo DB: Variazione percentuale rispetto al basale delle medie geometriche dei livelli proteici CSF della huntingtina mutante (mHTT) al mese 9
Lasso di tempo: Baseline, mese 9
Baseline, mese 9
Periodo DB: Variazione rispetto al basale nei punteggi della Scala Unificata Composita per la Valutazione della Malattia di Huntington (cUHDRS) (siti non statunitensi) a 16 mesi
Lasso di tempo: Da baseline a 16 mesi
Variazione dei punteggi sulla scala.
Da baseline a 16 mesi
Periodo DB: Variazione rispetto al basale dei punteggi della Capacità Funzionale Totale (TFC) (Siti U.S.) a 16 mesi
Lasso di tempo: Baseline a 16 mesi
Variazione dei punteggi sulla scala.
Baseline a 16 mesi
Periodo OLE: Incidenza e Gravità degli EA, con Gravità Determinata Secondo la Scala di Classificazione della Gravità degli EA
Lasso di tempo: Fino a circa 29 mesi
Fino a circa 29 mesi
Periodo OLE: Variazione nel Tempo dei Risultati di Laboratorio Clinico - CSF WBC
Lasso di tempo: Fino a circa 24 mesi
Fino a circa 24 mesi
Periodo OLE: Variazione nel Tempo dei Risultati di Laboratorio Clinico - Proteina CSF
Lasso di tempo: Fino a circa 24 mesi
Fino a circa 24 mesi
Periodo OLE: Variazione rispetto al basale nella risonanza magnetica strutturale per valutare eventuali nuove anomalie, comprese caratteristiche radiografiche compatibili con idrocefalo e altri rilevanti reperti di sicurezza alla risonanza magnetica
Lasso di tempo: Fino a circa 29 mesi
Fino a circa 29 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Periodo DB: Variazione rispetto al basale nei punteggi del Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
Lasso di tempo: Baseline, Mesi 4, 8, 12, 16 e fino a circa 36 mesi
Baseline, Mesi 4, 8, 12, 16 e fino a circa 36 mesi
DB Period: Percentuale di partecipanti con ideazione o comportamento suicidario (I/B), valutata tramite punteggio C-SSRS ad ogni visita, con focus dettagliato sui singoli casi identificati come aventi I/B grave durante la conduzione dello studio
Lasso di tempo: Fino a circa 36 mesi
C-SSRS=Columbia-Suicide Severity Rating Scale
Fino a circa 36 mesi
DB Period: Variazione dal Basale a 16 Mesi nei Punteggi TFC (siti non statunitensi)
Lasso di tempo: Da baseline a 16 mesi
Da baseline a 16 mesi
Periodo DB: Variazione rispetto al basale a 16 mesi nei punteggi cUHDRS (siti statunitensi)
Lasso di tempo: Da baseline a 16 mesi
Da baseline a 16 mesi
Periodo DB: Variazione rispetto al basale a 16 mesi nei punteggi del Symbol Digit Modalities Test (SDMT)
Lasso di tempo: Dalla baseline a 16 mesi
Dalla baseline a 16 mesi
Periodo DB: Variazione rispetto al basale a 16 mesi nel punteggio di lettura delle parole di Stroop (SWR)
Lasso di tempo: Dalla linea di base a 16 mesi
Dalla linea di base a 16 mesi
Periodo DB: Variazione rispetto al basale a 16 mesi nel punggio motorio totale (TMS)
Lasso di tempo: Baseline a 16 mesi
Baseline a 16 mesi
Periodo DB: Variazione rispetto al basale dei livelli di catena leggera del neurofilamento (NfL) nel liquido cerebrospinale a 16 mesi
Lasso di tempo: Da baseline a 16 mesi
Da baseline a 16 mesi
Periodo DB: Incidenza degli Anticorpi Anti-farmaco (ADA) a Tempi Specifici Rispetto alla Prevalenza degli ADA al Basale
Lasso di tempo: Baseline fino a circa 36 mesi
Baseline fino a circa 36 mesi
Periodo DB: Titoli Determinati se Vengono Identificati ADA
Lasso di tempo: Baseline fino a circa 36 mesi
Baseline fino a circa 36 mesi
Periodo OLE: Variazione nel Tempo del Punteggio TFC
Lasso di tempo: Fino a circa 29 mesi
Fino a circa 29 mesi
Periodo OLE: Variazione nel Tempo del Punteggio cUHDRS
Lasso di tempo: Fino a circa 29 mesi
Fino a circa 29 mesi
Periodo OLE: Variazione nel Tempo del Punteggio SDMT
Lasso di tempo: Fino a circa 29 mesi
Fino a circa 29 mesi
Periodo OLE: Variazione nel Tempo in TMS
Lasso di tempo: Fino a circa 29 mesi
Fino a circa 29 mesi
Periodo OLE: Variazione nel Tempo del Punteggio SWR
Lasso di tempo: Fino a circa 29 mesi
Fino a circa 29 mesi
Periodo OLE: Variazione nel Tempo del Punteggio MoCA
Lasso di tempo: Fino a circa 29 mesi
Fino a circa 29 mesi
Periodo OLE: Percentuale di partecipanti con Ideazione/Comportamenti (I/C) suicidari, valutati in base al punteggio C-SSRS a ogni visita, con un focus dettagliato su eventuali casi individuali identificati come aventi I/C gravi durante la conduzione dello studio
Lasso di tempo: Fino a circa 29 mesi
Fino a circa 29 mesi
Periodo OLE: Incidenza di ADA in Specifici Punti Temporali
Lasso di tempo: Fino a circa 29 mesi
Fino a circa 29 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

3 febbraio 2023

Completamento primario (Effettivo)

14 maggio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 aprile 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 dicembre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 gennaio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

17 gennaio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BN42489
  • Other (Altro identificatore: GENERATION HD2)
  • 2022-001991-32 (Numero EudraCT)
  • 2023-503928-10-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati dei singoli pazienti attraverso la piattaforma di richiesta dei dati degli studi clinici (www.vivli.org). Ulteriori dettagli sui criteri di Roche per gli studi ammissibili sono disponibili qui (https://vivli.org/ourmember/roche/). Per ulteriori dettagli sulla politica globale di Roche sulla condivisione delle informazioni cliniche e su come richiedere l'accesso ai documenti relativi agli studi clinici, vedere qui (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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