Un estudio para evaluar la seguridad, los biomarcadores y la eficacia de Tominersen en comparación con un placebo en participantes con enfermedad de Huntington manifiesta temprana y prodrómica.
7 de agosto de 2026 actualizado por: Hoffmann-La Roche
Un estudio de fase II, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de búsqueda de dosis para evaluar la seguridad, los biomarcadores y la eficacia de Tominersen en personas con enfermedad de Huntington manifiesta temprana y prodrómica
Este estudio evaluará la seguridad, los biomarcadores y la eficacia de tominersen en comparación con un placebo en participantes con enfermedad de Huntington manifiesta temprana y prodrómica.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
301
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Aachen, Alemania, 52074
- Uniklinik RWTH Aachen
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Berlin, Alemania, 10117
- Charité - Universitätsmed. Berlin, Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie
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Bochum, Alemania, 44791
- St. Josef-Hospital, Neurologische Klinik der Ruhr-Uni
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Bonn, Alemania, 53127
- German Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE)
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Erlangen, Alemania, 91054
- Universitätsklinikum Erlangen, Abteilung Molekulare Neurologie
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Lübeck, Alemania, 23538
- Universitätsklinikum Schleswig-Holstein / Campus Lübeck
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Taufkirchen, Alemania, 84416
- kbo - Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen
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Ulm, Alemania, 89081
- Universitätsklinikum Ulm
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Buenos Aires, Argentina, C1056ABI
- CINME
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CABA, Argentina, C1221ADC
- Hospital Ramos Mejía
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Capital Federal, Argentina, C1192AAX
- INEBA
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Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, C1284AEB
- Hospital Británico de Buenos Aires
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Victoria
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Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Monash Medical Centre
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Parkville, Victoria, Australia, 3050
- Royal Melbourne Hospital
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Western Australia
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Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
- Perron Institute for Neurological and Translational Science
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Innsbruck, Austria, 6020
- Uniklinik fuer Neurologie, Medizinische Universitaet Innsbruck
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2G3
- University of Alberta Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
- Montreal Neurological Inst
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København Ø, Dinamarca, 2100
- Rigshospitalet, Hukommelsesklinikken
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Badajoz, España, 06080
- Hospital Universitario de Badajoz
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Barcelona, España, 08041
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
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Burgos, España, 09006
- Hospital Universitario de Burgos. Servicio de Neurología
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Madrid, España, 28034
- Hospital Ramon y Cajal
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Seville, España, 41009
- Hospital Universitario Virgen Macarena
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Valencia, España, 46026
- Hospital Universitario La Fe
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Vizcaya
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Barakaldo, Vizcaya, España, 48903
- Hospital De Cruces
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
- Uab Medicine
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
- Barrow Neurological Institute
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California
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- University of California Davis Medical System
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Colorado
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Englewood, Colorado, Estados Unidos, 80113
- CenExel Rocky Mountain Clinical Research, LLC
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- Georgetown University
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
- University of Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- University of South Florida
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern University
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- John Hopkins University School of Medicine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
- Henry Ford Hospital
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New York
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Amherst, New York, Estados Unidos, 14226
- Dent Neurological Institute
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- University of Pittsburgh
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
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Washington
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Kirkland, Washington, Estados Unidos, 98034
- EvergreenHealth Investigational Drug Services
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Spokane, Washington, Estados Unidos, 99202
- Inland Northwest Research
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Angers, Francia, 49933
- CHU Angers, Batiement Larrey 2, Neurologie
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Bordeaux, Francia, 33076
- Groupe Hospitalier Pellegrin
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Créteil, Francia, 94010
- Hopital Henri Mondor
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Lille, Francia, DUMMY_VALUE
- Hopital Roger Salengro Service de Neurologie
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Marseille, Francia, 13005
- CHU de la Timone - Hopital d Adultes
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Montpellier, Francia, 34295
- Hôpital Gui de Chauliac
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Strasbourg, Francia, 67098
- CHU Strasbourg Hpital Hautepierre
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Toulouse, Francia, 31059
- CHU toulouse - Hôpital Purpan
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Emilia-Romagna
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Bologna, Emilia-Romagna, Italia, 40139
- Ospedale Bellaria
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Lazio
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Rome, Lazio, Italia, 00189
- Azienda Ospedaliera Sant'Andrea
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Lombardy
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Milan, Lombardy, Italia, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
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Christchurch, Nueva Zelanda, 8011
- New Zealand Brain Research Institute
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Hamilton, Nueva Zelanda, 3240
- Waikato Hospital
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Gdansk, Polonia, 80-462
- Szpital Sw. Wojciecha
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Krakow, Polonia, 31-505
- Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii K
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Warsaw, Polonia, 01-755
- Wojskowy Instytut Medycyny Lotniczej
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Lisbon, Portugal, 1649-035
- Hospital de Santa Maria
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Torres Vedras, Portugal, 2560-280
- CNS - Campus Neurológico
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Birmingham, Reino Unido, B15 2TH
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
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Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
- Addenbrookes Hospital
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Leeds, Reino Unido, LS7 4SA
- Chapel Allerton Hospital
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London, Reino Unido, NW1 2PG
- UCL Hospital NHS Trust
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Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
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Southampton, Reino Unido, SO16 6YD
- Southampton University Hospitals NHS Trust
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Basel, Suiza, 4031
- Universitätsspital Basel
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Gümligen, Suiza, 3073
- Neurozentrum Siloah
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
25 años a 50 años (Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión
-Estado de portador de mutación de expansión del gen HD. Puntaje CAP de 400-500, inclusive, donde CAP se calcula de la siguiente manera: Edad x (longitud de repetición CAG -33.66)
-HD prodrómica, definida como DCL 2 a 3, Total Motor Score (TMS) >6, Escala de Independencia (IS) = 100 (ampliamente equivalente a HD-ISS Etapa 2), o HD manifiesta temprana, definida como DCL 4, TMS > 6, 100 >IS>/= 70 y TFC >/=8 (más o menos equivalente a HD-ISS Stage 3)
Criterios clave de exclusión
- Historial de intento de suicidio o ideación suicida con plan (es decir, ideación suicida activa) que requirió visita al hospital y/o cambio en el nivel de atención dentro de los 12 meses anteriores a la selección
- Psicosis activa, estado de confusión o comportamiento violento, incluida la agresión que podría causar daño a sí mismo o a otros, durante las 12 semanas anteriores a la selección
- Cualquier condición médica grave o anormalidad clínicamente significativa de laboratorio o signos vitales o claustrofobia en la selección que, a juicio del investigador, impide la participación segura del individuo en el estudio y su finalización.
- Embarazo o lactancia, o intención de quedar embarazada durante el estudio o dentro de los 5 meses posteriores a la dosis final del fármaco del estudio
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Tominersen 60 miligramos (mg)
60 mg de tominersen administrados por vía intratecal (IT) cada 16 semanas (Q16W).
Tominersen se administrará en el período de doble ciego (DB) y en el período de extensión abierta (OLE).
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Tominersen se administrará a la dosis y según el calendario especificados en el protocolo.
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo
El placebo se administrará por vía intratecal, cada 16 semanas en el período de doble ciego.
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Placebo coincidente administrado por vía IT, cada 16 semanas durante el periodo DB.
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Experimental: Tominersen 100 mg
100 mg de tominersen administrado por vía IT, cada 16 semanas.
Tominersen se administrará durante el período DB y el período OLE.
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Tominersen se administrará a la dosis y según el calendario especificados en el protocolo.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Período DB: Incidencia y Gravedad de Eventos Adversos (EA), con la Gravedad Determinada Según la Escala de Graduación de Gravedad de EA
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 36 meses
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Hasta aproximadamente 36 meses
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Período DB: Cambio desde el valor basal en los resultados de laboratorio clínico - Líquido cefalorraquídeo (LCR) Leucocitos (GB)
Periodo de tiempo: Visita basal (Día 1), y Meses 4, 8, 9, 12, 16
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Visita basal (Día 1), y Meses 4, 8, 9, 12, 16
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Período DB: Cambio desde el inicio en los resultados de laboratorio clínico - Proteína del LCR
Periodo de tiempo: Visita basal (Día 1), y Meses 4, 8, 9, 12, 16
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Visita basal (Día 1), y Meses 4, 8, 9, 12, 16
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Período DB: Cambio desde el valor basal en resonancia magnética estructural (RM) evaluando cualquier nueva anomalía incluyendo características radiográficas consistentes con hidrocefalia y otros hallazgos relevantes de seguridad en RM
Periodo de tiempo: Basal, Meses 4, 8, 12, 16 y hasta aproximadamente 36 meses
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Basal, Meses 4, 8, 12, 16 y hasta aproximadamente 36 meses
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Período DB: Cambio porcentual desde el valor basal en las medias geométricas de los niveles de proteína huntingtina mutante (mHTT) en LCR a los 9 meses
Periodo de tiempo: Baseline, Mes 9
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Baseline, Mes 9
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Período DB: Cambio desde la línea de base en las puntuaciones de la Escala Unificada de Valoración de la Enfermedad de Huntington Compuesta (cUHDRS) (sitios fuera de EE. UU.) a los 16 meses
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 16 meses
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Cambio en las puntuaciones de la escala.
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Desde el inicio hasta los 16 meses
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Período DB: Cambio desde la línea de base en las puntuaciones de capacidad funcional total (TFC) (sitios de EE. UU.) a los 16 meses
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta los 16 meses
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Cambio en las puntuaciones de la escala.
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Desde la línea de base hasta los 16 meses
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Período de extensión de tratamiento abierto: Incidencia y gravedad de EA, con la gravedad determinada según la Escala de Graduación de Gravedad de EA
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 29 meses
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Hasta aproximadamente 29 meses
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Período OLE: Cambio a lo largo del tiempo en resultados de laboratorio clínico - LCR leucocitos
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 24 meses
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Hasta aproximadamente 24 meses
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Período OLE: Cambio en el Tiempo de los Resultados de Laboratorio Clínico - Proteína del LCR
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 24 meses
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Hasta aproximadamente 24 meses
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Período OLE: Cambio desde el inicio en la resonancia magnética estructural evaluando cualquier nueva anomalía, incluidas características radiográficas compatibles con hidrocefalia y otros hallazgos relevantes de seguridad en la resonancia magnética
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 29 meses
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Hasta aproximadamente 29 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Período DB: Cambio desde el valor basal en las puntuaciones de la Evaluación Cognitiva de Montreal (MoCA)
Periodo de tiempo: Basal, meses 4, 8, 12, 16 y hasta aproximadamente 36 meses
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Basal, meses 4, 8, 12, 16 y hasta aproximadamente 36 meses
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Período DB: Porcentaje de Participantes con Ideación o Conducta Suicida (I/C), Según Evaluación por Puntuación C-SSRS en Cada Visita, Incluyendo un Enfoque Detallado sobre Cualquier Caso Individual Identificado con I/C Grave Durante la Realización del Estudio
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 36 meses
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C-SSRS=Escala de Calificación de la Gravedad del Suicidio de Columbia
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Hasta aproximadamente 36 meses
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Periodo DB: Cambio desde el inicio hasta los 16 meses en las puntuaciones de TFC (sitios no estadounidenses)
Periodo de tiempo: Desde la línea base hasta los 16 meses
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Desde la línea base hasta los 16 meses
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Período DB: Cambio desde la línea de base a los 16 meses en las puntuaciones de cUHDRS (sitios de EE. UU.)
Periodo de tiempo: Línea base a 16 meses
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Línea base a 16 meses
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Período DB: Cambio desde la línea base a los 16 meses en las puntuaciones de la Prueba de Símbolos y Dígitos (SDMT)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 16 meses
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Desde el inicio hasta los 16 meses
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Período DB: Cambio desde el valor basal a los 16 meses en la puntuación de Lectura de Palabras Stroop (SWR)
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta 16 meses
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Desde la línea de base hasta 16 meses
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Período DB: Cambio desde el inicio del estudio a los 16 meses en la puntuación motora total (TMS)
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta 16 meses
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Desde la línea de base hasta 16 meses
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Periodo DB: Cambio desde el valor basal en los niveles de cadena ligera de neurofilamento (NfL) en líquido cefalorraquídeo (LCR) a los 16 meses
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta los 16 meses
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Desde la línea de base hasta los 16 meses
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Período DB: Incidencia de anticuerpos anti-fármaco (ADA) en puntos de tiempo específicos en relación con la prevalencia de ADA en la línea base
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta aproximadamente 36 meses
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Desde la línea de base hasta aproximadamente 36 meses
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Período DB: Se Determinan los Títulos si se Identifican ADAs
Periodo de tiempo: Línea basal hasta aproximadamente 36 meses
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Línea basal hasta aproximadamente 36 meses
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Período OLE: Cambio a lo largo del tiempo en la puntuación TFC
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 29 meses
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Hasta aproximadamente 29 meses
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Período OLE: Cambio a lo largo del tiempo en la puntuación cUHDRS
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 29 meses
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Hasta aproximadamente 29 meses
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Período OLE: Cambio a lo largo del tiempo en la puntuación SDMT
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 29 meses
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Hasta aproximadamente 29 meses
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Período OLE: Cambio a lo largo del tiempo en TMS
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 29 meses
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Hasta aproximadamente 29 meses
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Período OLE: Cambio a lo largo del tiempo en la puntuación SWR
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 29 meses
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Hasta aproximadamente 29 meses
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Período OLE: Cambio a lo largo del tiempo en la puntuación MoCA
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 29 meses
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Hasta aproximadamente 29 meses
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Período OLE: Porcentaje de participantes con I/B suicida, evaluado por puntuación C-SSRS en cada visita, incluyendo un enfoque detallado en cualquier caso individual identificado con I/B grave durante la realización del estudio
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 29 meses
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Hasta aproximadamente 29 meses
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Período OLE: Incidencia de ADAs en puntos temporales específicos
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 29 meses
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Hasta aproximadamente 29 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
3 de febrero de 2023
Finalización primaria (Actual)
14 de mayo de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
31 de octubre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de diciembre de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de enero de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
17 de enero de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
10 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Desordenes mentales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Trastornos neurocognitivos
- Trastornos cognitivos
- Demencia
- Enfermedades neurodegenerativas
- Trastornos del movimiento
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedades de los ganglios basales
- Discinesias
- Corea
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedad de Huntington
- tominersen
Otros números de identificación del estudio
- BN42489
- Other (Otro identificador: GENERATION HD2)
- 2022-001991-32 (Número EudraCT)
- 2023-503928-10-00 (Ctis)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos de pacientes individuales a través de la plataforma de solicitud de datos de estudios clínicos (www.vivli.org).
Más detalles sobre los criterios de Roche para estudios elegibles están disponibles aquí (https://vivli.org/ourmember/roche/).
Para obtener más detalles sobre la Política global de Roche sobre el intercambio de información clínica y cómo solicitar acceso a documentos de estudios clínicos relacionados, consulte aquí (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .