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Un estudio para evaluar la seguridad, los biomarcadores y la eficacia de Tominersen en comparación con un placebo en participantes con enfermedad de Huntington manifiesta temprana y prodrómica.

28 de marzo de 2024 actualizado por: Hoffmann-La Roche

Un estudio de fase II, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de búsqueda de dosis para evaluar la seguridad, los biomarcadores y la eficacia de Tominersen en personas con enfermedad de Huntington manifiesta temprana y prodrómica

Este estudio evaluará la seguridad, los biomarcadores y la eficacia de tominersen en comparación con un placebo en participantes con enfermedad de Huntington manifiesta temprana y prodrómica.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

300

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Aachen, Alemania, 52074
        • Reclutamiento
        • Uniklinik RWTH Aachen; Klinik für Neurologie
      • Berlin, Alemania, 10117
        • Reclutamiento
        • Charité - Universitätsmed. Berlin, Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie; Abt. Neuropsychiatrie
      • Bochum, Alemania, 44791
        • Reclutamiento
        • St. Josef-Hospital, Neurologische Klinik der Ruhr-Uni; Huntington-Center NRW, Abt. Neurodegeneration
      • Bonn, Alemania, 53127
        • Reclutamiento
        • German Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE)
      • Erlangen, Alemania, 91054
        • Reclutamiento
        • Universitätsklinikum Erlangen, Abteilung Molekulare Neurologie
      • Lübeck, Alemania, 23538
        • Reclutamiento
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein / Campus Lübeck; Zentrum für Seltene Erkrankungen
      • Ulm, Alemania, 89081
        • Reclutamiento
        • Universitätsklinikum Ulm; Klinik für Neurologie
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1056ABJ
        • Activo, no reclutando
        • CINME
      • Caba, Argentina, C1221ADC
        • Reclutamiento
        • Hospital Ramos Mejia
      • Capital Federal, Argentina, C1192AAX
        • Reclutamiento
        • INEBA
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, C1284AEB
        • Reclutamiento
        • Hospital Británico de Buenos Aires
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Reclutamiento
        • WESTMEAD HOSPITAL; Deparment of Neurology
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Reclutamiento
        • Monash Medical Centre
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Reclutamiento
        • Royal Melbourne Hospital; Department of Neurology
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Reclutamiento
        • Perron Institute for Neurological and Translational Science
  • Austria
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Reclutamiento
        • Uniklinik fuer Neurologie, Medizinische Universitaet Innsbruck; Department fuer Neurologie
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 1Z1
        • Reclutamiento
        • University of Alberta Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3S 1N2
        • Retirado
        • Centricity Research
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
        • Reclutamiento
        • Montreal Neurological Inst; Clinical Research Unit
  • Dinamarca
      • København Ø, Dinamarca, 2100
        • Reclutamiento
        • Rigshospitalet, Hukommelsesklinikken
  • España
      • Badajoz, España, 06080
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario de Badajoz; Servicio de Neurología
      • Barcelona, España, 08041
        • Reclutamiento
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau; Servicio de Neurologia
      • Burgos, España, 09006
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario de Burgos. Servicio de Neurología
      • Madrid, España, 28034
        • Reclutamiento
        • Hospital Ramon y Cajal; Servicio de Neurologia
      • Sevilla, España, 41009
        • Activo, no reclutando
        • Hospital Universitario Virgen Macarena; Servicio de Neurologia
      • Valencia, España, 46026
        • Activo, no reclutando
        • Hospital Universitario la Fe; Servicio de Neurologia
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, España, 48903
        • Reclutamiento
        • Hospital de Cruces; Servicio de Neurologia
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • Reclutamiento
        • Uab Medicine
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
        • Reclutamiento
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037-1337
        • Retirado
        • University of California San Diego
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • Reclutamiento
        • University of California Davis Medical System
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Estados Unidos, 80113
        • Reclutamiento
        • CenExel Rocky Mountain Clinical Research, LLC
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • Reclutamiento
        • Georgetown University; Research Division, Psychiatry
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32607
        • Reclutamiento
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33613
        • Reclutamiento
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Reclutamiento
        • Northwestern University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242-1083
        • Reclutamiento
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Reclutamiento
        • John Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Reclutamiento
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
    • New York
      • Amherst, New York, Estados Unidos, 14226
        • Reclutamiento
        • Dent Neurological Institute
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Reclutamiento
        • University of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
        • Activo, no reclutando
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Estados Unidos, 98034
        • Reclutamiento
        • Evergreen Health Care Center
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99202
        • Reclutamiento
        • Inland Northwest Research
  • Francia
      • Angers Cedex 9, Francia, 49933
        • Reclutamiento
        • CHU Angers, Batiement Larrey 2, Neurologie
      • Bordeaux, Francia, 33076
        • Reclutamiento
        • Groupe Hospitalier Pellegrin; Service de Neurologie - 3ème étage
      • Creteil, Francia, 94010
        • Reclutamiento
        • Hopital Henri Mondor; Service de Neurologie
      • Lille, Francia
        • Reclutamiento
        • Hopital Roger Salengro Service de Neurologie
      • Marseille, Francia, 13005
        • Reclutamiento
        • CHU de la Timone - Hopital d Adultes; Service de Neurologie
      • Montpellier, Francia, 34295
        • Reclutamiento
        • Hopital Gui de Chauliac; Neurologie
      • Strasbourg, Francia, 67098
        • Reclutamiento
        • CHU Strasbourg Hôpital Hautepierre
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Reclutamiento
        • CHU toulouse - Hôpital Purpan; Departement de Neurologie
  • Italia
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Italia, 40139
        • Reclutamiento
        • Ospedale Bellaria; Istituto delle Scienze Neurologiche
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italia, 00189
        • Reclutamiento
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea; UOC Neurologia
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20133
        • Reclutamiento
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta; U.O.C. Genetica Medica-Neurogenetica
  • Nueva Zelanda
      • Christchurch, Nueva Zelanda, 8011
        • Reclutamiento
        • New Zealand Brain Research Institute
      • Hamilton, Nueva Zelanda, 3240
        • Reclutamiento
        • Waikato Hospital; Neurology
  • Polonia
      • Gda?sk, Polonia, 80-462
        • Reclutamiento
        • Szpital Sw. Wojciecha; Oddzial Neurologiczny
      • Krakow, Polonia, 31-505
        • Reclutamiento
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii K
      • Warszawa, Polonia, 02-957
        • Activo, no reclutando
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Reclutamiento
        • Hospital de Santa Maria; Servico de Neurologia
      • Torres Vedras, Portugal, 2560-280
        • Reclutamiento
        • CNS - Campus Neurologico
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B15 2TH
        • Activo, no reclutando
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
        • Reclutamiento
        • Addenbrookes Hospital
      • Chinnor, Reino Unido, OX3 9DU
        • Reclutamiento
        • John Radcliffe Hospital; Neurosciences
      • Leeds, Reino Unido, LS7 4SA
        • Reclutamiento
        • Chapel Allerton Hospital; Clinical Genetics
      • London, Reino Unido, NW1 2PG
        • Reclutamiento
        • UCL Hospital NHS Trust
      • Southampton, Reino Unido, SO16 6YD
        • Reclutamiento
        • Southampton University Hospitals NHS Trust
  • Suiza
      • Basel, Suiza, 4031
        • Reclutamiento
        • Universitätsspital Basel; Neurologie
      • Gümligen, Suiza, 3073
        • Reclutamiento
        • Neurozentrum Siloah

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

25 años a 50 años (Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión

-Estado de portador de mutación de expansión del gen HD. Puntaje CAP de 400-500, inclusive, donde CAP se calcula de la siguiente manera: Edad x (longitud de repetición CAG -33.66)

-HD prodrómica, definida como DCL 2 a 3, Total Motor Score (TMS) >6, Escala de Independencia (IS) = 100 (ampliamente equivalente a HD-ISS Etapa 2), o HD manifiesta temprana, definida como DCL 4, TMS > 6, 100 >IS>/= 70 y TFC >/=8 (más o menos equivalente a HD-ISS Stage 3)

Criterios clave de exclusión

  • Historial de intento de suicidio o ideación suicida con plan (es decir, ideación suicida activa) que requirió visita al hospital y/o cambio en el nivel de atención dentro de los 12 meses anteriores a la selección
  • Psicosis activa, estado de confusión o comportamiento violento, incluida la agresión que podría causar daño a sí mismo o a otros, durante las 12 semanas anteriores a la selección
  • Cualquier condición médica grave o anormalidad clínicamente significativa de laboratorio o signos vitales o claustrofobia en la selección que, a juicio del investigador, impide la participación segura del individuo en el estudio y su finalización.
  • Embarazo o lactancia, o intención de quedar embarazada durante el estudio o dentro de los 5 meses posteriores a la dosis final del fármaco del estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Droga: Placebo
Placebo correspondiente administrado por vía intratecal cada 16 semanas
Experimental: Tominersén 60 mg
Droga: Tominersén 60 mg
60 mg de tominersen administrados por vía intratecal cada 16 semanas
Experimental: Tominersén 100 mg
Droga: Tominersén 100 mg
100 mg de tominersen administrados por vía intratecal cada 16 semanas

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia y gravedad de los eventos adversos, con la gravedad determinada de acuerdo con la Escala de calificación de gravedad de eventos adversos
Periodo de tiempo: Hasta Aproximadamente 24 Meses
Hasta Aproximadamente 24 Meses
Cambio desde el inicio en los resultados de laboratorio clínico - Líquido cefalorraquídeo (LCR) Glóbulos blancos (WBC) (1/uL)
Periodo de tiempo: Desde la visita inicial (día 1) y los meses 4, 8, 9, 12, 16
Desde la visita inicial (día 1) y los meses 4, 8, 9, 12, 16
Cambio desde el inicio en los resultados de laboratorio clínico Proteína del líquido cefalorraquídeo (LCR) (g/L)
Periodo de tiempo: Desde la visita inicial (día 1) y los meses 4, 8, 9, 12, 16
Desde la visita inicial (día 1) y los meses 4, 8, 9, 12, 16
Cambio porcentual desde el inicio en las medias geométricas de los niveles de proteína de mHTT en LCR en el mes 9
Periodo de tiempo: Línea de base y mes 9
Línea de base y mes 9
Cambio en el valor inicial en la resonancia magnética estructural que evalúa cualquier anomalía nueva, incluidas las características radiográficas compatibles con hidrocefalia y otros hallazgos relevantes de seguridad de la resonancia magnética.
Periodo de tiempo: Desde el inicio, meses 4, 8, 12, 16 y hasta aproximadamente el mes 24
Desde el inicio, meses 4, 8, 12, 16 y hasta aproximadamente el mes 24
Cambio desde el inicio en las puntuaciones compuestas de la Escala unificada de calificación de la enfermedad de Huntington (cUHDRS) (sitios fuera de EE. UU.) a los 16 meses
Periodo de tiempo: Línea de base a 16 meses
Cambio en las puntuaciones en la escala.
Línea de base a 16 meses
Cambio desde el inicio en las puntuaciones de capacidad funcional total (TFC) (sitios de EE. UU.) a los 16 meses
Periodo de tiempo: Línea de base a 16 meses
Cambio en las puntuaciones en la escala.
Línea de base a 16 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con ideación o conducta suicida según lo evaluado por la puntuación C-SSRS en cada visita, incluido el enfoque detallado en cualquier caso individual identificado con ideación o conducta suicida durante la realización del estudio
Periodo de tiempo: Hasta Aproximadamente 24 Meses
Hasta Aproximadamente 24 Meses
Cambio desde la línea de base a los 16 meses para las evaluaciones de TFC (sitios fuera de los EE. UU.) Puntuaciones
Periodo de tiempo: Línea de base a 16 meses
Línea de base a 16 meses
Cambio desde el inicio a los 16 meses para las evaluaciones de cUHDRS (sitios de EE. UU.) Puntuaciones
Periodo de tiempo: Línea de base a 16 meses
Línea de base a 16 meses
Cambio desde el inicio a los 16 meses para las evaluaciones de las puntuaciones de la prueba de modalidades de dígitos simbólicos (SDMT)
Periodo de tiempo: Línea de base a 16 meses
Línea de base a 16 meses
Cambio desde el inicio a los 16 meses para las evaluaciones de las puntuaciones de lectura de palabras Stroop (SWR)
Periodo de tiempo: Línea de base a 16 meses
Línea de base a 16 meses
Cambio desde el inicio a los 16 meses para las evaluaciones de Total Motor Score (TMS)
Periodo de tiempo: Línea de base a 16 meses
Línea de base a 16 meses
Cambio desde el inicio en los niveles de la cadena ligera del neurofilamento (NfL) del LCR a los 16 meses
Periodo de tiempo: Línea de base a 16 meses
Línea de base a 16 meses
Cambio desde el inicio en las puntuaciones MoCA
Periodo de tiempo: Desde el inicio, los meses 4, 8, 12, 16 y hasta aproximadamente el mes 24
Desde el inicio, los meses 4, 8, 12, 16 y hasta aproximadamente el mes 24
Incidencia de anticuerpos antidrogas (ADA) en momentos específicos en relación con la prevalencia de ADA al inicio del estudio
Periodo de tiempo: Desde el inicio, meses 4, 8, 12, 16 y hasta aproximadamente el mes 24
Desde el inicio, meses 4, 8, 12, 16 y hasta aproximadamente el mes 24
Títulos determinados si se identifican ADA
Periodo de tiempo: Desde el inicio, meses 4, 8, 12, 16 y hasta aproximadamente el mes 24
Desde el inicio, meses 4, 8, 12, 16 y hasta aproximadamente el mes 24

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Hoffmann-La Roche

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

3 de febrero de 2023

Finalización primaria (Estimado)

28 de febrero de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

1 de abril de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de diciembre de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de enero de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

17 de enero de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

29 de marzo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de marzo de 2024

Última verificación

1 de marzo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • BN42489
  • Other (Otro identificador: GENERATION HD2)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos de pacientes individuales a través de la plataforma de solicitud de datos de estudios clínicos (www.vivli.org). Más detalles sobre los criterios de Roche para estudios elegibles están disponibles aquí (https://vivli.org/ourmember/roche/). Para obtener más detalles sobre la Política global de Roche sobre el intercambio de información clínica y cómo solicitar acceso a documentos de estudios clínicos relacionados, consulte aquí (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Enfermedad de Huntington

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