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Um estudo para avaliar a segurança, os biomarcadores e a eficácia do tominersen em comparação com o placebo em participantes com doença de Huntington prodrômica e manifesta precoce.

28 de março de 2024 atualizado por: Hoffmann-La Roche

Um estudo de fase II, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de determinação de dose para avaliar a segurança, os biomarcadores e a eficácia do tominersen em indivíduos com doença de Huntington prodrômica e manifesta precoce

Este estudo avaliará a segurança, os biomarcadores e a eficácia do tominersen em comparação com o placebo em participantes com doença de Huntington prodrômica e de manifestação precoce.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

300

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Aachen, Alemanha, 52074
        • Recrutamento
        • Uniklinik RWTH Aachen; Klinik für Neurologie
      • Berlin, Alemanha, 10117
        • Recrutamento
        • Charité - Universitätsmed. Berlin, Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie; Abt. Neuropsychiatrie
      • Bochum, Alemanha, 44791
        • Recrutamento
        • St. Josef-Hospital, Neurologische Klinik der Ruhr-Uni; Huntington-Center NRW, Abt. Neurodegeneration
      • Bonn, Alemanha, 53127
        • Recrutamento
        • German Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE)
      • Erlangen, Alemanha, 91054
        • Recrutamento
        • Universitätsklinikum Erlangen, Abteilung Molekulare Neurologie
      • Lübeck, Alemanha, 23538
        • Recrutamento
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein / Campus Lübeck; Zentrum für Seltene Erkrankungen
      • Ulm, Alemanha, 89081
        • Recrutamento
        • Universitätsklinikum Ulm; Klinik für Neurologie
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1056ABJ
        • Ativo, não recrutando
        • CINME
      • Caba, Argentina, C1221ADC
        • Recrutamento
        • Hospital Ramos Mejia
      • Capital Federal, Argentina, C1192AAX
        • Recrutamento
        • INEBA
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, C1284AEB
        • Recrutamento
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
  • Austrália
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrália, 2145
        • Recrutamento
        • WESTMEAD HOSPITAL; Deparment of Neurology
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Austrália, 3168
        • Recrutamento
        • Monash Medical Centre
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3050
        • Recrutamento
        • Royal Melbourne Hospital; Department of Neurology
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Austrália, 6009
        • Recrutamento
        • Perron Institute for Neurological and Translational Science
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 1Z1
        • Recrutamento
        • University of Alberta Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3S 1N2
        • Retirado
        • Centricity Research
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
        • Recrutamento
        • Montreal Neurological Inst; Clinical Research Unit
  • Dinamarca
      • København Ø, Dinamarca, 2100
        • Recrutamento
        • Rigshospitalet, Hukommelsesklinikken
  • Espanha
      • Badajoz, Espanha, 06080
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario de Badajoz; Servicio de Neurología
      • Barcelona, Espanha, 08041
        • Recrutamento
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau; Servicio de Neurologia
      • Burgos, Espanha, 09006
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario de Burgos. Servicio de Neurología
      • Madrid, Espanha, 28034
        • Recrutamento
        • Hospital Ramon y Cajal; Servicio de Neurologia
      • Sevilla, Espanha, 41009
        • Ativo, não recrutando
        • Hospital Universitario Virgen Macarena; Servicio de Neurologia
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Ativo, não recrutando
        • Hospital Universitario la Fe; Servicio de Neurologia
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Espanha, 48903
        • Recrutamento
        • Hospital de Cruces; Servicio de Neurologia
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • Recrutamento
        • Uab Medicine
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
        • Recrutamento
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037-1337
        • Retirado
        • University of California San Diego
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • Recrutamento
        • University of California Davis Medical System
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Estados Unidos, 80113
        • Recrutamento
        • CenExel Rocky Mountain Clinical Research, LLC
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • Recrutamento
        • Georgetown University; Research Division, Psychiatry
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32607
        • Recrutamento
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33613
        • Recrutamento
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Recrutamento
        • Northwestern University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242-1083
        • Recrutamento
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Recrutamento
        • John Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Recrutamento
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
    • New York
      • Amherst, New York, Estados Unidos, 14226
        • Recrutamento
        • Dent Neurological Institute
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Recrutamento
        • University of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
        • Ativo, não recrutando
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Estados Unidos, 98034
        • Recrutamento
        • Evergreen Health Care Center
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99202
        • Recrutamento
        • Inland Northwest Research
  • França
      • Angers Cedex 9, França, 49933
        • Recrutamento
        • CHU Angers, Batiement Larrey 2, Neurologie
      • Bordeaux, França, 33076
        • Recrutamento
        • Groupe Hospitalier Pellegrin; Service de Neurologie - 3ème étage
      • Creteil, França, 94010
        • Recrutamento
        • Hopital Henri Mondor; Service de Neurologie
      • Lille, França
        • Recrutamento
        • Hopital Roger Salengro Service de Neurologie
      • Marseille, França, 13005
        • Recrutamento
        • CHU de la Timone - Hopital d Adultes; Service de Neurologie
      • Montpellier, França, 34295
        • Recrutamento
        • Hopital Gui de Chauliac; Neurologie
      • Strasbourg, França, 67098
        • Recrutamento
        • CHU Strasbourg Hôpital Hautepierre
      • Toulouse, França, 31059
        • Recrutamento
        • CHU toulouse - Hôpital Purpan; Departement de Neurologie
  • Itália
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Itália, 40139
        • Recrutamento
        • Ospedale Bellaria; Istituto delle Scienze Neurologiche
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Itália, 00189
        • Recrutamento
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea; UOC Neurologia
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Itália, 20133
        • Recrutamento
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta; U.O.C. Genetica Medica-Neurogenetica
  • Nova Zelândia
      • Christchurch, Nova Zelândia, 8011
        • Recrutamento
        • New Zealand Brain Research Institute
      • Hamilton, Nova Zelândia, 3240
        • Recrutamento
        • Waikato Hospital; Neurology
  • Polônia
      • Gda?sk, Polônia, 80-462
        • Recrutamento
        • Szpital Sw. Wojciecha; Oddzial Neurologiczny
      • Krakow, Polônia, 31-505
        • Recrutamento
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii K
      • Warszawa, Polônia, 02-957
        • Ativo, não recrutando
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Recrutamento
        • Hospital de Santa Maria; Servico de Neurologia
      • Torres Vedras, Portugal, 2560-280
        • Recrutamento
        • CNS - Campus Neurologico
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B15 2TH
        • Ativo, não recrutando
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
        • Recrutamento
        • Addenbrookes Hospital
      • Chinnor, Reino Unido, OX3 9DU
        • Recrutamento
        • John Radcliffe Hospital; Neurosciences
      • Leeds, Reino Unido, LS7 4SA
        • Recrutamento
        • Chapel Allerton Hospital; Clinical Genetics
      • London, Reino Unido, NW1 2PG
        • Recrutamento
        • UCL Hospital NHS Trust
      • Southampton, Reino Unido, SO16 6YD
        • Recrutamento
        • Southampton University Hospitals NHS Trust
  • Suíça
      • Basel, Suíça, 4031
        • Recrutamento
        • Universitätsspital Basel; Neurologie
      • Gümligen, Suíça, 3073
        • Recrutamento
        • Neurozentrum Siloah
  • Áustria
      • Innsbruck, Áustria, 6020
        • Recrutamento
        • Uniklinik fuer Neurologie, Medizinische Universitaet Innsbruck; Department fuer Neurologie

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

25 anos a 50 anos (Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão

-Estado de portador da mutação de expansão do gene HD. Pontuação CAP de 400-500, inclusive, onde CAP é calculado da seguinte forma: Idade x (tamanho da repetição CAG -33,66)

-HD prodrômica, definida como DCL 2 a 3, Pontuação Motora Total (TMS) >6, Escala de Independência (IS) = 100 (amplamente equivalente a HD-ISS Estágio 2), ou HD manifesta precoce, definida como DCL 4, TMS > 6, 100 >IS>/= 70 e TFC >/=8 (amplamente equivalente a HD-ISS Stage 3)

Critérios de Exclusão de Chave

  • História de tentativa de suicídio ou ideação suicida com plano (ou seja, ideação suicida ativa) que exigiu visita hospitalar e/ou mudança no nível de atendimento dentro de 12 meses antes da triagem
  • Psicose ativa, estado de confusão ou comportamento violento, incluindo agressão que pode causar danos a si ou a outros, nas 12 semanas anteriores à triagem
  • Qualquer condição médica séria ou anormalidade laboratorial ou de sinal vital clinicamente significativa ou claustrofobia na triagem que, no julgamento do investigador, impeça a participação segura do indivíduo e a conclusão do estudo
  • Gravidez ou amamentação, ou intenção de engravidar durante o estudo ou dentro de 5 meses após a dose final do medicamento do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Medicamento: Placebo
Placebo correspondente administrado por via intratecal a cada 16 semanas
Experimental: Tominersena 60 mg
Medicamento: Tominersena 60 mg
60 mg de tominersen administrado por via intratecal a cada 16 semanas
Experimental: Tominersena 100 mg
Medicamento: Tominersena 100 mg
100 mg de tominersen administrado por via intratecal a cada 16 semanas

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência e gravidade de eventos adversos, com gravidade determinada de acordo com a Escala de Classificação de Gravidade de Eventos Adversos
Prazo: Até aproximadamente 24 meses
Até aproximadamente 24 meses
Alteração da linha de base nos resultados laboratoriais clínicos - Líquido cefalorraquidiano (LCR) Glóbulos Brancos (WBC) (1/uL)
Prazo: Da visita inicial (dia 1) e meses 4, 8, 9, 12, 16
Da visita inicial (dia 1) e meses 4, 8, 9, 12, 16
Alteração da linha de base nos resultados do laboratório clínico Proteína do líquido cefalorraquidiano (LCR) (g/L)
Prazo: Da visita inicial (dia 1) e meses 4, 8, 9, 12, 16
Da visita inicial (dia 1) e meses 4, 8, 9, 12, 16
Alteração percentual desde a linha de base nas médias geométricas dos níveis de proteína mHTT no LCR no Mês 9
Prazo: Linha de base e mês 9
Linha de base e mês 9
Alteração na linha de base na ressonância magnética estrutural, avaliando quaisquer novas anormalidades, incluindo características radiográficas consistentes com hidrocefalia e outras descobertas relevantes de segurança na ressonância magnética
Prazo: Desde a linha de base, meses 4, 8, 12, 16 e até aproximadamente o mês 24
Desde a linha de base, meses 4, 8, 12, 16 e até aproximadamente o mês 24
Alteração da linha de base nas pontuações compostas da Escala Unificada de Avaliação da Doença de Huntington (cUHDRS) (locais fora dos EUA) em 16 meses
Prazo: Linha de base até 16 meses
Mudança nas pontuações na escala
Linha de base até 16 meses
Alteração da linha de base nas pontuações de capacidade funcional total (TFC) (unidades dos EUA) em 16 meses
Prazo: Linha de base até 16 meses
Mudança nas pontuações na escala
Linha de base até 16 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Porcentagem de participantes com ideação ou comportamento suicida conforme avaliado pela pontuação C-SSRS em cada visita, incluindo foco detalhado em quaisquer casos individuais identificados como tendo ideação ou comportamento grave durante a condução do estudo
Prazo: Até aproximadamente 24 meses
Até aproximadamente 24 meses
Alteração da linha de base aos 16 meses para as avaliações das pontuações do TFC (locais fora dos EUA)
Prazo: Linha de base para 16 meses
Linha de base para 16 meses
Alteração da linha de base aos 16 meses para as avaliações das pontuações cUHDRS (locais nos EUA)
Prazo: Linha de base para 16 meses
Linha de base para 16 meses
Alteração da linha de base aos 16 meses para as avaliações das pontuações do Symbol Digit Modalities Test (SDMT)
Prazo: Linha de base para 16 meses
Linha de base para 16 meses
Alteração da linha de base aos 16 meses para as avaliações das pontuações de Stroop Word Reading (SWR)
Prazo: Linha de base para 16 meses
Linha de base para 16 meses
Alteração da linha de base aos 16 meses para as avaliações do Escore Motor Total (TMS)
Prazo: Linha de base para 16 meses
Linha de base para 16 meses
Alteração da linha de base nos níveis de cadeia leve de neurofilamento (NFL) no LCR aos 16 meses
Prazo: Linha de base para 16 meses
Linha de base para 16 meses
Mudança da linha de base nas pontuações do MoCA
Prazo: Da linha de base, meses 4, 8, 12, 16 e até aproximadamente o mês 24
Da linha de base, meses 4, 8, 12, 16 e até aproximadamente o mês 24
Incidência de anticorpos antidrogas (ADAs) em momentos específicos em relação à prevalência de ADAs no início do estudo
Prazo: Desde a linha de base, meses 4, 8, 12, 16 e até aproximadamente o mês 24
Desde a linha de base, meses 4, 8, 12, 16 e até aproximadamente o mês 24
Títulos determinados se ADAs forem identificados
Prazo: Desde a linha de base, meses 4, 8, 12, 16 e até aproximadamente o mês 24
Desde a linha de base, meses 4, 8, 12, 16 e até aproximadamente o mês 24

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Hoffmann-La Roche

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

3 de fevereiro de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

28 de fevereiro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de abril de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

16 de dezembro de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

6 de janeiro de 2023

Primeira postagem (Real)

17 de janeiro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

29 de março de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

28 de março de 2024

Última verificação

1 de março de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • BN42489
  • Other (Outro identificador: GENERATION HD2)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso a dados individuais de pacientes por meio da plataforma de solicitação de dados de estudos clínicos (www.vivli.org). Mais detalhes sobre os critérios da Roche para estudos elegíveis estão disponíveis aqui (https://vivli.org/ourmember/roche/). Para obter mais detalhes sobre a Política Global da Roche sobre o Compartilhamento de Informações Clínicas e como solicitar acesso a documentos de estudos clínicos relacionados, consulte aqui (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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