Um estudo para avaliar a segurança, os biomarcadores e a eficácia do tominersen em comparação com o placebo em participantes com doença de Huntington prodrômica e manifesta precoce.
7 de agosto de 2026 atualizado por: Hoffmann-La Roche
Um estudo de fase II, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de determinação de dose para avaliar a segurança, os biomarcadores e a eficácia do tominersen em indivíduos com doença de Huntington prodrômica e manifesta precoce
Este estudo avaliará a segurança, os biomarcadores e a eficácia do tominersen em comparação com o placebo em participantes com doença de Huntington prodrômica e de manifestação precoce.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
301
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Aachen, Alemanha, 52074
- Uniklinik RWTH Aachen
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Berlin, Alemanha, 10117
- Charité - Universitätsmed. Berlin, Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie
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Bochum, Alemanha, 44791
- St. Josef-Hospital, Neurologische Klinik der Ruhr-Uni
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Bonn, Alemanha, 53127
- German Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE)
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Erlangen, Alemanha, 91054
- Universitätsklinikum Erlangen, Abteilung Molekulare Neurologie
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Lübeck, Alemanha, 23538
- Universitätsklinikum Schleswig-Holstein / Campus Lübeck
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Taufkirchen, Alemanha, 84416
- kbo - Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen
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Ulm, Alemanha, 89081
- Universitätsklinikum Ulm
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Buenos Aires, Argentina, C1056ABI
- CINME
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CABA, Argentina, C1221ADC
- Hospital Ramos Mejía
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Capital Federal, Argentina, C1192AAX
- INEBA
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Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, C1284AEB
- Hospital Británico de Buenos Aires
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Victoria
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Clayton, Victoria, Austrália, 3168
- Monash Medical Centre
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Parkville, Victoria, Austrália, 3050
- Royal Melbourne Hospital
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Western Australia
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Nedlands, Western Australia, Austrália, 6009
- Perron Institute for Neurological and Translational Science
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2G3
- University of Alberta Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
- Montreal Neurological Inst
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København Ø, Dinamarca, 2100
- Rigshospitalet, Hukommelsesklinikken
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Badajoz, Espanha, 06080
- Hospital Universitario de Badajoz
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Barcelona, Espanha, 08041
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
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Burgos, Espanha, 09006
- Hospital Universitario de Burgos. Servicio de Neurología
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Madrid, Espanha, 28034
- Hospital Ramon y Cajal
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Seville, Espanha, 41009
- Hospital Universitario Virgen Macarena
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Valencia, Espanha, 46026
- Hospital Universitario La Fe
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Vizcaya
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Barakaldo, Vizcaya, Espanha, 48903
- Hospital De Cruces
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
- Uab Medicine
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
- Barrow Neurological Institute
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California
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- University of California Davis Medical System
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-
Colorado
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Englewood, Colorado, Estados Unidos, 80113
- CenExel Rocky Mountain Clinical Research, LLC
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-
District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- Georgetown University
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
- University of Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- University of South Florida
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern University
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- John Hopkins University School of Medicine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
- Henry Ford Hospital
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New York
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Amherst, New York, Estados Unidos, 14226
- Dent Neurological Institute
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- University of Pittsburgh
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
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Washington
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Kirkland, Washington, Estados Unidos, 98034
- EvergreenHealth Investigational Drug Services
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Spokane, Washington, Estados Unidos, 99202
- Inland Northwest Research
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Angers, França, 49933
- CHU Angers, Batiement Larrey 2, Neurologie
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Bordeaux, França, 33076
- Groupe Hospitalier Pellegrin
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Créteil, França, 94010
- Hopital Henri Mondor
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Lille, França, DUMMY_VALUE
- Hopital Roger Salengro Service de Neurologie
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Marseille, França, 13005
- CHU de la Timone - Hopital d Adultes
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Montpellier, França, 34295
- Hôpital Gui de Chauliac
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Strasbourg, França, 67098
- CHU Strasbourg Hpital Hautepierre
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Toulouse, França, 31059
- CHU toulouse - Hôpital Purpan
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Emilia-Romagna
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Bologna, Emilia-Romagna, Itália, 40139
- Ospedale Bellaria
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Lazio
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Rome, Lazio, Itália, 00189
- Azienda Ospedaliera Sant'Andrea
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Lombardy
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Milan, Lombardy, Itália, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
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Christchurch, Nova Zelândia, 8011
- New Zealand Brain Research Institute
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Hamilton, Nova Zelândia, 3240
- Waikato Hospital
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Gdansk, Polônia, 80-462
- Szpital Sw. Wojciecha
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Krakow, Polônia, 31-505
- Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii K
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Warsaw, Polônia, 01-755
- Wojskowy Instytut Medycyny Lotniczej
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Lisbon, Portugal, 1649-035
- Hospital de Santa Maria
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Torres Vedras, Portugal, 2560-280
- CNS - Campus Neurológico
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Birmingham, Reino Unido, B15 2TH
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
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Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
- Addenbrookes Hospital
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Leeds, Reino Unido, LS7 4SA
- Chapel Allerton Hospital
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London, Reino Unido, NW1 2PG
- UCL Hospital NHS Trust
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Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
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Southampton, Reino Unido, SO16 6YD
- Southampton University Hospitals NHS Trust
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Basel, Suíça, 4031
- Universitätsspital Basel
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Gümligen, Suíça, 3073
- Neurozentrum Siloah
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Innsbruck, Áustria, 6020
- Uniklinik fuer Neurologie, Medizinische Universitaet Innsbruck
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
25 anos a 50 anos (Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão
-Estado de portador da mutação de expansão do gene HD. Pontuação CAP de 400-500, inclusive, onde CAP é calculado da seguinte forma: Idade x (tamanho da repetição CAG -33,66)
-HD prodrômica, definida como DCL 2 a 3, Pontuação Motora Total (TMS) >6, Escala de Independência (IS) = 100 (amplamente equivalente a HD-ISS Estágio 2), ou HD manifesta precoce, definida como DCL 4, TMS > 6, 100 >IS>/= 70 e TFC >/=8 (amplamente equivalente a HD-ISS Stage 3)
Critérios de Exclusão de Chave
- História de tentativa de suicídio ou ideação suicida com plano (ou seja, ideação suicida ativa) que exigiu visita hospitalar e/ou mudança no nível de atendimento dentro de 12 meses antes da triagem
- Psicose ativa, estado de confusão ou comportamento violento, incluindo agressão que pode causar danos a si ou a outros, nas 12 semanas anteriores à triagem
- Qualquer condição médica séria ou anormalidade laboratorial ou de sinal vital clinicamente significativa ou claustrofobia na triagem que, no julgamento do investigador, impeça a participação segura do indivíduo e a conclusão do estudo
- Gravidez ou amamentação, ou intenção de engravidar durante o estudo ou dentro de 5 meses após a dose final do medicamento do estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Tominersen 60 miligramas (mg)
60 mg de tominersen administrados intratecalmente (IT) a cada 16 semanas (Q16W).
O tominersen será administrado no período DB e no período OLE.
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O Tominersen será administrado na dose e no esquema especificados no protocolo.
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Placebo
O placebo será administrado por via IT, Q16W no período DB.
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Placebo correspondente administrado IT, Q16W durante o período DB.
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Experimental: Tominersen 100 mg
100 mg de tominersen administrados por via IT, a cada 16 semanas.
O tominersen será administrado no período DB e no período OLE.
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O Tominersen será administrado na dose e no esquema especificados no protocolo.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Período DB: Incidência e Gravidade de Eventos Adversos (EA), com Gravidade Determinada de Acordo com a Escala de Graduação da Gravidade do EA
Prazo: Até aproximadamente 36 meses
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Até aproximadamente 36 meses
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Período de BD: Alteração em Relação à Linha de Base nos Resultados Laboratoriais Clínicos - Líquido Cefalorraquidiano (LCR) Células Brancas do Sangue (CBS)
Prazo: Visita inicial (Dia 1) e meses 4, 8, 9, 12, 16
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Visita inicial (Dia 1) e meses 4, 8, 9, 12, 16
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Período DB: Alteração em Relação à Linha de Base nos Resultados de Laboratório Clínico - Proteína LCR
Prazo: Visita de base (Dia 1), e Meses 4, 8, 9, 12, 16
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Visita de base (Dia 1), e Meses 4, 8, 9, 12, 16
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Período DB: Alteração em Relação à Linha de Base na Ressonância Magnética Estrutural (RM) Avaliando Quaisquer Novas Anormalidades Incluindo Características Radiográficas Consistentes com Hidrocefalia e Outros Achados de Segurança da RM Relevantes
Prazo: Baseline, Meses 4, 8, 12, 16 e até aproximadamente 36 meses
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Baseline, Meses 4, 8, 12, 16 e até aproximadamente 36 meses
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Período DB: Alteração Percentual em Relação à Linha de Base nas Médias Geométricas dos Níveis da Proteína Huntingtina Mutante (mHTT) no LCR no Mês 9
Prazo: Baseline, Mês 9
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Baseline, Mês 9
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Período DB: Alteração em Relação à Linha de Base nos Pontos da Escala Unificada de Avaliação da Doença de Huntington Composta (cUHDRS) (Sítios fora dos EUA) aos 16 Meses
Prazo: Linha de base até 16 meses
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Alteração nas pontuações na escala.
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Linha de base até 16 meses
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Período DB: Alteração em Relação à Linha de Base nos Pontos Totais de Capacidade Funcional (TFC) (Sites dos EUA) aos 16 Meses
Prazo: Baseline a 16 meses
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Alteração nas pontuações na escala.
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Baseline a 16 meses
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Período OLE: Incidência e Gravidade de EAs, com Gravidade Determinada de Acordo com a Escala de Graduação de Gravidade de EAs
Prazo: Até aproximadamente 29 meses
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Até aproximadamente 29 meses
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Período OLE: Alteração ao Longo do Tempo nos Resultados de Laboratório Clínico - LCR Leucócitos
Prazo: Até aproximadamente 24 meses
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Até aproximadamente 24 meses
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Período OLE: Alteração ao Longo do Tempo nos Resultados Laboratoriais Clínicos - Proteína do LCR
Prazo: Até aproximadamente 24 meses
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Até aproximadamente 24 meses
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Período OLE: Alteração em relação ao Basal na Ressonância Magnética Estrutural Avaliando Quaisquer Novas Anomalias, Incluindo Características Radiográficas Consistentes com Hidrocefalia e Outros Achados de Segurança de Ressonância Magnética Relevantes
Prazo: Até aproximadamente 29 meses
|
Até aproximadamente 29 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Período DB: Alteração em Relação à Linha de Base nas Pontuações da Avaliação Cognitiva de Montreal (MoCA)
Prazo: Linha de base, meses 4, 8, 12, 16 e até aproximadamente 36 meses
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Linha de base, meses 4, 8, 12, 16 e até aproximadamente 36 meses
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Período DB: Percentagem de Participantes com Ideação ou Comportamento Suicida (I/C), Avaliado pela Pontuação C-SSRS em Cada Visita, Incluindo Foco Detalhado em Quaisquer Casos Individuais Identificados com I/C Grave Durante a Condução do Estudo
Prazo: Até aproximadamente 36 meses
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C-SSRS=Escala de Avaliação da Gravidade do Suicídio de Columbia
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Até aproximadamente 36 meses
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Período DB: Alteração em relação à Linha de Base aos 16 Meses nas Pontuações TFC (Locais fora dos EUA)
Prazo: Do início até 16 meses
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Do início até 16 meses
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Período DB: Alteração em relação à Linha de Base aos 16 Meses nos Pontuações cUHDRS (Sites dos EUA)
Prazo: Linha de base até 16 meses
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Linha de base até 16 meses
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Período DB: Alteração desde a Linha de Base aos 16 Meses nos Pontuações do Teste de Modos de Dígito Símbolo (SDMT)
Prazo: Baseline a 16 meses
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Baseline a 16 meses
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Período DB: Alteração em relação ao valor basal aos 16 meses na pontuação da Leitura de Palavras Stroop (SWR)
Prazo: Baseline a 16 meses
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Baseline a 16 meses
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Período DB: Alteração em Relação à Linha de Base aos 16 Meses na Pontuação Motora Total (TMS)
Prazo: Do início até aos 16 meses
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Do início até aos 16 meses
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Período DB: Alteração em Relação à Linha de Base nos Níveis de Cadeia Leve de Neurofilamento (NfL) no LCR aos 16 Meses
Prazo: Do início até 16 meses
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Do início até 16 meses
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Período DB: Incidência de Anticorpos Anti-fármaco (ADAs) em Momentos Específicos em Relação à Prevalência de ADAs na Linha de Base
Prazo: Baseline até aproximadamente 36 meses
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Baseline até aproximadamente 36 meses
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Período DB: Títulos Determinados se ADAs Forem Identificados
Prazo: Linha de base até aproximadamente 36 meses
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Linha de base até aproximadamente 36 meses
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Período OLE: Alteração ao Longo do Tempo na Pontuação TFC
Prazo: Até aproximadamente 29 meses
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Até aproximadamente 29 meses
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Período OLE: Alteração ao Longo do Tempo na Pontuação cUHDRS
Prazo: Até aproximadamente 29 meses
|
Até aproximadamente 29 meses
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Período OLE: Alteração ao Longo do Tempo na Pontuação SDMT
Prazo: Até aproximadamente 29 meses
|
Até aproximadamente 29 meses
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Período OLE: Alteração ao Longo do Tempo na TMS
Prazo: Até aproximadamente 29 meses
|
Até aproximadamente 29 meses
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Período OLE: Alteração ao Longo do Tempo na Pontuação SWR
Prazo: Até aproximadamente 29 meses
|
Até aproximadamente 29 meses
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Período OLE: Alteração ao Longo do Tempo na Pontuação MoCA
Prazo: Até aproximadamente 29 meses
|
Até aproximadamente 29 meses
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Período OLE: Percentagem de Participantes com Ideação/Comportamento (I/C) Suicida, Avaliada pela Pontuação C-SSRS em Cada Visita, Incluindo Foco Detalhado em Quaisquer Casos Individuais Identificados como Tendo I/C Grave Durante a Condução do Estudo
Prazo: Até aproximadamente 29 meses
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Até aproximadamente 29 meses
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Período OLE: Incidência de ADAs em Momentos Específicos
Prazo: Até aproximadamente 29 meses
|
Até aproximadamente 29 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
3 de fevereiro de 2023
Conclusão Primária (Real)
14 de maio de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de outubro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de dezembro de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
6 de janeiro de 2023
Primeira postagem (Real)
17 de janeiro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
10 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
7 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Transtornos Mentais, Desordem Mental
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Distúrbios Neurocognitivos
- Distúrbios Cognitivos
- Demência
- Doenças Neurodegenerativas
- Distúrbios do Movimento
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Doenças dos Gânglios da Base
- Discinesias
- Coréia
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doença de Huntington
- tominersen
Outros números de identificação do estudo
- BN42489
- Other (Outro identificador: GENERATION HD2)
- 2022-001991-32 (Número EudraCT)
- 2023-503928-10-00 (Ctis)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso a dados individuais de pacientes por meio da plataforma de solicitação de dados de estudos clínicos (www.vivli.org).
Mais detalhes sobre os critérios da Roche para estudos elegíveis estão disponíveis aqui (https://vivli.org/ourmember/roche/).
Para obter mais detalhes sobre a Política Global da Roche sobre o Compartilhamento de Informações Clínicas e como solicitar acesso a documentos de estudos clínicos relacionados, consulte aqui (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .