En studie for å evaluere sikkerheten, biomarkørene og effektiviteten til Tominersen sammenlignet med placebo hos deltakere med prodromal og tidlig manifest Huntingtons sykdom.
7. august 2026 oppdatert av: Hoffmann-La Roche
En fase II, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, dosefinnende studie for å evaluere sikkerheten, biomarkørene og effekten av Tominersen hos personer med prodromal og tidlig manifest Huntingtons sykdom
Denne studien vil evaluere sikkerheten, biomarkørene og effekten av tominersen sammenlignet med placebo hos deltakere med prodromal og tidlig manifest Huntingtons sykdom.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
301
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Buenos Aires, Argentina, C1056ABI
- CINME
-
CABA, Argentina, C1221ADC
- Hospital Ramos Mejía
-
Capital Federal, Argentina, C1192AAX
- INEBA
-
Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, C1284AEB
- Hospital Británico de Buenos Aires
-
-
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Monash Medical Centre
-
Parkville, Victoria, Australia, 3050
- Royal Melbourne Hospital
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
- Perron Institute for Neurological and Translational Science
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
- University of Alberta Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Inst
-
-
-
-
-
København Ø, Danmark, 2100
- Rigshospitalet, Hukommelsesklinikken
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
- Uab Medicine
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013
- Barrow Neurological Institute
-
-
California
-
Sacramento, California, Forente stater, 95817
- University of California Davis Medical System
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Forente stater, 80113
- CenExel Rocky Mountain Clinical Research, LLC
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20007
- Georgetown University
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32608
- University of Florida
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33612
- University of South Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Northwestern University
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
- John Hopkins University School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forente stater, 48202
- Henry Ford Hospital
-
-
New York
-
Amherst, New York, Forente stater, 14226
- Dent Neurological Institute
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
- University of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37212
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Washington
-
Kirkland, Washington, Forente stater, 98034
- EvergreenHealth Investigational Drug Services
-
Spokane, Washington, Forente stater, 99202
- Inland Northwest Research
-
-
-
-
-
Angers, Frankrike, 49933
- CHU Angers, Batiement Larrey 2, Neurologie
-
Bordeaux, Frankrike, 33076
- Groupe Hospitalier Pellegrin
-
Créteil, Frankrike, 94010
- Hopital Henri Mondor
-
Lille, Frankrike, DUMMY_VALUE
- Hopital Roger Salengro Service de Neurologie
-
Marseille, Frankrike, 13005
- CHU de la Timone - Hopital d Adultes
-
Montpellier, Frankrike, 34295
- Hôpital Gui de Chauliac
-
Strasbourg, Frankrike, 67098
- CHU Strasbourg Hpital Hautepierre
-
Toulouse, Frankrike, 31059
- CHU toulouse - Hôpital Purpan
-
-
-
-
Emilia-Romagna
-
Bologna, Emilia-Romagna, Italia, 40139
- Ospedale Bellaria
-
-
Lazio
-
Rome, Lazio, Italia, 00189
- Azienda Ospedaliera Sant'Andrea
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Italia, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
-
-
-
-
Christchurch, New Zealand, 8011
- New Zealand Brain Research Institute
-
Hamilton, New Zealand, 3240
- Waikato Hospital
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen, 80-462
- Szpital Sw. Wojciecha
-
Krakow, Polen, 31-505
- Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii K
-
Warsaw, Polen, 01-755
- Wojskowy Instytut Medycyny Lotniczej
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugal, 1649-035
- Hospital de Santa Maria
-
Torres Vedras, Portugal, 2560-280
- CNS - Campus Neurológico
-
-
-
-
-
Badajoz, Spania, 06080
- Hospital Universitario de Badajoz
-
Barcelona, Spania, 08041
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
-
Burgos, Spania, 09006
- Hospital Universitario de Burgos. Servicio de Neurología
-
Madrid, Spania, 28034
- Hospital Ramon y Cajal
-
Seville, Spania, 41009
- Hospital Universitario Virgen Macarena
-
Valencia, Spania, 46026
- Hospital Universitario La Fe
-
-
Vizcaya
-
Barakaldo, Vizcaya, Spania, 48903
- Hospital De Cruces
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannia, B15 2TH
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
-
Cambridge, Storbritannia, CB2 0QQ
- Addenbrookes Hospital
-
Leeds, Storbritannia, LS7 4SA
- Chapel Allerton Hospital
-
London, Storbritannia, NW1 2PG
- UCL Hospital NHS Trust
-
Oxford, Storbritannia, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
-
Southampton, Storbritannia, SO16 6YD
- Southampton University Hospitals NHS Trust
-
-
-
-
-
Basel, Sveits, 4031
- Universitätsspital Basel
-
Gümligen, Sveits, 3073
- Neurozentrum Siloah
-
-
-
-
-
Aachen, Tyskland, 52074
- Uniklinik RWTH Aachen
-
Berlin, Tyskland, 10117
- Charité - Universitätsmed. Berlin, Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie
-
Bochum, Tyskland, 44791
- St. Josef-Hospital, Neurologische Klinik der Ruhr-Uni
-
Bonn, Tyskland, 53127
- German Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE)
-
Erlangen, Tyskland, 91054
- Universitätsklinikum Erlangen, Abteilung Molekulare Neurologie
-
Lübeck, Tyskland, 23538
- Universitätsklinikum Schleswig-Holstein / Campus Lübeck
-
Taufkirchen, Tyskland, 84416
- kbo - Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen
-
Ulm, Tyskland, 89081
- Universitätsklinikum Ulm
-
-
-
-
-
Innsbruck, Østerrike, 6020
- Uniklinik fuer Neurologie, Medizinische Universitaet Innsbruck
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
25 år til 50 år (Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Nøkkelinkluderingskriterier
-HD-genekspansjonsmutasjonsbærerstatus. CAP-score på 400–500, inklusive, der CAP beregnes som følger: Alder x (CAG-repetisjonslengde -33,66)
-Prodromal HD, definert som DCL 2 til 3, Total Motor Score (TMS) >6, Independence Scale (IS) = 100 (som stort sett tilsvarer HD-ISS Stage 2), eller tidlig manifest HD, definert som DCL 4, TMS > 6, 100 >IS>/= 70 og TFC >/=8 (som stort sett tilsvarer HD-ISS Stage 3)
Nøkkeleksklusjonskriterier
- Historie om selvmordsforsøk eller selvmordstanker med plan (dvs. aktiv selvmordstanker) som krevde sykehusbesøk og/eller endring i behandlingsnivå innen 12 måneder før screening
- Aktiv psykose, forvirringstilstand eller voldelig atferd, inkludert aggresjon som kan skade seg selv eller andre, i løpet av de 12 ukene før screening
- Enhver alvorlig medisinsk tilstand eller klinisk signifikant laboratorie- eller vitale tegnavvik eller klaustrofobi ved screening som, etter etterforskerens vurdering, utelukker individets trygge deltakelse i og fullføring av studien
- Graviditet eller amming, eller intensjon om å bli gravid under studien eller innen 5 måneder etter siste dose av studiemedikamentet
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Tominersen 60 milligram (mg)
60 mg tominersen administrert intratekalt (IT) hver 16. uke (Q16W).
Tominersen vil bli administrert i DB-perioden og OLE-perioden.
|
Tominersen vil bli administrert i dosen og etter tidsplanen spesifisert i protokollen.
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Placebo
Placebo vil bli administrert IT, Q16W i DB-perioden.
|
Matchende placebo administrert IT, Q16W i løpet av DB-perioden.
|
|
Eksperimentell: Tominersen 100 mg
100 mg tominersen administrert IT, Q16W.
Tominersen vil bli administrert i DB-perioden og OLE-perioden.
|
Tominersen vil bli administrert i dosen og etter tidsplanen spesifisert i protokollen.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
DB-periode: Forekomst og alvorlighetsgrad av bivirkninger (AEs), med alvorlighetsgrad bestemt i henhold til AE-alvorlighetsgradskalaen
Tidsramme: Opptil omtrent 36 måneder
|
Opptil omtrent 36 måneder
|
|
|
DB-periode: Endring fra utgangspunkt i kliniske laboratorieresultater - cerebrospinalvæske (CSF) hvite blodceller (WBC)
Tidsramme: Baselinebesøk (dag 1), og måned 4, 8, 9, 12, 16
|
Baselinebesøk (dag 1), og måned 4, 8, 9, 12, 16
|
|
|
DB-periode: Endring fra baseline i kliniske laboratorieresultater - CSF-protein
Tidsramme: Utsgangspunktbesøk (dag 1), og måned 4, 8, 9, 12, 16
|
Utsgangspunktbesøk (dag 1), og måned 4, 8, 9, 12, 16
|
|
|
DB-periode: Endring fra utgangspunkt i strukturell magnetisk resonansavbildning (MRI) som vurderer eventuelle nye abnormiteter, inkludert radiografiske trekk som er konsistente med hydrocephalus og andre relevante MRI-sikkerhetsfunn
Tidsramme: Baseline, måned 4, 8, 12, 16 og opptil omtrent 36 måneder
|
Baseline, måned 4, 8, 12, 16 og opptil omtrent 36 måneder
|
|
|
DB-periode: Prosentvis endring fra baseline i geometriske gjennomsnitt av CSF mutert huntingtin (mHTT) protein-nivåer ved måned 9
Tidsramme: Utgangspunkt, måned 9
|
Utgangspunkt, måned 9
|
|
|
DB-periode: Endring fra utgangspunkt i sammensatte Unified Huntingtons sykdom rating skala (cUHDRS) poeng (ikke-U.S. steder) ved 16 måneder
Tidsramme: Baseline til 16 måneder
|
Endring i skår på skalaen.
|
Baseline til 16 måneder
|
|
DB-periode: Endring fra baseline i Total Funksjonskapasitet (TFC) poengsum (amerikanske steder) etter 16 måneder
Tidsramme: Baseline til 16 måneder
|
Endring i skår på skalaen.
|
Baseline til 16 måneder
|
|
OLE-periode: Forekomst og alvorlighetsgrad av bivirkninger, med alvorlighetsgrad bestemt i henhold til bivirkningsgradskalaen
Tidsramme: Opptil omtrent 29 måneder
|
Opptil omtrent 29 måneder
|
|
|
OLE-periode: Endring over tid i kliniske laboratorieresultater - CSF leukocytter
Tidsramme: Opptil omtrent 24 måneder
|
Opptil omtrent 24 måneder
|
|
|
OLE-perioden: Endring over tid i kliniske laboratorieresultater - CSF-protein
Tidsramme: Opptil omtrent 24 måneder
|
Opptil omtrent 24 måneder
|
|
|
OLE-periode: Endring fra baseline i strukturell MR som vurderer nye abnormiteter, inkludert radiografiske trekk som er konsistente med hydrocephalus og andre relevante MR-sikkerhetsfunn
Tidsramme: Opptil omtrent 29 måneder
|
Opptil omtrent 29 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
DB-periode: Endring fra baseline i Montreal Cognitive Assessment (MoCA)-skår
Tidsramme: Baseline, måned 4, 8, 12, 16 og opp til cirka 36 måneder
|
Baseline, måned 4, 8, 12, 16 og opp til cirka 36 måneder
|
|
|
DB-perioden: Prosentandel av deltakere med selvmordstanker eller -atferd (I/B), vurdert ved C-SSRS-skåring ved hvert besøk, inkludert detaljert fokus på eventuelle individuelle tilfeller identifisert som å ha alvorlig I/B under studiegjennomføringen
Tidsramme: Opptil ca. 36 måneder
|
C-SSRS=Columbia-vurderingsskala for selvmordsrisiko
|
Opptil ca. 36 måneder
|
|
DB-periode: Endring fra utgangspunkt ved 16 måneder i TFC-skårer (ikke-amerikanske steder)
Tidsramme: Fra utgangspunkt til 16 måneder
|
Fra utgangspunkt til 16 måneder
|
|
|
DB-periode: Endring fra baseline etter 16 måneder i cUHDRS (amerikanske steder) skårer
Tidsramme: Baseline til 16 måneder
|
Baseline til 16 måneder
|
|
|
DB-periode: Endring fra baseline ved 16 måneder i Symbol Digit Modalities Test (SDMT)-poeng
Tidsramme: Utgangspunkt til 16 måneder
|
Utgangspunkt til 16 måneder
|
|
|
DB-periode: Endring fra baseline etter 16 måneder i Stroop Word Reading (SWR)-skår
Tidsramme: Baseline til 16 måneder
|
Baseline til 16 måneder
|
|
|
DB-periode: Endring fra baseline etter 16 måneder i total motorisk score (TMS)
Tidsramme: Fra utgangspunkt til 16 måneder
|
Fra utgangspunkt til 16 måneder
|
|
|
DB-periode: Endring fra baseline i nivåer av CSF neurofilament lett kjede (NfL) etter 16 måneder
Tidsramme: Baseline til 16 måneder
|
Baseline til 16 måneder
|
|
|
DB-periode: Forekomst av antilegemiddel-antistoffer (ADA) ved spesifiserte tidspunkter i forhold til forekomsten av ADA ved baseline
Tidsramme: Baseline opp til omtrent 36 måneder
|
Baseline opp til omtrent 36 måneder
|
|
|
DB-periode: Titrebestemmelser hvis ADA-er identifiseres
Tidsramme: Grunnlinje opp til omtrent 36 måneder
|
Grunnlinje opp til omtrent 36 måneder
|
|
|
OLE-perioden: Endring over tid i TFC-poengsum
Tidsramme: Opptil omtrent 29 måneder
|
Opptil omtrent 29 måneder
|
|
|
OLE-periode: Endring over tid i cUHDRS-skår
Tidsramme: Opptil omtrent 29 måneder
|
Opptil omtrent 29 måneder
|
|
|
OLE-periode: Endring over tid i SDMT-skår
Tidsramme: Opptil omtrent 29 måneder
|
Opptil omtrent 29 måneder
|
|
|
OLE-periode: Endring over tid i TMS
Tidsramme: Opptil omtrent 29 måneder
|
Opptil omtrent 29 måneder
|
|
|
OLE-periode: Endring over tid i SWR-skår
Tidsramme: Opptil omtrent 29 måneder
|
Opptil omtrent 29 måneder
|
|
|
OLE-periode: Endring over tid i MoCA-score
Tidsramme: Opptil omtrent 29 måneder
|
Opptil omtrent 29 måneder
|
|
|
OLE-periode: Prosentandel av deltakere med suicidal I/B, vurdert ved C-SSRS-skåring ved hvert besøk, inkludert detaljert fokus på eventuelle individuelle tilfeller identifisert som å ha alvorlig I/B under studieutførelsen
Tidsramme: Opptil omtrent 29 måneder
|
Opptil omtrent 29 måneder
|
|
|
OLE-periode: Forekomst av ADAs på spesifiserte tidspunkt
Tidsramme: Opptil omtrent 29 måneder
|
Opptil omtrent 29 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
3. februar 2023
Primær fullføring (Faktiske)
14. mai 2026
Studiet fullført (Antatt)
31. oktober 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
16. desember 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
6. januar 2023
Først lagt ut (Faktiske)
17. januar 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
10. august 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
7. august 2026
Sist bekreftet
1. august 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Psykiske lidelser
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Nevrokognitive lidelser
- Kognisjonsforstyrrelser
- Demens
- Nevrodegenerative sykdommer
- Bevegelsesforstyrrelser
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Basal ganglia sykdommer
- Dyskinesier
- Chorea
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Huntingtons sykdom
- tominersen
Andre studie-ID-numre
- BN42489
- Other (Annen identifikator: GENERATION HD2)
- 2022-001991-32 (EudraCT-nummer)
- 2023-503928-10-00 (Ctis)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til individuelle pasientnivådata gjennom plattformen for forespørsel om kliniske studiedata (www.vivli.org).
Ytterligere detaljer om Roches kriterier for kvalifiserte studier er tilgjengelig her (https://vivli.org/ourmember/roche/).
For ytterligere detaljer om Roches globale retningslinjer for deling av klinisk informasjon og hvordan du ber om tilgang til relaterte kliniske studiedokumenter, se her (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .