Prodromal 및 Early Manifest Huntington's Disease를 가진 참가자에서 위약과 비교하여 Tominersen의 안전성, 바이오마커 및 효능을 평가하기 위한 연구.
2026년 8월 7일 업데이트: Hoffmann-La Roche
전구증상 및 조기 징후 헌팅턴병 환자에서 토미네르센의 안전성, 바이오마커 및 효능을 평가하기 위한 2상, 무작위, 이중맹검, 위약 대조, 용량 찾기 연구
이 연구는 전구증상 및 조기 현현 헌팅턴병을 가진 참가자에서 위약과 비교하여 토미네르센의 안전성, 바이오마커 및 효능을 평가할 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
301
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Christchurch, 뉴질랜드, 8011
- New Zealand Brain Research Institute
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Hamilton, 뉴질랜드, 3240
- Waikato Hospital
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København Ø, 덴마크, 2100
- Rigshospitalet, Hukommelsesklinikken
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Aachen, 독일, 52074
- Uniklinik RWTH Aachen
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Berlin, 독일, 10117
- Charité - Universitätsmed. Berlin, Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie
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Bochum, 독일, 44791
- St. Josef-Hospital, Neurologische Klinik der Ruhr-Uni
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Bonn, 독일, 53127
- German Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE)
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Erlangen, 독일, 91054
- Universitätsklinikum Erlangen, Abteilung Molekulare Neurologie
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Lübeck, 독일, 23538
- Universitätsklinikum Schleswig-Holstein / Campus Lübeck
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Taufkirchen, 독일, 84416
- kbo - Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen
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Ulm, 독일, 89081
- Universitätsklinikum Ulm
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35294
- Uab Medicine
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85013
- Barrow Neurological Institute
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California
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Sacramento, California, 미국, 95817
- University of California Davis Medical System
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Colorado
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Englewood, Colorado, 미국, 80113
- CenExel Rocky Mountain Clinical Research, LLC
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20007
- Georgetown University
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32608
- University of Florida
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Tampa, Florida, 미국, 33612
- University of South Florida
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Northwestern University
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- John Hopkins University School of Medicine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
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Michigan
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Detroit, Michigan, 미국, 48202
- Henry Ford Hospital
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New York
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Amherst, New York, 미국, 14226
- Dent Neurological Institute
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
- University of Pittsburgh
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37212
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
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Washington
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Kirkland, Washington, 미국, 98034
- EvergreenHealth Investigational Drug Services
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Spokane, Washington, 미국, 99202
- Inland Northwest Research
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Basel, 스위스, 4031
- Universitätsspital Basel
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Gümligen, 스위스, 3073
- Neurozentrum Siloah
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Badajoz, 스페인, 06080
- Hospital Universitario de Badajoz
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Barcelona, 스페인, 08041
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
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Burgos, 스페인, 09006
- Hospital Universitario de Burgos. Servicio de Neurología
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Madrid, 스페인, 28034
- Hospital Ramón Y Cajal
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Seville, 스페인, 41009
- Hospital Universitario Virgen Macarena
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Valencia, 스페인, 46026
- Hospital Universitario La Fe
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Vizcaya
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Barakaldo, Vizcaya, 스페인, 48903
- Hospital De Cruces
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Buenos Aires, 아르헨티나, C1056ABI
- CINME
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CABA, 아르헨티나, C1221ADC
- Hospital Ramos Mejía
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Capital Federal, 아르헨티나, C1192AAX
- INEBA
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Ciudad Autonoma Buenos Aires, 아르헨티나, C1284AEB
- Hospital Britanico de Buenos Aires
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Birmingham, 영국, B15 2TH
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
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Cambridge, 영국, CB2 0QQ
- Addenbrookes Hospital
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Leeds, 영국, LS7 4SA
- Chapel Allerton Hospital
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London, 영국, NW1 2PG
- UCL Hospital NHS Trust
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Oxford, 영국, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
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Southampton, 영국, SO16 6YD
- Southampton University Hospitals NHS Trust
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Innsbruck, 오스트리아, 6020
- Uniklinik fuer Neurologie, Medizinische Universitaet Innsbruck
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Emilia-Romagna
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Bologna, Emilia-Romagna, 이탈리아, 40139
- Ospedale Bellaria
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Lazio
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Rome, Lazio, 이탈리아, 00189
- Azienda Ospedaliera Sant'Andrea
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Lombardy
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Milan, Lombardy, 이탈리아, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
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Alberta
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Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2G3
- University of Alberta Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H3A 2B4
- Montreal Neurological Inst
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Lisbon, 포르투갈, 1649-035
- Hospital de Santa Maria
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Torres Vedras, 포르투갈, 2560-280
- CNS - Campus Neurológico
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Gdansk, 폴란드, 80-462
- Szpital Sw. Wojciecha
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Krakow, 폴란드, 31-505
- Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii K
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Warsaw, 폴란드, 01-755
- Wojskowy Instytut Medycyny Lotniczej
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Angers, 프랑스, 49933
- CHU Angers, Batiement Larrey 2, Neurologie
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Bordeaux, 프랑스, 33076
- Groupe Hospitalier Pellegrin
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Créteil, 프랑스, 94010
- Hopital Henri Mondor
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Lille, 프랑스, DUMMY_VALUE
- Hopital Roger Salengro Service de Neurologie
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Marseille, 프랑스, 13005
- CHU de la Timone - Hopital d Adultes
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Montpellier, 프랑스, 34295
- Hôpital Gui de Chauliac
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Strasbourg, 프랑스, 67098
- CHU Strasbourg Hpital Hautepierre
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Toulouse, 프랑스, 31059
- CHU Toulouse - Hôpital Purpan
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Victoria
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Clayton, Victoria, 호주, 3168
- Monash Medical Centre
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Parkville, Victoria, 호주, 3050
- Royal Melbourne Hospital
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Western Australia
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Nedlands, Western Australia, 호주, 6009
- Perron Institute for Neurological and Translational Science
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
25년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준
-HD 유전자 확장 돌연변이 보유자 상태. 400-500의 CAP 점수(포함), 여기서 CAP는 다음과 같이 계산됩니다. 연령 x(CAG 반복 길이 -33.66)
-DCL 2~3, 총 운동 점수(TMS) >6, 독립 척도(IS) = 100(대체로 HD-ISS 2단계와 동일)로 정의되는 전조 HD, 또는 DCL 4로 정의되는 조기 매니페스트 HD, TMS > 6, 100 >IS>/= 70 및 TFC >/=8(대체로 HD-ISS Stage 3과 동일)
주요 제외 기준
- 스크리닝 전 12개월 이내에 병원 방문 및/또는 치료 수준의 변경이 필요한 자살 시도 또는 계획이 있는 자살 생각(즉, 적극적인 자살 생각)의 이력
- 스크리닝 전 12주 동안 활성 정신병, 혼돈 상태 또는 폭력적 행동(자기 또는 타인에게 해를 입힐 수 있는 공격성 포함)
- 조사자의 판단에 따라 연구에 대한 개인의 안전한 참여 및 완료를 방해하는 모든 심각한 의학적 상태 또는 임상적으로 중요한 검사실 또는 활력징후 이상 또는 스크리닝 시 밀실공포증
- 임신 또는 모유 수유, 또는 연구 기간 동안 또는 연구 약물의 최종 투여 후 5개월 이내에 임신하려는 의도
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 토미네르센 60밀리그램(mg)
16주마다(Q16W) 척수강내(IT) 투여되는 60 mg 토미네르센.
토미네르센은 이중맹검(DB) 기간과 개방연장(OLE) 기간 동안 투여됩니다.
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토미네르센은 프로토콜에 명시된 용량 및 일정에 따라 투여됩니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: Placebo
플라시보는 DB 기간 동안 IT, Q16W로 투여될 것입니다.
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DB 기간 동안 Q16W로 IT 투여되는 대조 위약.
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실험적: 토미너센 100 mg
100 mg 토미네르센을 척수강내 투여, 16주마다 투여.
토미네르센은 DB 기간과 OLE 기간 동안 투여됩니다.
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토미네르센은 프로토콜에 명시된 용량 및 일정에 따라 투여됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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DB 기간: 이상사례(AE)의 발생률 및 중증도, 중증도는 AE 중증도 등급 척도에 따라 결정됨
기간: 최대 약 36개월
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최대 약 36개월
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DB 기간: 임상 검사 결과의 기준치 대비 변화 - 뇌척수액 (CSF) 백혈구 (WBC)
기간: 기초 방문 (1일차), 및 4개월, 8개월, 9개월, 12개월, 16개월
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기초 방문 (1일차), 및 4개월, 8개월, 9개월, 12개월, 16개월
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DB 기간: 기준선 대비 임상 검사 결과 변화 - 뇌척수액 단백질
기간: 기준 방문 (Day 1), 및 4개월, 8개월, 9개월, 12개월, 16개월
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기준 방문 (Day 1), 및 4개월, 8개월, 9개월, 12개월, 16개월
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DB 기간: 구조적 자기공명영상(MRI)을 통한 베이스라인 대비 변화 평가 - 수두증과 일치하는 방사선학적 특징 및 기타 관련 MRI 안전성 소견을 포함한 새로운 이상 소견
기간: 기준선, 4개월, 8개월, 12개월, 16개월 및 최대 약 36개월
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기준선, 4개월, 8개월, 12개월, 16개월 및 최대 약 36개월
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DB 기간: 9개월 시점의 뇌척수액 변형 헌팅틴(mHTT) 단백질 농도 기하 평균 대비 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선, 9개월
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기준선, 9개월
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DB 기간: 비미국 사이트에서 16개월 시점의 통합 헌팅턴병 평가 척도(cUHDRS) 점수 합성 기준선 대비 변화
기간: 기준선부터 16개월까지
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척도 점수의 변화.
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기준선부터 16개월까지
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DB 기간: 16개월 시점 미국 현장에서의 총 기능적 능력(TFC) 점수 기초선 대비 변화
기간: 기준선부터 16개월까지
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척도 점수의 변화.
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기준선부터 16개월까지
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OLE 기간: AE 발생률 및 심각도, 심각도는 AE 심각도 등급 척도에 따라 결정됨
기간: 최대 약 29개월
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최대 약 29개월
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OLE 기간: 임상 검사 결과의 시간 경과에 따른 변화 - CSF 백혈구
기간: 최대 약 24개월
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최대 약 24개월
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OLE 기간: 임상 검사 결과의 시간 경과에 따른 변화 - 뇌척수액 단백질
기간: 최대 약 24개월
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최대 약 24개월
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OLE 기간: 뇌실 확장 및 기타 관련 MRI 안전성 소견과 일치하는 방사선학적 특징을 포함한 새로운 이상 소견을 평가하는 구조적 MRI의 기준선 대비 변화
기간: 최대 약 29개월
|
최대 약 29개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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DB 기간: Montreal Cognitive Assessment (MoCA) 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 4개월, 8개월, 12개월, 16개월 및 최대 약 36개월
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기준선, 4개월, 8개월, 12개월, 16개월 및 최대 약 36개월
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DB 기간: 각 방문 시 C-SSRS 점수로 평가한 자살 사고 또는 행동(I/B)이 있는 참가자 비율, 연구 수행 중 심각한 I/B로 확인된 개별 사례에 대한 상세 분석 포함
기간: 최대 약 36개월
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C-SSRS=컬럼비아 자살 심각도 평가 척도
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최대 약 36개월
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DB 기간: 16개월 시점의 TFC (미국 외 지역) 점수에서 기준선 대비 변화
기간: 기준선부터 16개월까지
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기준선부터 16개월까지
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DB 기간: 기준선 대비 16개월 시점의 cUHDRS (미국 현장) 점수 변화
기간: 기준선부터 16개월까지
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기준선부터 16개월까지
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DB 기간: 기저선 대비 16개월 시점의 Symbol Digit Modalities Test (SDMT) 점수 변화
기간: 기준선에서 16개월까지
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기준선에서 16개월까지
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DB 기간: Stroop 단어 읽기(SWR) 점수 기준선 대비 16개월 시점 변화
기간: 기준선부터 16개월까지
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기준선부터 16개월까지
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DB 기간: 기준선 대비 16개월 시점의 총 운동 점수(TMS) 변화
기간: 기준선부터 16개월까지
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기준선부터 16개월까지
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DB 기간: 16개월 시점에서의 기준선 대비 뇌척수액 신경사슬 경쇄(NfL) 수치 변화
기간: 기준선에서 16개월까지
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기준선에서 16개월까지
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DB 기간: 기준선의 ADA 유병률에 대한 특정 시점별 항약물 항체(ADA) 발생률
기간: 기준선부터 약 36개월까지
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기준선부터 약 36개월까지
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DB 기간: ADA가 확인되면 역가 결정
기간: 기준선부터 약 36개월까지
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기준선부터 약 36개월까지
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OLE 기간: TFC 점수의 시간 경과에 따른 변화
기간: 최대 약 29개월
|
최대 약 29개월
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OLE 기간: cUHDRS 점수의 시간 경과에 따른 변화
기간: 약 29개월까지
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약 29개월까지
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OLE 기간: SDMT 점수의 시간 경과에 따른 변화
기간: 최대 약 29개월
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최대 약 29개월
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OLE 기간: TMS의 시간에 따른 변화
기간: 최대 약 29개월
|
최대 약 29개월
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OLE 기간: SWR 점수의 시간 경과에 따른 변화
기간: 최대 약 29개월
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최대 약 29개월
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OLE 기간: MoCA 점수의 시간 경과에 따른 변화
기간: 최대 약 29개월
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최대 약 29개월
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OLE 기간: 각 내원 시 C-SSRS 점수로 평가한 자살 사고/행동(I/B)이 있는 참가자 비율, 연구 수행 중 심각한 I/B가 확인된 개별 사례에 대한 상세 분석 포함
기간: 최대 약 29개월
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최대 약 29개월
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OLE 기간: 특정 시점에서의 ADA 발생률
기간: 최대 약 29개월
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최대 약 29개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 2월 3일
기본 완료 (실제)
2026년 5월 14일
연구 완료 (추정된)
2026년 10월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 12월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 1월 6일
처음 게시됨 (실제)
2023년 1월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 8월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 7일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- BN42489
- Other (기타 식별자: GENERATION HD2)
- 2022-001991-32 (EudraCT 번호)
- 2023-503928-10-00 (씨티스)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 데이터 요청 플랫폼(www.vivli.org)을 통해 개별 환자 수준 데이터에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
적격 연구에 대한 Roche의 기준에 대한 자세한 내용은 여기(https://vivli.org/ourmember/roche/)에서 확인할 수 있습니다.
임상 정보 공유에 관한 Roche의 글로벌 정책 및 관련 임상 연구 문서에 대한 액세스 요청 방법에 대한 자세한 내용은 여기(https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm)를 참조하십시오.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .