一项评估 Tominersen 与安慰剂相比在患有前驱和早期表现的亨廷顿舞蹈症参与者中的安全性、生物标志物和疗效的研究。
2024年4月26日 更新者：Hoffmann-La Roche
一项 II 期、随机、双盲、安慰剂对照、剂量探索研究，以评估 Tominersen 在患有前驱和早期表现的亨廷顿舞蹈症患者中的安全性、生物标志物和疗效
本研究将评估与安慰剂相比，托米那森在患有前驱和早期表现的亨廷顿氏病参与者中的安全性、生物标志物和疗效。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
300
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Reference Study ID Number: BN42489 https://forpatients.roche.com/
- 电话号码：888-662-6728 (U.S. Only)
- 邮箱：global-roche-genentech-trials@gene.com
学习地点
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København Ø、丹麦、2100
- 招聘中
- Rigshospitalet, Hukommelsesklinikken
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Alberta
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Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 1Z1
- 招聘中
- University of Alberta Hospital
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Newfoundland and Labrador
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St. John's、Newfoundland and Labrador、加拿大、A1B 3V6
- 撤销
- Health Science Centre
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Nova Scotia
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Halifax、Nova Scotia、加拿大、B3S 1N2
- 撤销
- Centricity Research
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Quebec
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Montreal、Quebec、加拿大、H3A 2B4
- 招聘中
- Montreal Neurological Inst; Clinical Research Unit
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Innsbruck、奥地利、6020
- 招聘中
- Uniklinik fuer Neurologie, Medizinische Universitaet Innsbruck; Department fuer Neurologie
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Aachen、德国、52074
- 招聘中
- Uniklinik RWTH Aachen; Klinik für Neurologie
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Berlin、德国、10117
- 招聘中
- Charité - Universitätsmed. Berlin, Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie; Abt. Neuropsychiatrie
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Bochum、德国、44791
- 招聘中
- St. Josef-Hospital, Neurologische Klinik der Ruhr-Uni; Huntington-Center NRW, Abt. Neurodegeneration
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Bonn、德国、53127
- 招聘中
- German Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE)
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Erlangen、德国、91054
- 招聘中
- Universitätsklinikum Erlangen, Abteilung Molekulare Neurologie
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Lübeck、德国、23538
- 招聘中
- Universitätsklinikum Schleswig-Holstein / Campus Lübeck; Zentrum für Seltene Erkrankungen
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Ulm、德国、89081
- 招聘中
- Universitätsklinikum Ulm; Klinik für Neurologie
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Emilia-Romagna
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Bologna、Emilia-Romagna、意大利、40139
- 招聘中
- Ospedale Bellaria; Istituto delle Scienze Neurologiche
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Lazio
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Roma、Lazio、意大利、00189
- 招聘中
- Azienda Ospedaliera Sant'Andrea; UOC Neurologia
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Lombardia
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Milano、Lombardia、意大利、20133
- 招聘中
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta; U.O.C. Genetica Medica-Neurogenetica
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Christchurch、新西兰、8011
- 招聘中
- New Zealand Brain Research Institute
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Hamilton、新西兰、3240
- 招聘中
- Waikato Hospital; Neurology
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Angers Cedex 9、法国、49933
- 招聘中
- CHU Angers, Batiement Larrey 2, Neurologie
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Bordeaux、法国、33076
- 招聘中
- Groupe Hospitalier Pellegrin; Service de Neurologie - 3ème étage
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Creteil、法国、94010
- 招聘中
- Hopital Henri Mondor; Service de Neurologie
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Lille、法国
- 招聘中
- Hopital Roger Salengro Service de Neurologie
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Marseille、法国、13005
- 招聘中
- CHU de la Timone - Hopital d Adultes; Service de Neurologie
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Montpellier、法国、34295
- 招聘中
- Hopital Gui de Chauliac; Neurologie
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Strasbourg、法国、67098
- 招聘中
- CHU Strasbourg Hôpital Hautepierre
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Toulouse、法国、31059
- 招聘中
- CHU toulouse - Hôpital Purpan; Departement de Neurologie
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Gda?sk、波兰、80-462
- 招聘中
- Szpital Sw. Wojciecha; Oddzial Neurologiczny
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Krakow、波兰、31-505
- 招聘中
- Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii K
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Warszawa、波兰、02-957
- 主动，不招人
- Instytut Psychiatrii i Neurologii
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New South Wales
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Westmead、New South Wales、澳大利亚、2145
- 招聘中
- WESTMEAD HOSPITAL; Deparment of Neurology
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Victoria
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Clayton、Victoria、澳大利亚、3168
- 招聘中
- Monash Medical Centre
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Parkville、Victoria、澳大利亚、3050
- 招聘中
- Royal Melbourne Hospital; Department of Neurology
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Western Australia
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Nedlands、Western Australia、澳大利亚、6009
- 招聘中
- Perron Institute for Neurological and Translational Science
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Basel、瑞士、4031
- 招聘中
- Universitätsspital Basel; Neurologie
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Gümligen、瑞士、3073
- 招聘中
- Neurozentrum Siloah
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35294
- 招聘中
- Uab Medicine
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Arizona
-
Phoenix、Arizona、美国、85013
- 招聘中
- Barrow Neurological Institute
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-
California
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La Jolla、California、美国、92037-1337
- 撤销
- University of California San Diego
-
Sacramento、California、美国、95817
- 招聘中
- University of California Davis Medical System
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Colorado
-
Englewood、Colorado、美国、80113
- 招聘中
- CenExel Rocky Mountain Clinical Research, LLC
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-
District of Columbia
-
Washington、District of Columbia、美国、20007
- 招聘中
- Georgetown University; Research Division, Psychiatry
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Florida
-
Gainesville、Florida、美国、32607
- 招聘中
- University of Florida
-
Tampa、Florida、美国、33613
- 招聘中
- University of South Florida
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Illinois
-
Chicago、Illinois、美国、60611
- 招聘中
- Northwestern University
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Iowa
-
Iowa City、Iowa、美国、52242-1083
- 招聘中
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21287
- 招聘中
- John Hopkins University School of Medicine
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Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02215
- 招聘中
- Beth Israel Deaconess Medical Center
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New York
-
Amherst、New York、美国、14226
- 招聘中
- Dent Neurological Institute
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Pennsylvania
-
Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
- 招聘中
- University of Pittsburgh
-
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37212
- 招聘中
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Washington
-
Kirkland、Washington、美国、98034
- 招聘中
- Evergreen Health Care Center
-
Spokane、Washington、美国、99202
- 招聘中
- Inland Northwest Research
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Birmingham、英国、B15 2TH
- 招聘中
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
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Cambridge、英国、CB2 0QQ
- 招聘中
- Addenbrookes Hospital
-
Chinnor、英国、OX3 9DU
- 招聘中
- John Radcliffe Hospital; Neurosciences
-
Leeds、英国、LS7 4SA
- 招聘中
- Chapel Allerton Hospital; Clinical Genetics
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London、英国、NW1 2PG
- 招聘中
- UCL Hospital NHS Trust
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Southampton、英国、SO16 6YD
- 招聘中
- Southampton University Hospitals NHS Trust
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Lisboa、葡萄牙、1649-035
- 招聘中
- Hospital de Santa Maria; Servico de Neurologia
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Torres Vedras、葡萄牙、2560-280
- 招聘中
- CNS - Campus Neurológico
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Badajoz、西班牙、06080
- 招聘中
- Hospital Universitario de Badajoz; Servicio de Neurología
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Barcelona、西班牙、08041
- 招聘中
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau; Servicio de Neurologia
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Burgos、西班牙、09006
- 招聘中
- Hospital Universitario de Burgos. Servicio de Neurología
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Madrid、西班牙、28034
- 主动，不招人
- Hospital Ramon y Cajal; Servicio de Neurologia
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Sevilla、西班牙、41009
- 招聘中
- Hospital Universitario Virgen Macarena; Servicio de Neurologia
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Valencia、西班牙、46026
- 主动，不招人
- Hospital Universitario la Fe; Servicio de Neurologia
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-
Vizcaya
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Barakaldo、Vizcaya、西班牙、48903
- 招聘中
- Hospital de Cruces; Servicio de Neurologia
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Buenos Aires、阿根廷、C1056ABJ
- 主动，不招人
- CINME
-
Caba、阿根廷、C1221ADC
- 招聘中
- Hospital Ramos Mejía
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Capital Federal、阿根廷、C1192AAX
- 招聘中
- INEBA
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Ciudad Autonoma Buenos Aires、阿根廷、C1284AEB
- 招聘中
- Hospital Británico de Buenos Aires
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
25年 至 50年 (成人)
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准
-HD基因扩增突变携带者状态。 CAP 分数为 400-500（含），其中 CAP 计算如下：年龄 x（CAG 重复长度 -33.66）
-前驱 HD，定义为 DCL 2 至 3，总运动评分 (TMS) >6，独立量表 (IS) = 100（大致相当于 HD-ISS 第 2 阶段），或早期明显 HD，定义为 DCL 4，TMS > 6、100 >IS>/= 70，且 TFC >/=8（大致相当于 HD-ISS 第 3 阶段）
关键排除标准
- 在筛选前 12 个月内需要去医院就诊和/或改变护理水平的计划（即主动自杀意念）的自杀未遂史或自杀意念
- 筛选前 12 周内的活跃精神病、精神错乱或暴力行为，包括可能对自己或他人造成伤害的攻击行为
- 任何严重的医疗状况或临床上显着的实验室或生命体征异常或筛选时的幽闭恐惧症，根据研究者的判断，排除个人安全参与和完成研究
- 怀孕或哺乳，或在研究期间或最后一剂研究药物后 5 个月内打算怀孕
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
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每 16 周鞘内注射匹配的安慰剂
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实验性的：托米那生 60 毫克
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每 16 周鞘内注射 60 mg tominersen
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实验性的：托米那生 100 毫克
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每 16 周鞘内注射 100 mg tominersen
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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不良事件的发生率和严重程度，严重程度根据不良事件严重程度分级量表确定
大体时间：最多约 24 个月
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最多约 24 个月
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临床实验室结果相对于基线的变化 - 脑脊液 (CSF) 白细胞 (WBC) (1/uL)
大体时间：从基线访问（第 1 天）和第 4、8、9、12、16 个月开始
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从基线访问（第 1 天）和第 4、8、9、12、16 个月开始
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临床实验室结果相对于基线的变化 脑脊液 (CSF) 蛋白 (g/L)
大体时间：从基线访问（第 1 天）和第 4、8、9、12、16 个月开始
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从基线访问（第 1 天）和第 4、8、9、12、16 个月开始
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第 9 个月 CSF mHTT 蛋白水平的几何平均值相对于基线的百分比变化
大体时间：基线和第 9 个月
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基线和第 9 个月
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结构 MRI 基线的变化评估任何新的异常，包括与脑积水一致的放射学特征和其他相关 MRI 安全发现
大体时间：从基线、第 4、8、12、16 个月直至大约第 24 个月
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从基线、第 4、8、12、16 个月直至大约第 24 个月
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16 个月时综合统一亨廷顿病评定量表 (cUHDRS) 评分（非美国站点）相对于基线的变化
大体时间：16 个月基线
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量表分数的变化
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16 个月基线
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16 个月时总功能能力 (TFC) 分数（美国站点）相对于基线的变化
大体时间：16 个月基线
|
量表分数的变化
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16 个月基线
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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每次访问时通过 C-SSRS 评分评估的具有自杀意念或行为的参与者的百分比，包括详细关注在研究进行期间被确定为具有严重意念或行为的任何个案
大体时间：最多约 24 个月
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最多约 24 个月
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TFC（非美国网站）分数评估的 16 个月基线变化
大体时间：基线至 16 个月
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基线至 16 个月
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CUHDRS（美国网站）分数评估的 16 个月基线变化
大体时间：基线至 16 个月
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基线至 16 个月
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符号数字模态测试 (SDMT) 分数评估的 16 个月基线变化
大体时间：基线至 16 个月
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基线至 16 个月
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16 个月时 Stroop 单词阅读 (SWR) 分数评估的基线变化
大体时间：基线至 16 个月
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基线至 16 个月
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总运动评分 (TMS) 评估在 16 个月时相对于基线的变化
大体时间：基线至 16 个月
|
基线至 16 个月
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16 个月时脑脊液神经丝轻链 (NfL) 水平相对于基线的变化
大体时间：基线至 16 个月
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基线至 16 个月
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MoCA 分数相对于基线的变化
大体时间：从基线、第 4、8、12、16 个月到大约第 24 个月
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从基线、第 4、8、12、16 个月到大约第 24 个月
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特定时间点抗药物抗体 (ADA) 的发生率相对于基线 ADA 患病率
大体时间：从基线、第 4、8、12、16 个月直至大约第 24 个月
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从基线、第 4、8、12、16 个月直至大约第 24 个月
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如果鉴定出 ADA，则确定滴度
大体时间：从基线、第 4、8、12、16 个月直至大约第 24 个月
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从基线、第 4、8、12、16 个月直至大约第 24 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年2月3日
初级完成 (估计的)
2026年2月28日
研究完成 (估计的)
2027年4月1日
研究注册日期
首次提交
2022年12月16日
首先提交符合 QC 标准的
2023年1月6日
首次发布 (实际的)
2023年1月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年4月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年4月26日
最后验证
2024年4月1日
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其他研究编号
- BN42489
- Other (其他标识符：GENERATION HD2)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
合格的研究人员可以通过临床研究数据请求平台 (www.vivli.org) 请求访问个体患者水平的数据。
有关罗氏合格研究标准的更多详细信息，请参见此处 (https://vivli.org/ourmember/roche/)。
有关罗氏临床信息共享全球政策的更多详细信息以及如何请求访问相关临床研究文件，请参见此处 (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm)。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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托米那生 60 毫克的临床试验
-
Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy...Jiangsu HengRui Medicine Co., Ltd.未知
-
Antengene Corporation主动，不招人
-
Tehran University of Medical SciencesShiraz University of Medical Sciences; Ahvaz Jundishapur University of Medical Sciences; Hamadan...完全的