Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке безопасности, биомаркеров и эффективности Томинерсена по сравнению с плацебо у участников с продромальной и ранней манифестной болезнью Гентингтона.

7 августа 2026 г. обновлено: Hoffmann-La Roche

Фаза II, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование по подбору дозы для оценки безопасности, биомаркеров и эффективности томинерсена у лиц с продромальной и ранней манифестной болезнью Гентингтона

В этом исследовании будут оцениваться безопасность, биомаркеры и эффективность томинерсена по сравнению с плацебо у участников с продромальной и ранней манифестной болезнью Гентингтона.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

301

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Австралия, 3168
        • Monash Medical Centre
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Австралия, 6009
        • Perron Institute for Neurological and Translational Science
  • Австрия
      • Innsbruck, Австрия, 6020
        • Uniklinik fuer Neurologie, Medizinische Universitaet Innsbruck
  • Аргентина
      • Buenos Aires, Аргентина, C1056ABI
        • CINME
      • CABA, Аргентина, C1221ADC
        • Hospital Ramos Mejía
      • Capital Federal, Аргентина, C1192AAX
        • INEBA
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Аргентина, C1284AEB
        • Hospital Británico de Buenos Aires
  • Германия
      • Aachen, Германия, 52074
        • Uniklinik RWTH Aachen
      • Berlin, Германия, 10117
        • Charité - Universitätsmed. Berlin, Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie
      • Bochum, Германия, 44791
        • St. Josef-Hospital, Neurologische Klinik der Ruhr-Uni
      • Bonn, Германия, 53127
        • German Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE)
      • Erlangen, Германия, 91054
        • Universitätsklinikum Erlangen, Abteilung Molekulare Neurologie
      • Lübeck, Германия, 23538
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein / Campus Lübeck
      • Taufkirchen, Германия, 84416
        • kbo - Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen
      • Ulm, Германия, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm
  • Дания
      • København Ø, Дания, 2100
        • Rigshospitalet, Hukommelsesklinikken
  • Испания
      • Badajoz, Испания, 06080
        • Hospital Universitario de Badajoz
      • Barcelona, Испания, 08041
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Burgos, Испания, 09006
        • Hospital Universitario de Burgos. Servicio de Neurología
      • Madrid, Испания, 28034
        • Hospital Ramon y Cajal
      • Seville, Испания, 41009
        • Hospital Universitario Virgen Macarena
      • Valencia, Испания, 46026
        • Hospital Universitario La Fe
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Испания, 48903
        • Hospital De Cruces
  • Италия
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Италия, 40139
        • Ospedale Bellaria
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Италия, 00189
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Италия, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
  • Канада
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2G3
        • University of Alberta Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Inst
  • Новая Зеландия
      • Christchurch, Новая Зеландия, 8011
        • New Zealand Brain Research Institute
      • Hamilton, Новая Зеландия, 3240
        • Waikato Hospital
  • Польша
      • Gdansk, Польша, 80-462
        • Szpital Sw. Wojciecha
      • Krakow, Польша, 31-505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii K
      • Warsaw, Польша, 01-755
        • Wojskowy Instytut Medycyny Lotniczej
  • Португалия
      • Lisbon, Португалия, 1649-035
        • Hospital de Santa Maria
      • Torres Vedras, Португалия, 2560-280
        • CNS - Campus Neurológico
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Cambridge, Соединенное Королевство, CB2 0QQ
        • Addenbrookes Hospital
      • Leeds, Соединенное Королевство, LS7 4SA
        • Chapel Allerton Hospital
      • London, Соединенное Королевство, NW1 2PG
        • UCL Hospital NHS Trust
      • Oxford, Соединенное Королевство, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
      • Southampton, Соединенное Королевство, SO16 6YD
        • Southampton University Hospitals NHS Trust
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35294
        • Uab Medicine
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • University of California Davis Medical System
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Соединенные Штаты, 80113
        • CenExel Rocky Mountain Clinical Research, LLC
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20007
        • Georgetown University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32608
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Northwestern University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • John Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • New York
      • Amherst, New York, Соединенные Штаты, 14226
        • Dent Neurological Institute
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Соединенные Штаты, 98034
        • EvergreenHealth Investigational Drug Services
      • Spokane, Washington, Соединенные Штаты, 99202
        • Inland Northwest Research
  • Франция
      • Angers, Франция, 49933
        • CHU Angers, Batiement Larrey 2, Neurologie
      • Bordeaux, Франция, 33076
        • Groupe Hospitalier Pellegrin
      • Créteil, Франция, 94010
        • Hopital Henri Mondor
      • Lille, Франция, DUMMY_VALUE
        • Hopital Roger Salengro Service de Neurologie
      • Marseille, Франция, 13005
        • CHU de la Timone - Hopital d Adultes
      • Montpellier, Франция, 34295
        • Hôpital Gui de Chauliac
      • Strasbourg, Франция, 67098
        • CHU Strasbourg Hpital Hautepierre
      • Toulouse, Франция, 31059
        • CHU toulouse - Hôpital Purpan
  • Швейцария
      • Basel, Швейцария, 4031
        • Universitätsspital Basel
      • Gümligen, Швейцария, 3073
        • Neurozentrum Siloah

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 25 лет до 50 лет (Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения

-Статус носительства мутации экспансии гена HD. Оценка CAP от 400 до 500 включительно, где CAP рассчитывается следующим образом: Возраст x (длина повтора CAG -33,66)

- Продромальный БГ, определяемый как DCL от 2 до 3, общая двигательная оценка (TMS)> 6, шкала независимости (IS) = 100 (в целом эквивалентная HD-ISS стадии 2) или ранняя манифестная HD, определяемая как DCL 4, TMS> 6, 100 >IS>/= 70 и TFC >/=8 (в целом эквивалентно HD-ISS Stage 3)

Ключевые критерии исключения

  • История попытки самоубийства или суицидальные мысли с планом (т. е. активные суицидальные мысли), которые требовали посещения больницы и / или изменения уровня помощи в течение 12 месяцев до скрининга
  • Активный психоз, спутанность сознания или агрессивное поведение, включая агрессию, которая может причинить вред себе или другим, в течение 12 недель до скрининга
  • Любое серьезное заболевание или клинически значимое отклонение лабораторных показателей или основных показателей жизнедеятельности или клаустрофобия при скрининге, которые, по мнению исследователя, исключают безопасное участие человека в исследовании и его завершение.
  • Беременность или кормление грудью, или намерение забеременеть во время исследования или в течение 5 месяцев после последней дозы исследуемого препарата

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Томинерсен 60 миллиграмм (мг)
60 мг томинерсена, вводимого интратекально каждые 16 недель. Томинерсен будет вводиться в период двойного слепого исследования и в период открытого продолжения.
Лекарство: Томинерсен
Томинерсен будет вводиться в дозе и по схеме, указанной в протоколе.
Другие имена:
  • RO7234292;
  • RG6042
Плацебо Компаратор: Плацебо
Плацебо будет вводиться интратекально, каждые 16 недель в период двойного слепого исследования.
Лекарство: Плацебо
Соответствующий плацебо вводился интратекально каждые 16 недель в течение двойного слепого периода.
Экспериментальный: Томинарсен 100 мг
Томинерсен в дозе 100 мг вводится интратекально каждые 16 недель. Томинерсен будет вводиться в течение двойного слепого периода и периода открытого продолжения.
Лекарство: Томинерсен
Томинерсен будет вводиться в дозе и по схеме, указанной в протоколе.
Другие имена:
  • RO7234292;
  • RG6042

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Период БД: Частота и тяжесть нежелательных явлений (НЯ) с определением степени тяжести в соответствии со шкалой градации тяжести НЯ
Временное ограничение: До приблизительно 36 месяцев
До приблизительно 36 месяцев
DB Период: Изменение по сравнению с исходным уровнем в клинических лабораторных результатах - спинномозговая жидкость (СМЖ) лейкоциты (WBC)
Временное ограничение: Визит на исходном уровне (День 1), и месяцы 4, 8, 9, 12, 16
Визит на исходном уровне (День 1), и месяцы 4, 8, 9, 12, 16
Период БД: Изменение от исходного уровня клинических лабораторных результатов - Белок ЦСЖ
Временное ограничение: Визит на исходном уровне (День 1), и месяцы 4, 8, 9, 12, 16
Визит на исходном уровне (День 1), и месяцы 4, 8, 9, 12, 16
Период ДБ: Изменение от исходного уровня по данным структурной магнитно-резонансной томографии (МРТ), оценивающее любые новые отклонения, включая рентгенологические признаки, соответствующие гидроцефалии, и другие соответствующие данные безопасности МРТ
Временное ограничение: Исходный уровень, 4, 8, 12, 16 месяцев и до примерно 36 месяцев
Исходный уровень, 4, 8, 12, 16 месяцев и до примерно 36 месяцев
Период БД: Процентное изменение от исходного уровня геометрических средних уровней белка мутантного хантингтина (mHTT) в ЦСЖ на 9-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, 9 месяц
Исходный уровень, 9 месяц
Период двойного слепого исследования: Изменение от исходного уровня по сводной шкале оценки болезни Хантингтона (cUHDRS) (неамериканские центры) через 16 месяцев
Временное ограничение: От исходного уровня до 16 месяцев
Изменение баллов по шкале.
От исходного уровня до 16 месяцев
DB Период: Изменение от исходного уровня в общих баллах функциональной способности (TFC) (США, места проведения) через 16 месяцев
Временное ограничение: От исходного уровня до 16 месяцев
Изменение баллов по шкале.
От исходного уровня до 16 месяцев
Продление периода наблюдения: Частота возникновения и тяжесть НЯ, с определением тяжести в соответствии со шкалой оценки тяжести НЯ
Временное ограничение: До приблизительно 29 месяцев
До приблизительно 29 месяцев
Период OLE: Изменение со временем результатов клинических лабораторных исследований - ЦСЖ ЛК
Временное ограничение: До приблизительно 24 месяцев
До приблизительно 24 месяцев
Период OLE: Изменение во времени результатов клинических лабораторных исследований - белок ЦСЖ
Временное ограничение: До приблизительно 24 месяцев
До приблизительно 24 месяцев
OLE Период: Изменение от исходного уровня по данным структурной МРТ, оценивающее любые новые отклонения, включая рентгенологические признаки, соответствующие гидроцефалии, и другие соответствующие результаты безопасности МРТ
Временное ограничение: До приблизительно 29 месяцев
До приблизительно 29 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Период ДБ: Изменение от исходного уровня по шкале Монреальской когнитивной оценки (MoCA)
Временное ограничение: Исходный уровень, 4, 8, 12, 16 месяцев и до приблизительно 36 месяцев
Исходный уровень, 4, 8, 12, 16 месяцев и до приблизительно 36 месяцев
Период ДБ: Процент участников с суицидальными идеями или поведением (И/П), оцененный по шкале C-SSRS при каждом визите, включая детальный анализ отдельных случаев, идентифицированных как имеющие тяжелые И/П в ходе исследования
Временное ограничение: До приблизительно 36 месяцев
C-SSRS=Шкала оценки суицидального риска Колумбийского университета
До приблизительно 36 месяцев
Период ДБ: Изменение от исходного уровня через 16 месяцев по шкале TFC (неамериканские центры)
Временное ограничение: От исходного уровня до 16 месяцев
От исходного уровня до 16 месяцев
Период DB: Изменение от исходного уровня через 16 месяцев по шкале cUHDRS (США)
Временное ограничение: Базовый уровень до 16 месяцев
Базовый уровень до 16 месяцев
Период ДБ: Изменение от исходного уровня через 16 месяцев в баллах теста на подбор символов и цифр (SDMT)
Временное ограничение: От исходного уровня до 16 месяцев
От исходного уровня до 16 месяцев
Период ДБ: Изменение от исходного уровня через 16 месяцев по шкале чтения слов Струпа (SWR)
Временное ограничение: Исходный уровень до 16 месяцев
Исходный уровень до 16 месяцев
Период ДБ: Изменение от исходного уровня через 16 месяцев по общей моторной шкале (TMS)
Временное ограничение: От исходного уровня до 16 месяцев
От исходного уровня до 16 месяцев
DB Период: Изменение от исходного уровня нейрофиламентного легкого цепного (NfL) в спинномозговой жидкости через 16 месяцев
Временное ограничение: От исходного уровня до 16 месяцев
От исходного уровня до 16 месяцев
Период БД: Частота возникновения антилекарственных антител (АЛА) в указанные моменты времени относительно распространенности АЛА на исходном уровне
Временное ограничение: От исходного уровня до приблизительно 36 месяцев
От исходного уровня до приблизительно 36 месяцев
Период БД: Определение титров при выявлении АДА
Временное ограничение: От исходного уровня до примерно 36 месяцев
От исходного уровня до примерно 36 месяцев
Период ОЛЭ: Изменение оценки TFC с течением времени
Временное ограничение: До примерно 29 месяцев
До примерно 29 месяцев
Период ОЛЭ: Динамика изменения показателя cUHDRS
Временное ограничение: До примерно 29 месяцев
До примерно 29 месяцев
Период OLE: Изменение показателя SDMT с течением времени
Временное ограничение: До приблизительно 29 месяцев
До приблизительно 29 месяцев
OLE период: изменение показателей TMS во времени
Временное ограничение: До примерно 29 месяцев
До примерно 29 месяцев
Период OLE: Изменение оценки SWR с течением времени
Временное ограничение: До приблизительно 29 месяцев
До приблизительно 29 месяцев
OLE Период: Изменение оценки MoCA с течением времени
Временное ограничение: До примерно 29 месяцев
До примерно 29 месяцев
Период OLE: Процент участников с суицидальными идеациями/поведением, оцененный по шкале C-SSRS при каждом визите, включая детальный анализ отдельных случаев, выявленных как имеющие тяжелые идеации/поведение в ходе проведения исследования
Временное ограничение: До приблизительно 29 месяцев
До приблизительно 29 месяцев
Период OLE: Частота встречаемости АДА в указанные моменты времени
Временное ограничение: До примерно 29 месяцев
До примерно 29 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Hoffmann-La Roche

Следователи

  • Директор по исследованиям: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

3 февраля 2023 г.

Первичное завершение (Действительный)

14 мая 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 октября 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

16 декабря 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

6 января 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

17 января 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

10 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • BN42489
  • Other (Другой идентификатор: GENERATION HD2)
  • 2022-001991-32 (Номер EudraCT)
  • 2023-503928-10-00 (Ктис)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне отдельных пациентов через платформу запроса данных клинических исследований (www.vivli.org). Дополнительные сведения о критериях «Рош» для приемлемых исследований доступны здесь (https://vivli.org/ourmember/roche/). Дополнительные сведения о Глобальной политике компании «Рош» в отношении обмена клинической информацией и о том, как запросить доступ к соответствующим документам клинических исследований, см. здесь (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться