Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude pour évaluer l'innocuité, les biomarqueurs et l'efficacité de Tominersen par rapport à un placebo chez des participants atteints de la maladie de Huntington prodromique et précoce.

28 mars 2024 mis à jour par: Hoffmann-La Roche

Une étude de phase II, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, de recherche de dose pour évaluer l'innocuité, les biomarqueurs et l'efficacité de Tominersen chez les personnes atteintes de la maladie de Huntington prodromique et précoce

Cette étude évaluera l'innocuité, les biomarqueurs et l'efficacité du tominersen par rapport à un placebo chez des participants atteints de la maladie de Huntington prodromique et précoce.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

300

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Aachen, Allemagne, 52074
        • Recrutement
        • Uniklinik RWTH Aachen; Klinik für Neurologie
      • Berlin, Allemagne, 10117
        • Recrutement
        • Charité - Universitätsmed. Berlin, Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie; Abt. Neuropsychiatrie
      • Bochum, Allemagne, 44791
        • Recrutement
        • St. Josef-Hospital, Neurologische Klinik der Ruhr-Uni; Huntington-Center NRW, Abt. Neurodegeneration
      • Bonn, Allemagne, 53127
        • Recrutement
        • German Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE)
      • Erlangen, Allemagne, 91054
        • Recrutement
        • Universitätsklinikum Erlangen, Abteilung Molekulare Neurologie
      • Lübeck, Allemagne, 23538
        • Recrutement
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein / Campus Lübeck; Zentrum für Seltene Erkrankungen
      • Ulm, Allemagne, 89081
        • Recrutement
        • Universitätsklinikum Ulm; Klinik für Neurologie
  • Argentine
      • Buenos Aires, Argentine, C1056ABJ
        • Actif, ne recrute pas
        • CINME
      • Caba, Argentine, C1221ADC
        • Recrutement
        • Hospital Ramos Mejia
      • Capital Federal, Argentine, C1192AAX
        • Recrutement
        • INEBA
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentine, C1284AEB
        • Recrutement
        • Hospital Británico de Buenos Aires
  • Australie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australie, 2145
        • Recrutement
        • WESTMEAD HOSPITAL; Deparment of Neurology
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australie, 3168
        • Recrutement
        • Monash Medical Centre
      • Parkville, Victoria, Australie, 3050
        • Recrutement
        • Royal Melbourne Hospital; Department of Neurology
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australie, 6009
        • Recrutement
        • Perron Institute for Neurological and Translational Science
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z1
        • Recrutement
        • University of Alberta Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3S 1N2
        • Retiré
        • Centricity Research
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Recrutement
        • Montreal Neurological Inst; Clinical Research Unit
  • Danemark
      • København Ø, Danemark, 2100
        • Recrutement
        • Rigshospitalet, Hukommelsesklinikken
  • Espagne
      • Badajoz, Espagne, 06080
        • Recrutement
        • Hospital Universitario de Badajoz; Servicio de Neurología
      • Barcelona, Espagne, 08041
        • Recrutement
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau; Servicio de Neurologia
      • Burgos, Espagne, 09006
        • Recrutement
        • Hospital Universitario de Burgos. Servicio de Neurología
      • Madrid, Espagne, 28034
        • Recrutement
        • Hospital Ramon y Cajal; Servicio de Neurologia
      • Sevilla, Espagne, 41009
        • Actif, ne recrute pas
        • Hospital Universitario Virgen Macarena; Servicio de Neurologia
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Actif, ne recrute pas
        • Hospital Universitario la Fe; Servicio de Neurologia
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Espagne, 48903
        • Recrutement
        • Hospital de Cruces; Servicio de Neurologia
  • France
      • Angers Cedex 9, France, 49933
        • Recrutement
        • CHU Angers, Batiement Larrey 2, Neurologie
      • Bordeaux, France, 33076
        • Recrutement
        • Groupe Hospitalier Pellegrin; Service de Neurologie - 3ème étage
      • Creteil, France, 94010
        • Recrutement
        • Hopital Henri Mondor; Service de Neurologie
      • Lille, France
        • Recrutement
        • Hopital Roger Salengro Service de Neurologie
      • Marseille, France, 13005
        • Recrutement
        • CHU de la Timone - Hopital d Adultes; Service de Neurologie
      • Montpellier, France, 34295
        • Recrutement
        • Hopital Gui de Chauliac; Neurologie
      • Strasbourg, France, 67098
        • Recrutement
        • CHU Strasbourg Hôpital Hautepierre
      • Toulouse, France, 31059
        • Recrutement
        • CHU toulouse - Hôpital Purpan; Departement de Neurologie
  • Italie
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Italie, 40139
        • Recrutement
        • Ospedale Bellaria; Istituto delle Scienze Neurologiche
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italie, 00189
        • Recrutement
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea; UOC Neurologia
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italie, 20133
        • Recrutement
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta; U.O.C. Genetica Medica-Neurogenetica
  • L'Autriche
      • Innsbruck, L'Autriche, 6020
        • Recrutement
        • Uniklinik fuer Neurologie, Medizinische Universitaet Innsbruck; Department fuer Neurologie
  • Le Portugal
      • Lisboa, Le Portugal, 1649-035
        • Recrutement
        • Hospital de Santa Maria; Servico de Neurologia
      • Torres Vedras, Le Portugal, 2560-280
        • Recrutement
        • CNS - Campus Neurologico
  • Nouvelle-Zélande
      • Christchurch, Nouvelle-Zélande, 8011
        • Recrutement
        • New Zealand Brain Research Institute
      • Hamilton, Nouvelle-Zélande, 3240
        • Recrutement
        • Waikato Hospital; Neurology
  • Pologne
      • Gda?sk, Pologne, 80-462
        • Recrutement
        • Szpital Sw. Wojciecha; Oddzial Neurologiczny
      • Krakow, Pologne, 31-505
        • Recrutement
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii K
      • Warszawa, Pologne, 02-957
        • Actif, ne recrute pas
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni, B15 2TH
        • Actif, ne recrute pas
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Cambridge, Royaume-Uni, CB2 0QQ
        • Recrutement
        • Addenbrookes Hospital
      • Chinnor, Royaume-Uni, OX3 9DU
        • Recrutement
        • John Radcliffe Hospital; Neurosciences
      • Leeds, Royaume-Uni, LS7 4SA
        • Recrutement
        • Chapel Allerton Hospital; Clinical Genetics
      • London, Royaume-Uni, NW1 2PG
        • Recrutement
        • UCL Hospital NHS Trust
      • Southampton, Royaume-Uni, SO16 6YD
        • Recrutement
        • Southampton University Hospitals NHS Trust
  • Suisse
      • Basel, Suisse, 4031
        • Recrutement
        • Universitätsspital Basel; Neurologie
      • Gümligen, Suisse, 3073
        • Recrutement
        • Neurozentrum Siloah
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294
        • Recrutement
        • Uab Medicine
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85013
        • Recrutement
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • La Jolla, California, États-Unis, 92037-1337
        • Retiré
        • University of California San Diego
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • Recrutement
        • University of California Davis Medical System
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, États-Unis, 80113
        • Recrutement
        • CenExel Rocky Mountain Clinical Research, LLC
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20007
        • Recrutement
        • Georgetown University; Research Division, Psychiatry
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32607
        • Recrutement
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33613
        • Recrutement
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Recrutement
        • Northwestern University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242-1083
        • Recrutement
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Recrutement
        • John Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
        • Recrutement
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
    • New York
      • Amherst, New York, États-Unis, 14226
        • Recrutement
        • Dent Neurological Institute
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • Recrutement
        • University of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37212
        • Actif, ne recrute pas
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Washington
      • Kirkland, Washington, États-Unis, 98034
        • Recrutement
        • Evergreen Health Care Center
      • Spokane, Washington, États-Unis, 99202
        • Recrutement
        • Inland Northwest Research

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

25 ans à 50 ans (Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés

- Statut de porteur de mutation d'expansion du gène HD. Score CAP de 400 à 500, inclus, où le CAP est calculé comme suit : Âge x (longueur de répétition CAG -33,66)

- MH prodromique, définie comme DCL 2 à 3, score moteur total (TMS) > 6, échelle d'indépendance (IS) = 100 (équivalent en gros à HD-ISS stade 2), ou MH manifeste précoce, définie comme DCL 4, TMS > 6, 100 >IS>/= 70 et TFC >/=8 (équivalent à HD-ISS Stage 3)

Principaux critères d'exclusion

  • Antécédents de tentative de suicide ou d'idées suicidaires avec un plan (c'est-à-dire des idées suicidaires actives) nécessitant une visite à l'hôpital et / ou un changement de niveau de soins dans les 12 mois précédant le dépistage
  • Psychose active, état confusionnel ou comportement violent, y compris une agression qui pourrait se blesser ou blesser les autres, au cours des 12 semaines précédant le dépistage
  • Toute condition médicale grave ou anomalie de laboratoire ou de signes vitaux cliniquement significative ou claustrophobie lors du dépistage qui, selon le jugement de l'investigateur, empêche la participation en toute sécurité de l'individu et l'achèvement de l'étude
  • Grossesse ou allaitement, ou intention de tomber enceinte pendant l'étude ou dans les 5 mois suivant la dernière dose du médicament à l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Médicament: Placebo
Placebo correspondant administré par voie intrathécale toutes les 16 semaines
Expérimental: Tominersen 60 mg
Médicament: Tominersen 60 mg
60 mg de tominersen administrés par voie intrathécale toutes les 16 semaines
Expérimental: Tominersen 100 mg
Médicament: Tominersen 100 mg
100 mg de tominersen administrés par voie intrathécale toutes les 16 semaines

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence et gravité des événements indésirables, la gravité étant déterminée selon l'échelle de notation de la gravité des événements indésirables
Délai: Jusqu'à environ 24 mois
Jusqu'à environ 24 mois
Changement par rapport au départ dans les résultats de laboratoire clinique - Liquide céphalo-rachidien (LCR) Globules blancs (WBC) (1/uL)
Délai: À partir de la visite de référence (jour 1) et des mois 4, 8, 9, 12, 16
À partir de la visite de référence (jour 1) et des mois 4, 8, 9, 12, 16
Changement par rapport au départ dans les résultats de laboratoire clinique Protéine du liquide céphalo-rachidien (LCR) (g/L)
Délai: À partir de la visite de référence (jour 1) et des mois 4, 8, 9, 12, 16
À partir de la visite de référence (jour 1) et des mois 4, 8, 9, 12, 16
Pourcentage de variation par rapport à la ligne de base des moyennes géométriques des taux de protéines mHTT dans le LCR au mois 9
Délai: Ligne de base et mois 9
Ligne de base et mois 9
Modification de la valeur de base de l'IRM structurelle évaluant toute nouvelle anomalie, y compris les caractéristiques radiographiques compatibles avec l'hydrocéphalie et d'autres résultats de sécurité pertinents de l'IRM
Délai: Depuis le départ, les mois 4, 8, 12, 16 et jusqu'au mois 24 environ
Depuis le départ, les mois 4, 8, 12, 16 et jusqu'au mois 24 environ
Changement par rapport à la valeur initiale des scores composites de l'échelle unifiée d'évaluation de la maladie de Huntington (cUHDRS) (sites non américains) à 16 mois
Délai: De référence à 16 mois
Evolution des scores sur l'échelle
De référence à 16 mois
Changement par rapport à la valeur initiale des scores de capacité fonctionnelle totale (TFC) (sites américains) à 16 mois
Délai: De référence à 16 mois
Evolution des scores sur l'échelle
De référence à 16 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Pourcentage de participants ayant des idées ou des comportements suicidaires évalués par le score C-SSRS à chaque visite, y compris une concentration détaillée sur tous les cas individuels identifiés comme ayant des idées ou des comportements graves au cours de la conduite de l'étude
Délai: Jusqu'à environ 24 mois
Jusqu'à environ 24 mois
Changement par rapport à la ligne de base à 16 mois pour les évaluations des scores TFC (sites non américains)
Délai: De base à 16 mois
De base à 16 mois
Changement par rapport à la ligne de base à 16 mois pour les évaluations des scores cUHDRS (sites américains)
Délai: De base à 16 mois
De base à 16 mois
Changement par rapport à la ligne de base à 16 mois pour les évaluations des scores du test des modalités des symboles et des chiffres (SDMT)
Délai: De base à 16 mois
De base à 16 mois
Changement par rapport à la ligne de base à 16 mois pour les évaluations des scores de Stroop Word Reading (SWR)
Délai: De base à 16 mois
De base à 16 mois
Changement par rapport à la ligne de base à 16 mois pour les évaluations du score moteur total (TMS)
Délai: De base à 16 mois
De base à 16 mois
Changement par rapport au départ des niveaux de chaîne légère de neurofilaments (NfL) dans le LCR à 16 mois
Délai: De base à 16 mois
De base à 16 mois
Changement par rapport à la ligne de base dans les scores MoCA
Délai: Depuis le départ, les mois 4, 8, 12, 16 et jusqu'au mois 24 environ
Depuis le départ, les mois 4, 8, 12, 16 et jusqu'au mois 24 environ
Incidence des anticorps anti-médicament (ADA) à des moments précis par rapport à la prévalence des ADA au départ
Délai: Depuis le départ, les mois 4, 8, 12, 16 et jusqu'au mois 24 environ
Depuis le départ, les mois 4, 8, 12, 16 et jusqu'au mois 24 environ
Titres déterminés si les ADA sont identifiés
Délai: Depuis le départ, les mois 4, 8, 12, 16 et jusqu'au mois 24 environ
Depuis le départ, les mois 4, 8, 12, 16 et jusqu'au mois 24 environ

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Hoffmann-La Roche

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

3 février 2023

Achèvement primaire (Estimé)

28 février 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 avril 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 décembre 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 janvier 2023

Première publication (Réel)

17 janvier 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

29 mars 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

28 mars 2024

Dernière vérification

1 mars 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • BN42489
  • Other (Autre identifiant: GENERATION HD2)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données individuelles des patients via la plateforme de demande de données d'études cliniques (www.vivli.org). De plus amples détails sur les critères de Roche pour les études éligibles sont disponibles ici (https://vivli.org/ourmember/roche/). Pour plus de détails sur la politique mondiale de Roche sur le partage des informations cliniques et sur la façon de demander l'accès aux documents d'études cliniques connexes, voir ici (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Maladie de Huntington

Essais cliniques sur Tominersen 60 mg

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Madagascar

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner