Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att utvärdera säkerheten, biomarkörerna och effektiviteten av Tominersen jämfört med placebo hos deltagare med prodromal och tidigt manifest Huntingtons sjukdom.

28 mars 2024 uppdaterad av: Hoffmann-La Roche

En fas II, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, dosfinnande studie för att utvärdera säkerheten, biomarkörerna och effekten av Tominersen hos individer med prodromal och tidig manifest Huntingtons sjukdom

Denna studie kommer att utvärdera säkerheten, biomarkörerna och effekten av tominersen jämfört med placebo hos deltagare med prodromal och tidigt manifest Huntingtons sjukdom.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

300

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1056ABJ
        • Aktiv, inte rekryterande
        • CINME
      • Caba, Argentina, C1221ADC
        • Rekrytering
        • Hospital Ramos Mejia
      • Capital Federal, Argentina, C1192AAX
        • Rekrytering
        • INEBA
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, C1284AEB
        • Rekrytering
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Rekrytering
        • WESTMEAD HOSPITAL; Deparment of Neurology
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Rekrytering
        • Monash Medical Centre
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • Rekrytering
        • Royal Melbourne Hospital; Department of Neurology
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Rekrytering
        • Perron Institute for Neurological and Translational Science
  • Danmark
      • København Ø, Danmark, 2100
        • Rekrytering
        • Rigshospitalet, Hukommelsesklinikken
  • Frankrike
      • Angers Cedex 9, Frankrike, 49933
        • Rekrytering
        • CHU Angers, Batiement Larrey 2, Neurologie
      • Bordeaux, Frankrike, 33076
        • Rekrytering
        • Groupe Hospitalier Pellegrin; Service de Neurologie - 3ème étage
      • Creteil, Frankrike, 94010
        • Rekrytering
        • Hopital Henri Mondor; Service de Neurologie
      • Lille, Frankrike
        • Rekrytering
        • Hopital Roger Salengro Service de Neurologie
      • Marseille, Frankrike, 13005
        • Rekrytering
        • CHU de la Timone - Hopital d Adultes; Service de Neurologie
      • Montpellier, Frankrike, 34295
        • Rekrytering
        • Hopital Gui de Chauliac; Neurologie
      • Strasbourg, Frankrike, 67098
        • Rekrytering
        • CHU Strasbourg Hôpital Hautepierre
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Rekrytering
        • CHU toulouse - Hôpital Purpan; Departement de Neurologie
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294
        • Rekrytering
        • Uab Medicine
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85013
        • Rekrytering
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92037-1337
        • Indragen
        • University of California San Diego
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • Rekrytering
        • University of California Davis Medical System
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Förenta staterna, 80113
        • Rekrytering
        • CenExel Rocky Mountain Clinical Research, LLC
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20007
        • Rekrytering
        • Georgetown University; Research Division, Psychiatry
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32607
        • Rekrytering
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33613
        • Rekrytering
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Rekrytering
        • Northwestern University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242-1083
        • Rekrytering
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Rekrytering
        • John Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
        • Rekrytering
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
    • New York
      • Amherst, New York, Förenta staterna, 14226
        • Rekrytering
        • Dent Neurological Institute
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
        • Rekrytering
        • University of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37212
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Förenta staterna, 98034
        • Rekrytering
        • Evergreen Health Care Center
      • Spokane, Washington, Förenta staterna, 99202
        • Rekrytering
        • Inland Northwest Research
  • Italien
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Italien, 40139
        • Rekrytering
        • Ospedale Bellaria; Istituto delle Scienze Neurologiche
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 00189
        • Rekrytering
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea; UOC Neurologia
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italien, 20133
        • Rekrytering
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta; U.O.C. Genetica Medica-Neurogenetica
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
        • Rekrytering
        • University of Alberta Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3S 1N2
        • Indragen
        • Centricity Research
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Rekrytering
        • Montreal Neurological Inst; Clinical Research Unit
  • Nya Zeeland
      • Christchurch, Nya Zeeland, 8011
        • Rekrytering
        • New Zealand Brain Research Institute
      • Hamilton, Nya Zeeland, 3240
        • Rekrytering
        • Waikato Hospital; Neurology
  • Polen
      • Gda?sk, Polen, 80-462
        • Rekrytering
        • Szpital Sw. Wojciecha; Oddzial Neurologiczny
      • Krakow, Polen, 31-505
        • Rekrytering
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii K
      • Warszawa, Polen, 02-957
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Rekrytering
        • Hospital de Santa Maria; Servico de Neurologia
      • Torres Vedras, Portugal, 2560-280
        • Rekrytering
        • CNS - Campus Neurologico
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz, 4031
        • Rekrytering
        • Universitätsspital Basel; Neurologie
      • Gümligen, Schweiz, 3073
        • Rekrytering
        • Neurozentrum Siloah
  • Spanien
      • Badajoz, Spanien, 06080
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario de Badajoz; Servicio de Neurología
      • Barcelona, Spanien, 08041
        • Rekrytering
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau; Servicio de Neurologia
      • Burgos, Spanien, 09006
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario de Burgos. Servicio de Neurología
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Rekrytering
        • Hospital Ramon y Cajal; Servicio de Neurologia
      • Sevilla, Spanien, 41009
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Hospital Universitario Virgen Macarena; Servicio de Neurologia
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Hospital Universitario la Fe; Servicio de Neurologia
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Spanien, 48903
        • Rekrytering
        • Hospital de Cruces; Servicio de Neurologia
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien, B15 2TH
        • Aktiv, inte rekryterande
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Cambridge, Storbritannien, CB2 0QQ
        • Rekrytering
        • Addenbrookes Hospital
      • Chinnor, Storbritannien, OX3 9DU
        • Rekrytering
        • John Radcliffe Hospital; Neurosciences
      • Leeds, Storbritannien, LS7 4SA
        • Rekrytering
        • Chapel Allerton Hospital; Clinical Genetics
      • London, Storbritannien, NW1 2PG
        • Rekrytering
        • UCL Hospital NHS Trust
      • Southampton, Storbritannien, SO16 6YD
        • Rekrytering
        • Southampton University Hospitals NHS Trust
  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland, 52074
        • Rekrytering
        • Uniklinik RWTH Aachen; Klinik für Neurologie
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Rekrytering
        • Charité - Universitätsmed. Berlin, Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie; Abt. Neuropsychiatrie
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • Rekrytering
        • St. Josef-Hospital, Neurologische Klinik der Ruhr-Uni; Huntington-Center NRW, Abt. Neurodegeneration
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Rekrytering
        • German Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE)
      • Erlangen, Tyskland, 91054
        • Rekrytering
        • Universitätsklinikum Erlangen, Abteilung Molekulare Neurologie
      • Lübeck, Tyskland, 23538
        • Rekrytering
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein / Campus Lübeck; Zentrum für Seltene Erkrankungen
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Rekrytering
        • Universitätsklinikum Ulm; Klinik für Neurologie
  • Österrike
      • Innsbruck, Österrike, 6020
        • Rekrytering
        • Uniklinik fuer Neurologie, Medizinische Universitaet Innsbruck; Department fuer Neurologie

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

25 år till 50 år (Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier

-HD-genexpansionsmutation bärarstatus. CAP-poäng på 400–500, inklusive, där CAP beräknas enligt följande: Ålder x (CAG-upprepningslängd -33,66)

-Prodromal HD, definierad som DCL 2 till 3, Total Motor Score (TMS) >6, Independence Scale (IS) = 100 (i stort sett motsvarande HD-ISS Steg 2), eller tidig manifest HD, definierad som DCL 4, TMS > 6, 100 >IS>/= 70 och TFC >/=8 (motsvarar i stort sett HD-ISS Steg 3)

Viktiga uteslutningskriterier

  • Historik om självmordsförsök eller självmordstankar med plan (d.v.s. aktiv självmordstankar) som krävde sjukhusbesök och/eller förändring i vårdnivå inom 12 månader före screening
  • Aktiv psykos, förvirringstillstånd eller våldsamt beteende, inklusive aggression som kan skada sig själv eller andra, under de 12 veckorna före screening
  • Alla allvarliga medicinska tillstånd eller kliniskt signifikanta abnormiteter i laboratoriet eller vitala tecken eller klaustrofobi vid screening som, enligt utredarens bedömning, utesluter individens säker deltagande i och slutförande av studien
  • Graviditet eller amning, eller avsikt att bli gravid under studien eller inom 5 månader efter den sista dosen av studieläkemedlet

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Läkemedel: Placebo
Matchande placebo administrerat intratekalt var 16:e vecka
Experimentell: Tominersen 60 mg
Läkemedel: Tominersen 60 mg
60 mg tominersen administrerat intratekalt var 16:e vecka
Experimentell: Tominersen 100 mg
Läkemedel: Tominersen 100 mg
100 mg tominersen administrerat intratekalt var 16:e vecka

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Incidensen och svårighetsgraden av biverkningar, med svårighetsgraden bestäms enligt skalan för allvarlighetsgraden för biverkningar
Tidsram: Upp till cirka 24 månader
Upp till cirka 24 månader
Förändring från baslinjen i kliniska laboratorieresultat - Cerebrospinalvätska (CSF) vita blodkroppar (WBC) (1/uL)
Tidsram: Från baslinjebesök (dag 1) och månader 4, 8, 9, 12, 16
Från baslinjebesök (dag 1) och månader 4, 8, 9, 12, 16
Förändring från baslinjen i kliniska laboratorieresultat Cerebrospinalvätska (CSF) protein (g/L)
Tidsram: Från baslinjebesök (dag 1) och månader 4, 8, 9, 12, 16
Från baslinjebesök (dag 1) och månader 4, 8, 9, 12, 16
Procentuell förändring från baslinjen i geometriska medelvärden för CSF mHTT-proteinnivåer vid månad 9
Tidsram: Baslinje och månad 9
Baslinje och månad 9
Förändring i baslinjen i strukturell MRT som bedömer eventuella nya abnormiteter inklusive radiografiska egenskaper som överensstämmer med hydrocefalus och andra relevanta MRT-säkerhetsfynd
Tidsram: Från baslinje, månader 4, 8, 12, 16 och upp till ungefär månad 24
Från baslinje, månader 4, 8, 12, 16 och upp till ungefär månad 24
Förändring från baslinjen i sammansatta Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS)-poäng (icke-amerikanska platser) efter 16 månader
Tidsram: Baslinje till 16 månader
Förändring av poäng på skalan
Baslinje till 16 månader
Förändring från baslinjen i Total Functional Capacity (TFC)-poäng (webbplatser i USA) efter 16 månader
Tidsram: Baslinje till 16 månader
Förändring av poäng på skalan
Baslinje till 16 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Procentandel av deltagare med självmordstankar eller självmordsbeteende enligt C-SSRS-poäng vid varje besök, inklusive detaljerad fokus på alla individuella fall som identifierats ha allvarliga idéer eller beteenden under studiens genomförande
Tidsram: Upp till cirka 24 månader
Upp till cirka 24 månader
Ändring från baslinjen vid 16 månader för bedömningar av TFC-poäng (icke-amerikanska webbplatser)
Tidsram: Baslinje till 16 månader
Baslinje till 16 månader
Ändring från baslinjen vid 16 månader för bedömningar av cUHDRS (U.S. sites)-poäng
Tidsram: Baslinje till 16 månader
Baslinje till 16 månader
Ändring från baslinjen vid 16 månader för bedömningar av Symbol Digit Modalities Test (SDMT) poäng
Tidsram: Baslinje till 16 månader
Baslinje till 16 månader
Ändring från baslinjen vid 16 månader för bedömningar av Stroop Word Reading (SWR) poäng
Tidsram: Baslinje till 16 månader
Baslinje till 16 månader
Ändring från baslinjen vid 16 månader för bedömningar av Total Motor Score (TMS)
Tidsram: Baslinje till 16 månader
Baslinje till 16 månader
Förändring från baslinjen i CSF Neurofilament Light Chain (NfL) nivåer vid 16 månader
Tidsram: Baslinje till 16 månader
Baslinje till 16 månader
Ändring från baslinjen i MoCA-poäng
Tidsram: Från baslinje, månader 4, 8, 12, 16 och upp till ungefär månad 24
Från baslinje, månader 4, 8, 12, 16 och upp till ungefär månad 24
Förekomst av anti-läkemedelsantikroppar (ADA) vid specificerade tidpunkter i förhållande till prevalensen av ADA vid baslinjen
Tidsram: Från baslinje, månader 4, 8, 12, 16 och upp till ungefär månad 24
Från baslinje, månader 4, 8, 12, 16 och upp till ungefär månad 24
Titrar bestäms om ADA identifieras
Tidsram: Från baslinje, månader 4, 8, 12, 16 och upp till ungefär månad 24
Från baslinje, månader 4, 8, 12, 16 och upp till ungefär månad 24

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

3 februari 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

28 februari 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 april 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 december 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 januari 2023

Första postat (Faktisk)

17 januari 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

29 mars 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

28 mars 2024

Senast verifierad

1 mars 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • BN42489
  • Other (Annan identifierare: GENERATION HD2)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Kvalificerade forskare kan begära tillgång till data på individuell patientnivå via plattformen för begäran om kliniska studier (www.vivli.org). Ytterligare information om Roches kriterier för kvalificerade studier finns här (https://vivli.org/ourmember/roche/). För ytterligare information om Roches globala policy för delning av klinisk information och hur man begär åtkomst till relaterade kliniska studiedokument, se här (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Huntingtons sjukdom

Kliniska prövningar på Tominersen 60 mg

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Mozambique

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera