パーキンソン病のための側脳室へのヒト羊膜上皮幹細胞の正確な移植。
2023年2月16日 更新者：Jingwen WU、Shanghai East Hospital
これは、特発性パーキンソン病 (PD) に対するヒト羊膜上皮幹細胞 (hAESC) の安全性、忍容性、および有効性を調査するための単一施設、単一群の用量漸増研究です。
調査の概要
詳細な説明
hAESCは、特発性PDの被験者の側脳室に埋め込まれたOmmayaリザーバーを介して投与されます。
この用量漸増に続いて、3つのコホートで探索的拡大フェーズが行われます。
- 用量 A (5×10^7 細胞/用量)
- 用量 B (1.0×10^8 細胞/用量)
- 用量 C (1.5×10^8 細胞/用量)。
研究の種類
介入
入学 (予想される)
18
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Jingwen Wu, M.D.
- 電話番号：021-38804518
- メール：wujingwendongfang@163.com
研究場所
-
-
Shanghai
-
Shanghai、Shanghai、中国、200000
- 募集
- Shanghai East Hospital
-
コンタクト：
- Jingwen Wu, M.D.
- 電話番号：18916111526
- メール：wujingwendongfang@163.com
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
40年～70年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 40～70歳、特発性PD歴5年以上
- UPDRS-IIIオフタイムスコア≤49
- MMSEスコアが24以上
- HAMD-17 スコア < 25
- H-Y定時スコア≤4
- レボドーパまたはドーパアゴニストに反応する
- PD の投薬量は 2 か月以上安定している
- -全身麻酔の禁忌、定位手術の禁忌、または臨床評価を妨げるその他の条件がない
- 頭蓋MRIによる細胞移植に影響を与える異常なし
- -インフォームドコンセントに署名する3か月前の他の臨床試験への参加なし
除外基準:
- 二次PDまたはパーキンソン症候群
- 皮下アポモルヒネ治療
- UPDRS-I 項目 2 で 2 以上、または UPDRS-II 項目 13 で 2 以上のスコア。または UPDRS-II item14 で 3 以上
- -脳深部刺激を含む頭蓋内手術またはデバイス移植の履歴 インフォームドコンセントに署名する前の2年以内
- 発作または抗てんかん薬の予防的適用の歴史
- その他の深刻な中枢神経系障害
- 幹細胞治療の歴史
- -3か月以内に大手術を受け、インフォームドコンセントに署名する前の次の6か月以内に大手術を受ける予定の被験者
- 自己免疫疾患または免疫抑制剤の現在の使用
- -例えば、虚血性心疾患、うっ血性心不全、重大な不整脈または心臓伝導ブロックなどの併存する心疾患を有する対象
- コントロール不良の高血圧症、真性糖尿病、または併存する内分泌系疾患、肺疾患、消化器系疾患、重篤な感染症、悪性腫瘍など
- -B型肝炎表面抗原（HBsAg）、C型肝炎ウイルス（HCV）抗体、ヒト免疫不全ウイルス（HIV）抗体、または梅毒トレポネーマ抗体が陽性
- アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）を含む肝臓または腎臓機能検査の異常は、正常の上限の2.5倍未満、血中尿素窒素（BUN）またはクレアチニン（Cr）は上限の1.5倍未満正常、または血清アルブミン < 30.0 g/L
- 血液学的検査の異常：凝固障害または進行中の抗凝固療法;中等度から重度の貧血;血小板数 < 80 × 10^9/L
- MRIおよび陽電子放出断層撮影（PET）検査を受けることができない
- 重度のアレルギーのある対象
- -出産の可能性のある女性（WOCBP）または被験者は、試験中に避妊をしたくないWOCBPパートナーを持つ男性です
- 妊娠中または授乳中の女性
- -研究者が登録に不適切であると見なしたその他の条件。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：hAESC治療
hAESC は、側脳室に埋め込まれた Ommaya リザーバーを介して投与されます。 忍容性、安全性、および有効性は、3 か月間の hAESC の月 4 回の投与、続いて 3 か月ごとに 2 回の投与で、3 つのコホートによる用量漸増で調べられます。
|
ヒト羊膜上皮幹細胞
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
用量制限毒性 (DLT)
時間枠：12ヶ月
|
DLTの発生。
|
12ヶ月
|
|
有害事象（AE）、重篤な有害事象（SAE）、および特別に関心のある有害事象（AESI）のある参加者の数
時間枠：12ヶ月
|
CTCAE V5.0 によると、AE、SAE、および AESI は、実験室検査、バイタルサインの測定、身体検査、および被験者の症状によって評価され、新しい異常および/または以前の状態の悪化を検出します。 AESI は、頭蓋内感染、出血、拒絶反応、浮腫、ならびに治療に関連する急性アレルギー反応および異所性腫瘤形成として定義されます。 |
12ヶ月
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
UPDRS-III (Unified Parkinson's Rating Scale part III/motor part) スコアのベースラインからの変化
時間枠：12ヶ月
|
UPDRS は、PD に関連する障害と障害を評価するために使用されます。
4 つのセクションで構成されています。I メンテーション、行動、気分。 II 日常生活動作 (ADL); IIIモーター;および IV 合併症。UPDRS スコアの範囲は 0 ～ 199 で、スコアが高いほど障害が大きいことを示します。
|
12ヶ月
|
|
UPDRS オフタイム合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：12ヶ月
|
UPDRS は、PD に関連する障害と障害を評価するために使用されます。
4 つのセクションで構成されています。I メンテーション、行動、気分。 II 日常生活動作 (ADL); IIIモーター;および IV 合併症。UPDRS スコアの範囲は 0 ～ 199 で、スコアが高いほど障害が大きいことを示します。
|
12ヶ月
|
|
UPDRS の定時合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：12ヶ月
|
UPDRS は、PD に関連する障害と障害を評価するために使用されます。
4 つのセクションで構成されています。I メンテーション、行動、気分。 II 日常生活動作 (ADL); IIIモーター;および IV 合併症。UPDRS スコアの範囲は 0 ～ 199 で、スコアが高いほど障害が大きいことを示します。
|
12ヶ月
|
|
UPDRS-II および UPDRS-III スコアの合計のベースラインからの変化
時間枠：12ヶ月
|
UPDRS は、PD に関連する障害と障害を評価するために使用されます。
4 つのセクションで構成されています。I メンテーション、行動、気分。 II 日常生活動作 (ADL); IIIモーター;および IV 合併症。UPDRS スコアの範囲は 0 ～ 199 で、スコアが高いほど障害が大きいことを示します。
|
12ヶ月
|
|
パーキンソン病アンケート (PDQ-39) スコアのベースラインからの変化
時間枠：12ヶ月
|
PDQ-39 は、パーキンソン病患者が日常生活の 8 つの側面でどのくらいの頻度で困難を経験しているかを 39 の質問で評価する自己記入式のアンケートです。
質問は 5 段階の序数採点システムを使用して回答されます: 0 = まったくない、1 = 時々、2 = 時々、3 = 頻繁に、4 = いつも。
各スコアの範囲は、0 = まったく問題がないから 100 = 常に問題がある。スコアが高いほど、PD 患者の生活の質が低くなります。
|
12ヶ月
|
|
ハミルトンうつ病-17 (HAMD-17) スケールスコアの変化
時間枠：12ヶ月
|
HAMD-17 スケールは、PD 患者のうつ病の臨床評価で最も広く使用されているスケールです。
このプロジェクトは8点をうつ病の臨界値としており、合計点が35点以上を重度のうつ病、20点以上をうつ病と診断される可能性が高く、8点未満をうつ病とはみなさないとしています。
|
12ヶ月
|
|
パーキンソン病睡眠尺度 (PDSS) スコアのベースラインからの変化
時間枠：12ヶ月
|
PDSS は、夜の睡眠の全体的な質 (項目 1)、入眠および不眠維持 (項目 2 および 3)、夜間の落ち着きのなさ (項目 4 および 5)、夜間精神病 (項目 6 および 7)、夜間頻尿 (項目 8 および 9)、夜間の運動症状 (項目 10-13)、睡眠リフレッシュ (項目 14)、日中の居眠り (項目 15)。
スコアの範囲は 0 (よくない、またはよくある) から 10 (非常に良い、またはまったくない) で、合計スコアが 90 未満の場合は睡眠障害を示し、スコアが高いほど睡眠の質が高いことを示します。
|
12ヶ月
|
|
Hoehn and Yahrスケールのベースラインからの変化（H-Y）
時間枠：12ヶ月
|
Hoehn and Yahr 尺度は、PD 患者の臨床機能の一般的な推定値を提供するために使用され、機能障害 (障害) と客観的徴候 (機能障害) を組み合わせたものです。
Hoehn and Yahr スコアの範囲は 0 ～ 5 で、スコアが高いほど PD 患者の機能障害が高いことを示します。
|
12ヶ月
|
|
Mini-Mental State Examination (MMSE) のベースラインからの変化
時間枠：12ヶ月
|
MMSE の合計スコアは 0 ～ 30 の範囲であり、スコアが高いほど認知評価の機能が優れていることを示します。
|
12ヶ月
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：Jingwen Wu, M.D.、Shanghai East Hospital
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (予想される)
2023年2月1日
一次修了 (予想される)
2025年2月1日
研究の完了 (予想される)
2026年2月1日
試験登録日
最初に提出
2023年1月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年1月10日
最初の投稿 (実際)
2023年1月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年2月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年2月16日
最終確認日
2023年2月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。