Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Nauwkeurige transplantatie van menselijke vruchtwaterepitheelstamcellen in laterale ventrikel voor de ziekte van Parkinson.

16 februari 2023 bijgewerkt door: Jingwen WU, Shanghai East Hospital
Dit is een single-center, single-arm, dosisescalatiestudie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van humane amnionepitheelstamcellen (hAESC's) voor de idiopathische ziekte van Parkinson (PD) te onderzoeken.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

hAESC's zullen worden toegediend via het Ommaya-reservoir dat is geïmplanteerd in de laterale ventrikel van proefpersonen met idiopathische PD.

Deze dosisescalatie zal worden gevolgd door een verkennende uitbreidingsfase in 3 cohorten.

  • Dosis A (5×10^7 cellen/dosis)
  • Dosis B (1,0×10^8 cellen/dosis)
  • Dosis C (1,5×10^8 cellen/dosis).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

18

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • China
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China, 200000

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

40 jaar tot 70 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. 40-70 jaar oud, met meer dan 5 jaar idiopathische PD-geschiedenis
  2. UPDRS-III off-time scores ≤49
  3. MMSE-scores ≥24
  4. HAMD-17-scores < 25
  5. H-Y op tijd scoort ≤4
  6. reactief op levodopa of dopa-agonisten
  7. PD-medicatiedosis is langer dan 2 maanden stabiel
  8. geen contra-indicaties voor algemene anesthesie, geen contra-indicaties voor stereotactische chirurgie of andere aandoeningen die de klinische evaluatie verstoren
  9. geen afwijkingen die celtransplantatie door craniale MRI beïnvloeden
  10. geen deelname aan andere klinische onderzoeken 3 maanden voor ondertekening van de geïnformeerde toestemming

Uitsluitingscriteria:

  1. secundaire PD of het syndroom van Parkinson
  2. subcutane behandeling met apomorfine
  3. scoren ≥ 2 op UPDRS-I item 2, of ≥ 2 op UPDRS-II item 13; of ≥ 3 op UPDRS-II item14
  4. geschiedenis van intracraniale chirurgie of apparaatimplantatie, inclusief diepe hersenstimulatie, binnen 2 jaar voorafgaand aan het ondertekenen van de geïnformeerde toestemming
  5. voorgeschiedenis van toevallen of profylactische toepassing van anti-epileptica
  6. andere ernstige aandoeningen van het centrale zenuwstelsel
  7. geschiedenis van stamceltherapie
  8. proefpersoon die binnen 3 maanden een grote operatie heeft ondergaan en een grote operatie zal ondergaan binnen de volgende 6 maanden voorafgaand aan het ondertekenen van de geïnformeerde toestemming
  9. auto-immuunziekte of actueel gebruik van immunosuppressiva
  10. proefpersonen met comorbide hartziekte, bijvoorbeeld, maar niet beperkt tot, ischemische hartziekte, congestief hartfalen, significante aritmieën of hartgeleidingsblokkade
  11. slecht gecontroleerde hypertensie, diabetes mellitus of comorbide aandoeningen van het endocriene systeem, longaandoeningen, gastro-intestinale aandoeningen, ernstige infecties, maligniteiten, enz.
  12. positief voor hepatitis B-oppervlakteantigeen (HBsAg), antilichamen tegen hepatitis C-virus (HCV), antilichamen tegen humaan immunodeficiëntievirus (HIV) of antilichaam tegen Treponema pallidum
  13. afwijkingen in lever- of nierfunctietesten, waaronder alanineaminotransferase (ALT), aspartaataminotransferase (AST) is minder dan 2,5 keer de bovengrens van normaal, bloedureumstikstof (BUN) of creatinine (Cr) zijn minder dan 1,5 keer de bovengrens van normaal, of serumalbumine < 30,0 g/L
  14. afwijkingen in hematologische test: stollingsstoornissen of lopende antistollingstherapie; matige tot ernstige bloedarmoede; aantal bloedplaatjes < 80 × 10^9/L
  15. onvermogen om MRI- en positronemissietomografie (PET)-onderzoeken te ondergaan
  16. onderwerp met ernstige allergieën
  17. vrouwen in de vruchtbare leeftijd (WOCBP) of proefpersoon is een man met een WOCBP-partner, die tijdens het onderzoek geen anticonceptie willen gebruiken
  18. drachtige of zogende vrouwtjes
  19. andere omstandigheden die door de onderzoeker als ongepast worden beschouwd voor inschrijving.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: hAESC-behandeling

hAESC's zullen worden toegediend via het Ommaya-reservoir dat in de laterale ventrikel is geïmplanteerd.

De verdraagbaarheid, veiligheid en werkzaamheid zullen worden onderzocht van 4 maandelijkse doses hAESC's gedurende 3 maanden, gevolgd door 2 doses elke 3 maanden in dosisescalatie over 3 cohorten.

  • Dosis A (5×10^7 cellen/dosis)
  • Dosis B (1,0×10^8 cellen/dosis)
  • Dosis C (1,5×10^8 cellen/dosis).
Biologisch: hAESC's
menselijke vruchtwater epitheliale stamcellen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Dosisbeperkende toxiciteit (DLT)
Tijdsspanne: 12 maanden
Het optreden van DLT.
12 maanden
Aantal deelnemers met ongewenst voorval (AE), ernstig ongewenst voorval (SAE) en ongewenste voorvallen van speciaal belang (AESI)
Tijdsspanne: 12 maanden

Volgens CTCAE V5.0 worden AE, SAE en AESI geëvalueerd door laboratoriumonderzoek, meting van vitale functies, lichamelijk onderzoek en symptomen van proefpersonen om nieuwe afwijkingen en/of verslechtering van eerdere aandoeningen op te sporen.

AESI wordt gedefinieerd als intracraniale infectie, bloeding, afstoting, oedeem, evenals acute allergische reacties en ectopische massavorming geassocieerd met de therapie.
12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in de UPDRS-III-scores (Unified Parkinson's Rating Scale part III/motor part).
Tijdsspanne: 12 maanden
UPDRS wordt gebruikt voor het evalueren van de bijzondere waardevermindering en invaliditeit die verband houden met PD. Het bestaat uit 4 delen: I Mentatie, gedrag en stemming; II Algemene dagelijkse levensverrichtingen (ADL); III-motor; en IV-complicaties. De UPDRS-score varieert van 0 tot 199, waarbij een hogere score een grotere handicap aangeeft
12 maanden
Verandering ten opzichte van baseline in de UPDRS-totaalscores voor vrije tijd
Tijdsspanne: 12 maanden
UPDRS wordt gebruikt voor het evalueren van de bijzondere waardevermindering en invaliditeit die verband houden met PD. Het bestaat uit 4 delen: I Mentatie, gedrag en stemming; II Algemene dagelijkse levensverrichtingen (ADL); III-motor; en IV-complicaties. De UPDRS-score varieert van 0 tot 199, waarbij een hogere score een grotere handicap aangeeft
12 maanden
Verandering ten opzichte van baseline in de UPDRS on-time totaalscores
Tijdsspanne: 12 maanden
UPDRS wordt gebruikt voor het evalueren van de bijzondere waardevermindering en invaliditeit geassocieerd met PD. Het bestaat uit 4 delen: I Mentatie, gedrag en stemming; II Algemene dagelijkse levensverrichtingen (ADL); III-motor; en IV-complicaties. De UPDRS-score varieert van 0 tot 199, waarbij een hogere score een grotere handicap aangeeft
12 maanden
Verandering ten opzichte van baseline in de som van de UPDRS-II- en UPDRS-III-scores
Tijdsspanne: 12 maanden
UPDRS wordt gebruikt voor het evalueren van de bijzondere waardevermindering en invaliditeit die verband houden met PD. Het bestaat uit 4 delen: I Mentatie, gedrag en stemming; II Algemene dagelijkse levensverrichtingen (ADL); III-motor; en IV-complicaties. De UPDRS-score varieert van 0 tot 199, waarbij een hogere score een grotere handicap aangeeft
12 maanden
Veranderingen ten opzichte van baseline in de scores van de Parkinson's Disease Questionnaire (PDQ-39).
Tijdsspanne: 12 maanden
De PDQ-39 is een zelf ingevulde vragenlijst die beoordeelt hoe vaak mensen met Parkinson problemen ervaren in 8 dimensies van het dagelijks leven met 39 vragen. Vragen worden beantwoord met behulp van een 5-punts ordinaal scoresysteem: 0 = nooit, 1 = af en toe, 2 = soms, 3 = vaak, 4 = altijd. Elke score varieert van 0 = nooit problemen hebben tot 100 = altijd problemen hebben. Hoe hoger de score, hoe lager de kwaliteit van leven van PD-patiënten.
12 maanden
Veranderingen in de Hamilton Depression-17 (HAMD-17) schaalscores
Tijdsspanne: 12 maanden
De HAMD-17-schaal is de meest gebruikte schaal bij de klinische evaluatie van depressie bij PD-patiënten. Dit project neemt 8 punten als de kritische waarde van depressie, en de totale score van meer dan 35 punten wordt beschouwd als ernstige depressie, meer dan 20 punten wordt waarschijnlijk gediagnosticeerd met depressie, minder dan 8 punten is niet depressief.
12 maanden
Verandering ten opzichte van baseline in de scores van de Parkinson's Disease Sleep Scale (PDSS).
Tijdsspanne: 12 maanden
De PDSS is een visuele analoge schaal die 15 vaak gemelde symptomen aanpakt die verband houden met slaapstoornissen, algehele kwaliteit van de nachtrust (item 1), inslaapaanvallen en slapeloosheid (items 2 en 3), nachtelijke rusteloosheid (items 4 en 5), nachtelijke psychose (items 2 en 3), nachtelijke rusteloosheid (items 4 en 5), items 6 en 7), nycturie (items 8 en 9), nachtelijke motorische symptomen (items 10-13), verkwikkende slaap (item 14) en dutten overdag (item 15). Scores variëren van 0 (slecht of vaak) tot 10 (zeer goed of nooit), waarbij een totaalscore van <90 slaapverstoring aangeeft, waarbij hogere scores een betere slaapkwaliteit aangeven.
12 maanden
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde op de Hoehn- en Yahr-schaal (H-Y)
Tijdsspanne: 12 maanden
De Hoehn- en Yahr-schaal wordt gebruikt om een ​​algemene schatting te geven van het klinisch functioneren van PD-patiënten, waarbij functionele tekorten (handicap) en objectieve symptomen (beperking) worden gecombineerd. De Hoehn- en Yahr-score varieert van 0 tot 5, waarbij een hogere score een hogere disfunctie van PD-patiënten aangeeft.
12 maanden
Veranderingen ten opzichte van baseline in het Mini-Mental State Examination (MMSE)
Tijdsspanne: 12 maanden
De totale score van de MMSE varieert van 0 tot 30, waarbij een hogere score een betere functie voor cognitieve beoordeling aangeeft.
12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shanghai East Hospital

Medewerkers

Shanghai iCELL Biotechnology Co., Ltd, Shanghai, China

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Jingwen Wu, M.D., Shanghai East Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Verwacht)

1 februari 2023

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 februari 2025

Studie voltooiing (Verwacht)

1 februari 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 januari 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 januari 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 januari 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 februari 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 februari 2023

Laatst geverifieerd

1 februari 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SA-HAES-102

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op hAESC's

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren