Humán magzatvíz epiteliális őssejtek precíz transzplantációja laterális kamrába Parkinson-kórban.
2023. február 16. frissítette: Jingwen WU, Shanghai East Hospital
Ez egy egyközpontú, egykarú, dóziseszkalációs vizsgálat, amely a humán magzatvíz epiteliális őssejtek (hAESC) biztonságosságát, tolerálhatóságát és hatékonyságát vizsgálja az idiopátiás Parkinson-kór (PD) kezelésére.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
A hAESC-ket az idiopátiás PD-ben szenvedő alanyok laterális kamrájába beültetett Ommaya-tartályon keresztül kell beadni.
Ezt a dózisemelést egy feltáró bővítési szakasz követi 3 kohorszban.
- A dózis (5×10^7 sejt/adag)
- B adag (1,0 × 10^8 sejt/dózis)
- C dózis (1,5×10^8 sejt/dózis).
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Várható)
18
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Jingwen Wu, M.D.
- Telefonszám: 021-38804518
- E-mail: wujingwendongfang@163.com
Tanulmányi helyek
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Kína, 200000
- Toborzás
- Shanghai East Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Jingwen Wu, M.D.
- Telefonszám: 18916111526
- E-mail: wujingwendongfang@163.com
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
40 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 40-70 éves, több mint 5 éves idiopátiás PD anamnézissel
- UPDRS-III kihagyási pontszámok ≤49
- MMSE pontszámok ≥24
- A HAMD-17 pontszáma < 25
- H-Y időben elért pontszámok ≤4
- reaktív a levodopára vagy a dopa agonistákra
- A PD gyógyszeradag több mint 2 hónapig stabil
- nincs általános érzéstelenítési ellenjavallat, nincs sztereotaxiás műtéti ellenjavallat vagy egyéb, a klinikai értékelést befolyásoló állapot
- koponya MRI-vel végzett sejttranszplantációt érintő eltérések nincsenek
- nem vett részt más klinikai vizsgálatokban 3 hónappal a beleegyezés aláírása előtt
Kizárási kritériumok:
- másodlagos PD vagy Parkinson-szindróma
- szubkután apomorfin kezelés
- pontozás ≥ 2 az UPDRS-I 2. tételén, vagy ≥ 2 az UPDRS-II 13. tételén; vagy ≥ 3 az UPDRS-II 14. elemén
- intracranialis műtét vagy eszközbeültetés anamnézisében, beleértve a mély agyi stimulációt is, a beleegyezés aláírása előtt 2 éven belül
- görcsrohamok anamnézisében vagy antiepileptikumok profilaktikus alkalmazása
- egyéb súlyos központi idegrendszeri rendellenességek
- őssejtterápia története
- olyan alany, aki 3 hónapon belül jelentős műtéten esett át, és a beleegyező nyilatkozat aláírása előtt a következő 6 hónapon belül jelentős műtéten esnek át
- autoimmun betegség vagy az immunszuppresszánsok jelenlegi alkalmazása
- komorbid szívbetegségben szenvedő alanyok, például, de nem kizárólagosan, ischaemiás szívbetegség, pangásos szívelégtelenség, jelentős aritmiák vagy szívvezetési blokk
- rosszul kontrollált magas vérnyomás, diabetes mellitus vagy kísérő endokrin rendszeri rendellenességek, tüdőbetegségek, gyomor-bélrendszeri betegségek, súlyos fertőzések, rosszindulatú daganatok stb.
- pozitív hepatitis B felületi antigénre (HBsAg), hepatitis C vírus (HCV) antitestekre, humán immunhiány vírus (HIV) antitestekre vagy Treponema pallidum antitestekre
- a máj- vagy vesefunkciós tesztek eltérései, beleértve az alanin-aminotranszferázt (ALT), az aszpartát-aminotranszferázt (AST) a normálérték felső határának 2,5-szerese, a vér karbamid-nitrogénje (BUN) vagy a kreatinin (Cr) kevesebb, mint a felső határ 1,5-szerese normál vagy szérumalbumin < 30,0 g/l
- eltérések a hematológiai tesztben: véralvadási zavarok vagy folyamatban lévő antikoaguláns terápia; közepes vagy súlyos vérszegénység; vérlemezkeszám < 80 × 10^9/l
- képtelenség MRI és pozitronemissziós tomográfia (PET) vizsgálatra
- súlyos allergiás alany
- fogamzóképes korú nő (WOCBP) vagy alany olyan férfi, akinek WOCBP partnere van, és aki nem hajlandó fogamzásgátlást szedni a vizsgálat alatt
- terhes vagy szoptató nőstények
- egyéb feltételek, amelyeket a vizsgáló nem megfelelőnek ítélt a felvételhez.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: hAESCs kezelés
A hAESC-ket az oldalkamrába beültetett Ommaya tartályon keresztül kell beadni. A hAESC-k 4 havi adagjának tolerálhatóságát, biztonságosságát és hatékonyságát 3 hónapon keresztül, majd 3 havonta 2 adaggal vizsgálják meg, 3 csoporton keresztül.
|
humán magzatvíz epiteliális őssejtek
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Dóziskorlátozó toxicitás (DLT)
Időkeret: 12 hónap
|
A DLT előfordulása.
|
12 hónap
|
|
Nemkívánatos eseményben (AE), súlyos nemkívánatos eseményben (SAE) és különleges érdeklődésre számot tartó nemkívánatos eseményben (AESI) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: 12 hónap
|
A CTCAE V5.0 szerint az AE, SAE és AESI laboratóriumi vizsgálattal, életjelek mérésével, fizikális vizsgálattal és az alanyok tüneteivel értékelve az új rendellenességek és/vagy a korábbi állapotok romlásának kimutatására. Az AESI meghatározása szerint intracranialis fertőzés, vérzés, kilökődés, ödéma, valamint a terápiával összefüggő akut allergiás reakciók és méhen kívüli tömegképződés. |
12 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás az alapvonalhoz képest az UPDRS-III (Egységes Parkinson-értékelési skála III. rész/motoros rész) pontszámaiban
Időkeret: 12 hónap
|
Az UPDRS-t a PD-vel kapcsolatos károsodás és fogyatékosság értékelésére használják.
4 részből áll: I Mentáció, viselkedés és hangulat; II. A mindennapi élet tevékenységei (ADL); III Motor; és IV. szövődmények. Az UPDRS pontszám 0 és 199 között mozog, a magasabb pontszám nagyobb fogyatékosságra utal.
|
12 hónap
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az UPDRS off-time összpontszámában
Időkeret: 12 hónap
|
Az UPDRS-t a PD-vel kapcsolatos károsodás és fogyatékosság értékelésére használják.
4 részből áll: I Mentáció, viselkedés és hangulat; II. A mindennapi élet tevékenységei (ADL); III Motor; és IV. szövődmények. Az UPDRS pontszám 0 és 199 között mozog, a magasabb pontszám nagyobb fogyatékosságra utal.
|
12 hónap
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest az UPDRS pontos időbeli összpontszámában
Időkeret: 12 hónap
|
Az UPDRS-t a PD-vel kapcsolatos károsodás és fogyatékosság értékelésére használják.
4 részből áll: I Mentáció, viselkedés és hangulat; II. A mindennapi élet tevékenységei (ADL); III Motor; és IV. szövődmények. Az UPDRS pontszám 0 és 199 között mozog, a magasabb pontszám nagyobb fogyatékosságra utal.
|
12 hónap
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az UPDRS-II és UPDRS-III pontszámok összegében
Időkeret: 12 hónap
|
Az UPDRS-t a PD-vel kapcsolatos károsodás és fogyatékosság értékelésére használják.
4 részből áll: I Mentáció, viselkedés és hangulat; II. A mindennapi élet tevékenységei (ADL); III Motor; és IV. szövődmények. Az UPDRS pontszám 0 és 199 között mozog, a magasabb pontszám nagyobb fogyatékosságra utal.
|
12 hónap
|
|
Változások az alapvonalhoz képest a Parkinson-kór kérdőívében (PDQ-39)
Időkeret: 12 hónap
|
A PDQ-39 egy önkitöltős kérdőív, amely felméri, hogy a Parkinson-kórban szenvedők milyen gyakran tapasztalnak nehézségeket a mindennapi élet 8 dimenziójában, 39 kérdéssel.
A kérdésekre 5 pontos sorszámozási rendszerrel válaszolunk: 0 = soha, 1 = alkalmanként, 2 = néha, 3 = gyakran, 4 = mindig.
Mindegyik pontszám 0 = soha nem okoz nehézséget 100-ig = mindig nehézséget okoz. Minél magasabb a pontszám, annál alacsonyabb a PD betegek életminősége.
|
12 hónap
|
|
Változások a Hamilton-depresszió-17 (HAMD-17) skála pontszámaiban
Időkeret: 12 hónap
|
A HAMD-17 skála a legszélesebb körben használt skála a PD betegek depressziójának klinikai értékelésében.
Ez a projekt 8 pontot vesz fel a depresszió kritikus értékének, és a 35 pont feletti összpontszám súlyos depressziónak minősül, több mint 20 pontnál valószínű, hogy depressziót diagnosztizálnak, 8 pontnál kevesebbet nem depressziósnak.
|
12 hónap
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a Parkinson-kór alvási skála (PDSS) pontszámában
Időkeret: 12 hónap
|
A PDSS egy vizuális analóg skála, amely 15 általánosan jelentett tünetet vizsgál, amelyek az alvászavarhoz kapcsolódnak az éjszakai alvás általános minőségéhez (1. tétel), az elalvási és fenntartó álmatlansághoz (2. és 3. pont), az éjszakai nyugtalansághoz (4. és 5. pont), az éjszakai pszichózishoz ( 6. és 7. pont), nocturia (8. és 9. pont), éjszakai motoros tünetek (10-13. pont), alvásfrissítés (14. pont) és nappali szunyókálás (15. pont).
A pontszámok 0-tól (rosszul vagy gyakran) 10-ig (nagyon jó vagy soha) terjednek, a <90 összpontszám alvászavart jelez, a magasabb pontszám pedig jobb alvásminőséget.
|
12 hónap
|
|
Változások az alapvonalhoz képest a Hoehn és Yahr skálán (H-Y)
Időkeret: 12 hónap
|
A Hoehn és Yahr skála a PD betegek klinikai funkcióinak általános becslésére szolgál, kombinálva a funkcionális hiányosságokat (fogyatékosság) és az objektív jeleket (károsodás).
A Hoehn és Yahr pontszám 0-tól 5-ig terjed, a magasabb pontszám a PD-s betegek magasabb működési zavarát jelzi.
|
12 hónap
|
|
Változások az alapvonalhoz képest a Mini-Mental State Examination (MMSE) során
Időkeret: 12 hónap
|
A tne MMSE összpontszáma 0 és 30 között van, a magasabb pontszám pedig a kognitív értékelés jobb funkcióját jelzi.
|
12 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Jingwen Wu, M.D., Shanghai East Hospital
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Várható)
2023. február 1.
Elsődleges befejezés (Várható)
2025. február 1.
A tanulmány befejezése (Várható)
2026. február 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2023. január 10.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. január 10.
Első közzététel (Tényleges)
2023. január 19.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. február 17.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. február 16.
Utolsó ellenőrzés
2023. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- SA-HAES-102
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .