Præcis transplantation af humane amniotiske epitelstamceller i lateral ventrikel for Parkinsons sygdom.
16. februar 2023 opdateret af: Jingwen WU, Shanghai East Hospital
Dette er et enkelt-center, enkelt-arm, dosiseskaleringsstudie, for at udforske sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af humane amniotiske epitelstamceller (hAESC'er) til idiopatisk Parkinsons sygdom (PD).
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
hAESC'er vil blive indgivet gennem Ommaya-reservoiret implanteret i den laterale ventrikel hos personer med idiopatisk PD.
Denne dosisoptrapning vil blive efterfulgt af en eksplorativ ekspansionsfase i 3 kohorter.
- Dosis A (5×10^7 celler/dosis)
- Dosis B (1,0×10^8 celler/dosis)
- Dosis C (1,5×10^8 celler/dosis).
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Forventet)
18
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Jingwen Wu, M.D.
- Telefonnummer: 021-38804518
- E-mail: wujingwendongfang@163.com
Studiesteder
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Kina, 200000
- Rekruttering
- Shanghai East Hospital
-
Kontakt:
- Jingwen Wu, M.D.
- Telefonnummer: 18916111526
- E-mail: wujingwendongfang@163.com
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
40 år til 70 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- 40-70 år gammel, med mere end 5 års idiopatisk PD historie
- UPDRS-III-score uden for tid ≤49
- MMSE scorer ≥24
- HAMD-17-score <25
- H-Y resultater til tiden ≤4
- reaktiv over for levodopa eller dopa-agonister
- PD medicin dosis er stabil i mere end 2 måneder
- ingen generel anæstesi kontraindikationer, ingen stereotaktisk kirurgi kontraindikationer eller andre tilstande, der interfererer med klinisk evaluering
- ingen abnormiteter, der påvirker celletransplantation ved kraniel MR
- ingen deltagelse af andre kliniske forsøg 3 måneder før underskrivelse af det informerede samtykke
Ekskluderingskriterier:
- sekundær PD eller Parkinsons syndrom
- subkutan apomorfinbehandling
- score ≥ 2 på UPDRS-I punkt 2, eller ≥ 2 på UPDRS-II punkt 13; eller ≥ 3 på UPDRS-II item14
- anamnese med intrakraniel kirurgi eller implantation af enhed, inklusive dyb hjernestimulering, inden for 2 år før underskrivelse af informeret samtykke
- historie med anfald eller profylaktisk anvendelse af antiepileptika
- andre alvorlige lidelser i centralnervesystemet
- historie med stamcelleterapi
- forsøgsperson, der havde gennemgået en større operation inden for 3 måneder og vil gennemgå en større operation inden for de næste 6 måneder før underskrivelse af informeret samtykke
- autoimmun sygdom eller nuværende brug af immunsuppressiva
- personer med komorbid hjertesygdom, for eksempel, men ikke begrænset til, iskæmisk hjertesygdom, kongestiv hjertesvigt, signifikante arytmier eller hjerteledningsblokering
- dårligt kontrolleret hypertension, diabetes mellitus eller komorbide lidelser i det endokrine system, lungesygdomme, mave-tarm-system lidelser, alvorlige infektioner, maligniteter osv.
- positiv for hepatitis B overfladeantigen (HBsAg), hepatitis C virus (HCV) antistoffer, human immundefekt virus (HIV) antistoffer eller Treponema pallidum antistof
- abnormiteter i lever- eller nyrefunktionstest, inklusive alaninaminotransferase (ALT), aspartataminotransferase (AST) er mindre end 2,5 gange den øvre grænse for normal, blodurinstofnitrogen (BUN) eller kreatinin (Cr) er mindre end 1,5 gange den øvre grænse af normalt eller serumalbumin < 30,0 g/L
- abnormiteter i hæmatologisk test: koagulationsforstyrrelser eller igangværende antikoaguleringsterapi; moderat til svær anæmi; blodpladetal < 80 × 10^9/L
- manglende evne til at gennemgå MR- og positronemissionstomografi (PET) undersøgelser
- personer med svær allergi
- kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP) eller forsøgsperson er en mand med en WOCBP-partner, som ikke er villig til at tage prævention under forsøget
- gravide eller ammende hunner
- andre forhold, som efterforskeren anser for at være uhensigtsmæssige til optagelse.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: hAESCs behandling
hAESC'er vil blive indgivet gennem Ommaya-reservoiret implanteret i den laterale ventrikel. Tolerabiliteten, sikkerheden og effektiviteten vil blive undersøgt af 4 månedlige doser af hAESC'er i 3 måneder efterfulgt af 2 doser hver 3. måned i dosiseskalering gennem 3 kohorter.
|
humane amniotiske epitelstamceller
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Dosisbegrænsende toksicitet (DLT)
Tidsramme: 12 måneder
|
Forekomsten af DLT.
|
12 måneder
|
|
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE), alvorlige bivirkninger (SAE) og bivirkninger af særlig interesse (AESI)
Tidsramme: 12 måneder
|
Ifølge CTCAE V5.0 evalueres AE, SAE og AESI ved laboratorieundersøgelse, måling af vitale tegn, fysisk undersøgelse og forsøgspersoners symptomer for at opdage nye abnormiteter og/eller forværring af tidligere tilstande. AESI er defineret som intrakraniel infektion, blødning, afstødning, ødem samt akutte allergiske reaktioner og ektopisk massedannelse forbundet med behandlingen. |
12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline i UPDRS-III (Unified Parkinsons Rating Scale del III/motorisk del)-score
Tidsramme: 12 måneder
|
UPDRS bruges til at evaluere den funktionsnedsættelse og handicap, der er forbundet med PD.
Den består af 4 sektioner: I Mentation, adfærd og humør; II Aktiviteter i dagligdagen (ADL'er); III Motor; og IV-komplikationer. UPDRS-scoren varierer fra 0 til 199, hvor højere score indikerer større handicap
|
12 måneder
|
|
Ændring fra baseline i UPDRS-off-time totalscores
Tidsramme: 12 måneder
|
UPDRS bruges til at evaluere den funktionsnedsættelse og handicap, der er forbundet med PD.
Den består af 4 sektioner: I Mentation, adfærd og humør; II Aktiviteter i dagligdagen (ADL'er); III Motor; og IV-komplikationer. UPDRS-scoren varierer fra 0 til 199, hvor højere score indikerer større handicap
|
12 måneder
|
|
Ændring fra baseline i UPDRS til tiden samlede score
Tidsramme: 12 måneder
|
UPDRS bruges til at evaluere den funktionsnedsættelse og handicap, der er forbundet med PD.
Den består af 4 sektioner: I Mentation, adfærd og humør; II Aktiviteter i dagligdagen (ADL'er); III Motor; og IV-komplikationer. UPDRS-scoren varierer fra 0 til 199, hvor højere score indikerer større handicap
|
12 måneder
|
|
Ændring fra baseline i summen af UPDRS-II- og UPDRS-III-scorerne
Tidsramme: 12 måneder
|
UPDRS bruges til at evaluere den funktionsnedsættelse og handicap, der er forbundet med PD.
Den består af 4 sektioner: I Mentation, adfærd og humør; II Aktiviteter i dagligdagen (ADL'er); III Motor; og IV-komplikationer. UPDRS-scoren varierer fra 0 til 199, hvor højere score indikerer større handicap
|
12 måneder
|
|
Ændringer fra baseline i Parkinsons Disease Questionnaire (PDQ-39) scores
Tidsramme: 12 måneder
|
PDQ-39 er et selvudfyldt spørgeskema, der vurderer, hvor ofte mennesker med Parkinsons oplever vanskeligheder på tværs af 8 dimensioner af dagligdagen med 39 spørgsmål.
Spørgsmål besvares ved hjælp af et 5-punkts ordinært scoringssystem: 0 = aldrig, 1 = lejlighedsvis, 2 = nogle gange, 3 = ofte, 4 = altid.
Hver score spænder fra 0 = aldrig har svært ved til 100 = har altid svært. Jo højere score, jo lavere er livskvaliteten for PD-patienter.
|
12 måneder
|
|
Ændringer i Hamilton Depression-17 (HAMD-17) skalaens score
Tidsramme: 12 måneder
|
HAMD-17-skalaen er den mest udbredte skala i klinisk evaluering af depression hos PD-patienter.
Dette projekt tager 8 point som den kritiske værdi af depression, og den samlede score over 35 point betragtes som alvorlig depression, mere end 20 point vil sandsynligvis blive diagnosticeret med depression, mindre end 8 point er ikke deprimeret.
|
12 måneder
|
|
Ændring fra baseline i Parkinsons Disease Sleep Scale (PDSS) score
Tidsramme: 12 måneder
|
PDSS er en visuel analog skala, der adresserer 15 almindeligt rapporterede symptomer forbundet med søvnforstyrrelser overordnet nattesøvnkvalitet (punkt 1), indsættende søvn og vedligeholdelsessøvnløshed (punkt 2 og 3), natlig rastløshed (punkt 4 og 5), natlig psykose ( punkt 6 og 7), natturi (pkt. 8 og 9), natlige motoriske symptomer (pkt. 10-13), søvnforfriskning (pkt. 14) og døsning i dagtimerne (pkt. 15).
Scorer varierer fra 0 (dårligt eller ofte) til 10 (meget godt eller aldrig), med en samlet score på <90, der indikerer søvnforstyrrelser, med højere score, der indikerer bedre søvnkvalitet.
|
12 måneder
|
|
Ændringer fra baseline i Hoehn og Yahr-skalaen (H-Y)
Tidsramme: 12 måneder
|
Hoehn og Yahr-skalaen bruges til at give et generelt estimat af PD-patienters kliniske funktion ved at kombinere funktionelle mangler (handicap) og objektive tegn (svækkelse).
Hoehn og Yahr-scoren varierer fra 0 til 5, hvor højere score indikerer højere dysfunktion hos PD-patienter.
|
12 måneder
|
|
Ændringer fra baseline i Mini-Mental State Examination (MMSE)
Tidsramme: 12 måneder
|
Den samlede score for tne MMSE varierer fra 0 til 30, med en højere score, der indikerer bedre funktion til kognitiv vurdering.
|
12 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Jingwen Wu, M.D., Shanghai East Hospital
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Forventet)
1. februar 2023
Primær færdiggørelse (Forventet)
1. februar 2025
Studieafslutning (Forventet)
1. februar 2026
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
10. januar 2023
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
10. januar 2023
Først opslået (Faktiske)
19. januar 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
17. februar 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
16. februar 2023
Sidst verificeret
1. februar 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- SA-HAES-102
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .