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Transplantation précise de cellules souches épithéliales amniotiques humaines dans le ventricule latéral pour la maladie de Parkinson.

16 février 2023 mis à jour par: Jingwen WU, Shanghai East Hospital
Il s'agit d'une étude monocentrique, à bras unique et à dose croissante, visant à explorer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité des cellules souches épithéliales amniotiques humaines (hAESC) pour la maladie de Parkinson idiopathique (MP).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les hAESC seront administrées par le réservoir Ommaya implanté dans le ventricule latéral des sujets atteints de MP idiopathique.

Cette escalade de dose sera suivie d'une phase d'expansion exploratoire dans 3 cohortes.

  • Dose A (5×10^7 cellules/dose)
  • Dose B (1,0 × 10 ^ 8 cellules/dose)
  • Dose C (1,5 × 10 ^ 8 cellules/dose).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

18

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Chine, 200000
        • Recrutement
        • Shanghai East Hospital
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

40 ans à 70 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. 40-70 ans, avec plus de 5 ans d'antécédents de MP idiopathique
  2. Scores hors temps UPDRS-III ≤ 49
  3. Scores MMSE ≥24
  4. HAMD-17 scores < 25
  5. H-Y scores de ponctualité ≤4
  6. réactif à la lévodopa ou aux agonistes de la dopa
  7. La dose de médicament PD est stable pendant plus de 2 mois
  8. aucune contre-indication à l'anesthésie générale, aucune contre-indication à la chirurgie stéréotaxique ou d'autres conditions qui interfèrent avec l'évaluation clinique
  9. aucune anomalie affectant la transplantation cellulaire par IRM crânienne
  10. aucune participation à d'autres essais cliniques 3 mois avant la signature du consentement éclairé

Critère d'exclusion:

  1. MP secondaire ou syndrome de Parkinson
  2. traitement sous-cutané à l'apomorphine
  3. score ≥ 2 sur l'item 2 de l'UPDRS-I, ou ≥ 2 sur l'item 13 de l'UPDRS-II ; ou ≥ 3 sur UPDRS-II item14
  4. antécédents de chirurgie intracrânienne ou d'implantation de dispositif, y compris la stimulation cérébrale profonde, dans les 2 ans précédant la signature du consentement éclairé
  5. antécédents de convulsions ou d'application prophylactique de médicaments antiépileptiques
  6. autres troubles graves du système nerveux central
  7. histoire de la thérapie par cellules souches
  8. sujet qui a subi une intervention chirurgicale majeure dans les 3 mois et qui subira une intervention chirurgicale majeure dans les 6 prochains mois avant la signature du consentement éclairé
  9. maladie auto-immune ou utilisation actuelle d'immunosuppresseurs
  10. sujets présentant une maladie cardiaque comorbide, par exemple, mais sans s'y limiter, une cardiopathie ischémique, une insuffisance cardiaque congestive, des arythmies importantes ou un bloc de conduction cardiaque
  11. hypertension mal contrôlée, diabète sucré ou troubles du système endocrinien comorbides, troubles pulmonaires, troubles du système gastro-intestinal, infections graves, tumeurs malignes, etc.
  12. positif pour l'antigène de surface de l'hépatite B (HBsAg), les anticorps contre le virus de l'hépatite C (VHC), les anticorps contre le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) ou les anticorps contre Treponema pallidum
  13. anomalies des tests de la fonction hépatique ou rénale, y compris l'alanine aminotransférase (ALT), l'aspartate aminotransférase (AST) est inférieure à 2,5 fois la limite supérieure de la normale, l'urée sanguine (BUN) ou la créatinine (Cr) sont inférieures à 1,5 fois la limite supérieure d'albumine normale ou sérique < 30,0 g/L
  14. anomalies des tests hématologiques : troubles de la coagulation ou traitement anticoagulant en cours ; anémie modérée à sévère; numération plaquettaire < 80 × 10^9/L
  15. incapacité à subir des examens d'IRM et de tomographie par émission de positrons (TEP)
  16. sujet souffrant d'allergies sévères
  17. les femmes en âge de procréer (WOCBP) ou le sujet est un homme avec un partenaire WOCBP, qui ne veut pas prendre de contraception pendant l'essai
  18. femelles gestantes ou allaitantes
  19. d'autres conditions jugées par l'investigateur comme inappropriées pour l'inscription.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: traitement des CSEhh

Les hAESC seront administrées par le réservoir Ommaya implanté dans le ventricule latéral.

La tolérabilité, l'innocuité et l'efficacité seront examinées de 4 doses mensuelles de CESCh pendant 3 mois, suivies de 2 doses tous les 3 mois en escalade de dose dans 3 cohortes.

  • Dose A (5×10^7 cellules/dose)
  • Dose B (1,0 × 10 ^ 8 cellules/dose)
  • Dose C (1,5 × 10 ^ 8 cellules/dose).
Biologique: CESCh
Cellules souches épithéliales amniotiques humaines

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Toxicité limitant la dose (DLT)
Délai: 12 mois
L'apparition de DLT.
12 mois
Nombre de participants avec événement indésirable (EI), événement indésirable grave (EIG) et événement indésirable d'intérêt particulier (AESI)
Délai: 12 mois

Selon CTCAE V5.0, AE, SAE et AESI évalués par examen en laboratoire, mesure des signes vitaux, examen physique et symptômes des sujets pour détecter de nouvelles anomalies et/ou une détérioration des conditions antérieures.

Les AESI sont définies comme une infection intracrânienne, une hémorragie, un rejet, un œdème, ainsi que des réactions allergiques aiguës et la formation de masse ectopique associées au traitement.
12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport au départ des scores UPDRS-III (Unified Parkinson's Rating Scale partie III/partie motrice)
Délai: 12 mois
UPDRS est utilisé pour évaluer la déficience et l'invalidité associées à la MP. Il se compose de 4 sections : I Mentation, comportement et humeur ; II Activités de la vie quotidienne (AVQ); Moteur III ; et IV Complications.Le score UPDRS varie de 0 à 199, un score plus élevé indiquant une plus grande incapacité
12 mois
Changement par rapport à la ligne de base dans les scores totaux hors temps de l'UPDRS
Délai: 12 mois
UPDRS est utilisé pour évaluer la déficience et l'invalidité associées à la MP. Il se compose de 4 sections : I Mentation, comportement et humeur ; II Activités de la vie quotidienne (AVQ); Moteur III ; et IV Complications.Le score UPDRS varie de 0 à 199, un score plus élevé indiquant une plus grande incapacité
12 mois
Changement par rapport à la ligne de base dans les scores totaux ponctuels de l'UPDRS
Délai: 12 mois
UPDRS est utilisé pour évaluer la déficience et l'invalidité associées à la MP. Il se compose de 4 sections : I Mentation, comportement et humeur ; II Activités de la vie quotidienne (AVQ); Moteur III ; et IV Complications.Le score UPDRS varie de 0 à 199, un score plus élevé indiquant une plus grande incapacité
12 mois
Changement par rapport au départ dans la somme des scores UPDRS-II et UPDRS-III
Délai: 12 mois
UPDRS est utilisé pour évaluer la déficience et l'invalidité associées à la MP. Il se compose de 4 sections : I Mentation, comportement et humeur ; II Activités de la vie quotidienne (AVQ); Moteur III ; et IV Complications.Le score UPDRS varie de 0 à 199, un score plus élevé indiquant une plus grande incapacité
12 mois
Changements par rapport au départ dans les scores du questionnaire sur la maladie de Parkinson (PDQ-39)
Délai: 12 mois
Le PDQ-39 est un questionnaire auto-rempli évaluant la fréquence à laquelle les personnes atteintes de la maladie de Parkinson éprouvent des difficultés dans 8 dimensions de la vie quotidienne avec 39 questions. Les questions sont répondues à l'aide d'un système de notation ordinale à 5 points : 0 = jamais, 1 = occasionnellement, 2 = parfois, 3 = souvent, 4 = toujours. Chaque score varie de 0 = jamais de difficulté à 100 = toujours de la difficulté. Plus le score est élevé, plus la qualité de vie des patients parkinsoniens est faible.
12 mois
Changements dans les scores de l'échelle Hamilton Depression-17 (HAMD-17)
Délai: 12 mois
L'échelle HAMD-17 est l'échelle la plus largement utilisée dans l'évaluation clinique de la dépression chez les patients atteints de MP. Ce projet prend 8 points comme valeur critique de la dépression, et le score total supérieur à 35 points est considéré comme une dépression sévère, plus de 20 points sont susceptibles d'être diagnostiqués avec une dépression, moins de 8 points ne sont pas déprimés.
12 mois
Changement par rapport au départ dans les scores de l'échelle du sommeil de la maladie de Parkinson (PDSS)
Délai: 12 mois
Le PDSS est une échelle visuelle analogique portant sur 15 symptômes couramment rapportés associés aux troubles du sommeil, à la qualité globale du sommeil nocturne (item 1), à l'insomnie d'apparition et de maintien du sommeil (items 2 et 3), à l'agitation nocturne (items 4 et 5), à la psychose nocturne ( items 6 et 7), nycturie (items 8 et 9), symptômes moteurs nocturnes (items 10-13), sommeil réparateur (item 14) et somnolence diurne (item 15). Les scores vont de 0 (mal ou souvent) à 10 (très bon ou jamais), avec un score total <90 indiquant des troubles du sommeil, les scores les plus élevés indiquant une meilleure qualité du sommeil.
12 mois
Changements par rapport à la ligne de base dans l'échelle de Hoehn et Yahr (H-Y)
Délai: 12 mois
L'échelle de Hoehn et Yahr est utilisée pour fournir une estimation générale de la fonction clinique des patients parkinsoniens, combinant des déficits fonctionnels (incapacité) et des signes objectifs (déficience). Le score de Hoehn et Yahr varie de 0 à 5, un score plus élevé indiquant un dysfonctionnement plus élevé chez les patients atteints de MP.
12 mois
Changements par rapport à la ligne de base dans le mini-examen de l'état mental (MMSE)
Délai: 12 mois
Le score total du MMSE varie de 0 à 30, un score plus élevé indiquant une meilleure fonction pour l'évaluation cognitive.
12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Shanghai East Hospital

Collaborateurs

Shanghai iCELL Biotechnology Co., Ltd, Shanghai, China

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Jingwen Wu, M.D., Shanghai East Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Anticipé)

1 février 2023

Achèvement primaire (Anticipé)

1 février 2025

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 février 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 janvier 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 janvier 2023

Première publication (Réel)

19 janvier 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

17 février 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 février 2023

Dernière vérification

1 février 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SA-HAES-102

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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