Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Přesná transplantace lidských amniotických epiteliálních kmenových buněk do laterální komory pro Parkinsonovu chorobu.

16. února 2023 aktualizováno: Jingwen WU, Shanghai East Hospital
Toto je jednocentrová, jednoramenná studie s eskalací dávky, která má prozkoumat bezpečnost, snášenlivost a účinnost lidských amniotických epiteliálních kmenových buněk (hAESC) pro idiopatickou Parkinsonovu nemoc (PD).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

hAESC budou podávány prostřednictvím zásobníku Ommaya implantovaného do laterální komory pacientů s idiopatickou PD.

Po této eskalaci dávky bude následovat průzkumná expanzní fáze ve 3 kohortách.

  • Dávka A (5×10^7 buněk/dávka)
  • Dávka B (1,0×10^8 buněk/dávka)
  • Dávka C (1,5 x 10^8 buněk/dávka).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

18

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Čína
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Čína, 200000

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

40 let až 70 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. 40-70 let, s více než 5letou anamnézou idiopatické PD
  2. off-time skóre UPDRS-III ≤49
  3. MMSE skóre ≥24
  4. Skóre HAMD-17 < 25
  5. H-Y skóre včasnosti ≤4
  6. reaktivní na levodopu nebo agonisty dopa
  7. Dávka PD medikace je stabilní déle než 2 měsíce
  8. žádné kontraindikace celkové anestezie, žádné kontraindikace stereotaktické operace nebo jiné stavy, které interferují s klinickým hodnocením
  9. žádné abnormality ovlivňující buněčnou transplantaci kraniální MRI
  10. žádná účast na jiných klinických studiích 3 měsíce před podpisem informovaného souhlasu

Kritéria vyloučení:

  1. sekundární PD nebo Parkinsonův syndrom
  2. subkutánní léčba apomorfinem
  3. bodování ≥ 2 na UPDRS-I položka 2 nebo ≥ 2 na UPDRS-II položka 13; nebo ≥ 3 u položky UPDRS-II14
  4. anamnéza intrakraniálního chirurgického zákroku nebo implantace zařízení, včetně hluboké mozkové stimulace, během 2 let před podpisem informovaného souhlasu
  5. anamnéza záchvatů nebo profylaktická aplikace antiepileptik
  6. jiné závažné poruchy centrálního nervového systému
  7. historie léčby kmenovými buňkami
  8. subjekt, který podstoupil větší chirurgický zákrok během 3 měsíců a podstoupí větší chirurgický zákrok během následujících 6 měsíců před podpisem informovaného souhlasu
  9. autoimunitní onemocnění nebo současné užívání imunosupresiv
  10. subjekty s komorbidním srdečním onemocněním, například, ale bez omezení, ischemickou chorobou srdeční, městnavým srdečním selháním, významnými arytmiemi nebo blokádou srdečního převodu
  11. špatně kontrolovaná hypertenze, diabetes mellitus nebo komorbidní poruchy endokrinního systému, plicní poruchy, poruchy gastrointestinálního systému, závažné infekce, malignity atd.
  12. pozitivní na povrchový antigen hepatitidy B (HBsAg), protilátky proti viru hepatitidy C (HCV), protilátky proti viru lidské imunodeficience (HIV) nebo protilátky proti Treponema pallidum
  13. abnormality ve funkčních testech jater nebo ledvin, včetně alaninaminotransferázy (ALT), aspartátaminotransferázy (AST) je nižší než 2,5násobek horní hranice normy, dusík močoviny v krvi (BUN) nebo kreatinin (Cr) jsou nižší než 1,5násobek horní hranice normální nebo sérový albumin < 30,0 g/l
  14. abnormality v hematologickém testu: poruchy koagulace nebo probíhající antikoagulační léčba; středně těžká až těžká anémie; počet krevních destiček < 80 × 10^9/l
  15. nemožnost podstoupit vyšetření MRI a pozitronovou emisní tomografii (PET).
  16. subjekt s těžkými alergiemi
  17. žena ve fertilním věku (WOCBP) nebo subjekt je muž s partnerem WOCBP, který není ochoten užívat antikoncepci během studie
  18. březí nebo kojící samice
  19. jiné podmínky, které zkoušející považuje za nevhodné pro zápis.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: léčba hAESCs

hAESC budou podávány prostřednictvím rezervoáru Ommaya implantovaného do laterální komory.

Snášenlivost, bezpečnost a účinnost se bude zkoumat u 4 měsíčních dávek hAESC po dobu 3 měsíců následovaných 2 dávkami každé 3 měsíce s eskalací dávek ve 3 kohortách.

  • Dávka A (5×10^7 buněk/dávka)
  • Dávka B (1,0×10^8 buněk/dávka)
  • Dávka C (1,5 x 10^8 buněk/dávka).
Biologický: hAESC
lidské amniotické epiteliální kmenové buňky

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Toxicita limitující dávku (DLT)
Časové okno: 12 měsíců
Výskyt DLT.
12 měsíců
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE), závažnými nežádoucími účinky (SAE) a nežádoucími účinky zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: 12 měsíců

Podle CTCAE V5.0 jsou AE, SAE a AESI hodnoceny laboratorním vyšetřením, měřením vitálních funkcí, fyzikálním vyšetřením a symptomy subjektů k detekci nových abnormalit a/nebo zhoršení předchozích stavů.

AESI je definována jako intrakraniální infekce, krvácení, rejekce, edém, stejně jako akutní alergické reakce a tvorba ektopické hmoty spojené s terapií.
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty ve skóre UPDRS-III (Unified Parkinson's Rating Scale část III/motorická část)
Časové okno: 12 měsíců
UPDRS se používá pro hodnocení poškození a invalidity spojené s PD. Skládá se ze 4 částí: I Mentace, chování a nálada; II Aktivity denního života (ADL); III Motor; a IV komplikace. Skóre UPDRS se pohybuje od 0 do 199, přičemž vyšší skóre naznačuje větší postižení
12 měsíců
Změna od základní hodnoty v celkovém skóre off-time UPDRS
Časové okno: 12 měsíců
UPDRS se používá pro hodnocení poškození a invalidity spojené s PD. Skládá se ze 4 částí: I Mentace, chování a nálada; II Aktivity denního života (ADL); III Motor; a IV komplikace. Skóre UPDRS se pohybuje od 0 do 199, přičemž vyšší skóre naznačuje větší postižení
12 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre včasnosti UPDRS
Časové okno: 12 měsíců
UPDRS se používá pro hodnocení poškození a invalidity spojené s PD. Skládá se ze 4 částí: I Mentace, chování a nálada; II Aktivity denního života (ADL); III Motor; a IV komplikace. Skóre UPDRS se pohybuje od 0 do 199, přičemž vyšší skóre naznačuje větší postižení
12 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v součtu skóre UPDRS-II a UPDRS-III
Časové okno: 12 měsíců
UPDRS se používá pro hodnocení poškození a invalidity spojené s PD. Skládá se ze 4 částí: I Mentace, chování a nálada; II Aktivity denního života (ADL); III Motor; a IV komplikace. Skóre UPDRS se pohybuje od 0 do 199, přičemž vyšší skóre naznačuje větší postižení
12 měsíců
Změny od výchozí hodnoty ve skóre dotazníku Parkinsonovy nemoci (PDQ-39).
Časové okno: 12 měsíců
PDQ-39 je samostatně vyplněný dotazník, který pomocí 39 otázek hodnotí, jak často mají lidé s Parkinsonovou chorobou potíže v 8 dimenzích každodenního života. Otázky jsou zodpovězeny pomocí 5bodového řadového bodovacího systému: 0 = nikdy, 1 = příležitostně, 2 = někdy, 3 = často, 4 = vždy. Každé skóre se pohybuje od 0 = nikdy nemám potíže do 100 = vždy mají potíže. Čím vyšší skóre, tím nižší je kvalita života pacientů s PD.
12 měsíců
Změny ve skóre Hamiltonovy škály deprese-17 (HAMD-17).
Časové okno: 12 měsíců
Škála HAMD-17 je nejrozšířenější škálou v klinickém hodnocení deprese u pacientů s PD. Tento projekt bere 8 bodů jako kritickou hodnotu deprese a celkové skóre nad 35 bodů je považováno za těžkou depresi, více než 20 bodů je pravděpodobně diagnostikováno jako deprese, méně než 8 bodů není deprese.
12 měsíců
Změna od výchozí hodnoty ve skóre spánkové škály Parkinsonovy choroby (PDSS).
Časové okno: 12 měsíců
PDSS je vizuální analogová škála řešící 15 běžně uváděných symptomů spojených s poruchou spánku celkovou kvalitou nočního spánku (položka 1), nástupem spánku a udržovací nespavostí (položky 2 a 3), nočním neklidem (položky 4 a 5), ​​noční psychózou ( položky 6 a 7), nykturie (položky 8 a 9), noční motorické symptomy (položky 10-13), osvěžení spánku (položka 14) a podřimování během dne (položka 15). Skóre se pohybuje od 0 (špatně nebo často) do 10 (velmi dobré nebo nikdy), přičemž celkové skóre <90 znamená poruchu spánku, přičemž vyšší skóre znamená lepší kvalitu spánku.
12 měsíců
Změny od výchozí hodnoty na Hoehnově a Yahrově stupnici (H-Y)
Časové okno: 12 měsíců
Hoehnova a Yahrova škála se používá k poskytnutí obecného odhadu klinické funkce pacientů s PD kombinací funkčních deficitů (postižení) a objektivních známek (porucha). Hoehnovo a Yahrovo skóre se pohybuje od 0 do 5, přičemž vyšší skóre ukazuje na vyšší dysfunkci pacientů s PD.
12 měsíců
Změny oproti výchozímu stavu v Mini-Mental State Examination (MMSE)
Časové okno: 12 měsíců
Celkové skóre MMSE se pohybuje od 0 do 30, přičemž vyšší skóre ukazuje na lepší funkci pro kognitivní hodnocení.
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shanghai East Hospital

Spolupracovníci

Shanghai iCELL Biotechnology Co., Ltd, Shanghai, China

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jingwen Wu, M.D., Shanghai East Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

1. února 2023

Primární dokončení (Očekávaný)

1. února 2025

Dokončení studie (Očekávaný)

1. února 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. ledna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. ledna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

19. ledna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. února 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. února 2023

Naposledy ověřeno

1. února 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SA-HAES-102

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na hAESC

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit