Exakt transplantation av mänskliga amniotiska epitelstamceller till lateral ventrikel för Parkinsons sjukdom.
16 februari 2023 uppdaterad av: Jingwen WU, Shanghai East Hospital
Detta är en en-center, enarmad dosökningsstudie för att utforska säkerheten, tolerabiliteten och effekten av humana amniotiska epitelstamceller (hAESC) för idiopatisk Parkinsons sjukdom (PD).
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
hAESCs kommer att administreras genom Ommaya-reservoaren som implanteras i den laterala ventrikeln hos patienter med idiopatisk PD.
Denna dosökning kommer att följas av en explorativ expansionsfas i 3 kohorter.
- Dos A (5×10^7 celler/dos)
- Dos B (1,0×10^8 celler/dos)
- Dos C (1,5×10^8 celler/dos).
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Förväntat)
18
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Jingwen Wu, M.D.
- Telefonnummer: 021-38804518
- E-post: wujingwendongfang@163.com
Studieorter
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Kina, 200000
- Rekrytering
- Shanghai East Hospital
-
Kontakt:
- Jingwen Wu, M.D.
- Telefonnummer: 18916111526
- E-post: wujingwendongfang@163.com
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
40 år till 70 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- 40-70 år gammal, med mer än 5 års idiopatisk PD-historia
- UPDRS-III poäng för offtime ≤49
- MMSE-poäng ≥24
- HAMD-17 poäng < 25
- H-Y poäng i tid ≤4
- reaktiva mot levodopa eller dopa-agonister
- PD-medicindosen är stabil i mer än 2 månader
- inga kontraindikationer för generell anestesi, inga kontraindikationer för stereotaktisk kirurgi eller andra tillstånd som stör klinisk utvärdering
- inga abnormiteter som påverkar celltransplantation med kranial MRT
- inget deltagande av andra kliniska prövningar 3 månader innan det informerade samtycket undertecknades
Exklusions kriterier:
- sekundär PD eller Parkinsons syndrom
- subkutan apomorfinbehandling
- poäng ≥ 2 på UPDRS-I punkt 2, eller ≥ 2 på UPDRS-II punkt 13; eller ≥ 3 på UPDRS-II artikel14
- historia av intrakraniell kirurgi eller implantation av enhet, inklusive djup hjärnstimulering, inom 2 år före undertecknandet av informerat samtycke
- anamnes på anfall eller profylaktisk användning av antiepileptika
- andra allvarliga störningar i centrala nervsystemet
- historia av stamcellsterapi
- försöksperson som hade genomgått en större operation inom 3 månader och kommer att genomgå en större operation inom de närmaste 6 månaderna innan han undertecknade informerat samtycke
- autoimmun sjukdom eller nuvarande användning av immunsuppressiva medel
- patienter med komorbid hjärtsjukdom, till exempel, men inte begränsat till, ischemisk hjärtsjukdom, kongestiv hjärtsvikt, signifikanta arytmier eller hjärtöverledningsblockad
- dåligt kontrollerad hypertoni, diabetes mellitus eller komorbida störningar i det endokrina systemet, lungsjukdomar, störningar i mag-tarmsystemet, allvarliga infektioner, maligniteter, etc.
- positiv för hepatit B-ytantigen (HBsAg), antikroppar mot hepatit C-virus (HCV), antikroppar mot humant immunbristvirus (HIV) eller antikropp mot Treponema pallidum
- avvikelser i lever- eller njurfunktionstester, inklusive alaninaminotransferas (ALT), aspartataminotransferas (AST) är mindre än 2,5 gånger den övre gränsen för normal, blodureakväve (BUN) eller kreatinin (Cr) är mindre än 1,5 gånger den övre gränsen normalt, eller serumalbumin < 30,0 g/L
- abnormiteter i hematologiskt test: koagulationsrubbningar eller pågående antikoagulationsterapi; måttlig till svår anemi; trombocytantal < 80 × 10^9/L
- oförmåga att genomgå MRT och positronemissionstomografi (PET) undersökningar
- person med svår allergi
- kvinnor i fertil ålder (WOCBP) eller försöksperson är en man med en WOCBP-partner som inte är villig att ta preventivmedel under prövningen
- gravida eller ammande kvinnor
- andra förhållanden som utredaren anser vara olämpliga för inskrivning.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: hAESCs behandling
hAESCs kommer att administreras genom Ommaya-reservoaren implanterad i den laterala ventrikeln. Toleransen, säkerheten och effekten kommer att undersökas för 4 månatliga doser av hAESCs under 3 månader följt av 2 doser var 3:e månad i dosökning genom 3 kohorter.
|
mänskliga amniotiska epitelstamceller
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Dosbegränsande toxicitet (DLT)
Tidsram: 12 månader
|
Förekomsten av DLT.
|
12 månader
|
|
Antal deltagare med biverkningar (AE), allvarliga biverkningar (SAE) och biverkningar av särskilt intresse (AESI)
Tidsram: 12 månader
|
Enligt CTCAE V5.0 utvärderas AE, SAE och AESI genom laboratorieundersökning, mätning av vitala tecken, fysisk undersökning och försökspersoners symtom för att upptäcka nya avvikelser och/eller försämring av tidigare tillstånd. AESI definieras som intrakraniell infektion, blödning, avstötning, ödem, såväl som akuta allergiska reaktioner och ektopisk massbildning i samband med behandlingen. |
12 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring från baslinjen i UPDRS-III (Unified Parkinsons Rating Scale del III/motordel) poäng
Tidsram: 12 månader
|
UPDRS används för att utvärdera den funktionsnedsättning och funktionsnedsättning som är förknippad med PD.
Den består av 4 avsnitt: I Mentation, beteende och humör; II Aktiviteter i det dagliga livet (ADL); III Motor; och IV-komplikationer. UPDRS-poängen varierar från 0 till 199, med högre poäng som indikerar större funktionshinder
|
12 månader
|
|
Ändring från baslinjen i UPDRS totalpoäng för off-time
Tidsram: 12 månader
|
UPDRS används för att utvärdera den funktionsnedsättning och funktionsnedsättning som är förknippad med PD.
Den består av 4 avsnitt: I Mentation, beteende och humör; II Aktiviteter i det dagliga livet (ADL); III Motor; och IV-komplikationer. UPDRS-poängen varierar från 0 till 199, med högre poäng som indikerar större funktionshinder
|
12 månader
|
|
Ändring från baslinjen i UPDRS totalpoäng i tid
Tidsram: 12 månader
|
UPDRS används för att utvärdera den funktionsnedsättning och funktionsnedsättning som är förknippad med PD.
Den består av 4 avsnitt: I Mentation, beteende och humör; II Aktiviteter i det dagliga livet (ADL); III Motor; och IV-komplikationer. UPDRS-poängen varierar från 0 till 199, med högre poäng som indikerar större funktionshinder
|
12 månader
|
|
Förändring från baslinjen i summan av UPDRS-II- och UPDRS-III-poängen
Tidsram: 12 månader
|
UPDRS används för att utvärdera den funktionsnedsättning och funktionsnedsättning som är förknippad med PD.
Den består av 4 avsnitt: I Mentation, beteende och humör; II Aktiviteter i det dagliga livet (ADL); III Motor; och IV-komplikationer. UPDRS-poängen varierar från 0 till 199, med högre poäng som indikerar större funktionshinder
|
12 månader
|
|
Förändringar från baslinjen i resultaten från Parkinsons Disease Questionnaire (PDQ-39)
Tidsram: 12 månader
|
PDQ-39 är ett självfyllt frågeformulär som bedömer hur ofta personer med Parkinsons upplever svårigheter över 8 dimensioner av det dagliga livet med 39 frågor.
Frågor besvaras med hjälp av ett 5-poängs ordinalpoängsystem: 0 = aldrig, 1 = ibland, 2 = ibland, 3 = ofta, 4 = alltid.
Varje poäng sträcker sig från 0 = har aldrig svårt till 100 = har alltid svårt. Ju högre poäng desto lägre livskvalitet för PD-patienter.
|
12 månader
|
|
Förändringar i Hamilton Depression-17 (HAMD-17) skalan poäng
Tidsram: 12 månader
|
HAMD-17-skalan är den mest använda skalan vid klinisk utvärdering av depression hos PD-patienter.
Detta projekt tar 8 poäng som det kritiska värdet av depression, och den totala poängen över 35 poäng anses vara allvarlig depression, mer än 20 poäng kommer sannolikt att diagnostiseras med depression, mindre än 8 poäng är inte deprimerad.
|
12 månader
|
|
Förändring från baslinjen i Parkinson's Disease Sleep Scale (PDSS) poäng
Tidsram: 12 månader
|
PDSS är en visuell analog skala som adresserar 15 vanliga rapporterade symtom förknippade med sömnstörningar övergripande kvalitet på nattsömn (punkt 1), sömnstart och underhållssömnlöshet (punkt 2 och 3), nattlig rastlöshet (punkt 4 och 5), nattlig psykos ( punkt 6 och 7), natturi (punkt 8 och 9), nattliga motoriska symtom (punkt 10-13), sömnuppfriskning (punkt 14) och slumring på dagtid (punkt 15).
Poäng varierar från 0 (dåligt eller ofta) till 10 (mycket bra eller aldrig), med en totalpoäng på <90 som indikerar sömnstörningar, med högre poäng som indikerar bättre sömnkvalitet.
|
12 månader
|
|
Förändringar från baslinjen i Hoehn och Yahr-skalan (H-Y)
Tidsram: 12 månader
|
Hoehn och Yahr-skalan används för att ge en allmän uppskattning av den kliniska funktionen hos PD-patienter, genom att kombinera funktionsnedsättningar (handikapp) och objektiva tecken (nedsättning).
Hoehn och Yahr-poängen varierar från 0 till 5, med högre poäng som indikerar högre dysfunktion hos PD-patienter.
|
12 månader
|
|
Ändringar från baslinjen i Mini-Mental State Examination (MMSE)
Tidsram: 12 månader
|
Den totala poängen för tne MMSE varierar från 0 till 30, med en högre poäng som indikerar bättre funktion för kognitiv bedömning.
|
12 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Jingwen Wu, M.D., Shanghai East Hospital
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Förväntat)
1 februari 2023
Primärt slutförande (Förväntat)
1 februari 2025
Avslutad studie (Förväntat)
1 februari 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
10 januari 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
10 januari 2023
Första postat (Faktisk)
19 januari 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
17 februari 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
16 februari 2023
Senast verifierad
1 februari 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- SA-HAES-102
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .