人羊膜上皮干细胞侧脑室精准移植治疗帕金森病。
2023年2月16日 更新者：Jingwen WU、Shanghai East Hospital
这是一项单中心、单臂、剂量递增研究，旨在探索人羊膜上皮干细胞 (hAESCs) 治疗特发性帕金森病 (PD) 的安全性、耐受性和疗效。
研究概览
详细说明
hAESCs 将通过植入特发性 PD 受试者侧脑室的 Ommaya 储库给药。
该剂量递增之后将在 3 个队列中进行探索性扩展阶段。
- 剂量 A（5×10^7 个细胞/剂量）
- 剂量 B（1.0×10^8 个细胞/剂量）
- 剂量 C（1.5×10^8 个细胞/剂量）。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
18
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Jingwen Wu, M.D.
- 电话号码：021-38804518
- 邮箱：wujingwendongfang@163.com
学习地点
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Shanghai
-
Shanghai、Shanghai、中国、200000
- 招聘中
- Shanghai East Hospital
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接触：
- Jingwen Wu, M.D.
- 电话号码：18916111526
- 邮箱：wujingwendongfang@163.com
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
40年 至 70年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 40-70岁，有5年以上特发性PD病史
- UPDRS-III off-time 分数≤49
- MMSE评分≥24
- HAMD-17 得分 < 25
- H-Y准时分数≤4
- 对左旋多巴或多巴激动剂有反应
- PD用药剂量稳定2个月以上
- 无全身麻醉禁忌症，无立体定向手术禁忌症或其他干扰临床评估的情况
- 头颅MRI无影响细胞移植的异常
- 签署知情同意书前3个月未参加其他临床试验
排除标准：
- 继发性 PD 或帕金森综合症
- 皮下注射吗啡治疗
- UPDRS-I 第 2 项得分≥2，或 UPDRS-II 第 13 项得分≥2；或 ≥ 3 UPDRS-II item14
- 签署知情同意书前 2 年内有颅内手术或装置植入史，包括深部脑刺激
- 癫痫发作史或预防性应用抗癫痫药物
- 其他严重的中枢神经系统疾病
- 干细胞疗法的历史
- 在签署知情同意书前 3 个月内接受过大手术并将在未来 6 个月内接受大手术的受试者
- 自身免疫性疾病或目前使用免疫抑制剂
- 患有共病心脏病的受试者，例如但不限于缺血性心脏病、充血性心力衰竭、严重心律失常或心脏传导阻滞
- 高血压、糖尿病控制不佳，或合并内分泌系统疾病、肺部疾病、胃肠系统疾病、严重感染、恶性肿瘤等。
- 乙型肝炎表面抗原 (HBsAg)、丙型肝炎病毒 (HCV) 抗体、人类免疫缺陷病毒 (HIV) 抗体或梅毒螺旋体抗体阳性
- 肝肾功能检查异常，包括谷丙转氨酶（ALT）、谷草转氨酶（AST）低于正常值上限的2.5倍，血尿素氮（BUN）或肌酐（Cr）低于正常值上限的1.5倍正常，或血清白蛋白 < 30.0 g/L
- 血液学检查异常：凝血障碍或正在进行的抗凝治疗；中度至重度贫血；血小板计数 < 80 × 10^9/L
- 无法进行 MRI 和正电子发射断层扫描 (PET) 检查
- 严重过敏的对象
- 有生育能力的女性 (WOCBP) 或受试者是有 WOCBP 伴侣的男性，他们在试验期间不愿采取避孕措施
- 怀孕或哺乳期女性
- 研究者认为不适合入组的其他情况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：hAESCs治疗
hAESC 将通过植入侧脑室的 Ommaya 储库给药。 将检查 4 个月剂量的 hAESCs 3 个月的耐受性、安全性和有效性，然后通过 3 个队列在剂量递增中每 3 个月 2 剂。
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人羊膜上皮干细胞
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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剂量限制性毒性 (DLT)
大体时间：12个月
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DLT的发生。
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12个月
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发生不良事件（AE）、严重不良事件（SAE）和特殊关注不良事件（AESI）的参与者人数
大体时间：12个月
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根据 CTCAE V5.0，AE、SAE 和 AESI 通过实验室检查、生命体征测量、身体检查和受试者症状进行评估，以检测新的异常和/或先前状况的恶化。 AESI 定义为颅内感染、出血、排异反应、水肿，以及与治疗相关的急性过敏反应和异位肿块形成。 |
12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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UPDRS-III（统一帕金森评定量表第三部分/运动部分）分数相对于基线的变化
大体时间：12个月
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UPDRS 用于评估与 PD 相关的损伤和残疾。
它由 4 个部分组成： I Mentation、behavior 和 mood； II 日常生活活动 (ADL)；三号电机； IV 并发症。UPDRS 评分范围为 0 至 199，评分越高表示残疾程度越高
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12个月
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UPDRS 关闭时间总分相对于基线的变化
大体时间：12个月
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UPDRS 用于评估与 PD 相关的损伤和残疾。
它由 4 个部分组成： I Mentation、behavior 和 mood； II 日常生活活动 (ADL)；三号电机； IV 并发症。UPDRS 评分范围为 0 至 199，评分越高表示残疾程度越高
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12个月
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UPDRS 准时总分相对于基线的变化
大体时间：12个月
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UPDRS 用于评估与 PD 相关的损伤和残疾。
它由 4 个部分组成： I Mentation、behavior 和 mood； II 日常生活活动 (ADL)；三号电机； IV 并发症。UPDRS 评分范围为 0 至 199，评分越高表示残疾程度越高
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12个月
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UPDRS-II 和 UPDRS-III 总分相对于基线的变化
大体时间：12个月
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UPDRS 用于评估与 PD 相关的损伤和残疾。
它由 4 个部分组成： I Mentation、behavior 和 mood； II 日常生活活动 (ADL)；三号电机； IV 并发症。UPDRS 评分范围为 0 至 199，评分越高表示残疾程度越高
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12个月
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帕金森病问卷 (PDQ-39) 评分相对于基线的变化
大体时间：12个月
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PDQ-39 是一份自填式问卷，通过 39 个问题评估帕金森病患者在日常生活的 8 个方面遇到困难的频率。
使用 5 分顺序评分系统回答问题：0 = 从不，1 = 偶尔，2 = 有时，3 = 经常，4 = 总是。
每个分数的范围从 0 = 从来没有困难到 100 = 总是有困难。分数越高，PD 患者的生活质量越低。
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12个月
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汉密尔顿抑郁症 17 (HAMD-17) 量表分数的变化
大体时间：12个月
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HAMD-17 量表是 PD 患者抑郁症临床评估中使用最广泛的量表。
本项目以8分作为抑郁临界值，总分超过35分为重度抑郁，超过20分有可能诊断为抑郁，低于8分则不抑郁。
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12个月
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帕金森病睡眠量表 (PDSS) 评分相对于基线的变化
大体时间：12个月
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PDSS 是一种视觉模拟量表，可解决 15 种常见的报告症状，这些症状与睡眠障碍、夜间睡眠整体质量（第 1 项）、入睡和维持性失眠（第 2 项和第 3 项）、夜间不安（第 4 项和第 5 项）、夜间精神病（第 6 项和第 7 项）、夜尿症（第 8 项和第 9 项）、夜间运动症状（第 10-13 项）、睡眠提神（第 14 项）和白天打瞌睡（第 15 项）。
分数范围从 0（差或经常）到 10（非常好或从不），总分 <90 表示睡眠障碍，分数越高表示睡眠质量越好。
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12个月
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Hoehn 和 Yahr 量表 (H-Y) 相对于基线的变化
大体时间：12个月
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Hoehn 和 Yahr 量表用于提供 PD 患者临床功能的一般估计，结合功能缺陷（残疾）和客观体征（损伤）。
Hoehn 和 Yahr 评分范围为 0 至 5，评分越高表明 PD 患者的功能障碍越严重。
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12个月
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简易精神状态检查 (MMSE) 相对于基线的变化
大体时间：12个月
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MMSE的总分范围为0-30分，分数越高表明对认知评估的作用越好。
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12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Jingwen Wu, M.D.、Shanghai East Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (预期的)
2023年2月1日
初级完成 (预期的)
2025年2月1日
研究完成 (预期的)
2026年2月1日
研究注册日期
首次提交
2023年1月10日
首先提交符合 QC 标准的
2023年1月10日
首次发布 (实际的)
2023年1月19日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年2月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年2月16日
最后验证
2023年2月1日
更多信息
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