Ihmisen lapsivesiepiteelin kantasolujen tarkka siirto lateraalikammioon Parkinsonin taudin vuoksi.
torstai 16. helmikuuta 2023 päivittänyt: Jingwen WU, Shanghai East Hospital
Tämä on yhden keskuksen, yhden haaran, annosten nostotutkimus, jossa tutkitaan ihmisen amnion epiteelin kantasolujen (hAESC) turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa idiopaattisen Parkinsonin taudin (PD) hoidossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
hAESC:t annetaan Ommaya-säiliön kautta, joka on implantoitu idiopaattista PD:tä sairastavien potilaiden lateraalikammioon.
Tätä annoksen nostamista seuraa tutkiva laajennusvaihe 3 kohortissa.
- Annos A (5 × 10^7 solua/annos)
- Annos B (1,0 × 10^8 solua/annos)
- Annos C (1,5 x 10^8 solua/annos).
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
18
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Jingwen Wu, M.D.
- Puhelinnumero: 021-38804518
- Sähköposti: wujingwendongfang@163.com
Opiskelupaikat
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Kiina, 200000
- Rekrytointi
- Shanghai East Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Jingwen Wu, M.D.
- Puhelinnumero: 18916111526
- Sähköposti: wujingwendongfang@163.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
40 vuotta - 70 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 40-70 vuotta vanha, yli 5 vuoden idiopaattinen PD historia
- UPDRS-III:n vapaa-ajan tulokset ≤49
- MMSE-pisteet ≥24
- HAMD-17 pisteet < 25
- H-Y-aikapisteet ≤4
- reaktiivinen levodopalle tai dopa-agonisteille
- PD-lääkitysannos on vakaa yli 2 kuukautta
- ei yleisanestesian vasta-aiheita, ei stereotaktisia leikkausvasta-aiheita tai muita kliinistä arviointia häiritseviä olosuhteita
- ei poikkeavuuksia, jotka vaikuttavat solunsiirtoon kallon magneettikuvauksella
- ei osallistu muihin kliinisiin tutkimuksiin 3 kuukautta ennen tietoisen suostumuksen allekirjoittamista
Poissulkemiskriteerit:
- sekundaarinen PD tai Parkinsonin oireyhtymä
- ihonalainen apomorfiinihoito
- pisteytys ≥ 2 UPDRS-I-kohdassa 2 tai ≥ 2 UPDRS-II-kohdassa 13; tai ≥ 3 UPDRS-II-kohdassa14
- kallonsisäinen leikkaus tai laitteen implantointi, mukaan lukien syväaivostimulaatio, 2 vuoden sisällä ennen tietoisen suostumuksen allekirjoittamista
- kouristuskohtauksia tai epilepsialääkkeiden profylaktinen käyttö
- muut vakavat keskushermoston häiriöt
- kantasoluhoidon historia
- tutkittava, jolle on tehty suuri leikkaus kolmen kuukauden sisällä ja jolle tehdään suuri leikkaus seuraavan 6 kuukauden aikana ennen tietoisen suostumuksen allekirjoittamista
- autoimmuunisairaus tai immunosuppressanttien nykyinen käyttö
- henkilöt, joilla on samanaikainen sydänsairaus, esimerkiksi, mutta ei rajoittuen, iskeeminen sydänsairaus, kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, merkittävät rytmihäiriöt tai sydämen johtumiskatkos
- huonosti hallinnassa oleva verenpainetauti, diabetes mellitus tai samanaikaiset endokriiniset häiriöt, keuhkosairaudet, maha-suolikanavan häiriöt, vakavat infektiot, pahanlaatuiset kasvaimet jne.
- positiivinen hepatiitti B -pinta-antigeenille (HBsAg), hepatiitti C -viruksen (HCV) vasta-aineille, ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) vasta-aineille tai Treponema pallidum -vasta-aineelle
- poikkeavuuksia maksan tai munuaisten toimintakokeissa, mukaan lukien alaniiniaminotransferaasi (ALT), aspartaattiaminotransferaasi (AST) on alle 2,5 kertaa normaalin yläraja, veren ureatyppi (BUN) tai kreatiniini (Cr) on alle 1,5 kertaa yläraja normaalia tai seerumin albumiinia < 30,0 g/l
- poikkeavuuksia hematologisessa testissä: hyytymishäiriöt tai meneillään oleva antikoagulaatiohoito; keskivaikea tai vaikea anemia; verihiutaleiden määrä < 80 × 10^9/l
- kyvyttömyys tehdä MRI- ja positroniemissiotomografiatutkimuksia (PET).
- henkilö, jolla on vakavia allergioita
- hedelmällisessä iässä oleva nainen (WOCBP) tai tutkittava on mies, jolla on WOCBP-kumppani, joka ei halua käyttää ehkäisyä tutkimuksen aikana
- raskaana oleville tai imettäville naisille
- muut olosuhteet, jotka tutkija pitää sopimattomina ilmoittautumiselle.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: hAESCs-hoito
hAESC:t annetaan sivukammioon istutetun Ommaya-säiliön kautta. 4 kuukausittaisen hAESC-annoksen siedettävyyttä, turvallisuutta ja tehokkuutta tutkitaan kolmen kuukauden ajan ja sen jälkeen 2 annosta 3 kuukauden välein annosta nostamalla 3 kohortin kautta.
|
ihmisen amnion epiteelin kantasolut
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Annosta rajoittava toksisuus (DLT)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
DLT:n esiintyminen.
|
12 kuukautta
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittatapahtuma (AE), vakava haittatapahtuma (SAE) ja erityistä kiinnostavaa haittatapahtumaa (AESI)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
CTCAE V5.0:n mukaan AE, SAE ja AESI arvioidaan laboratoriotutkimuksella, elintoimintojen mittauksella, fyysisellä tutkimuksella ja koehenkilön oireilla uusien poikkeavuuksien ja/tai aiempien sairauksien heikkenemisen havaitsemiseksi. AESI määritellään kallonsisäiseksi infektioksi, verenvuodoksi, hylkimisreaktioksi, turvotukseksi sekä hoitoon liittyviksi akuuteiksi allergisiksi reaktioksi ja kohdunulkoisen massan muodostukseksi. |
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta UPDRS-III:n (Unified Parkinson's Rating Scale, osa III/motorosa) pisteissä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
UPDRS:ää käytetään PD:n heikkenemisen ja vamman arvioimiseen.
Se koostuu 4 osasta: I Mentaatio, käyttäytyminen ja mieliala; II Päivittäisen elämän toiminnot (ADL); III Moottori; ja IV komplikaatiot. UPDRS-pisteet vaihtelevat välillä 0-199, korkeampi pistemäärä tarkoittaa suurempaa vammaa
|
12 kuukautta
|
|
Muutos lähtötilanteesta UPDRS:n vapaa-ajan kokonaispisteissä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
UPDRS:ää käytetään PD:n heikkenemisen ja vamman arvioimiseen.
Se koostuu 4 osasta: I Mentaatio, käyttäytyminen ja mieliala; II Päivittäisen elämän toiminnot (ADL); III Moottori; ja IV komplikaatiot. UPDRS-pisteet vaihtelevat välillä 0-199, korkeampi pistemäärä tarkoittaa suurempaa vammaa
|
12 kuukautta
|
|
Muutos lähtötasosta UPDRS:n oikea-aikaisissa kokonaispisteissä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
UPDRS:ää käytetään PD:n heikkenemisen ja vamman arvioimiseen.
Se koostuu 4 osasta: I Mentaatio, käyttäytyminen ja mieliala; II Päivittäisen elämän toiminnot (ADL); III Moottori; ja IV komplikaatiot. UPDRS-pisteet vaihtelevat välillä 0-199, korkeampi pistemäärä tarkoittaa suurempaa vammaa
|
12 kuukautta
|
|
Muutos lähtötasosta UPDRS-II- ja UPDRS-III-pisteiden summassa
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
UPDRS:ää käytetään PD:n heikkenemisen ja vamman arvioimiseen.
Se koostuu 4 osasta: I Mentaatio, käyttäytyminen ja mieliala; II Päivittäisen elämän toiminnot (ADL); III Moottori; ja IV komplikaatiot. UPDRS-pisteet vaihtelevat välillä 0-199, korkeampi pistemäärä tarkoittaa suurempaa vammaa
|
12 kuukautta
|
|
Muutokset lähtötasosta Parkinsonin taudin kyselylomakkeen (PDQ-39) pisteissä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
PDQ-39 on itsetäytetty kyselylomake, jossa arvioidaan, kuinka usein Parkinsonin tautia sairastavilla ihmisillä on vaikeuksia kahdeksassa arkielämän ulottuvuudessa 39 kysymyksellä.
Kysymyksiin vastataan 5 pisteen järjestyspisteytysjärjestelmällä: 0 = ei koskaan, 1 = satunnaisesti, 2 = joskus, 3 = usein, 4 = aina.
Jokainen pistemäärä vaihtelee välillä 0 = ei koskaan ole vaikeuksia 100 = on aina vaikeuksia. Mitä korkeampi pistemäärä, sitä huonompi PD-potilaiden elämänlaatu.
|
12 kuukautta
|
|
Muutokset Hamilton Depression-17 (HAMD-17) -asteikon pisteissä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
HAMD-17-asteikko on yleisimmin käytetty asteikko PD-potilaiden masennuksen kliinisessä arvioinnissa.
Tämä projekti saa 8 pistettä masennuksen kriittiseksi arvoksi, ja yli 35 pisteen kokonaispistemäärää pidetään vakavana masennuksena, yli 20 pistettä on todennäköisesti diagnosoitu masennus, alle 8 pistettä ei ole masentunut.
|
12 kuukautta
|
|
Muutos lähtötasosta Parkinsonin taudin uniasteikon (PDSS) pisteissä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
PDSS on visuaalinen analoginen asteikko, joka käsittelee 15 yleisesti raportoitua unihäiriöön liittyvää oiretta, yöunen yleistä laatua (kohta 1), nukahtamis- ja ylläpitounettomuutta (kohdat 2 ja 3), yöllistä levottomuutta (kohdat 4 ja 5), yön psykoosia ( kohdat 6 ja 7), nokturia (kohdat 8 ja 9), yölliset motoriset oireet (kohdat 10-13), unen virkistys (kohta 14) ja päiväunet (kohta 15).
Pisteet vaihtelevat 0:sta (huonosti tai usein) 10:een (erittäin hyvä tai ei koskaan), kokonaispistemäärä <90 tarkoittaa unihäiriötä ja korkeammat pisteet parempaa unen laatua.
|
12 kuukautta
|
|
Muutokset lähtötasosta Hoehnin ja Yahrin asteikolla (H-Y)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Hoehnin ja Yahrin asteikkoa käytetään antamaan yleinen arvio PD-potilaiden kliinisestä toiminnasta yhdistämällä toiminnalliset puutteet (vamma) ja objektiiviset merkit (vamma).
Hoehnin ja Yahrin pisteet vaihtelevat 0–5, ja korkeampi pistemäärä osoittaa PD-potilaiden korkeampaa toimintahäiriötä.
|
12 kuukautta
|
|
Muutokset lähtötilanteesta Mini-Mental State Examination (MMSE) -tutkimuksessa
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Tne MMSE:n kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–30, ja korkeampi pistemäärä osoittaa parempaa kognitiivisen arvioinnin toimintaa.
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Jingwen Wu, M.D., Shanghai East Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Odotettu)
Keskiviikko 1. helmikuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Lauantai 1. helmikuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Sunnuntai 1. helmikuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 10. tammikuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 10. tammikuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 19. tammikuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 17. helmikuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 16. helmikuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. helmikuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- SA-HAES-102
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset hAESC:t
-
Shanghai East HospitalShanghai iCELL Biotechnology Co., Ltd, Shanghai, ChinaEi vielä rekrytointia