Trapianto preciso di cellule staminali epiteliali amniotiche umane nel ventricolo laterale per il morbo di Parkinson.
16 febbraio 2023 aggiornato da: Jingwen WU, Shanghai East Hospital
Si tratta di uno studio monocentrico, a braccio singolo, di escalation della dose, per esplorare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia delle cellule staminali epiteliali amniotiche umane (hAESC) per la malattia di Parkinson idiopatica (MdP).
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Le hAESC saranno somministrate attraverso il serbatoio Ommaya impiantato nel ventricolo laterale di soggetti con PD idiopatico.
Questa escalation della dose sarà seguita da una fase di espansione esplorativa in 3 coorti.
- Dose A (5×10^7 cellule/dose)
- Dose B (1,0×10^8 cellule/dose)
- Dose C (1,5×10^8 cellule/dose).
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Anticipato)
18
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Jingwen Wu, M.D.
- Numero di telefono: 021-38804518
- Email: wujingwendongfang@163.com
Luoghi di studio
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Shanghai
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Shanghai, Shanghai, Cina, 200000
- Reclutamento
- Shanghai East Hospital
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Contatto:
- Jingwen Wu, M.D.
- Numero di telefono: 18916111526
- Email: wujingwendongfang@163.com
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 40 anni a 70 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- 40-70 anni, con più di 5 anni di storia di MP idiopatico
- UPDRS-III punteggi fuori tempo ≤49
- Punteggi MMSE ≥24
- Punteggi HAMD-17 < 25
- Punteggi puntuali H-Y ≤4
- reattivo alla levodopa o ai dopa agonisti
- La dose del farmaco PD è stabile per più di 2 mesi
- nessuna controindicazione all'anestesia generale, nessuna controindicazione alla chirurgia stereotassica o altre condizioni che interferiscono con la valutazione clinica
- nessuna anomalia che interessa il trapianto di cellule mediante risonanza magnetica cranica
- nessuna partecipazione ad altri studi clinici 3 mesi prima della firma del consenso informato
Criteri di esclusione:
- MP secondario o sindrome di Parkinson
- trattamento sottocutaneo con apomorfina
- punteggio ≥ 2 su UPDRS-I item 2, o ≥ 2 su UPDRS-II item 13; o ≥ 3 su UPDRS-II item14
- storia di chirurgia intracranica o impianto di dispositivo, inclusa la stimolazione cerebrale profonda, entro 2 anni prima della firma del consenso informato
- storia di convulsioni o applicazione profilattica di farmaci antiepilettici
- altri gravi disturbi del sistema nervoso centrale
- storia della terapia con cellule staminali
- soggetto che ha subito un intervento chirurgico maggiore entro 3 mesi e subirà un intervento chirurgico maggiore entro i successivi 6 mesi prima della firma del consenso informato
- malattia autoimmune o uso corrente di immunosoppressori
- soggetti con comorbidità cardiaca, ad esempio, ma non limitatamente a, cardiopatia ischemica, insufficienza cardiaca congestizia, aritmie significative o blocco della conduzione cardiaca
- ipertensione scarsamente controllata, diabete mellito o comorbidità con disturbi del sistema endocrino, disturbi polmonari, disturbi del sistema gastrointestinale, infezioni gravi, neoplasie, ecc.
- positivo per l'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg), per gli anticorpi del virus dell'epatite C (HCV), per gli anticorpi del virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o per l'anticorpo Treponema pallidum
- anomalie nei test di funzionalità epatica o renale, tra cui alanina aminotransferasi (ALT), aspartato aminotransferasi (AST) inferiore a 2,5 volte il limite superiore del normale, azoto ureico nel sangue (BUN) o creatinina (Cr) inferiore a 1,5 volte il limite superiore normale o albumina sierica < 30,0 g/L
- anomalie nei test ematologici: disturbi della coagulazione o terapia anticoagulante in corso; anemia da moderata a grave; conta piastrinica < 80 × 10^9/L
- incapacità di sottoporsi a esami di risonanza magnetica e tomografia a emissione di positroni (PET).
- soggetto con gravi allergie
- le donne in età fertile (WOCBP) o il soggetto è un uomo con un partner WOCBP, che non è disposto a prendere la contraccezione durante il processo
- femmine in gravidanza o in allattamento
- altre condizioni ritenute dallo sperimentatore inadeguate per l'arruolamento.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: trattamento delle hAESC
Le hAESC saranno somministrate attraverso il serbatoio di Ommaya impiantato nel ventricolo laterale. La tollerabilità, la sicurezza e l'efficacia saranno esaminate di 4 dosi mensili di hAESC per 3 mesi seguite da 2 dosi ogni 3 mesi in dose escalation attraverso 3 coorti.
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cellule staminali epiteliali amniotiche umane
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Tossicità limitante la dose (DLT)
Lasso di tempo: 12 mesi
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Il verificarsi di DLT.
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12 mesi
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Numero di partecipanti con evento avverso (AE), evento avverso grave (SAE) ed eventi avversi di particolare interesse (AESI)
Lasso di tempo: 12 mesi
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Secondo CTCAE V5.0, AE, SAE e AESI valutati mediante esame di laboratorio, misurazione dei segni vitali, esame fisico e sintomi dei soggetti per rilevare nuove anomalie e/o deterioramento delle condizioni precedenti. L'AESI è definita come infezione intracranica, emorragia, rigetto, edema, nonché reazioni allergiche acute e formazione di masse ectopiche associate alla terapia. |
12 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Variazione rispetto al basale nei punteggi UPDRS-III (Unified Parkinson's Rating Scale parte III/parte motoria).
Lasso di tempo: 12 mesi
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UPDRS viene utilizzato per valutare la menomazione e la disabilità associate al PD.
Si compone di 4 sezioni: I Mentazione, comportamento e umore; II Attività della vita quotidiana (ADL); III Motore; e complicazioni IV. Il punteggio UPDRS varia da 0 a 199, con un punteggio più alto che indica una maggiore disabilità
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12 mesi
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Variazione rispetto al basale nei punteggi totali fuori tempo UPDRS
Lasso di tempo: 12 mesi
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UPDRS viene utilizzato per valutare la menomazione e la disabilità associate al PD.
Si compone di 4 sezioni: I Mentazione, comportamento e umore; II Attività della vita quotidiana (ADL); III Motore; e complicazioni IV. Il punteggio UPDRS varia da 0 a 199, con un punteggio più alto che indica una maggiore disabilità
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12 mesi
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Variazione rispetto al basale nei punteggi totali puntuali UPDRS
Lasso di tempo: 12 mesi
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UPDRS viene utilizzato per valutare la menomazione e la disabilità associate al PD.
Si compone di 4 sezioni: I Mentazione, comportamento e umore; II Attività della vita quotidiana (ADL); III Motore; e complicazioni IV. Il punteggio UPDRS varia da 0 a 199, con un punteggio più alto che indica una maggiore disabilità
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12 mesi
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Variazione rispetto al basale nella somma dei punteggi UPDRS-II e UPDRS-III
Lasso di tempo: 12 mesi
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UPDRS viene utilizzato per valutare la menomazione e la disabilità associate al PD.
Si compone di 4 sezioni: I Mentazione, comportamento e umore; II Attività della vita quotidiana (ADL); III Motore; e complicazioni IV. Il punteggio UPDRS varia da 0 a 199, con un punteggio più alto che indica una maggiore disabilità
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12 mesi
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Variazioni rispetto al basale nei punteggi del questionario sulla malattia di Parkinson (PDQ-39).
Lasso di tempo: 12 mesi
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Il PDQ-39 è un questionario autocompilato che valuta la frequenza con cui le persone con Parkinson incontrano difficoltà in 8 dimensioni della vita quotidiana con 39 domande.
Alle domande si risponde utilizzando un sistema di punteggio ordinale a 5 punti: 0 = mai, 1 = occasionalmente, 2 = qualche volta, 3 = spesso, 4 = sempre.
Ogni punteggio va da 0 = mai avuto difficoltà a 100 = sempre avuto difficoltà. Più alto è il punteggio, minore è la qualità della vita dei pazienti con PD.
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12 mesi
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Cambiamenti nei punteggi della scala Hamilton Depression-17 (HAMD-17).
Lasso di tempo: 12 mesi
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La scala HAMD-17 è la scala più utilizzata nella valutazione clinica della depressione nei pazienti con PD.
Questo progetto prende 8 punti come valore critico della depressione e il punteggio totale superiore a 35 punti è considerato una grave depressione, è probabile che più di 20 punti venga diagnosticato con depressione, meno di 8 punti non è depresso.
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12 mesi
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Variazione rispetto al basale nei punteggi della Parkinson's Disease Sleep Scale (PDSS).
Lasso di tempo: 12 mesi
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La PDSS è una scala analogica visiva che affronta 15 sintomi comunemente riportati associati a disturbi del sonno, qualità complessiva del sonno notturno (item 1), insonnia iniziale e di mantenimento (item 2 e 3), irrequietezza notturna (item 4 e 5), psicosi notturna (item item 6 e 7), nicturia (item 8 e 9), sintomi motori notturni (item 10-13), sonno ristoratore (item 14) e sonnellino diurno (item 15).
I punteggi vanno da 0 (scarsamente o spesso) a 10 (molto buono o mai), con un punteggio totale <90 che indica disturbi del sonno, con punteggi più alti che indicano una migliore qualità del sonno.
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12 mesi
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Variazioni rispetto al basale nella scala Hoehn e Yahr (H-Y)
Lasso di tempo: 12 mesi
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La scala di Hoehn e Yahr viene utilizzata per fornire una stima generale della funzione clinica dei pazienti con PD, combinando deficit funzionali (disabilità) e segni oggettivi (menomazione).
Il punteggio di Hoehn e Yahr varia da 0 a 5, con un punteggio più alto che indica una maggiore disfunzione dei pazienti con PD.
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12 mesi
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Cambiamenti rispetto al basale nel Mini-Mental State Examination (MMSE)
Lasso di tempo: 12 mesi
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Il punteggio totale del MMSE varia da 0 a 30, con un punteggio più alto che indica una migliore funzionalità per la valutazione cognitiva.
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12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Jingwen Wu, M.D., Shanghai East Hospital
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Anticipato)
1 febbraio 2023
Completamento primario (Anticipato)
1 febbraio 2025
Completamento dello studio (Anticipato)
1 febbraio 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
10 gennaio 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
10 gennaio 2023
Primo Inserito (Effettivo)
19 gennaio 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
17 febbraio 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
16 febbraio 2023
Ultimo verificato
1 febbraio 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- SA-HAES-102
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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