Bietti 結晶性ジストロフィー患者に対する VGR-R01 の安全性と忍容性
2025年12月17日 更新者：Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.
Bietti 結晶性ジストロフィー患者における VGR-R01 の安全性と忍容性を評価する第 1 相試験
Bietti 結晶性ジストロフィー患者における VGR-R01 の多施設共同非盲検非無作為化非対照研究。
調査の概要
詳細な説明
VGR-R01 は、ヒト CYP4V2 コード配列を持つ新規の AAV ベクターです。
この研究は、VGR-R01の単回網膜下投与の安全性と忍容性を評価することを目的としています。
すべての被験者は、少なくとも 52 週間の安全性観察を受け、合計 5 年間の VGR-R01 の長期安全性を評価する延長試験に登録することが奨励されます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
12
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Shanghai Municipality
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Shanghai、Shanghai Municipality、中国
- Shanghai Vitalgen Biopharma Co.,Ltd.
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～69年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- インフォームドコンセントを提供し、研究の要件を遵守できる;
- 18歳以上70歳未満;
- -ビエッティ結晶性ジストロフィーの確定診断およびCYP4V2変異の分子診断（ホモ接合体または複合ヘテロ接合体）;
- -研究眼のBCVA≤60 ETDRS文字。
主な除外基準:
- 研究者の決定に基づいて、実行可能な網膜光受容体細胞が不十分です。
- -現在、眼または眼周囲の感染症、または眼内炎があります。
- -加齢黄斑変性症、糖尿病性網膜症、視神経症、重大な水晶体混濁、緑内障、ブドウ膜炎、網膜剥離などを含む、BCD以外の重大な眼疾患/障害がある;
- -研究眼の白内障手術以外の眼内手術歴がある;
- 目の怪我を引き起こす可能性のある全身薬を持っているか、必要とする可能性があります。
- コルチコステロイドまたは免疫抑制剤の禁忌がある;
- 計画されたフォローアップを望まない、または受けられない;
- 異常な凝固機能またはその他の臨床的に重要な異常な検査結果;
- 悪性腫瘍または悪性腫瘍の病歴がある;
- -免疫不全の病歴（後天性または先天性）;他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：VGR-R01
VGR-R01の単回投与網膜下投与
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AAV ベクターによって送達される CYP4v2 コード遺伝子
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象の発生率
時間枠：52週までのベースライン
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有害事象 (AE) とは、製品を投与された臨床調査参加者における不都合な医学的出来事です。事象は治療と因果関係を持つ必要はありません。
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52週までのベースライン
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重篤な有害事象の発生率
時間枠：52週までのベースライン
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重大な有害事象（SAE）とは、あらゆる用量で死亡に至った不都合な医学的出来事です。生命を脅かす;入院患者の入院または既存の入院の延長を必要とする;永続的または重大な障害/無能力をもたらす;先天性異常/先天性欠損症を引き起こします。
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52週までのベースライン
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バイタルサインがベースラインから臨床的に有意に変化した参加者の数
時間枠：52週までのベースライン
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バイタル サイン (体温、呼吸数、脈拍数、収縮期および拡張期血圧) は、少なくとも 5 分間静かに座った後、参加者を座位で取得します。
バイタルサインの臨床的重要性は、研究者の裁量で決定されます。
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52週までのベースライン
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臨床検査異常のある参加者の数
時間枠：52週までのベースライン
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臨床検査には、血液学、凝固、血液化学、尿検査、血清学、妊娠検査などが含まれます。
臨床症状を伴う潜在的な変化、または医学的介入の変更をもたらす場合、調査結果は研究者の決定に基づいて臨床的に重要であると見なされます。
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52週までのベースライン
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眼科検査所見のベースラインからの臨床的に有意な変化を伴う参加者の数
時間枠：52週までのベースライン
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眼科検査には、BCVA、IOP、細隙灯検査、血管造影、SD-OCTなどが含まれます。
臨床症状を伴う潜在的な変化、または医学的介入の変更をもたらす場合、調査結果は研究者の決定に基づいて臨床的に重要であると見なされます。
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52週までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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最高矯正視力 (BCVA)
時間枠：52週目
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BCVAは、糖尿病性網膜症研究の早期治療（ETDRS）視力（VA）チャートを使用して両眼について評価されます。
BCVA テストは瞳孔散大の前に実行する必要があり、距離屈折は BCVA を測定する前に実行する必要があります。
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52週目
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視野（ハンフリー視野）指数における視野指数（％）のベースラインからの変化
時間枠：52週目
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VFI の範囲は 100% (通常の視野) から 0% (周囲盲視野) までです。
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52週目
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視野 (ハンフリー視野) 指数の平均偏差 (dB) のベースラインからの変化
時間枠：52週目
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通常の値は通常 0dB から -2dB 以内です。
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52週目
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視野 (Humphery perimetry) インデックスのパターン標準偏差 (dB) のベースラインからの変化
時間枠：52週目
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典型的な「通常の」dB 読み取り値は約 30 です。
次に、数値 dB グラフを検討する必要があります。
ハンフリー アナライザーでテストされた dB は、0 ～ 50 dB の範囲です (0 が最も明るく、50 が最も暗い)。
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52週目
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モビリティ テストのスコアのベースラインからの変化
時間枠：52週目
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モビリティ スコアの範囲は、-1 (最悪の機能的視覚) から 6 (最良) の間です。
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52週目
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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患者報告結果：NEI-VFQ-25の変化
時間枠：52週目
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NEI-VFQ-25 質問票は、眼病患者にとって最も重要な自己申告による視覚をターゲットとした健康状態の次元を測定します。
合計スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコア 0 は最悪の結果を表し、100 は最良の結果を表します。
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52週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Wenbin Wei、Beijing Tongren Hospital
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年3月27日
一次修了 (実際)
2024年9月13日
研究の完了 (推定)
2028年9月13日
試験登録日
最初に提出
2023年1月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年1月20日
最初の投稿 (実際)
2023年1月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年12月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年12月17日
最終確認日
2025年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VGR-R01-101
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
VGR-R01 が完全に承認されると、IPD は他の研究者と共有されます。
IPD 共有時間枠
VGR-R01 が完全に承認されると、IPD は他の研究者と共有されます。
IPD 共有アクセス基準
VGR-R01 が完全に承認されると、IPD は他の研究者と共有されます。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。