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Seguridad y tolerabilidad de VGR-R01 para pacientes con distrofia cristalina de Bietti

20 de enero de 2023 actualizado por: Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

Un estudio de fase 1 para evaluar la seguridad y tolerabilidad de VGR-R01 en pacientes con distrofia cristalina de Bietti

Un estudio multicéntrico, abierto, no aleatorizado y no controlado de VGR-R01 en pacientes con distrofia cristalina de Bietti.

Descripción general del estudio

Estado

Aún no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

VGR-R01 es un nuevo vector AAV que lleva la secuencia de codificación humana CYP4V2. Este estudio pretende evaluar la seguridad y la tolerabilidad de una única administración subretiniana de VGR-R01. Todos los sujetos se someterán al menos a 52 semanas de observación de seguridad y se les alentará a inscribirse en un estudio de extensión para evaluar la seguridad a largo plazo de VGR-R01 durante un total de cinco años.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

12

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Min Li
  • Número de teléfono: 086-18822167237
  • Correo electrónico: m.li@vitalgen.com

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Porcelana
        • Shanghai Vitalgen Biopharma Co.,Ltd.

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 69 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  1. Ser capaz de dar su consentimiento informado y cumplir con los requisitos del estudio;
  2. ≥18 años y <70 años de edad;
  3. Diagnóstico confirmado de Distrofia Cristalina de Bietti y diagnóstico molecular de mutaciones CYP4V2 (homocigotos o heterocigotos compuestos);
  4. BCVA ≤ 60 letras ETDRS en el ojo de estudio.

Criterios clave de exclusión:

  1. Tener suficientes células fotorreceptoras retinales viables según la decisión del investigador;
  2. Tiene infecciones oculares o perioculares actuales, o endoftalmitis;
  3. Tiene alguna enfermedad o trastorno ocular significativo que no sea BCD, incluida la degeneración macular relacionada con la edad, la retinopatía diabética, la neuropatía óptica, la opacidad significativa del cristalino, el glaucoma, la uveítis, el desprendimiento de retina, etc.
  4. Tener antecedentes de cirugía intraocular excepto cirugía de cataratas en el ojo del estudio;
  5. Tiene o potencialmente requiere de medicamentos sistémicos que pueden causar lesiones en los ojos;
  6. Tener contraindicaciones para corticoides o inmunosupresores;
  7. No querer o no poder tener el seguimiento planificado;
  8. Función de coagulación anormal u otros resultados de laboratorio anormales clínicamente significativos;
  9. Tiene enfermedades malignas o antecedentes de enfermedades malignas;
  10. Antecedentes de inmunodeficiencia (adquirida o congénita); Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: VGR-R01
Administración subretiniana de dosis única de VGR-R01
Genético: VGR-R01
Gen codificante de CYP4v2 suministrado por el vector AAV

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
Un evento adverso (EA) es cualquier evento médico adverso en un participante de una investigación clínica al que se le administró un producto; el evento no necesitará tener una relación causal con el tratamiento.
Línea de base hasta la semana 52
Incidencia de eventos adversos graves
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
Un evento adverso grave (SAE, por sus siglas en inglés) es cualquier evento médico adverso a cualquier dosis que resultó en la muerte; en peligro la vida; requieren hospitalización o prolongación de la hospitalización existente; resultar en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa; resultar en una anomalía congénita/defecto de nacimiento.
Línea de base hasta la semana 52
Número de participantes con cambios clínicamente significativos desde el inicio en los signos vitales
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
Los signos vitales (temperatura, frecuencia respiratoria, frecuencia del pulso, presión arterial sistólica y diastólica) se obtendrán con el participante en posición sentada, después de haber estado sentado tranquilamente durante al menos 5 minutos. El significado clínico de los signos vitales se determinará a discreción del investigador.
Línea de base hasta la semana 52
Número de participantes con anomalías clínicas de laboratorio
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
Las pruebas de laboratorio incluirán hematología, coagulación, química sanguínea, análisis de orina, serología y prueba de embarazo, etc. Si algún cambio potencial se acompaña de síntomas clínicos o da como resultado un cambio de intervención médica, los hallazgos se considerarán clínicamente significativos según la decisión del investigador.
Línea de base hasta la semana 52
Número de participantes con cambios clínicamente significativos desde el inicio en los resultados del examen oftálmico
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
El examen oftálmico incluirá BCVA, IOP, examen con lámpara de hendidura, angiografía y SD-OCT, etc. Si algún cambio potencial se acompaña de síntomas clínicos o da como resultado un cambio de intervención médica, los hallazgos se considerarán clínicamente significativos según la decisión del investigador.
Línea de base hasta la semana 52

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Agudeza visual mejor corregida (BCVA)
Periodo de tiempo: Semana 52
La BCVA se evaluará para ambos ojos utilizando el gráfico de agudeza visual (VA) del Estudio de tratamiento temprano de la retinopatía diabética (ETDRS). La prueba de BCVA debe realizarse antes de la dilatación de la pupila y la refracción a distancia debe realizarse antes de medir la BCVA.
Semana 52
Cambios desde el inicio del índice de campo visual (%) en los índices de campo visual (perimetría de Humphery)
Periodo de tiempo: Semana 52
El VFI puede variar desde el 100 % (campo visual normal) hasta el 0 % (campo perimetralmente ciego).
Semana 52
Cambios desde el inicio de la desviación media (dB) en los índices del campo visual (perimetría de Humphery)
Periodo de tiempo: Semana 52
Los valores normales suelen estar entre 0dB y -2dB.
Semana 52
Cambios desde la línea de base de la desviación estándar del patrón (dB) en los índices de campo visual (perimetría de Humphery)
Periodo de tiempo: Semana 52
Una lectura típica de dB "normal" es de alrededor de 30. El gráfico numérico de dB debe ser estudiado a continuación. Los dB probados por el analizador Humphrey oscilan entre 0 y 50 dB (0 es el más brillante y 50 es el más tenue).
Semana 52
Cambios desde el inicio en los puntajes de las pruebas de Movilidad
Periodo de tiempo: Semana 52
El rango de puntaje de movilidad está entre -1 (la peor visión funcional) y 6 (la mejor).
Semana 52

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Resultado informado por el paciente: cambios de NEI-VFQ-25
Periodo de tiempo: Semana 52
El cuestionario NEI-VFQ-25 mide las dimensiones del estado de salud enfocado en la visión autoinformado que son más importantes para las personas con enfermedades oculares. La puntuación total oscila entre 0 y 100, donde una puntuación de 0 representa el peor resultado y 100 representa el mejor resultado.
Semana 52

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

Investigadores

  • Investigador principal: Wenbin Wei, Beijing Tongren Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Anticipado)

1 de marzo de 2023

Finalización primaria (Anticipado)

1 de marzo de 2025

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de septiembre de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de enero de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de enero de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

23 de enero de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

23 de enero de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de enero de 2023

Última verificación

1 de enero de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VGR-R01-101

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Sí

Descripción del plan IPD

La IPD se compartirá con otros investigadores cuando VGR-R01 esté totalmente aprobado.

Marco de tiempo para compartir IPD

La IPD se compartirá con otros investigadores cuando VGR-R01 esté totalmente aprobado.

Criterios de acceso compartido de IPD

La IPD se compartirá con otros investigadores cuando VGR-R01 esté totalmente aprobado.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • Protocolo de estudio
  • Plan de Análisis Estadístico (SAP)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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