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VGR-R01 对 Bietti 结晶营养不良患者的安全性和耐受性

2025年12月17日 更新者：Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

评估 VGR-R01 在 Bietti 结晶营养不良患者中的安全性和耐受性的 1 期研究

VGR-R01 在 Bietti 晶体营养不良患者中的多中心、开放标签、非随机、非对照研究。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

VGR-R01 是一种携带人类 CYP4V2 编码序列的新型 AAV 载体。 本研究旨在评估单次视网膜下给药 VGR-R01 的安全性和耐受性。 所有受试者将接受至少 52 周的安全观察，并鼓励参加一项扩展研究，以评估 VGR-R01 的长期安全性，为期五年。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

12

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 中国
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai、Shanghai Municipality、中国
        • Shanghai Vitalgen Biopharma Co.,Ltd.

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 69年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

关键纳入标准：

  1. 能够提供知情同意并遵守研究要求；
  2. ≥18岁且<70岁；
  3. Bietti 晶体营养不良的确诊和 CYP4V2 突变（纯合子或复合杂合子）的分子诊断；
  4. 研究眼中的 BCVA ≤ 60 个 ETDRS 字母。

关键排除标准：

  1. 根据研究者的决定，有足够的活视网膜感光细胞；
  2. 目前有眼部或眼周感染，或眼内炎；
  3. 患有除BCD以外的任何重大眼部疾病/失调，包括年龄相关性黄斑变性、糖尿病性视网膜病变、视神经病变、明显的晶状体混浊、青光眼、葡萄膜炎、视网膜脱离等；
  4. 研究眼有除白内障手术外的眼内手术史；
  5. 有或可能需要可能导致眼睛受伤的全身药物；
  6. 对皮质类固醇或免疫抑制剂有禁忌症；
  7. 不愿意或不能进行计划的随访；
  8. 凝血功能异常或其他具有临床意义的异常实验室结果；
  9. 有恶性肿瘤或恶性肿瘤病史；
  10. 免疫缺陷病史（获得性或先天性）；其他协议定义的包含/排除标准可能适用。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：VGR-R01
VGR-R01 的单剂量视网膜下给药
遗传的：VGR-R01
AAV 载体递送的 CYP4v2 编码基因

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
不良事件发生率
大体时间：至第 52 周的基线
不良事件 (AE) 是临床调查参与者管理产品时发生的任何不良医学事件；该事件不需要与治疗有因果关系。
至第 52 周的基线
严重不良事件的发生率
大体时间：至第 52 周的基线
严重不良事件 (SAE) 是指在任何剂量下导致死亡的任何不良医学事件；危及生命；需要住院治疗或延长现有住院治疗；导致持续或严重的残疾/无能力；导致先天性异常/出生缺陷。
至第 52 周的基线
生命体征与基线相比具有临床显着变化的参与者人数
大体时间：至第 52 周的基线
在平静地坐下至少 5 分钟后，将在坐姿的情况下获取参与者的生命体征（体温、呼吸频率、脉搏频率、收缩压和舒张压）。 生命体征的临床意义将由研究者酌情决定。
至第 52 周的基线
有临床实验室异常的参与者人数
大体时间：至第 52 周的基线
实验室检查将包括血液学、凝血、血液化学、尿液分析、血清学和妊娠试验等。 如果任何潜在的变化伴有临床症状，或导致医疗干预的变化，则根据研究者的决定，该发现将被视为具有临床意义。
至第 52 周的基线
眼科检查结果与基线相比具有临床显着变化的参与者人数
大体时间：至第 52 周的基线
眼科检查将包括BCVA、IOP、裂隙灯检查、血管造影和SD-OCT等。 如果任何潜在的变化伴有临床症状，或导致医疗干预的变化，则根据研究者的决定，该发现将被视为具有临床意义。
至第 52 周的基线

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
最佳矫正视力 (BCVA)
大体时间：第 52 周
将使用糖尿病视网膜病变早期治疗研究 (ETDRS) 视力 (VA) 图表评估双眼的 BCVA。 散瞳前应进行BCVA测试，测量BCVA前应进行远距离验光。
第 52 周
视野（Humphery 视野计）指标中视野指数 (%) 相对于基线的变化
大体时间：第 52 周
VFI 的范围可以从 100%（正常视野）到 0%（周边盲区）。
第 52 周
视野（Humphery 视野计）指标中平均偏差 (dB) 相对于基线的变化
大体时间：第 52 周
正常值通常在 0dB 和 -2dB 之间。
第 52 周
视野（Humphery 视野计）指数中图案标准偏差（dB）基线的变化
大体时间：第 52 周
典型的“正常”dB 读数约为 30。 接下来应该研究数字 dB 图。 Humphrey 分析仪测试的 dB 范围在 0 到 50 dB 之间（0 是最亮的，50 是最暗的）。
第 52 周
移动测试分数相对于基线的变化
大体时间：第 52 周
移动性评分范围介于 -1（最差功能性视力）和 6（最佳）之间。
第 52 周

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
患者报告的结果：NEI-VFQ-25 的变化
大体时间：第 52 周
NEI-VFQ-25 问卷测量了对眼病患者最重要的自我报告的以视力为目标的健康状况的维度。 总分范围为 0-100，其中 0 分代表最差结果，100 分代表最好结果。
第 52 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

调查人员

  • 首席研究员：Wenbin Wei、Beijing Tongren Hospital

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年3月27日

初级完成 (实际的)

2024年9月13日

研究完成 (估计的)

2028年9月13日

研究注册日期

首次提交

2023年1月11日

首先提交符合 QC 标准的

2023年1月20日

首次发布 (实际的)

2023年1月23日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年12月24日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年12月17日

最后验证

2025年12月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • VGR-R01-101

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

当 VGR-R01 获得完全批准后，IPD 将与其他研究人员共享。

IPD 共享时间框架

当 VGR-R01 获得完全批准后，IPD 将与其他研究人员共享。

IPD 共享访问标准

当 VGR-R01 获得完全批准后，IPD 将与其他研究人员共享。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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