Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i tolerancja VGR-R01 u pacjentów z dystrofią krystaliczną Biettiego

17 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

Badanie fazy 1 oceniające bezpieczeństwo i tolerancję VGR-R01 u pacjentów z dystrofią krystaliczną Biettiego

Wieloośrodkowe, otwarte, nierandomizowane, niekontrolowane badanie VGR-R01 u pacjentów z dystrofią krystaliczną Biettiego.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

VGR-R01 to nowy wektor AAV niosący sekwencję kodującą ludzki CYP4V2. Badanie to ma na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji pojedynczego podania podsiatkówkowego VGR-R01. Wszyscy uczestnicy przejdą co najmniej 52-tygodniową obserwację dotyczącą bezpieczeństwa i zostaną zachęceni do udziału w rozszerzonym badaniu mającym na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa VGR-R01 przez łącznie pięć lat.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

12

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Chiny
        • Shanghai Vitalgen Biopharma Co.,Ltd.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 69 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Zdolność do wyrażenia świadomej zgody i spełnienia wymagań badania;
  2. ≥18 lat i <70 lat;
  3. Potwierdzone rozpoznanie dystrofii krystalicznej Biettiego i rozpoznanie molekularne mutacji CYP4V2 (homozygoty lub złożone heterozygoty);
  4. BCVA ≤ 60 liter ETDRS w badanym oku.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Mają niewystarczającą liczbę żywotnych komórek fotoreceptorów siatkówki na podstawie decyzji badacza;
  2. Masz aktualne infekcje oka lub okołogałki lub zapalenie wnętrza gałki ocznej;
  3. Mają jakąkolwiek istotną chorobę/zaburzenie oczu inne niż BCD, w tym związane z wiekiem zwyrodnienie plamki żółtej, retinopatię cukrzycową, neuropatię nerwu wzrokowego, znaczne zmętnienie soczewki, jaskrę, zapalenie błony naczyniowej oka, odwarstwienie siatkówki itp.;
  4. mieć historię operacji wewnątrzgałkowych z wyjątkiem operacji zaćmy w badanym oku;
  5. Mają lub potencjalnie wymagają leków ogólnoustrojowych, które mogą spowodować uszkodzenie oczu;
  6. Mają przeciwwskazania do kortykosteroidów lub leków immunosupresyjnych;
  7. Niechęć lub niemożność przeprowadzenia zaplanowanej obserwacji;
  8. Nieprawidłowa funkcja krzepnięcia lub inne istotne klinicznie nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych;
  9. Mają nowotwory złośliwe lub historię nowotworów złośliwych;
  10. Historia niedoboru odporności (nabytego lub wrodzonego); Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: VGR-R01
Podsiatkówkowe podanie pojedynczej dawki VGR-R01
Genetyczny: VGR-R01
Gen kodujący CYP4v2 dostarczony przez wektor AAV

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Występowanie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Zdarzenie niepożądane (AE) to każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt; zdarzenie nie musi mieć związku przyczynowego z leczeniem.
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Występowanie poważnych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne przy dowolnej dawce, które spowodowało śmierć; zagrażający życiu; wymagają hospitalizacji stacjonarnej lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji; prowadzić do trwałej lub znacznej niepełnosprawności/niezdolności; spowodować wrodzoną anomalię/wadę wrodzoną.
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Liczba uczestników, u których wystąpiła klinicznie istotna zmiana parametrów życiowych w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Parametry życiowe (temperatura, częstość oddechów, tętno, skurczowe i rozkurczowe ciśnienie krwi) będą mierzone u uczestnika w pozycji siedzącej, po spokojnym siedzeniu przez co najmniej 5 minut. Kliniczne znaczenie parametrów życiowych zostanie określone według uznania badacza.
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Liczba uczestników z klinicznie nieprawidłowościami laboratoryjnymi
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Testy laboratoryjne będą obejmować hematologię, krzepnięcie, chemię krwi, analizę moczu, serologię i test ciążowy itp. Jeśli jakimkolwiek potencjalnym zmianom towarzyszą objawy kliniczne lub powodują zmianę interwencji medycznej, wyniki zostaną uznane za istotne klinicznie na podstawie decyzji badacza.
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Liczba uczestników z klinicznie istotną zmianą w wynikach badania okulistycznego w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Badanie okulistyczne obejmie BCVA, IOP, badanie lampą szczelinową, angiografię i SD-OCT itp. Jeśli jakimkolwiek potencjalnym zmianom towarzyszą objawy kliniczne lub powodują zmianę interwencji medycznej, wyniki zostaną uznane za istotne klinicznie na podstawie decyzji badacza.
Wartość wyjściowa do tygodnia 52

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Najlepsza skorygowana ostrość wzroku (BCVA)
Ramy czasowe: Tydzień 52
BCVA zostanie oceniona dla obu oczu przy użyciu wykresu ostrości wzroku (VA) w badaniu wczesnego leczenia retinopatii cukrzycowej (ETDRS). Test BCVA należy wykonać przed rozszerzeniem źrenic, a badanie refrakcji odległości przed pomiarem BCVA.
Tydzień 52
Zmiany od wartości początkowej wskaźnika pola widzenia (%) we wskaźnikach pola widzenia (perymetria Humphery'ego).
Ramy czasowe: Tydzień 52
VFI może mieścić się w zakresie od 100% (normalne pole widzenia) do 0% (obwodowe pole ślepe).
Tydzień 52
Zmiany wskaźników średniego odchylenia (dB) w polu widzenia (perymetria Humphery'ego) względem wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Tydzień 52
Normalne wartości mieszczą się zwykle w zakresie od 0dB do -2dB.
Tydzień 52
Zmiany w stosunku do linii bazowej wskaźników odchylenia standardowego wzorca (dB) w polu widzenia (perymetria Humphery'ego)
Ramy czasowe: Tydzień 52
Typowy „normalny” odczyt dB wynosi około 30. Następnie należy przestudiować numeryczny wykres dB. dB testowane przez analizator Humphreya mieszczą się w zakresie od 0 do 50 dB (0 to najjaśniejszy, a 50 to najciemniejszy).
Tydzień 52
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w wynikach testów mobilności
Ramy czasowe: Tydzień 52
Zakres oceny mobilności wynosi od -1 (najgorsze widzenie funkcjonalne) do 6 (najlepsze).
Tydzień 52

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wynik zgłoszony przez pacjenta: Zmiany NEI-VFQ-25
Ramy czasowe: Tydzień 52
Kwestionariusz NEI-VFQ-25 mierzy wymiary zgłaszanego przez samych siebie stanu zdrowia ukierunkowanego na wzrok, które są najważniejsze dla osób z chorobami oczu. Całkowity wynik mieści się w zakresie od 0 do 100, gdzie wynik 0 oznacza najgorszy wynik, a 100 oznacza najlepszy wynik.
Tydzień 52

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

Śledczy

  • Główny śledczy: Wenbin Wei, Beijing Tongren Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 marca 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

13 września 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

13 września 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 stycznia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 stycznia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 stycznia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VGR-R01-101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

IPD zostanie udostępniony innym badaczom, gdy VGR-R01 zostanie w pełni zatwierdzony.

Ramy czasowe udostępniania IPD

IPD zostanie udostępniony innym badaczom, gdy VGR-R01 zostanie w pełni zatwierdzony.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IPD zostanie udostępniony innym badaczom, gdy VGR-R01 zostanie w pełni zatwierdzony.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na VGR-R01

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Romania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj