A VGR-R01 biztonsága és tolerálhatósága Bietti kristályos disztrófiában szenvedő betegek számára
2025. december 17. frissítette: Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.
1. fázisú vizsgálat a VGR-R01 biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérésére Bietti kristályos disztrófiában szenvedő betegeknél
A VGR-R01 többközpontú, nyílt, nem véletlenszerű, nem kontrollált vizsgálata Bietti kristályos disztrófiában szenvedő betegeken.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A VGR-R01 egy új AAV vektor, amely a humán CYP4V2 kódoló szekvenciát hordozza.
Ennek a vizsgálatnak a célja a VGR-R01 egyszeri szubretinális adagolásának biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése.
Minden alanynak legalább 52 hetes biztonsági megfigyelésen kell átesnie, és arra ösztönzik őket, hogy vegyenek részt egy kiterjesztett vizsgálatban a VGR-R01 hosszú távú biztonságosságának értékelésére, összesen öt évre.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
12
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Kína
- Shanghai Vitalgen Biopharma Co.,Ltd.
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
- Képes tájékozott beleegyezést adni és megfelelni a vizsgálat követelményeinek;
- ≥18 év és <70 év;
- A Bietti kristályos disztrófia megerősített diagnózisa és a CYP4V2 mutációk (homozigóták vagy összetett heterozigóták) molekuláris diagnózisa;
- BCVA ≤ 60 ETDRS betű a vizsgált szemben.
Főbb kizárási kritériumok:
- A vizsgáló döntése alapján nincs elegendő életképes retina fotoreceptor sejtje;
- Jelenlegi szem- vagy szemkörnyéki fertőzése vagy endoftalmitise van;
- Ha a BCD-n kívül bármilyen jelentős szembetegsége/rendellenessége van, beleértve az életkorral összefüggő makuladegenerációt, diabéteszes retinopátiát, optikai neuropátiát, jelentős lencsehomályt, zöldhályogot, uveitist, retinaleválást stb.
- rendelkezett intraokuláris műtéttel, kivéve a szürkehályog-műtétet a vizsgált szemen;
- Szisztémás gyógyszerekkel rendelkezik vagy potenciálisan szüksége van olyan gyógyszeres kezelésre, amely szemsérülést okozhat;
- Ellenjavallatok vannak kortikoszteroidok vagy immunszuppresszánsok szedésére;
- Nem akarja vagy nem tudja elvégezni a tervezett nyomon követést;
- Rendellenes koagulációs funkció vagy egyéb klinikailag jelentős kóros laboratóriumi eredmények;
- Rosszindulatú daganata van, vagy rosszindulatú daganata van a kórelőzményében;
- Az anamnézisben szereplő immunhiány (szerzett vagy veleszületett); Más protokollban meghatározott Bevételi/Kizárási kritériumok vonatkozhatnak.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: VGR-R01
A VGR-R01 egyszeri dózisú szubretinális beadása
|
AAV-vektor által szállított CYP4v2-kódoló gén
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: Alaphelyzet az 52. hétig
|
A nemkívánatos esemény (AE) bármely nemkívánatos orvosi esemény a klinikai vizsgálatban részt vevőnél, aki terméket adott be; az eseménynek nem kell ok-okozati összefüggésben lennie a kezeléssel.
|
Alaphelyzet az 52. hétig
|
|
Súlyos nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: Alaphelyzet az 52. hétig
|
Súlyos nemkívánatos esemény (SAE) minden olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely bármilyen dózis mellett halálhoz vezetett; életveszélyes; fekvőbeteg kórházi kezelést vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítását igényel; tartós vagy jelentős rokkantságot/képtelenséget eredményez; veleszületett rendellenességet/születési rendellenességet eredményez.
|
Alaphelyzet az 52. hétig
|
|
Azon résztvevők száma, akiknél a vitális jelek klinikailag jelentős változást mutattak a kiindulási állapothoz képest
Időkeret: Alaphelyzet az 52. hétig
|
Az életjelek (hőmérséklet, légzésszám, pulzusszám, szisztolés és diasztolés vérnyomás) ülő testhelyzetben, legalább 5 perc nyugodt ülés után érhetők el.
Az életjelek klinikai jelentőségét a vizsgáló belátása szerint határozza meg.
|
Alaphelyzet az 52. hétig
|
|
A klinikailag laboratóriumi eltérésekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Alapállapot az 52. hétig
|
A laboratóriumi vizsgálatok magukban foglalják a hematológiát, a koagulációt, a vérkémiát, a vizeletvizsgálatot, a szerológiát és a terhességi tesztet stb.
Ha bármilyen lehetséges változás klinikai tünetekkel jár, vagy az orvosi beavatkozás megváltoztatását eredményezi, a lelet klinikailag jelentősnek minősül a vizsgáló döntése alapján.
|
Alapállapot az 52. hétig
|
|
Azon résztvevők száma, akiknél a szemészeti vizsgálati eredmények klinikailag jelentős változást mutattak a kiindulási állapothoz képest
Időkeret: Alapállapot az 52. hétig
|
A szemészeti vizsgálat magában foglalja a BCVA-t, az IOP-t, a réslámpás vizsgálatot, az angiográfiát és az SD-OCT-t stb.
Ha bármilyen lehetséges változás klinikai tünetekkel jár, vagy az orvosi beavatkozás megváltoztatását eredményezi, a lelet klinikailag jelentősnek minősül a vizsgáló döntése alapján.
|
Alapállapot az 52. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Legjobb korrigált látásélesség (BCVA)
Időkeret: 52. hét
|
A BCVA-t mindkét szemre értékelni fogják a Diabetikus retinopátia korai kezelésének vizsgálata (ETDRS) látásélesség (VA) táblázat segítségével.
A BCVA-tesztet a pupillatágítás előtt kell elvégezni, és a távolsági fénytörést a BCVA mérése előtt kell elvégezni.
|
52. hét
|
|
Változások a látómező indexének (%) kiindulási értékéhez képest a látómező (Humphery perimetry) indexeiben
Időkeret: 52. hét
|
A VFI 100%-tól (normál látómező) 0%-ig (perimetrikusan vak mező) terjedhet.
|
52. hét
|
|
Változások az átlagos eltérés (dB) alapvonalához képest a látómező (Humphery perimetria) indexeiben
Időkeret: 52. hét
|
A normál értékek általában 0 dB és -2 dB között vannak.
|
52. hét
|
|
Változások a minta standard eltérésének (dB) alapvonalához képest a látómező (Humphery perimetry) indexeiben
Időkeret: 52. hét
|
A tipikus "normál" dB érték 30 körül van.
Ezután a numerikus dB-grafikont kell tanulmányozni.
A Humphrey analizátor által tesztelt dB-ek 0 és 50 dB között vannak (a 0 a legfényesebb és az 50 a leghalványabb).
|
52. hét
|
|
Változások az alapvonalhoz képest a mobilitástesztek pontszámaiban
Időkeret: 52. hét
|
A mobilitási pontszám -1 (a legrosszabb funkcionális látás) és 6 (a legjobb) között van.
|
52. hét
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A beteg által jelentett eredmény: NEI-VFQ-25 változásai
Időkeret: 52. hét
|
A NEI-VFQ-25 kérdőív az önbevallásban szereplő látás-célzott egészségi állapot dimenzióit méri, amelyek a legfontosabbak a szembetegségben szenvedők számára.
Az összpontszám 0 és 100 között mozog, ahol a 0 a legrosszabb, a 100 pedig a legjobb eredményt jelenti.
|
52. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Nyomozók
- Kutatásvezető: Wenbin Wei, Beijing Tongren Hospital
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2023. március 27.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2024. szeptember 13.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2028. szeptember 13.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2023. január 11.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. január 20.
Első közzététel (Tényleges)
2023. január 23.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2025. december 24.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. december 17.
Utolsó ellenőrzés
2025. december 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- VGR-R01-101
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
Az IPD-t a VGR-R01 teljes jóváhagyása után osztják meg más kutatókkal.
IPD megosztási időkeret
Az IPD-t a VGR-R01 teljes jóváhagyása után osztják meg más kutatókkal.
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
Az IPD-t a VGR-R01 teljes jóváhagyása után osztják meg más kutatókkal.
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- NEDV
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .