Segurança e tolerabilidade do VGR-R01 para pacientes com distrofia cristalina de Bietti
17 de dezembro de 2025 atualizado por: Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.
Um estudo de fase 1 para avaliar a segurança e tolerabilidade do VGR-R01 em pacientes com distrofia cristalina de Bietti
Um estudo multicêntrico, aberto, não randomizado e não controlado de VGR-R01 em pacientes com distrofia cristalina de Bietti.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
VGR-R01 é um novo vetor AAV que carrega a sequência codificadora do CYP4V2 humano.
Este estudo destina-se a avaliar a segurança e tolerabilidade de uma única administração subretiniana de VGR-R01.
Todos os indivíduos passarão por pelo menos 52 semanas de observação de segurança e serão encorajados a se inscrever em um estudo de extensão para avaliar a segurança a longo prazo do VGR-R01 por um total de cinco anos.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
12
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Shanghai Municipality
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Shanghai, Shanghai Municipality, China
- Shanghai Vitalgen Biopharma Co.,Ltd.
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 69 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Capaz de fornecer consentimento informado e cumprir os requisitos do estudo;
- ≥18 anos e <70 anos de idade;
- Diagnóstico confirmado de Distrofia Cristalina de Bietti e diagnóstico molecular de mutações CYP4V2 (homozigotos ou heterozigotos compostos);
- BCVA ≤ 60 letras ETDRS no olho do estudo.
Principais Critérios de Exclusão:
- Ter células fotorreceptoras retinianas viáveis insuficientes com base na decisão do investigador;
- Tem infecções oculares ou perioculares atuais, ou endoftalmite;
- Ter qualquer doença/distúrbio ocular significativo além do BCD, incluindo degeneração macular relacionada à idade, retinopatia diabética, neuropatia óptica, opacidade significativa do cristalino, glaucoma, uveíte, descolamento de retina, etc;
- Ter histórico de cirurgia intraocular, exceto cirurgia de catarata no olho do estudo;
- Ter ou potencialmente necessitar de medicamentos sistêmicos que possam causar lesões oculares;
- Têm contra-indicações para corticosteróides ou imunossupressores;
- Não querer ou não poder ter o acompanhamento planejado;
- Função de coagulação anormal ou outros resultados laboratoriais anormais clinicamente significativos;
- Têm doenças malignas ou história de doenças malignas;
- Histórico de imunodeficiência (adquirida ou congênita); Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: VGR-R01
Administração subretiniana de dose única de VGR-R01
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Gene que codifica CYP4v2 entregue pelo vetor AAV
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Incidência de eventos adversos
Prazo: Linha de base até a semana 52
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Um evento adverso (EA) é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante de investigação clínica administrado com um produto; o evento não precisará ter relação causal com o tratamento.
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Linha de base até a semana 52
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Incidência de eventos adversos graves
Prazo: Linha de base até a semana 52
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Um evento adverso grave (SAE) é qualquer ocorrência médica desfavorável em qualquer dose que resultou em morte; risco de vida; requer internação hospitalar ou prolongamento de internação existente; resultar em deficiência/incapacidade persistente ou significativa; resultar em anomalia congênita/defeito congênito.
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Linha de base até a semana 52
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Número de participantes com alteração clinicamente significativa da linha de base nos sinais vitais
Prazo: Linha de base até a semana 52
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Os sinais vitais (temperatura, frequência respiratória, frequência de pulso, pressão arterial sistólica e diastólica) serão obtidos com o participante na posição sentada, após ter sentado calmamente por pelo menos 5 minutos.
A significância clínica dos sinais vitais será determinada a critério do investigador.
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Linha de base até a semana 52
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Número de participantes com anormalidades clinicamente laboratoriais
Prazo: Linha de base até a semana 52
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Os testes de laboratório incluirão hematologia, coagulação, química do sangue, exame de urina, sorologia e teste de gravidez, etc.
Se quaisquer alterações potenciais acompanhadas de sintomas clínicos ou resultarem em uma mudança de intervenção médica, os achados serão considerados clinicamente significativos com base na decisão do investigador.
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Linha de base até a semana 52
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Número de participantes com alteração clinicamente significativa da linha de base nos achados do exame oftalmológico
Prazo: Linha de base até a semana 52
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O exame oftalmológico incluirá BCVA, IOP, exame de lâmpada de fenda, angiografia e SD-OCT, etc.
Se quaisquer possíveis alterações acompanhadas de sintomas clínicos ou resultarem em uma alteração da intervenção médica, os achados serão considerados clinicamente significativos com base na decisão do investigador.
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Linha de base até a semana 52
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Melhor Acuidade Visual Corrigida (BCVA)
Prazo: Semana 52
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O BCVA será avaliado para ambos os olhos usando o gráfico de acuidade visual (AV) do Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS).
O teste BCVA deve ser realizado antes da dilatação da pupila, e a refração à distância deve ser realizada antes da medição do BCVA.
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Semana 52
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Alterações da linha de base do Índice de Campo Visual (%) nos índices de Campo Visual (perimetria de Humphery)
Prazo: Semana 52
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O VFI pode variar de 100% (campo visual normal) a 0% (campo perimetricamente cego).
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Semana 52
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Alterações da linha de base do desvio médio (dB) nos índices do campo visual (perimetria de Humphery)
Prazo: Semana 52
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Os valores normais estão tipicamente entre 0dB e -2dB.
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Semana 52
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Alterações da linha de base do desvio padrão padrão (dB) nos índices do campo visual (perimetria de Humphery)
Prazo: Semana 52
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Uma leitura dB "normal" típica é de cerca de 30.
O gráfico numérico dB deve ser estudado a seguir.
Os dBs testados pelo analisador Humphrey variam entre 0 e 50 dB (0 é o mais brilhante e 50 é o mais escuro).
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Semana 52
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Alterações da linha de base nas pontuações do teste de mobilidade
Prazo: Semana 52
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A faixa de pontuação de mobilidade está entre -1 (a pior visão funcional) e 6 (a melhor).
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Semana 52
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Resultado relatado pelo paciente: Alterações de NEI-VFQ-25
Prazo: Semana 52
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O questionário NEI-VFQ-25 mede as dimensões do estado de saúde auto-relatado direcionado à visão que são mais importantes para pessoas com doenças oculares.
A pontuação total varia de 0 a 100, onde uma pontuação de 0 representa o pior resultado e 100 representa o melhor resultado.
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Semana 52
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Wenbin Wei, Beijing Tongren Hospital
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
27 de março de 2023
Conclusão Primária (Real)
13 de setembro de 2024
Conclusão do estudo (Estimado)
13 de setembro de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
11 de janeiro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de janeiro de 2023
Primeira postagem (Real)
23 de janeiro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
24 de dezembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de dezembro de 2025
Última verificação
1 de dezembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- VGR-R01-101
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
O IPD será compartilhado com outros pesquisadores quando o VGR-R01 for totalmente aprovado.
Prazo de Compartilhamento de IPD
O IPD será compartilhado com outros pesquisadores quando o VGR-R01 for totalmente aprovado.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
O IPD será compartilhado com outros pesquisadores quando o VGR-R01 for totalmente aprovado.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .