VGR-R01:n turvallisuus ja siedettävyys potilaille, joilla on Bietti-kiteinen dystrofia
keskiviikko 17. joulukuuta 2025 päivittänyt: Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.
Vaiheen 1 tutkimus VGR-R01:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on Bietti-kiteinen dystrofia
Monikeskus, avoin, ei-satunnaistettu, kontrolloimaton VGR-R01-tutkimus potilailla, joilla on Bietti-kiteinen dystrofia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
VGR-R01 on uusi AAV-vektori, joka kantaa ihmisen CYP4V2:ta koodaavan sekvenssin.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida VGR-R01:n yhden subretinaalisen annon turvallisuutta ja siedettävyyttä.
Kaikille koehenkilöille tehdään vähintään 52 viikon turvallisuusseuranta, ja heitä rohkaistaan ilmoittautumaan jatkotutkimukseen, jossa arvioidaan VGR-R01:n pitkäaikaisturvallisuutta yhteensä viiden vuoden ajan.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
12
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Kiina
- Shanghai Vitalgen Biopharma Co.,Ltd.
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 69 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Pystyy antamaan tietoon perustuva suostumus ja noudattamaan tutkimuksen vaatimuksia;
- ≥ 18 vuotta ja < 70 vuotta;
- Vahvistettu Biettin kidedystrofian diagnoosi ja CYP4V2-mutaatioiden (homotsygootit tai yhdisteheterotsygootit) molekyylidiagnoosi;
- BCVA ≤ 60 ETDRS-kirjainta tutkittavassa silmässä.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- sinulla ei ole riittävästi eläviä verkkokalvon fotoreseptorisoluja tutkijan päätöksen perusteella;
- sinulla on nykyinen silmä- tai silmänympärysinfektio tai endoftalmiitti;
- sinulla on jokin muu merkittävä silmäsairaus/-sairaus kuin BCD, mukaan lukien ikään liittyvä silmänpohjan rappeuma, diabeettinen retinopatia, optinen neuropatia, merkittävä linssin sameus, glaukooma, uveiitti, verkkokalvon irtauma jne.
- sinulla on intraokulaarinen leikkaushistoria paitsi kaihileikkaus tutkittavassa silmässä;
- sinulla on tai mahdollisesti tarvitset systeemisiä lääkkeitä, jotka voivat aiheuttaa silmävammoja;
- Onko sinulla vasta-aiheita kortikosteroideille tai immunosuppressanteille;
- Ei halua tai ei pysty suorittamaan suunniteltua seurantaa;
- Epänormaali hyytymistoiminto tai muut kliinisesti merkittävät epänormaalit laboratoriotulokset;
- Onko sinulla pahanlaatuisia kasvaimia tai sinulla on ollut pahanlaatuisia kasvaimia;
- Immuunipuutos (hankittu tai synnynnäinen); Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: VGR-R01
VGR-R01:n subretinaalinen kerta-annos
|
AAV-vektorin toimittama CYP4v2:ta koodaava geeni
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haitallisten tapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
|
Haittatapahtuma (AE) on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osanottajassa, jolle on annettu tuotetta; tapahtumalla ei tarvitse olla syy-yhteyttä hoitoon.
|
Perustaso viikkoon 52 asti
|
|
Vakavien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
|
Vakava haittatapahtuma (SAE) on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma millä tahansa annoksella, joka johti kuolemaan; hengenvaarallinen; vaatia sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä; johtaa pysyvään tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen; johtaa synnynnäiseen epämuodostukseen/sikiövaurioon.
|
Perustaso viikkoon 52 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittävä muutos perustasosta elintoiminnoissa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
|
Elintoiminnot (lämpötila, hengitystiheys, pulssi, systolinen ja diastolinen verenpaine) mitataan osallistujan ollessa istuma-asennossa, kun hän on istunut rauhallisesti vähintään 5 minuuttia.
Elintoimintojen kliininen merkitys määritetään tutkijan harkinnan mukaan.
|
Perustaso viikkoon 52 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisiä laboratoriopoikkeavuuksia
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
|
Laboratoriotestit sisältävät hematologian, hyytymisen, veren kemian, virtsan, serologian ja raskaustestin jne.
Jos mahdolliset muutokset, joihin liittyy kliinisiä oireita, tai johtavat lääketieteellisen toimenpiteen muutoksiin, löydöksiä pidetään kliinisesti merkittävinä tutkijan päätöksen perusteella.
|
Perustaso viikkoon 52 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittävä muutos lähtötilanteeseen verrattuna oftalmisten tutkimuksen löydöksissä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
|
Oftalminen tutkimus sisältää BCVA:n, silmänpaineen, rakolampun tutkimuksen, angiografian ja SD-OCT:n jne.
Jos mahdolliset muutokset, joihin liittyy kliinisiä oireita, tai johtavat lääketieteellisen toimenpiteen muutoksiin, löydöksiä pidetään kliinisesti merkittävinä tutkijan päätöksen perusteella.
|
Perustaso viikkoon 52 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Paras korjattu näöntarkkuus (BCVA)
Aikaikkuna: Viikko 52
|
BCVA arvioidaan molemmille silmille käyttämällä Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) -näöntarkkuus (VA) -kaaviota.
BCVA-testi tulee tehdä ennen pupillin laajentamista, ja etäisyysfraktio tulee suorittaa ennen BCVA:n mittaamista.
|
Viikko 52
|
|
Muutokset näkökenttäindeksin (%) lähtötasosta näkökenttäindeksien (Humphery perimetria) indekseissä
Aikaikkuna: Viikko 52
|
VFI voi vaihdella 100 %:sta (normaali näkökenttä) 0 %:iin (perimetrisesti sokea kenttä).
|
Viikko 52
|
|
Muutokset keskimääräisen poikkeaman (dB) perusviivasta näkökentän indeksissä (Humphery perimetria)
Aikaikkuna: Viikko 52
|
Normaaliarvot ovat tyypillisesti välillä 0dB ja -2dB.
|
Viikko 52
|
|
Muutokset kuvion keskihajonnan (dB) perusviivasta näkökentän indekseissä (Humphery perimetria)
Aikaikkuna: Viikko 52
|
Tyypillinen "normaali" dB lukema on noin 30.
Seuraavaksi tulisi tutkia numeerista dB-kaaviota.
Humphrey-analysaattorin testaamat dB:t ovat välillä 0 - 50 dB (0 on kirkkain ja 50 on himmein).
|
Viikko 52
|
|
Muutokset lähtötasosta liikkuvuustestien tuloksissa
Aikaikkuna: Viikko 52
|
Liikkuvuuspisteiden vaihteluväli on -1 (huonoin toiminnallinen näkö) ja 6 (paras) välillä.
|
Viikko 52
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Potilaan raportoima tulos: NEI-VFQ-25:n muutokset
Aikaikkuna: Viikko 52
|
NEI-VFQ-25 kyselylomakkeella mitataan silmäsairaaville henkilöille tärkeimmät itseraportoidut näkökohdistetut terveystilanteet.
Kokonaispisteet vaihtelevat 0–100, jossa 0 edustaa huonointa lopputulosta ja 100 parasta tulosta.
|
Viikko 52
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Päätutkija: Wenbin Wei, Beijing Tongren Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 27. maaliskuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 13. syyskuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 13. syyskuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 11. tammikuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 20. tammikuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 23. tammikuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 24. joulukuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 17. joulukuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- VGR-R01-101
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
IPD jaetaan muiden tutkijoiden kanssa, kun VGR-R01 on täysin hyväksytty.
IPD-jaon aikakehys
IPD jaetaan muiden tutkijoiden kanssa, kun VGR-R01 on täysin hyväksytty.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
IPD jaetaan muiden tutkijoiden kanssa, kun VGR-R01 on täysin hyväksytty.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .