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Sicurezza e tollerabilità di VGR-R01 per i pazienti con distrofia cristallina di Bietti

17 dicembre 2025 aggiornato da: Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

Uno studio di fase 1 per valutare la sicurezza e la tollerabilità di VGR-R01 in pazienti con distrofia cristallina di Bietti

Uno studio multicentrico, in aperto, non randomizzato e non controllato di VGR-R01 in pazienti con distrofia cristallina di Bietti.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

VGR-R01 è un nuovo vettore AAV che trasporta la sequenza codificante CYP4V2 umana. Questo studio ha lo scopo di valutare la sicurezza e la tollerabilità di una singola somministrazione sottoretinica di VGR-R01. Tutti i soggetti saranno sottoposti ad almeno 52 settimane di osservazione sulla sicurezza e saranno incoraggiati a iscriversi a uno studio di estensione per valutare la sicurezza a lungo termine di VGR-R01 per un totale di cinque anni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

12

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Cina
        • Shanghai Vitalgen Biopharma Co.,Ltd.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 69 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. In grado di fornire il consenso informato e soddisfare i requisiti dello studio;
  2. ≥18 anni e <70 anni di età;
  3. Diagnosi confermata di Distrofia Cristallina di Bietti e diagnosi molecolare di mutazioni CYP4V2 (omozigoti o eterozigoti composti);
  4. BCVA ≤ 60 lettere ETDRS nell'occhio dello studio.

Criteri chiave di esclusione:

  1. Avere cellule fotorecettrici retiniche vitali insufficienti in base alla decisione dello sperimentatore;
  2. Avere infezioni oculari o perioculari in atto o endoftalmite;
  3. Avere qualsiasi malattia o disturbo oculare significativo diverso dal BCD, inclusa degenerazione maculare senile, retinopatia diabetica, neuropatia ottica, opacità significativa del cristallino, glaucoma, uveite, distacco di retina, ecc.;
  4. Avere una storia di chirurgia intraoculare ad eccezione della chirurgia della cataratta nell'occhio dello studio;
  5. Avere o potenzialmente richiedere farmaci sistemici che possono causare lesioni agli occhi;
  6. Avere controindicazioni per corticosteroidi o immunosoppressori;
  7. Riluttanza o impossibilità ad avere il follow-up pianificato;
  8. Funzione anormale della coagulazione o altri risultati di laboratorio anomali clinicamente significativi;
  9. Avere tumori maligni o storia di tumori maligni;
  10. Storia di immunodeficienza (acquisita o congenita); Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: VGR-R01
Somministrazione sottoretinica monodose di VGR-R01
Genetico: VGR-R01
Gene codificante CYP4v2 fornito dal vettore AAV

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 52
Un evento avverso (AE) è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante a un'indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto; l'evento non dovrà necessariamente avere un nesso causale con il trattamento.
Basale fino alla settimana 52
Incidenza di eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 52
Un evento avverso grave (SAE) è qualsiasi evento medico sfavorevole a qualsiasi dose che ha provocato la morte; in pericolo di vita; richiedere il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente; comportare una disabilità/incapacità persistente o significativa; risultato in anomalie congenite/difetto alla nascita.
Basale fino alla settimana 52
Numero di partecipanti con variazione clinicamente significativa rispetto al basale dei segni vitali
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 52
I segni vitali (temperatura, frequenza respiratoria, frequenza cardiaca, pressione arteriosa sistolica e diastolica) saranno rilevati con il partecipante in posizione seduta, dopo essere rimasto seduto con calma per almeno 5 minuti. Il significato clinico dei segni vitali sarà determinato a discrezione dello sperimentatore.
Basale fino alla settimana 52
Numero di partecipanti con anomalie clinicamente di laboratorio
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 52
I test di laboratorio includeranno ematologia, coagulazione, chimica del sangue, analisi delle urine, sierologia e test di gravidanza, ecc. Se eventuali potenziali cambiamenti accompagnati da sintomi clinici o comportano un cambiamento dell'intervento medico, i risultati saranno considerati clinicamente significativi in ​​base alla decisione dello sperimentatore.
Basale fino alla settimana 52
Numero di partecipanti con cambiamento clinicamente significativo rispetto al basale nei risultati dell'esame oftalmico
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 52
L'esame oftalmico includerà BCVA, IOP, esame con lampada a fessura, angiografia e SD-OCT, ecc. Se eventuali potenziali cambiamenti accompagnati da sintomi clinici o comportano un cambiamento dell'intervento medico, i risultati saranno considerati clinicamente significativi in ​​base alla decisione dello sperimentatore.
Basale fino alla settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Migliore acuità visiva corretta (BCVA)
Lasso di tempo: Settimana 52
BCVA sarà valutato per entrambi gli occhi utilizzando il grafico dell'acuità visiva (VA) dello studio Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS). Il test BCVA deve essere eseguito prima della dilatazione della pupilla e la rifrazione della distanza deve essere eseguita prima della misurazione del BCVA.
Settimana 52
Variazioni rispetto al basale dell'indice del campo visivo (%) negli indici del campo visivo (perimetria di Humphery).
Lasso di tempo: Settimana 52
Il VFI può variare dal 100% (campo visivo normale) allo 0% (campo perimetralmente cieco).
Settimana 52
Variazioni rispetto al basale della deviazione media (dB) negli indici del campo visivo (perimetria di Humphery).
Lasso di tempo: Settimana 52
I valori normali sono generalmente compresi tra 0 dB e -2 dB.
Settimana 52
Modifiche rispetto al basale della deviazione standard del pattern (dB) negli indici del campo visivo (perimetria di Humphery).
Lasso di tempo: Settimana 52
Una tipica lettura dB "normale" è di circa 30. Il grafico numerico dB dovrebbe essere studiato successivamente. I dB testati dall'analizzatore Humphrey vanno da 0 a 50 dB (0 è il più luminoso e 50 è il più debole).
Settimana 52
Cambiamenti rispetto al basale nei punteggi dei test di mobilità
Lasso di tempo: Settimana 52
L'intervallo del punteggio di mobilità è compreso tra -1 (la peggiore visione funzionale) e 6 (la migliore).
Settimana 52

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risultato riferito dal paziente: modifiche di NEI-VFQ-25
Lasso di tempo: Settimana 52
Il questionario NEI-VFQ-25 misura le dimensioni dello stato di salute mirato alla vista auto-riferito che sono più importanti per le persone con malattie degli occhi. Il punteggio totale va da 0 a 100, dove un punteggio di 0 rappresenta il peggior risultato e 100 rappresenta il miglior risultato.
Settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

Investigatori

  • Investigatore principale: Wenbin Wei, Beijing Tongren Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 marzo 2023

Completamento primario (Effettivo)

13 settembre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

13 settembre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 gennaio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 gennaio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

23 gennaio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VGR-R01-101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

IPD sarà condiviso con altri ricercatori quando VGR-R01 sarà completamente approvato.

Periodo di condivisione IPD

IPD sarà condiviso con altri ricercatori quando VGR-R01 sarà completamente approvato.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD sarà condiviso con altri ricercatori quando VGR-R01 sarà completamente approvato.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Bietti Distrofia Cristallina

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