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Sicherheit und Verträglichkeit von VGR-R01 für Patienten mit kristalliner Bietti-Dystrophie

20. Januar 2023 aktualisiert von: Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

Eine Phase-1-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von VGR-R01 bei Patienten mit kristalliner Bietti-Dystrophie

Eine multizentrische, offene, nicht randomisierte, unkontrollierte Studie zu VGR-R01 bei Patienten mit kristalliner Bietti-Dystrophie.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

VGR-R01 ist ein neuartiger AAV-Vektor, der die menschliche CYP4V2-kodierende Sequenz trägt. Diese Studie soll die Sicherheit und Verträglichkeit einer einzelnen subretinalen Verabreichung von VGR-R01 bewerten. Alle Probanden werden mindestens 52 Wochen lang einer Sicherheitsbeobachtung unterzogen und ermutigt, sich für eine Verlängerungsstudie anzumelden, um die Langzeitsicherheit von VGR-R01 für insgesamt fünf Jahre zu bewerten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

12

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • China
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China
        • Shanghai Vitalgen Biopharma Co.,Ltd.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 69 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  1. In der Lage, eine Einverständniserklärung abzugeben und die Anforderungen der Studie zu erfüllen;
  2. ≥ 18 Jahre und < 70 Jahre;
  3. Bestätigte Diagnose einer kristallinen Bietti-Dystrophie und molekulare Diagnose von CYP4V2-Mutationen (Homozygote oder zusammengesetzte Heterozygote);
  4. BCVA ≤ 60 ETDRS-Buchstaben im Studienauge.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. Aufgrund der Entscheidung des Prüfarztes unzureichende lebensfähige retinale Photorezeptorzellen haben;
  2. aktuelle okulare oder periokulare Infektionen oder Endophthalmitis haben;
  3. Haben Sie eine andere signifikante Augenerkrankung/-störung als BCD, einschließlich altersbedingter Makuladegeneration, diabetischer Retinopathie, Optikusneuropathie, signifikanter Linsentrübung, Glaukom, Uveitis, Netzhautablösung usw.;
  4. Vorgeschichte einer intraokularen Operation mit Ausnahme einer Kataraktoperation im Studienauge;
  5. Haben oder benötigen möglicherweise systemische Medikamente, die Augenverletzungen verursachen können;
  6. Kontraindikationen für Kortikosteroide oder Immunsuppressiva haben;
  7. Unwillig oder nicht in der Lage, die geplante Nachsorge durchzuführen;
  8. anormale Gerinnungsfunktion oder andere klinisch signifikante anormale Laborergebnisse;
  9. Bösartige Erkrankungen oder Vorgeschichte von bösartigen Erkrankungen haben;
  10. Geschichte der Immunschwäche (erworben oder angeboren); Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: VGR-R01
Subretinale Einzeldosis-Verabreichung von VGR-R01
Genetisch: VGR-R01
CYP4v2-kodierendes Gen, das von einem AAV-Vektor geliefert wird

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer einer klinischen Studie, dem ein Produkt verabreicht wurde; das Ereignis muss keinen kausalen Zusammenhang mit der Behandlung haben.
Baseline bis Woche 52
Auftreten schwerwiegender unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einer beliebigen Dosis, das zum Tod führte; lebensbedrohlich; einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erfordern; zu anhaltender oder erheblicher Behinderung/Unfähigkeit führen; zu angeborenen Anomalien/Geburtsfehlern führen.
Baseline bis Woche 52
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanter Veränderung der Vitalfunktionen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Vitalfunktionen (Temperatur, Atemfrequenz, Pulsfrequenz, systolischer und diastolischer Blutdruck) werden am Teilnehmer in sitzender Position erfasst, nachdem er mindestens 5 Minuten lang ruhig gesessen hat. Die klinische Bedeutung der Vitalfunktionen wird nach Ermessen des Prüfarztes bestimmt.
Baseline bis Woche 52
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch-laborbedingten Anomalien
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Zu den Labortests gehören Hämatologie, Gerinnung, Blutchemie, Urinanalyse, Serologie und Schwangerschaftstest usw. Wenn mögliche Veränderungen mit klinischen Symptomen einhergehen oder zu einer Änderung der medizinischen Intervention führen, werden die Befunde auf der Grundlage der Entscheidung des Prüfarztes als klinisch signifikant betrachtet.
Baseline bis Woche 52
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanter Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei ophthalmologischen Untersuchungsbefunden
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Die ophthalmologische Untersuchung umfasst BCVA, IOD, Spaltlampenuntersuchung, Angiographie und SD-OCT usw. Wenn mögliche Veränderungen mit klinischen Symptomen einhergehen oder zu einer Änderung der medizinischen Intervention führen, werden die Befunde auf der Grundlage der Entscheidung des Prüfarztes als klinisch signifikant betrachtet.
Baseline bis Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bestkorrigierte Sehschärfe (BCVA)
Zeitfenster: Woche 52
Die BCVA wird für beide Augen anhand der Visuskurve (VA) der Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) bestimmt. Der BCVA-Test sollte vor der Pupillenerweiterung durchgeführt werden, und die Fernrefraktion sollte durchgeführt werden, bevor der BCVA gemessen wird.
Woche 52
Änderungen gegenüber der Grundlinie des Gesichtsfeldindex (%) in den Gesichtsfeldindizes (Humphery-Perimetrie).
Zeitfenster: Woche 52
Der VFI kann von 100 % (normales Gesichtsfeld) bis 0 % (perimetrisch blindes Feld) reichen.
Woche 52
Änderungen von der Grundlinie der mittleren Abweichung (dB) in Gesichtsfeldindizes (Humphery-Perimetrie).
Zeitfenster: Woche 52
Normalwerte liegen typischerweise zwischen 0dB und -2dB.
Woche 52
Änderungen von der Grundlinie der Muster-Standardabweichung (dB) in den Indexen des Gesichtsfelds (Humphery-Perimetrie).
Zeitfenster: Woche 52
Ein typischer "normaler" dB-Wert liegt bei etwa 30. Als nächstes sollte das numerische dB-Diagramm untersucht werden. Die vom Humphrey-Analysator getesteten dB liegen zwischen 0 und 50 dB (0 ist am hellsten und 50 am dunkelsten).
Woche 52
Änderungen gegenüber dem Ausgangswert in den Ergebnissen der Mobilitätstests
Zeitfenster: Woche 52
Der Mobilitäts-Score-Bereich liegt zwischen -1 (das schlechteste funktionelle Sehvermögen) und 6 (das beste).
Woche 52

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Vom Patienten berichtetes Ergebnis: Änderungen von NEI-VFQ-25
Zeitfenster: Woche 52
Der NEI-VFQ-25-Fragebogen misst die Dimensionen des selbstberichteten sehbezogenen Gesundheitszustands, die für Personen mit Augenerkrankungen am wichtigsten sind. Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 100, wobei eine Punktzahl von 0 das schlechteste Ergebnis und 100 das beste Ergebnis darstellt.
Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

Ermittler

  • Hauptermittler: Wenbin Wei, Beijing Tongren Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Voraussichtlich)

1. März 2023

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. März 2025

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. September 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Januar 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Januar 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. Januar 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. Januar 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. Januar 2023

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VGR-R01-101

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Ja

Beschreibung des IPD-Plans

IPD wird mit anderen Forschern geteilt, wenn VGR-R01 vollständig genehmigt ist.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

IPD wird mit anderen Forschern geteilt, wenn VGR-R01 vollständig genehmigt ist.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD wird mit anderen Forschern geteilt, wenn VGR-R01 vollständig genehmigt ist.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • Studienprotokoll
  • Statistischer Analyseplan (SAP)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Kristalline Bietti-Dystrophie

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