비에티 결정질 이영양증 환자에 대한 VGR-R01의 안전성 및 내약성
2025년 12월 17일 업데이트: Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.
비에티 결정질 이영양증 환자에서 VGR-R01의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 1상 연구
Bietti Crystalline Dystrophy 환자의 VGR-R01에 대한 다기관, 공개, 비무작위, 통제되지 않은 연구.
연구 개요
상세 설명
VGR-R01은 인간 CYP4V2 코딩 시퀀스를 운반하는 새로운 AAV 벡터입니다.
이 연구는 VGR-R01의 단일 망막하 투여의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 것입니다.
모든 대상자는 최소 52주간의 안전성 관찰을 거치게 되며 총 5년 동안 VGR-R01의 장기 안전성을 평가하기 위한 확장 연구에 등록하도록 권장됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
12
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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-
Shanghai Municipality
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Shanghai, Shanghai Municipality, 중국
- Shanghai Vitalgen Biopharma Co.,Ltd.
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 정보에 입각한 동의를 제공하고 연구 요구 사항을 준수할 수 있습니다.
- ≥18세 및 <70세;
- 비에티 결정질 이영양증 진단 및 CYP4V2 돌연변이(동형접합체 또는 복합 이형접합체)의 분자진단 진단;
- 연구 눈의 BCVA ≤ 60 ETDRS 문자.
주요 제외 기준:
- 연구자의 결정에 따라 생존 가능한 망막 광수용체 세포가 불충분함;
- 현재 안구 또는 안구 주위 감염 또는 안내염이 있는 경우
- 연령 관련 황반변성, 당뇨병성 망막병증, 시신경병증, 현저한 수정체 혼탁, 녹내장, 포도막염, 망막 박리 등을 포함하여 BCD 이외의 중대한 안구 질환/장애가 있는 경우
- 연구 안구에 백내장 수술을 제외한 안내 수술 이력이 있음;
- 눈 손상을 일으킬 수 있는 전신 약물을 가지고 있거나 잠재적으로 필요로 합니다.
- 코르티코 스테로이드 또는 면역 억제제에 대한 금기 사항이 있습니다.
- 계획된 후속 조치를 원하지 않거나 할 수 없습니다.
- 비정상적인 응고 기능 또는 기타 임상적으로 유의한 비정상적인 실험실 결과;
- 악성종양 또는 악성종양 병력이 있는 경우
- 면역결핍 병력(후천성 또는 선천성), 다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: VGR-R01
VGR-R01의 단일 용량 망막하 투여
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AAV 벡터에 의해 전달되는 CYP4v2 코딩 유전자
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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이상반응의 발생
기간: 52주까지의 기준선
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유해 사례(AE)는 제품을 투여받은 임상 조사 참여자에게 발생하는 예상치 못한 의학적 사건입니다. 이벤트는 치료와 인과 관계를 가질 필요가 없습니다.
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52주까지의 기준선
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중대한 이상반응 발생
기간: 52주까지의 기준선
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심각한 유해 사례(SAE)는 사망을 초래한 임의의 복용량에서 발생하는 예상치 못한 의학적 사건입니다. 생명을 위협하는; 입원 환자 입원 또는 기존 입원 연장이 필요합니다. 지속적이거나 상당한 장애/무능력을 초래합니다. 선천적 기형/선천적 결손을 초래합니다.
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52주까지의 기준선
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활력 징후의 기준선에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자 수
기간: 52주까지의 기준선
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활력 징후(체온, 호흡수, 맥박수, 수축기 및 확장기 혈압)는 참가자가 적어도 5분 동안 침착하게 앉은 후 앉은 자세에서 얻을 것입니다.
활력징후의 임상적 중요성은 연구자의 재량에 따라 결정될 것이다.
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52주까지의 기준선
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임상 검사실 이상이 있는 참가자 수
기간: 52주까지의 기준선
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실험실 테스트에는 혈액학, 응고, 혈액 화학, 소변 검사, 혈청학 및 임신 테스트 등이 포함됩니다.
임상 증상을 수반하는 잠재적인 변화 또는 의학적 개입의 변화를 초래하는 경우, 연구 결과는 연구자의 결정에 따라 임상적으로 중요한 것으로 간주됩니다.
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52주까지의 기준선
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안과 검사 소견에서 베이스라인에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자 수
기간: 52주까지의 기준선
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안과 검사에는 BCVA, IOP, 슬릿램프 검사, 혈관 조영술 및 SD-OCT 등이 포함됩니다.
임상 증상을 수반하는 잠재적인 변화 또는 의학적 개입의 변화를 초래하는 경우 조사자의 결정에 따라 결과는 임상적으로 중요한 것으로 간주됩니다.
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52주까지의 기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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최고 교정 시력(BCVA)
기간: 52주차
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ETDRS(Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study) 시력(VA) 차트를 사용하여 양쪽 눈에 대해 BCVA를 평가합니다.
BCVA 검사는 동공 확장 전에 시행해야 하며, 원거리 굴절 검사는 BCVA 측정 전에 시행해야 합니다.
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52주차
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시야(Humphery perimetry) 지수에서 시야 지수(%)의 기준선으로부터의 변화
기간: 52주차
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VFI의 범위는 100%(일반 시야)에서 0%(주변 블라인드 필드)까지입니다.
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52주차
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시야(Humphery perimetry) 지수의 평균 편차(dB) 기준선으로부터의 변화
기간: 52주차
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정상 값은 일반적으로 0dB 및 -2dB 이내입니다.
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52주차
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시야(Humphery perimetry) 지수에서 패턴 표준 편차(dB)의 기준선으로부터의 변화
기간: 52주차
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일반적인 "정상" dB 판독값은 약 30입니다.
다음에 숫자 dB 그래프를 연구해야 합니다.
Humphrey 분석기로 테스트한 dB의 범위는 0 ~ 50dB입니다(0이 가장 밝고 50이 가장 어둡습니다).
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52주차
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이동성 테스트 점수의 기준선에서 변경
기간: 52주차
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이동성 점수 범위는 -1(최악의 기능적 시력)에서 6(최고) 사이입니다.
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52주차
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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환자가 보고한 결과: NEI-VFQ-25의 변경
기간: 52주차
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NEI-VFQ-25 설문지는 안구 질환이 있는 사람에게 가장 중요한 자가 보고 시력 목표 건강 상태의 차원을 측정합니다.
총 점수 범위는 0~100이며, 0점은 최악의 결과를 나타내고 100은 최상의 결과를 나타냅니다.
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52주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Wenbin Wei, Beijing Tongren Hospital
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 3월 27일
기본 완료 (실제)
2024년 9월 13일
연구 완료 (추정된)
2028년 9월 13일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 1월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 1월 20일
처음 게시됨 (실제)
2023년 1월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 12월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 12월 17일
마지막으로 확인됨
2025년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VGR-R01-101
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
IPD는 VGR-R01이 완전히 승인되면 다른 연구자와 공유됩니다.
IPD 공유 기간
IPD는 VGR-R01이 완전히 승인되면 다른 연구자와 공유됩니다.
IPD 공유 액세스 기준
IPD는 VGR-R01이 완전히 승인되면 다른 연구자와 공유됩니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
비에티 결정질 이영양증에 대한 임상 시험
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