Säkerhet och tolerabilitet för VGR-R01 för patienter med Bietti-kristallin dystrofi
17 december 2025 uppdaterad av: Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.
En fas 1-studie för att bedöma säkerheten och tolerabiliteten av VGR-R01 hos patienter med Bietti-kristallin dystrofi
En multicenter, öppen etikett, icke-randomiserad, okontrollerad studie av VGR-R01 hos patienter med Bietti-kristallin dystrofi.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
VGR-R01 är en ny AAV-vektor som bär den humana CYP4V2-kodande sekvensen.
Denna studie är avsedd att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av en enda subretinal administrering av VGR-R01.
Alla försökspersoner kommer att genomgå minst 52 veckors säkerhetsobservation och kommer att uppmuntras att delta i en förlängningsstudie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten för VGR-R01 under totalt fem år.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
12
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Kina
- Shanghai Vitalgen Biopharma Co.,Ltd.
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 69 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Kunna ge informerat samtycke och uppfylla kraven i studien;
- ≥18 år och <70 år;
- Bekräftad diagnos av Bietti Crystalline Dystrophy och molekylär diagnos av CYP4V2-mutationer (homozygoter eller sammansatta heterozygoter);
- BCVA ≤ 60 ETDRS-bokstäver i studieögat.
Viktiga uteslutningskriterier:
- Har otillräckliga viabla retinala fotoreceptorceller baserat på utredarens beslut;
- Har aktuella ögon- eller periokulära infektioner, eller endoftalmit;
- Har någon annan signifikant okulär sjukdom/störning än BCD, inklusive åldersrelaterad makuladegeneration, diabetisk retinopati, optikusneuropati, signifikant linsopacitet, glaukom, uveit, näthinneavlossning, etc;
- Har en intraokulär operationshistoria förutom kataraktoperation i studieögat;
- Har eller kan behöva systemiska mediciner som kan orsaka ögonskador;
- Har kontraindikationer för kortikosteroider eller immunsuppressiva;
- Ovillig eller oförmögen att ha den planerade uppföljningen;
- Onormal koagulationsfunktion eller andra kliniskt signifikanta onormala laboratorieresultat;
- Har maligniteter eller tidigare maligniteter;
- Historik med immunbrist (förvärvad eller medfödd); Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: VGR-R01
Endos subretinal administrering av VGR-R01
|
CYP4v2-kodande gen levererad av AAV-vektor
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förekomst av biverkningar
Tidsram: Baslinje fram till vecka 52
|
En biverkning (AE) är en ogynnsam medicinsk händelse i en klinisk undersökningsdeltagare som administrerat en produkt; händelsen behöver inte ha ett orsakssamband med behandlingen.
|
Baslinje fram till vecka 52
|
|
Förekomst av allvarliga biverkningar
Tidsram: Baslinje fram till vecka 52
|
En allvarlig biverkning (SAE) är varje ogynnsam medicinsk händelse vid vilken dos som helst som resulterade i dödsfall; livshotande; kräva inläggning på sjukhus eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse; resultera i bestående eller betydande funktionshinder/oförmåga; resultera i medfödd anomali/födelsedefekt.
|
Baslinje fram till vecka 52
|
|
Antal deltagare med kliniskt signifikant förändring från baslinjen i vitala tecken
Tidsram: Baslinje fram till vecka 52
|
Vitala tecken (temperatur, andningsfrekvens, puls, systoliskt och diastoliskt blodtryck) kommer att erhållas med deltagaren i sittande ställning efter att ha suttit lugnt i minst 5 minuter.
Den kliniska betydelsen av vitala tecken kommer att bestämmas efter utredarens gottfinnande.
|
Baslinje fram till vecka 52
|
|
Antal deltagare med kliniska laboratorieavvikelser
Tidsram: Baslinje fram till vecka 52
|
Laboratorietester kommer att omfatta hematologi, koagulation, blodkemi, urinanalys, serologi och graviditetstest, etc.
Om några potentiella förändringar åtföljs av kliniska symtom, eller resulterar i en förändring av medicinsk intervention, kommer resultaten att betraktas som kliniskt signifikanta baserat på utredarens beslut.
|
Baslinje fram till vecka 52
|
|
Antal deltagare med kliniskt signifikant förändring från baslinjen i resultaten av oftalmiska undersökningar
Tidsram: Baslinje fram till vecka 52
|
Oftalmisk undersökning kommer att omfatta BCVA, IOP, spaltlampsundersökning, angiografi och SD-OCT, etc.
Om några potentiella förändringar åtföljs av kliniska symtom, eller resulterar i en förändring av medicinsk intervention, kommer resultaten att betraktas som kliniskt signifikanta baserat på utredarens beslut.
|
Baslinje fram till vecka 52
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Bäst korrigerade synskärpa (BCVA)
Tidsram: Vecka 52
|
BCVA kommer att bedömas för båda ögonen med hjälp av tidig behandling av diabetisk retinopatistudie (ETDRS) synskärpa (VA).
BCVA-test bör utföras före pupillvidgning, och avståndsbrytning bör utföras innan BCVA mäts.
|
Vecka 52
|
|
Ändringar från baslinjen för Visual Field Index (%) i Visual Field (Humphery perimetri) index
Tidsram: Vecka 52
|
VFI kan variera från 100 % (normalt synfält) till 0 % (perimetriskt blindt fält).
|
Vecka 52
|
|
Ändringar från baslinjen för medelavvikelse (dB) i synfältsindex (Humphery-perimetri)
Tidsram: Vecka 52
|
Normala värden ligger vanligtvis inom 0dB och -2dB.
|
Vecka 52
|
|
Ändringar från baslinjen för mönsterstandardavvikelse (dB) i synfältsindex (Humphery-perimetri)
Tidsram: Vecka 52
|
En typisk "normal" dB-avläsning är runt 30.
Den numeriska dB-grafen bör studeras härnäst.
De dB som testats av Humphrey-analysatorn sträcker sig mellan 0 och 50 dB (0 är ljusast och 50 är svagast).
|
Vecka 52
|
|
Förändringar från baslinjen i mobilitetstestresultat
Tidsram: Vecka 52
|
Rörlighetspoängen är mellan -1 (sämst funktionssyn) och 6 (bäst).
|
Vecka 52
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Patientrapporterat utfall: Förändringar av NEI-VFQ-25
Tidsram: Vecka 52
|
NEI-VFQ-25 frågeformulär mäter dimensioner av självrapporterad syninriktad hälsostatus som är viktigast för personer med ögonsjukdom.
Totalpoäng varierar från 0-100, där en poäng på 0 representerar det sämsta resultatet och 100 representerar det bästa resultatet.
|
Vecka 52
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Utredare
- Huvudutredare: Wenbin Wei, Beijing Tongren Hospital
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
27 mars 2023
Primärt slutförande (Faktisk)
13 september 2024
Avslutad studie (Beräknad)
13 september 2028
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
11 januari 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
20 januari 2023
Första postat (Faktisk)
23 januari 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
24 december 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
17 december 2025
Senast verifierad
1 december 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- VGR-R01-101
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
IPD kommer att delas med andra forskare när VGR-R01 är fullt godkänd.
Tidsram för IPD-delning
IPD kommer att delas med andra forskare när VGR-R01 är fullt godkänd.
Kriterier för IPD Sharing Access
IPD kommer att delas med andra forskare när VGR-R01 är fullt godkänd.
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .