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Innocuité et tolérabilité du VGR-R01 pour les patients atteints de dystrophie cristalline de Bietti

20 janvier 2023 mis à jour par: Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

Une étude de phase 1 pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité du VGR-R01 chez les patients atteints de dystrophie cristalline de Bietti

Une étude multicentrique, ouverte, non randomisée et non contrôlée de VGR-R01 chez des patients atteints de dystrophie cristalline de Bietti.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

VGR-R01 est un nouveau vecteur AAV portant la séquence codant pour le CYP4V2 humain. Cette étude vise à évaluer l'innocuité et la tolérabilité d'une seule administration sous-rétinienne de VGR-R01. Tous les sujets subiront au moins 52 semaines d'observation de la sécurité et seront encouragés à s'inscrire à une étude d'extension pour évaluer la sécurité à long terme de VGR-R01 pour un total de cinq ans.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

12

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Chine
        • Shanghai Vitalgen Biopharma Co.,Ltd.

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 69 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critères d'inclusion clés :

  1. Capable de fournir un consentement éclairé et de se conformer aux exigences de l'étude ;
  2. ≥ 18 ans et < 70 ans ;
  3. Diagnostic confirmé de la dystrophie cristalline de Bietti et diagnostic moléculaire des mutations du CYP4V2 (homozygotes ou hétérozygotes composés) ;
  4. BCVA ≤ 60 lettres ETDRS dans l'œil de l'étude.

Critères d'exclusion clés :

  1. Avoir des cellules photoréceptrices rétiniennes viables insuffisantes sur la base de la décision de l'investigateur ;
  2. Avoir des infections oculaires ou périoculaires en cours, ou une endophtalmie ;
  3. Avoir une maladie ou un trouble oculaire important autre que le BCD, y compris la dégénérescence maculaire liée à l'âge, la rétinopathie diabétique, la neuropathie optique, l'opacité importante du cristallin, le glaucome, l'uvéite, le décollement de la rétine, etc. ;
  4. Avoir des antécédents de chirurgie intraoculaire, à l'exception de la chirurgie de la cataracte dans l'œil à l'étude ;
  5. Avoir ou avoir potentiellement besoin de médicaments systémiques pouvant causer des lésions oculaires ;
  6. Avoir des contre-indications aux corticostéroïdes ou aux immunosuppresseurs ;
  7. Refus ou incapacité d'avoir le suivi prévu;
  8. Fonction de coagulation anormale ou autres résultats de laboratoire anormaux cliniquement significatifs ;
  9. Avoir des tumeurs malignes ou des antécédents de tumeurs malignes ;
  10. Antécédents d'immunodéficience (acquise ou congénitale) ; D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: VGR-R01
Administration sous-rétinienne à dose unique de VGR-R01
Génétique: VGR-R01
Gène codant pour le CYP4v2 délivré par le vecteur AAV

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des événements indésirables
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Un événement indésirable (EI) est tout événement médical indésirable chez un participant à une enquête clinique auquel un produit a été administré ; l'événement n'aura pas besoin d'avoir une relation causale avec le traitement.
Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Incidence des événements indésirables graves
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Un événement indésirable grave (EIG) est tout événement médical indésirable à n'importe quelle dose qui a entraîné la mort ; vie en danger; nécessitent une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante ; entraîner une invalidité/incapacité persistante ou importante ; entraîner une anomalie congénitale/malformation congénitale.
Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Nombre de participants présentant un changement cliniquement significatif par rapport au départ dans les signes vitaux
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Les signes vitaux (température, fréquence respiratoire, pouls, pression artérielle systolique et diastolique) seront obtenus avec le participant en position assise, après s'être assis calmement pendant au moins 5 minutes. La signification clinique des signes vitaux sera déterminée à la discrétion de l'investigateur.
Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Nombre de participants présentant des anomalies cliniques de laboratoire
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Les tests de laboratoire comprendront l'hématologie, la coagulation, la chimie du sang, l'analyse d'urine, la sérologie et le test de grossesse, etc. Si des changements potentiels accompagnés de symptômes cliniques ou entraînent une modification de l'intervention médicale, les résultats seront considérés comme cliniquement significatifs en fonction de la décision de l'investigateur.
Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Nombre de participants présentant un changement cliniquement significatif par rapport au départ dans les résultats des examens ophtalmiques
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52
L'examen ophtalmique comprendra la BCVA, la PIO, l'examen à la lampe à fente, l'angiographie et le SD-OCT, etc. Si des changements potentiels accompagnés de symptômes cliniques ou entraînent une modification de l'intervention médicale, les résultats seront considérés comme cliniquement significatifs en fonction de la décision de l'investigateur.
Ligne de base jusqu'à la semaine 52

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Meilleure acuité visuelle corrigée (MAVC)
Délai: Semaine 52
La MAVC sera évaluée pour les deux yeux à l'aide du tableau d'acuité visuelle (AV) de l'étude ETDRS (Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study). Le test BCVA doit être effectué avant la dilatation de la pupille et la réfraction à distance doit être effectuée avant la mesure de la BCVA.
Semaine 52
Changements par rapport à la ligne de base de l'indice de champ visuel (%) dans les indices de champ visuel (périmétrie de Humphery)
Délai: Semaine 52
Le VFI peut aller de 100 % (champ visuel normal) à 0 % (champ périmétrique aveugle).
Semaine 52
Changements par rapport à la ligne de base de l'écart moyen (dB) des indices de champ visuel (périmétrie de Humphery)
Délai: Semaine 52
Les valeurs normales sont généralement comprises entre 0 dB et -2 dB.
Semaine 52
Changements par rapport à la ligne de base des indices d'écart type de modèle (dB) dans le champ visuel (périmétrie de Humphery)
Délai: Semaine 52
Une lecture dB "normale" typique est d'environ 30. Le graphique dB numérique doit ensuite être étudié. Les dB testés par l'analyseur Humphrey sont compris entre 0 et 50 dB (0 est le plus brillant et 50 est le plus sombre).
Semaine 52
Changements par rapport à la ligne de base dans les scores des tests de mobilité
Délai: Semaine 52
Le score de mobilité est compris entre -1 (la pire vision fonctionnelle) et 6 (la meilleure).
Semaine 52

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Résultat signalé par le patient : modifications du NEI-VFQ-25
Délai: Semaine 52
Le questionnaire NEI-VFQ-25 mesure les dimensions de l'état de santé axé sur la vision autodéclarées qui sont les plus importantes pour les personnes atteintes d'une maladie oculaire. Le score total varie de 0 à 100, où un score de 0 représente le pire résultat et 100 représente le meilleur résultat.
Semaine 52

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Wenbin Wei, Beijing Tongren Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Anticipé)

1 mars 2023

Achèvement primaire (Anticipé)

1 mars 2025

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 septembre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 janvier 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 janvier 2023

Première publication (Réel)

23 janvier 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 janvier 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 janvier 2023

Dernière vérification

1 janvier 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VGR-R01-101

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Oui

Description du régime IPD

IPD sera partagé avec d'autres chercheurs lorsque VGR-R01 sera entièrement approuvé.

Délai de partage IPD

IPD sera partagé avec d'autres chercheurs lorsque VGR-R01 sera entièrement approuvé.

Critères d'accès au partage IPD

IPD sera partagé avec d'autres chercheurs lorsque VGR-R01 sera entièrement approuvé.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • Protocole d'étude
  • Plan d'analyse statistique (PAS)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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