Безопасность и переносимость VGR-R01 у пациентов с кристаллической дистрофией Биетти

Ключевые критерии включения:

1. Способен дать информированное согласие и соблюдать требования исследования;
2. ≥18 лет и <70 лет;
3. Подтвержденный диагноз кристаллической дистрофии Биетти и молекулярная диагностика мутаций CYP4V2 (гомозиготы или сложные гетерозиготы);
4. МКОЗ ≤ 60 букв ETDRS в исследуемом глазу.

Ключевые критерии исключения:

1. Имеют недостаточную жизнеспособность фоторецепторных клеток сетчатки на основании решения исследователя;
2. Наличие текущих глазных или периокулярных инфекций или эндофтальмита;
3. Имеются какие-либо серьезные глазные заболевания/расстройства, кроме BCD, включая возрастную дегенерацию желтого пятна, диабетическую ретинопатию, оптическую нейропатию, значительное помутнение хрусталика, глаукому, увеит, отслоение сетчатки и т. д.;
4. Наличие в анамнезе внутриглазных хирургических вмешательств, за исключением операции по удалению катаракты на исследуемом глазу;
5. Иметь или потенциально нуждаться в системных лекарствах, которые могут вызвать повреждение глаз;
6. Имеют противопоказания для кортикостероидов или иммунодепрессантов;
7. Нежелание или невозможность иметь запланированное последующее наблюдение;
8. Аномальная функция свертывания крови или другие клинически значимые аномальные лабораторные результаты;
9. Наличие злокачественных новообразований или злокачественных новообразований в анамнезе;
10. Иммунодефицит в анамнезе (приобретенный или врожденный); Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.