Sikkerhet og tolerabilitet av VGR-R01 for pasienter med Bietti-krystallinsk dystrofi
17. desember 2025 oppdatert av: Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.
En fase 1-studie for å vurdere sikkerheten og toleransen til VGR-R01 hos pasienter med Bietti-krystallinsk dystrofi
En multisenter, åpen etikett, ikke-randomisert, ukontrollert studie av VGR-R01 hos pasienter med Bietti-krystallinsk dystrofi.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
VGR-R01 er en ny AAV-vektor som bærer den humane CYP4V2-kodende sekvensen.
Denne studien er ment å evaluere sikkerheten og toleransen til en enkelt subretinal administrering av VGR-R01.
Alle forsøkspersoner vil gjennomgå minst 52 ukers sikkerhetsobservasjon og vil bli oppfordret til å melde seg på en utvidelsesstudie for å evaluere den langsiktige sikkerheten til VGR-R01 i totalt fem år.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
12
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Kina
- Shanghai Vitalgen Biopharma Co.,Ltd.
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 69 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Kunne gi informert samtykke og overholde kravene til studien;
- ≥18 år og <70 år;
- Bekreftet diagnose av Bietti Crystalline Dystrophy og molekylær diagnose av CYP4V2-mutasjoner (homozygoter eller sammensatte heterozygoter);
- BCVA ≤ 60 ETDRS-bokstaver i studieøyet.
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Har utilstrekkelig levedyktige retinale fotoreseptorceller basert på etterforskerens avgjørelse;
- Har nåværende okulære eller periokulære infeksjoner, eller endoftalmitt;
- Har en annen betydelig øyesykdom/lidelse enn BCD, inkludert aldersrelatert makuladegenerasjon, diabetisk retinopati, optisk nevropati, betydelig linseopasitet, glaukom, uveitt, netthinneløsning, etc;
- Har intraokulær kirurgi unntatt kataraktoperasjon i studieøyet;
- Har eller potensielt trenger systemiske medisiner som kan forårsake øyeskade;
- Har kontraindikasjoner for kortikosteroider eller immunsuppressiva;
- Uvillig eller ute av stand til å ha den planlagte oppfølgingen;
- Unormal koagulasjonsfunksjon eller andre klinisk signifikante unormale laboratorieresultater;
- Har maligniteter eller historie med maligniteter;
- Anamnese med immunsvikt (ervervet eller medfødt); Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: VGR-R01
Enkeltdose subretinal administrering av VGR-R01
|
CYP4v2-kodende gen levert av AAV-vektor
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av uønskede hendelser
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
|
En uønsket hendelse (AE) er enhver uheldig medisinsk hendelse i en klinisk undersøkelsesdeltaker som har administrert et produkt; hendelsen vil ikke trenge å ha en årsakssammenheng med behandlingen.
|
Baseline frem til uke 52
|
|
Forekomst av alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
|
En alvorlig bivirkning (SAE) er enhver uheldig medisinsk hendelse ved enhver dose som resulterte i dødsfall; livstruende; kreve innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse; resultere i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet; resultere i medfødt anomali/fødselsdefekt.
|
Baseline frem til uke 52
|
|
Antall deltakere med klinisk signifikant endring fra baseline i vitale tegn
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
|
Vitale tegn (temperatur, respirasjonsfrekvens, puls, systolisk og diastolisk blodtrykk) vil oppnås med deltaker i sittende stilling, etter å ha sittet rolig i minst 5 minutter.
Den kliniske betydningen av vitale tegn vil bli bestemt etter etterforskerens skjønn.
|
Baseline frem til uke 52
|
|
Antall deltakere med kliniske laboratorieavvik
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
|
Laboratorietester vil inkludere hematologi, koagulasjon, blodkjemi, urinanalyse, serologi og graviditetstest, etc.
Hvis noen potensielle endringer ledsaget av kliniske symptomer, eller resulterer i en endring av medisinsk intervensjon, vil funnene bli ansett som klinisk signifikante basert på utrederens avgjørelse.
|
Baseline frem til uke 52
|
|
Antall deltakere med klinisk signifikant endring fra baseline i funn av oftalmiske undersøkelser
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
|
Oftalmisk undersøkelse vil omfatte BCVA, IOP, spaltelampeundersøkelse, angiografi og SD-OCT, etc.
Hvis noen potensielle endringer ledsaget av kliniske symptomer, eller resulterer i en endring av medisinsk intervensjon, vil funnene bli ansett som klinisk signifikante basert på utrederens avgjørelse.
|
Baseline frem til uke 52
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Best korrigerte synsskarphet (BCVA)
Tidsramme: Uke 52
|
BCVA vil bli vurdert for begge øyne ved hjelp av Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) synsskarphet (VA).
BCVA-test bør utføres før pupillutvidelse, og avstandsbrytning bør utføres før BCVA måles.
|
Uke 52
|
|
Endringer fra grunnlinjen til Visual Field Index (%) i Visual Field (Humphery perimetri) indekser
Tidsramme: Uke 52
|
VFI kan variere fra 100 % (normalt synsfelt) til 0 % (perimetrisk blindfelt).
|
Uke 52
|
|
Endringer fra grunnlinjen for gjennomsnittlig avvik (dB) i synsfeltindekser (Humphery-perimetri)
Tidsramme: Uke 52
|
Normale verdier er vanligvis innenfor 0dB og -2dB.
|
Uke 52
|
|
Endringer fra grunnlinjen for mønsterstandardavvik (dB) i synsfeltindekser (Humphery-perimetri)
Tidsramme: Uke 52
|
En typisk "normal" dB-lesing er rundt 30.
Den numeriske dB-grafen bør studeres deretter.
DB-ene testet av Humphrey-analysatoren varierer mellom 0 og 50 dB (0 er den lyseste og 50 er den svakeste).
|
Uke 52
|
|
Endringer fra baseline i mobilitetstestresultater
Tidsramme: Uke 52
|
Mobilitetspoengområdet er mellom -1 (det dårligste funksjonelle synet) og 6 (det beste).
|
Uke 52
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Pasientrapportert utfall: Endringer av NEI-VFQ-25
Tidsramme: Uke 52
|
NEI-VFQ-25 spørreskjema måler dimensjoner av selvrapportert synsmålrettet helsestatus som er viktigst for personer med øyesykdom.
Total poengsum varierer fra 0-100, hvor en poengsum på 0 representerer det dårligste resultatet og 100 representerer det beste resultatet.
|
Uke 52
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Wenbin Wei, Beijing Tongren Hospital
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
27. mars 2023
Primær fullføring (Faktiske)
13. september 2024
Studiet fullført (Antatt)
13. september 2028
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
11. januar 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
20. januar 2023
Først lagt ut (Faktiske)
23. januar 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
24. desember 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
17. desember 2025
Sist bekreftet
1. desember 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- VGR-R01-101
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
IPD vil bli delt med andre forskere når VGR-R01 er fullt godkjent.
IPD-delingstidsramme
IPD vil bli delt med andre forskere når VGR-R01 er fullt godkjent.
Tilgangskriterier for IPD-deling
IPD vil bli delt med andre forskere når VGR-R01 er fullt godkjent.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .