Veiligheid en verdraagbaarheid van VGR-R01 voor patiënten met Bietti-kristallijne dystrofie
17 december 2025 bijgewerkt door: Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.
Een fase 1-onderzoek om de veiligheid en verdraagbaarheid van VGR-R01 te beoordelen bij patiënten met Bietti-kristallijne dystrofie
Een multicenter, open-label, niet-gerandomiseerde, ongecontroleerde studie van VGR-R01 bij patiënten met Bietti-kristallijne dystrofie.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
VGR-R01 is een nieuwe AAV-vector die de coderende sequentie voor menselijk CYP4V2 draagt.
Deze studie is bedoeld om de veiligheid en verdraagbaarheid van een enkele subretinale toediening van VGR-R01 te evalueren.
Alle proefpersonen ondergaan ten minste 52 weken veiligheidsobservatie en worden aangemoedigd om deel te nemen aan een uitbreidingsonderzoek om de veiligheid van VGR-R01 op de lange termijn gedurende in totaal vijf jaar te evalueren.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
12
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, China
- Shanghai Vitalgen Biopharma Co.,Ltd.
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 69 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- In staat om geïnformeerde toestemming te geven en te voldoen aan de vereisten van het onderzoek;
- ≥18 jaar en <70 jaar;
- Bevestigde diagnose van Bietti-kristallijne dystrofie en moleculaire diagnose van CYP4V2-mutaties (homozygoten of samengestelde heterozygoten);
- BCVA ≤ 60 ETDRS-letters in het onderzoeksoog.
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Onvoldoende levensvatbare fotoreceptorcellen in het netvlies hebben op basis van de beslissing van de onderzoeker;
- Huidige oculaire of perioculaire infecties of endoftalmitis hebben;
- Een andere significante oogziekte/aandoening hebben dan BCD, waaronder leeftijdsgebonden maculaire degeneratie, diabetische retinopathie, optische neuropathie, significante vertroebeling van de lens, glaucoom, uveïtis, netvliesloslating, enz.;
- Een geschiedenis van intraoculaire chirurgie hebben, behalve cataractchirurgie in het onderzoeksoog;
- Systemische medicijnen hebben of mogelijk nodig hebben die oogletsel kunnen veroorzaken;
- Contra-indicaties hebben voor corticosteroïden of immunosuppressiva;
- Niet bereid of niet in staat om de geplande follow-up te krijgen;
- Abnormale stollingsfunctie of andere klinisch significante abnormale laboratoriumresultaten;
- Maligniteiten hebben of een voorgeschiedenis van maligniteiten hebben;
- Geschiedenis van immunodeficiëntie (verworven of aangeboren); Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: VGR-R01
Subretinale toediening van een enkele dosis VGR-R01
|
CYP4v2-coderend gen afgeleverd door AAV-vector
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Incidentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
|
Een ongewenst voorval (AE) is een ongewenst medisch voorval bij een deelnemer aan een klinisch onderzoek die een product heeft gekregen; de gebeurtenis hoeft geen causaal verband te hebben met de behandeling.
|
Basislijn tot week 52
|
|
Incidentie van ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
|
Een ernstige bijwerking (SAE) is elke ongewenste medische gebeurtenis bij elke dosis die tot de dood heeft geleid; levensbedreigend; intramurale ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereisen; resulteren in aanhoudende of aanzienlijke invaliditeit/onbekwaamheid; resulteren in een aangeboren afwijking/geboorteafwijking.
|
Basislijn tot week 52
|
|
Aantal deelnemers met klinisch significante verandering ten opzichte van baseline in vitale functies
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
|
Vitale functies (temperatuur, ademhalingsfrequentie, polsslag, systolische en diastolische bloeddruk) worden verkregen met de deelnemer in zittende positie, na minimaal 5 minuten rustig te hebben gezeten.
De klinische significantie van vitale functies zal naar goeddunken van de onderzoeker worden bepaald.
|
Basislijn tot week 52
|
|
Aantal deelnemers met klinisch laboratoriumafwijkingen
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
|
Laboratoriumtests omvatten hematologie, coagulatie, bloedchemie, urineonderzoek, serologie en zwangerschapstest, enz.
Als mogelijke veranderingen vergezeld gaan van klinische symptomen, of resulteren in een verandering van medische interventie, zullen de bevindingen worden beschouwd als klinisch significant op basis van de beslissing van de onderzoeker.
|
Basislijn tot week 52
|
|
Aantal deelnemers met klinisch significante verandering ten opzichte van baseline in bevindingen van oogheelkundig onderzoek
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
|
Oogheelkundig onderzoek omvat BCVA, IOP, spleetlamponderzoek, angiografie en SD-OCT, enz.
Als mogelijke veranderingen vergezeld gaan van klinische symptomen, of resulteren in een verandering van medische interventie, zullen de bevindingen worden beschouwd als klinisch significant op basis van de beslissing van de onderzoeker.
|
Basislijn tot week 52
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA)
Tijdsspanne: Week 52
|
BCVA wordt voor beide ogen beoordeeld met behulp van de Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) visual acuity (VA) chart.
BCVA-test moet worden uitgevoerd voorafgaand aan pupilverwijding en afstandsrefractie moet worden uitgevoerd voordat BCVA wordt gemeten.
|
Week 52
|
|
Veranderingen ten opzichte van de basislijn van Visual Field Index (%) in Visual Field (Humphery perimetry)-indexen
Tijdsspanne: Week 52
|
De VFI kan variëren van 100% (normaal gezichtsveld) tot 0% (perimetrisch blind veld).
|
Week 52
|
|
Veranderingen ten opzichte van de basislijn van gemiddelde afwijking (dB) in gezichtsveldindexen (Humphery-perimetrie).
Tijdsspanne: Week 52
|
Normale waarden liggen typisch tussen 0dB en -2dB.
|
Week 52
|
|
Veranderingen ten opzichte van de basislijn van Pattern Standard Deviation (dB) in Visual Field (Humphery perimetry) indexen
Tijdsspanne: Week 52
|
Een typische "normale" dB-meting is ongeveer 30.
Vervolgens moet de numerieke dB-grafiek worden bestudeerd.
De door de Humphrey-analyzer geteste dB's variëren tussen 0 en 50 dB (0 is het helderst en 50 is het zwakst).
|
Week 52
|
|
Veranderingen ten opzichte van baseline in scores voor mobiliteitstests
Tijdsspanne: Week 52
|
Het bereik van de mobiliteitsscore ligt tussen -1 (het slechtste functionele gezichtsvermogen) en 6 (het beste).
|
Week 52
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Patiënt gerapporteerd resultaat: veranderingen van NEI-VFQ-25
Tijdsspanne: Week 52
|
De NEI-VFQ-25-vragenlijst meet dimensies van zelfgerapporteerde visiegerichte gezondheidsstatus die het belangrijkst zijn voor personen met een oogziekte.
De totale score varieert van 0-100, waarbij een score van 0 staat voor de slechtste uitkomst en 100 voor de beste uitkomst.
|
Week 52
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Wenbin Wei, Beijing Tongren Hospital
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
27 maart 2023
Primaire voltooiing (Werkelijk)
13 september 2024
Studie voltooiing (Geschat)
13 september 2028
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
11 januari 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
20 januari 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
23 januari 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
24 december 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
17 december 2025
Laatst geverifieerd
1 december 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- VGR-R01-101
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
IPD zal worden gedeeld met andere onderzoekers wanneer VGR-R01 volledig is goedgekeurd.
IPD-tijdsbestek voor delen
IPD zal worden gedeeld met andere onderzoekers wanneer VGR-R01 volledig is goedgekeurd.
IPD-toegangscriteria voor delen
IPD zal worden gedeeld met andere onderzoekers wanneer VGR-R01 volledig is goedgekeurd.
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .