Bietti 結晶性ジストロフィー患者における ZVS101e の安全性と忍容性

包含基準:

1. -書面によるインフォームドコンセントによって証明されるプロトコルを順守する意欲;
2. -ビエッティの結晶性ジストロフィー（BCD）の臨床診断を受けた患者（年齢は18歳以上）（年齢は、インフォームドコンセントフォームに署名した時点に基づいています）;
3. 遺伝子検査により、CYP4V2 の 2 つの病的バリアントが確認され、他の眼の遺伝性疾患の病的変異がないことが確認されました。
4. ZVS101e の投与後 2 年間は、信頼できるバリア避妊法を使用することに同意します。
5. 研究の目は、次の要件を満たす必要があります。2.3 LogMAR と 0.5 LogMAR の間の BCVA (2.3 LogMAR と 0.5 LogMAR を含む)眼底検査に影響を与える屈折媒体の濁りはありません。標準的な光コヒーレンストモグラフィー (OCT) スキャン上の可視光受容体 (外側の核) 層。

除外基準:

1. 十分な生存網膜細胞の欠如。 具体的には、間接検眼鏡検査により、完全な網膜変性に関与していない網膜のディスク領域が 1 未満であることが明らかになった場合、これらの目は除外されます。 さらに、十分な品質の OCT スキャンを取得できる眼では、厚さ測定値が 100 μm 未満の網膜の領域、または神経網膜がない場合、AAV2-hCYP4V2 の送達の対象にはなりません。
2. -BCDに続発する脈絡膜血管新生（CNV）病変の既存または既存、または研究者の意見では、手術または臨床的エンドポイントの解釈を妨げる他の眼の状態;
3. 研究眼は、治験薬（ラニビズマブ、ベバシズマブ、アフリベルセプト、コンベルセプトなど）の評価に影響を与える可能性のある3か月以内に他の薬物で治療されました。
4. 研究の目は、次の眼内処置で治療されています：網膜剥離手術、硝子体切除術。
5. 研究者が評価する既存の眼の状態は、眼の評価を妨害し、手術を妨げ、研究のエンドポイントまたは外科的合併症の解釈を妨害する可能性があります (緑内障、高屈折異常、糖尿病網膜症または網膜血管炎など);
6. ソラレン、リセドロネート、タモキシフェンなどの眼毒性を引き起こす可能性のある全身薬を現在服用しているか、必要とする可能性がある;
7. アレルギー体質（2種類以上の薬や食物にアレルギーのある方など）のある方。

8. 臨床的に重要な以下の臨床検査値異常のある者：

   肝機能：慢性肝疾患、ALTが正常上限の3倍以上上昇。 -制御されていない高血圧では、平均収縮期血圧≥160 mmHgまたは平均拡張期血圧≥100 mmHg;コントロールされていない糖尿病では、HbA1c>10%;凝固機能異常のある患者（プロトロンビン時間≧正常上限（3秒長い）、活性化部分トロンボプラスチン時間≧正常上限（10秒長い））;血清ウイルス検査：活動性B型肝炎、C型肝炎ウイルス抗体（HCV-Ab）、ヒト免疫不全ウイルス抗体（HIV-Ab）または梅毒抗体陽性。腫瘍マーカー（αフェトプロテイン、癌胎児性抗原、CA125炭水化物抗原、CA153炭水化物抗原、CA199炭水化物抗原）の異常

9. -試験の安全性または薬物の in vivo プロセスに影響を与える可能性のある過去または現在の病歴、特に心血管、肝臓、腎臓、内分泌、胃腸、肺、神経、血液、腫瘍、免疫または代謝の病歴がある糖尿病、重度の心不全（ニューヨーク心臓協会クラスIIIおよびIV）など、研究者が臨床的に重要であると考えている障害およびその他。
10. -登録前3か月以内の医薬品または医療機器の臨床試験への参加;
11. 免疫学的検査によるrAAV> 1:1000に対する抗体の中和;
12. 妊娠中または授乳期の女性の場合。
13. 研究者が参加者を決定する他の条件は、この研究には適していません。