비에티 결정질 이영양증 환자에서 ZVS101e의 안전성 및 내약성
2023년 2월 2일 업데이트: Peking University Third Hospital
ZVS101e(rAAV2/8-hCYP4V2)의 비에티 결정체 이영양증(BCD) 눈에 단일 망막하 주사에 대한 탐색적 임상 연구
이 연구의 목적은 비에티 결정질 이영양증(BCD) 환자에서 CYP4V2를 발현하는 아데노 관련 바이러스 벡터의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 BCD 환자에서 ZVS101e에 대한 단일군, 공개 라벨 및 단일 센터 연구입니다.
총 6명의 참가자가 등록됩니다.
망막 외과 의사는 망막하 주사로 벡터를 투여할 것입니다.
그런 다음 ZVS101e의 안전성, 효능 및 벡터 쉐딩 특성을 2년에 걸쳐 측정합니다.
연구 유형
중재적
등록 (예상)
6
단계
- 초기 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Hongliang Dou, MD
- 전화번호: 010-82266563
- 이메일: douhongliang3736@sina.com
연구 연락처 백업
- 이름: Xuefeng Feng, PhD
- 이메일: xue168feng@sina.com
연구 장소
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, 중국, 100191
- 모병
- Peking University Third Hospital
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연락하다:
- Hongliang Dou, MD
- 전화번호: 010-82266563
- 이메일: douhongliang3736@sina.com
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수석 연구원:
- Hongliang Dou, MD
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 서면 동의서에 의해 입증된 프로토콜 준수 의지
- 비에티 결정체 이영양증(BCD)의 임상 진단을 받은 환자(나이 ≥ 18세)(나이는 정보에 입각한 동의서에 서명한 시점을 기준으로 함);
- 유전자 검사에서 CYP4V2의 두 가지 병원성 변이를 보유하고 다른 안과 유전 질환의 병원성 돌연변이를 보유하지 않는 것으로 확인되었습니다.
- ZVS101e 투여 후 2년 동안 신뢰할 수 있는 장벽 피임법을 사용하는 데 동의합니다.
- 연구 안구는 다음 요건을 충족해야 합니다: 2.3 LogMAR과 0.5 LogMAR 사이의 BCVA(2.3 LogMAR과 0.5 LogMAR 포함); 안저 검사에 영향을 미치는 굴절 중간 탁도 없음; 표준 광학 일관성 단층 촬영(OCT) 스캔에서 보이는 광수용체(외핵) 층.
제외 기준:
- 생존 가능한 망막 세포가 충분하지 않습니다. 구체적으로, 간접 검안경 검사에서 완전한 망막 변성과 관련되지 않은 망막의 디스크 영역이 1개 미만인 경우 이러한 눈은 제외됩니다. 또한, 충분한 품질의 OCT 스캔을 얻을 수 있는 눈에서 두께 측정치가 100μm 미만인 망막 영역 또는 신경 망막이 없는 영역은 AAV2-hCYP4V2 전달 대상이 되지 않습니다.
- BCD에 속발성인 맥락막 신생혈관(CNV) 병변의 기존 또는 기존, 또는 연구자의 의견에서 수술 또는 임상 종점의 해석을 방해하는 다른 눈 상태;
- 연구 안구는 연구 약물의 평가에 영향을 미칠 수 있는 다른 약물(예: 라니비주맙, 베바시주맙, 애플리버셉트, 콘베르셉트)로 3개월 이내에 치료받았습니다.
- 연구 안구는 하기 안내 절차로 치료되었다: 망막 박리 수술, 유리체 절제술;
- 연구자가 평가하는 기존 눈 상태는 안구 평가를 방해하고, 수술을 배제하고, 연구 종점 또는 수술 합병증(예: 녹내장, 고굴절 이상, 당뇨병 망막병증 또는 망막 혈관염)의 해석을 방해할 수 있습니다.
- psoralen, risedronate 또는 tamoxifen과 같은 안구 독성을 유발할 수 있는 전신 약물을 현재 복용 중이거나 필요할 수 있습니다.
- 알레르기 체질 환자(예: 2가지 이상의 약물 및 식품에 알레르기가 있는 환자);
임상적으로 중요한 다음과 같은 검사실 이상이 있는 자:
간 기능: 만성 간 질환, ALT가 정상 상한치의 >3배 증가; 조절되지 않는 고혈압의 경우, 평균 수축기 혈압 ≥ 160 mmHg 또는 평균 이완기 혈압 ≥ 100 mmHg; 조절되지 않는 당뇨병의 경우, HbA1c>10%; 응고 기능 이상 환자(프로트롬빈 시간 ≥ 정상 상한(3초 이상), 활성화 부분 트롬보플라스틴 시간 ≥ 정상 상한(10초 이상)); 혈청 바이러스 검사: 활동성 B형 간염, C형 간염 바이러스 항체(HCV-Ab), 인간 면역결핍 바이러스 항체(HIV-Ab) 또는 매독 항체 양성; 종양표지자의 이상(알파태아단백, 암태아항원, CA125 탄수화물항원, CA153 탄수화물항원, CA199 탄수화물항원)
- 시험의 안전성 또는 약물의 생체 내 과정에 영향을 미칠 수 있는 과거 또는 현재 병력, 특히 심혈관, 간, 신장, 내분비, 위장관, 폐, 신경, 혈액, 종양, 면역 또는 대사의 병력이 있는 경우 당뇨병, 중증 심부전(New York Heart Association Class III 및 IV)과 같이 연구자가 임상적으로 중요하다고 생각하는 질환 및 기타 질환;
- 등록 전 3개월 이내에 의약품 또는 의료기기 임상시험 참여
- 면역학적 시험에 의한 rAAV> 1:1000에 대한 중화 항체;
- 임신 또는 수유기 여성의 경우;
- 연구자가 참가자를 결정하도록 이끄는 다른 조건은 이 연구에 적합하지 않습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 용량 증량
각각 3명의 환자로 구성된 2개의 코호트. 연구에 등록된 모든 환자는 한쪽 눈에 단일 망막하 주사를 받게 됩니다. 코호트 1: 0일에 단일 저용량 ZVS101e의 망막하 투여. 코호트 2: 0일에 단일 고용량 ZVS101e의 망막하 투여. |
ZVS101e는 Chigenovo Co., Ltd.에서 개발했으며 인간 CYP4V2 유전자를 보유하는 재조합 아데노 관련 바이러스 혈청형 8(rAAV8) 벡터를 포함합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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ZVS101e 치료 후 안구 및 전신 부작용(AE)의 발생률.
기간: 52주까지의 기준선
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유해 사례(AE)는 제품을 투여받은 임상 조사 참여자에게 발생하는 뜻하지 않은 의학적 사건입니다. 이벤트는 치료와 인과 관계를 가질 필요가 없습니다.
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52주까지의 기준선
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ZVS101e 치료 후 안구 및 전신 심각한 부작용(SAE) 발생률.
기간: 52주까지의 기준선
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중대한 부작용(SAE)은 다음과 같은 모든 용량에서 발생하는 예상치 못한 의학적 발생입니다. 결과적으로 사망; 생명을 위협하는 경우는 사건 당시 환자가 사망할 위험이 있는 사건을 의미합니다. 더 심했다면 사망에 이르게 했을 가능성이 있는 사건을 언급하지 않습니다. 중대하거나 영구적인 장애/무능력. 여기서 장애는 정상적인 생활 기능을 수행할 수 있는 개인의 능력에 심각한 방해 및 손상을 의미합니다. 입원 환자 입원 또는 기존 입원 연장이 필요합니다. 선천적 기형 또는 선천적 결함; 기타 의학적으로 중요한 사건. |
52주까지의 기준선
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ZVS101e 치료 후 안구 및 전신 AE 및 SAE의 유형 및 중증도.
기간: 52주까지의 기준선
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1차 평가변수로서의 안전성은 BCVA(최적 교정 시력), 세극등 검사, 검안경 검사, 안저 사진 촬영, 안압(IOP), 광학 간섭 단층 촬영(OCT), 실험실 테스트, 바이탈 사인, 신체 검사, ZVS101e의 심전도(ECG), 면역병리학 및 생체분포.
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52주까지의 기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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ZVS101e 치료 후 BCVA의 기준선으로부터의 평균 변화;
기간: 52주까지의 기준선
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두 눈의 BCVA는 당뇨병성 망막증 연구(ETDRS) 차트의 조기 치료를 사용하여 평가됩니다.
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52주까지의 기준선
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시야의 기준선에서 변경
기간: 52주까지의 기준선
|
시야는 Humphrey 시야 측정으로 평가됩니다.
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52주까지의 기준선
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대비 감도의 기준선에서 변경
기간: 52주까지의 기준선
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콘트라스트 감도의 기준선으로부터의 변화는 CSV-1000E 장비를 사용하여 측정됩니다.
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52주까지의 기준선
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색각의 기준선에서 변경
기간: 52주까지의 기준선
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피험자의 색각은 색각 검사판 내의 그림을 식별하도록 하여 분류 및 등급을 매겼습니다.
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52주까지의 기준선
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망막 두께의 기준선에서 변경
기간: 52주까지의 기준선
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망막 두께는 OCT를 사용하여 양쪽 눈에 대해 평가됩니다.
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52주까지의 기준선
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NEI VFQ-25 총점의 기준선에서 변경
기간: 52주까지의 기준선
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National Eye Institute의 25개 항목 시각 기능 설문지(NEI VFQ-25)는 11개의 시각 관련 구조를 나타내는 25개의 시각 대상 질문으로 구성된 기본 세트로 구성됩니다.
모든 항목은 높은 점수가 더 나은 기능을 나타내도록 점수가 매겨집니다.
그런 다음 각 항목은 0~100점 척도로 변환되어 가능한 최저 점수와 최고 점수가 각각 0점과 100점으로 설정됩니다.
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52주까지의 기준선
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다중 휘도 이동성 테스트(MLMT)의 기준선에서 변경
기간: 52주까지의 기준선
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MLMT는 400lux(밝은 조명 사무실)에서 1lux(달 없는 여름 밤) 범위의 7단계 조도 중 1개 이상에서 양안을 사용하여 평가되었습니다.
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52주까지의 기준선
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안저 자가형광(FAF)의 기준선에서 변경.
기간: 52주까지의 기준선
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FAF는 망막 색소 상피 세포/광수용기 복합체의 건강 및 대사 상태를 탐색하기 위한 비침습적 테스트입니다.
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52주까지의 기준선
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MfERG의 기준선에서 변경
기간: 52주까지의 기준선
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측정은 시각의 임상전기생리학 국제학회(ISCEV)의 기준에 따라 시행한다.
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52주까지의 기준선
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ZVS101e 치료 후 안구 및 전신 AE의 발생률.
기간: 53주차 ~ 104주차
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유해 사례(AE)는 제품을 투여받은 임상 조사 참여자에게 발생하는 뜻하지 않은 의학적 사건입니다. 이벤트는 치료와 인과 관계를 가질 필요가 없습니다.
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53주차 ~ 104주차
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ZVS101e 치료 후 안구 및 전신 SAE의 발생률.
기간: 53주차 ~ 104주차
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중대한 부작용(SAE)은 다음과 같은 모든 용량에서 발생하는 예상치 못한 의학적 발생입니다. 결과적으로 사망; 생명을 위협하는 경우는 사건 당시 환자가 사망할 위험이 있는 사건을 의미합니다. 더 심했다면 사망에 이르게 했을 가능성이 있는 사건을 언급하지 않습니다. 중대하거나 영구적인 장애/무능력. 여기서 장애는 정상적인 생활 기능을 수행할 수 있는 개인의 능력에 심각한 방해 및 손상을 의미합니다. 입원 환자 입원 또는 기존 입원 연장이 필요합니다. 선천적 기형 또는 선천적 결함; 기타 의학적으로 중요한 사건. |
53주차 ~ 104주차
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ZVS101e 치료 후 안구 및 전신 AE 및 SAE의 유형 및 중증도.
기간: 53주차 ~ 104주차
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안전성은 최고 교정 시력(BCVA), 세극등 검사, 검안경 검사, 안저 사진 촬영, 안압(IOP), 광학 간섭 단층 촬영(OCT), 실험실 검사, 바이탈 사인, 신체 검사, 심전도(ECG)로 평가됩니다. , ZVS101e의 면역 병리학 및 생체 분포.
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53주차 ~ 104주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Hongliang Dou, MD, Peking University
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 9월 23일
기본 완료 (예상)
2025년 3월 31일
연구 완료 (예상)
2025년 3월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 12월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 2월 2일
처음 게시됨 (실제)
2023년 2월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 2월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 2월 2일
마지막으로 확인됨
2023년 2월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
비에티의 결정질 이영양증에 대한 임상 시험
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ZVS101e에 대한 임상 시험
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