Etavopivat对镰状细胞病患儿脑血流动力学反应影响的研究
2026年4月7日 更新者：Novo Nordisk A/S
Etavopivat 对镰状细胞病患儿脑血流动力学反应影响的初步研究
Etavopivat (FT-4202) 是一种有效的、选择性的、口服生物利用的小分子红细胞丙酮酸激酶 (PKR) 激活剂，由 Forma Therapeutics, Inc. 开发，旨在用于治疗患有镰状细胞病 (SCD) 的参与者) 和其他遗传性血红蛋白病。
临床假设是 PKR 激活将减少镰状血红蛋白 (HbS) 聚合并改善红细胞 (RBC) 膜功能，从而减少导致血管阻塞和贫血的红细胞镰状化和红细胞溶血，这是 SCD 病理学的两个标志。
本研究的目的是确定 etavopivat 对大脑和肌肉血流动力学的影响
研究概览
详细说明
本研究是一项试验性、开放标签、单臂研究，旨在评估 etavopivat 对脑血流动力学的影响，通过频域近红外光谱/漫相关光谱 (FDNIRS/DCS) 在 12 至 21 岁的参与者中测量镰状细胞病 (SCD)。 在使用 etavopivat 治疗 24 周之前、期间和之后，将对参与者的脑血流量 (CBF)、氧射血分数 (OEF) 和脑氧代谢率 (CMRO2) 进行 FDNIRS/DCS 评估。 将招收大约 12 名参与者。
研究治疗的持续时间为 24 周。 个别参与者的研究持续时间可能长达 36 至 38 周，包括筛选期（研究治疗前最多 4 周）、24 周治疗期、4 周（+ 7 天）的安全随访最后一次研究药物给药后，以及最后一次研究药物给药后大约 8 周（± 7 天）的研究结束 (EOS) 访视。 如果参与者完成了研究的所有阶段，包括事件时间表中显示的最后一次访问或最后一次预定程序，则认为参与者已完成研究。 通过发起人的内部安全审查委员会 (SRC) 进行的定期安全审查将在整个治疗期间进行。 这些会议的结果（如果相关）将迅速传达给研究调查人员，以便他们可以与参与者分享当前的风险信息，并在适当时收集更新的知情同意书。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
12
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、美国、30342
- Emory University Children's Healthcare of Atlanta
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 至 21年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 纯合血红蛋白 SS (HbSS) 或血红蛋白 S/β0 地中海贫血 (HbS/β0 thal)
- 血红蛋白 (Hb)：基线时 Hb ≤ 9.0 g/dL
- 如果剂量已经稳定至少 3 个月且在研究期间预计不需要调整剂量并且没有血液学毒性迹象，则允许同时进行羟基脲 (HU) 治疗
排除标准：
下列任何一项需要在签署知情同意书前14天内到访医疗机构：
- 血管闭塞性危象 (VOC)
- 急性胸部综合征 (ACS)
- 脾隔离症
- 指趾炎
- 需要长期输血治疗
- 最近12个月TCD异常
- 筛选后 60 天内输注红细胞
- 筛选访视或长期透析时出现严重肾功能障碍
- 肝功能障碍
- 临床相关的心脏或肺部疾病——例如先天性心脏缺陷、失代偿性心力衰竭或任何不稳定的心脏病、心律失常性心脏病、肺纤维化、肺动脉高压
- 涉及胃或小肠的大手术
- 过去 2 年内接受过化疗或放疗
- 过去 2 年内有明显的临床中风史或任何颅内出血史
- 目前正在接受或将需要治疗的具有临床意义的细菌、真菌、寄生虫或病毒感染
- 正在哺乳或怀孕的女性
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：依他维
单臂，开放标签
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研究干预是 etavopivat (400 mg)，口服给药，每天一次 (QD)
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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Etavopivat 对脑血流 (CBF) 的影响
大体时间：24周
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脑血流量 (CBF) 评估相对于基线的变化将通过名义研究访视用描述性统计数据进行总结。
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24周
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Etavopivat 对氧射血分数 (OEF) 的影响
大体时间：24周
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OEF 评估相对于基线的变化将通过名义研究访问用描述性统计数据进行总结。
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24周
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Etavopivat对脑氧代谢率（CMRO2）的影响
大体时间：24周
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CMRO2 评估相对于基线的变化将通过名义研究访问用描述性统计数据进行总结。
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24周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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CBF 与 Hb 水平变化之间的关系
大体时间：24周
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CBF 基线的变化将与 Hb 变化的相应基线后评估相关联。
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24周
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氧射血分数 (OEF) 与 Hb 水平变化之间的关系
大体时间：24周
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OEF 相对于基线的变化将与相应的 Hb 变化基线后评估相关联。
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24周
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脑氧代谢率（CMRO2）与Hb水平变化的关系
大体时间：24周
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CMRO2 相对于基线的变化将与相应的 Hb 变化基线后评估相关联。
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24周
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SCD 参与者的不良事件
大体时间：24周
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治疗紧急不良事件 (TEAE) 的最大强度将按系统器官类别和首选术语进行总结。
还将提供死亡、严重 TEAE、严重药物相关 TEAE 和导致研究药物停药的 TEAE 的列表
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24周
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Etavopivat 对肌肉血流的肌肉血流动力学影响
大体时间：24周
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肌肉血流评估相对于基线的变化将通过名义研究访视用描述性统计数据进行总结。
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24周
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Etavopivat 对氧射血分数 (OEF) 的肌肉血流动力学影响
大体时间：24周
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OEF 相对于基线的变化将通过名义研究访视用描述性统计数据进行总结。
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24周
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Etavopivat 对脑氧代谢率 (CMRO2) 的肌肉血流动力学影响
大体时间：24周
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CMRO2 相对于基线的变化将通过名义研究访视用描述性统计数据进行总结。
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24周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 研究主任：Clinical Transparency dept. 2834、Novo Nordisk A/S
- 首席研究员：Amy Tang, MD、Children's Healthcare of Atlanta
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年3月9日
初级完成 (实际的)
2026年3月9日
研究完成 (实际的)
2026年3月9日
研究注册日期
首次提交
2023年1月23日
首先提交符合 QC 标准的
2023年2月10日
首次发布 (实际的)
2023年2月13日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年4月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年4月7日
最后验证
2026年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- FT-4202-CBF
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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