Изучение влияния этавопивата на церебральный гемодинамический ответ у детей с серповидноклеточной анемией
Пилотное исследование влияния этавопивата на церебральную гемодинамическую реакцию у детей с серповидноклеточной анемией
Обзор исследования
Подробное описание
Это исследование является пилотным, открытым, одногрупповым исследованием для оценки влияния этавопивата на церебральную гемодинамику, измеренное с помощью частотной спектроскопии в ближней инфракрасной области/диффузной корреляционной спектроскопии (FDNIRS/DCS) у участников в возрасте от 12 до 21 года. с серповидноклеточной анемией (ССБ). Мозговой кровоток (CBF), фракция выброса кислорода (OEF) и скорость церебрального метаболизма кислорода (CMRO2) будут оцениваться FDNIRS/DCS у участников до, периодически на протяжении и после 24 недель лечения этавопиватом. Всего будет зачислено около 12 участников.
Продолжительность исследуемого лечения составит 24 недели. Продолжительность исследования для отдельных участников может составлять от 36 до 38 недель и включает период скрининга (до 4 недель до исследуемого лечения), 24-недельный период лечения, контрольный визит в целях безопасности через 4 недели (+ 7 дней). после приема последней дозы исследуемого препарата и визит в конце исследования (EOS) примерно через 8 недель (± 7 дней) после приема последней дозы исследуемого препарата. Участник считается завершившим исследование, если он завершил все этапы исследования, включая последний визит или последнюю запланированную процедуру, указанную в Расписании мероприятий. Периодические проверки безопасности через внутренний комитет по проверке безопасности (SRC) спонсора будут проводиться в течение всего периода лечения. Результаты этих встреч, когда это уместно, будут быстро сообщены исследователям, чтобы они могли поделиться текущей информацией о рисках со своими участниками и, при необходимости, собрать обновленные формы информированного согласия.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30342
- Emory University Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Гомозиготный гемоглобин SS (HbSS) или гемоглобин S/бета-талассемия (HbS/β0-тал)
- Гемоглобин (Hb): Hb ≤ 9,0 г/дл на исходном уровне
- Сопутствующая терапия гидроксимочевиной (HU) разрешена, если доза была стабильной в течение как минимум 3 месяцев без предполагаемой необходимости корректировки дозы во время исследования и без признаков гематологической токсичности.
Критерий исключения:
Любое из следующего, требующее посещения медицинского учреждения в течение 14 дней до подписания формы информированного согласия:
- Вазоокклюзионный криз (ЛОК)
- Острый грудной синдром (ОКС)
- Секвестрация селезенки
- Дактилит
- Требуется постоянная трансфузионная терапия
- Отклонение от нормы TCD за последние 12 месяцев
- Переливание эритроцитов в течение 60 дней после скрининга
- Тяжелая почечная дисфункция во время скринингового визита или при длительном диализе
- Печеночная дисфункция
- Клинически значимое сердечное или легочное заболевание, например, врожденный порок сердца, некомпенсированная сердечная недостаточность или любое нестабильное сердечное заболевание, аритмическое сердце, легочный фиброз, легочная гипертензия
- Обширные операции на желудке или тонкой кишке
- Химиотерапия или облучение в течение последних 2 лет
- История явного клинического инсульта в течение предыдущих 2 лет или любое внутричерепное кровоизлияние в анамнезе
- Клинически значимая бактериальная, грибковая, паразитарная или вирусная инфекция, в настоящее время получающая или требующая лечения
- Женщина, кормящая грудью или беременная
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Этавопивать
Однорукий, открытый
|
Исследуемое вмешательство представляет собой этавопививат (400 мг), вводимый перорально один раз в день (QD).
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Влияние этавопивата на мозговой кровоток (МКК)
Временное ограничение: 24 недели
|
Изменения в оценках мозгового кровотока (CBF) по сравнению с исходным уровнем будут суммированы с описательной статистикой по номинальным посещениям исследования.
|
24 недели
|
|
Влияние этавопивата на фракцию выброса кислорода (ФЭК)
Временное ограничение: 24 недели
|
Изменения в оценках OEF по сравнению с исходным уровнем будут суммированы с описательной статистикой по номинальным учебным визитам.
|
24 недели
|
|
Влияние этавопивата на скорость церебрального метаболизма кислорода (CMRO2)
Временное ограничение: 24 недели
|
Изменения в оценках CMRO2 по сравнению с исходным уровнем будут суммированы с описательной статистикой по номинальным учебным визитам.
|
24 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Взаимосвязь между CBF и изменением уровня Hb
Временное ограничение: 24 недели
|
Изменение CBF по сравнению с исходным уровнем будет коррелировано с соответствующей оценкой изменения Hb после исходного уровня.
|
24 недели
|
|
Взаимосвязь между фракцией выброса кислорода (ФОК) и изменением уровня гемоглобина
Временное ограничение: 24 недели
|
Изменение OEF по сравнению с исходным уровнем будет коррелировано с соответствующей оценкой изменения Hb после исходного уровня.
|
24 недели
|
|
Взаимосвязь между скоростью церебрального метаболизма кислорода (CMRO2) и изменением уровня Hb
Временное ограничение: 24 недели
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем CMRO2 будет коррелировать с соответствующей оценкой изменения Hb после исходного уровня.
|
24 недели
|
|
Нежелательные явления у участников с ВСС
Временное ограничение: 24 недели
|
Максимальная интенсивность нежелательных явлений, возникающих при лечении (TEAE), будет обобщена по классу системы органов и предпочтительному термину.
Также будет предоставлена таблица смертей, серьезных TEAE, серьезных TEAE, связанных с лекарственным средством, и TEAE, которые привели к прекращению приема исследуемого препарата.
|
24 недели
|
|
Мышечное гемодинамическое влияние этавопивата на мышечный кровоток
Временное ограничение: 24 недели
|
Изменение оценок мышечного кровотока по сравнению с исходным уровнем будет суммировано с помощью описательной статистики к номинальному визиту исследования.
|
24 недели
|
|
Мышечное гемодинамическое влияние этавопивата на фракцию выброса кислорода (ОФВ)
Временное ограничение: 24 недели
|
Изменение ОФВ по сравнению с исходным уровнем будет суммировано с помощью описательной статистики по номинальному учебному визиту.
|
24 недели
|
|
Мышечное гемодинамическое влияние этавопивата на скорость церебрального метаболизма кислорода (CMRO2)
Временное ограничение: 24 недели
|
Изменение CMRO2 по сравнению с исходным уровнем будет суммировано с помощью описательной статистики по номинальному исследовательскому визиту.
|
24 недели
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Директор по исследованиям: Clinical Transparency dept. 2834, Novo Nordisk A/S
- Главный следователь: Amy Tang, MD, Children's Healthcare of Atlanta
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- FT-4202-CBF
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .