Tutkimus etavopivatin vaikutuksesta aivojen hemodynaamiseen vasteeseen sirppisolutautia sairastavilla lapsilla
Pilottitutkimus etavopivatin vaikutuksesta aivojen hemodynaamiseen vasteeseen sirppisolutautia sairastavilla lapsilla
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus on avoin, yksihaarainen pilottitutkimus, jossa arvioidaan etavopivatin vaikutusta aivojen hemodynamiikkaan mitattuna taajuusalueen lähi-infrapunaspektroskopialla/diffuusikorrelaatiospektroskopialla (FDNIRS/DCS) 12–21-vuotiailla osallistujilla. sirppisolusairaus (SCD). Aivojen verenvirtaus (CBF), hapen ejektiofraktio (OEF) ja aivojen hapen aineenvaihduntanopeus (CMRO2) arvioidaan FDNIRS/DCS osallistujilla ennen etavopivat-hoitoa, määräajoin koko ja 24 viikon etavopivat-hoidon jälkeen. Mukaan otetaan noin 12 osallistujaa.
Tutkimushoidon kesto on 24 viikkoa. Yksittäisten osallistujien tutkimuksen kesto voi kestää jopa 36-38 viikkoa ja sisältää seulontajakson (enintään 4 viikkoa ennen tutkimushoitoa), 24 viikon hoitojakson, turvallisuusseurantakäynnin 4 viikon kuluttua (+ 7 päivää) viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen ja End of Study (EOS) -käynnin jälkeen noin 8 viikkoa (± 7 päivää) viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen. Osallistujan katsotaan suorittaneen tutkimuksen, jos hän on suorittanut kaikki tutkimuksen vaiheet, mukaan lukien viimeinen käynti tai viimeinen tapahtumaluettelossa ilmoitettu toimenpide. Säännölliset turvallisuusarvioinnit sponsorin sisäisen turvallisuusarviointikomitean (SRC) kautta suoritetaan koko hoitojakson ajan. Näiden kokousten tuloksista tiedotetaan tarvittaessa nopeasti tutkimustutkijoille, jotta he voivat jakaa ajankohtaista riskitietoa osallistujiensa kanssa ja kerätä tarvittaessa päivitettyjä tietoon perustuvia suostumuslomakkeita.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30342
- Emory University Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Homotsygoottinen hemoglobiini SS (HbSS) tai hemoglobiini S/beeta0-talassemia (HbS/β0 thal)
- Hemoglobiini (Hb): Hb ≤ 9,0 g/dl lähtötilanteessa
- Samanaikainen hydroksiureahoito (HU) on sallittu, jos annos on ollut vakaa vähintään 3 kuukauden ajan ilman odotettavissa olevan annoksen muuttamisen tarvetta tutkimuksen aikana eikä merkkejä hematologisesta toksisuudesta
Poissulkemiskriteerit:
Jokin seuraavista, jotka edellyttävät käyntiä sairaanhoitolaitoksessa 14 päivän sisällä ennen tietoisen suostumuslomakkeen allekirjoittamista:
- Vaso-okklusiivinen kriisi (VOC)
- Akuutti rintasyndrooma (ACS)
- Pernan sekvestraatio
- Daktyliitti
- Vaatii kroonista verensiirtohoitoa
- Epänormaali TCD viimeisen 12 kuukauden aikana
- Punasolujen siirto 60 päivän sisällä seulonnasta
- Vaikea munuaisten vajaatoiminta seulontakäynnillä tai kroonisessa dialyysissä
- Maksan toimintahäiriö
- Kliinisesti merkittävä sydän- tai keuhkosairaus - esim. synnynnäinen sydänvika, kompensoimaton sydämen vajaatoiminta tai mikä tahansa epävakaa sydänsairaus, rytmihäiriö, keuhkofibroosi, keuhkoverenpainetauti
- Suuri leikkaus, johon liittyy mahalaukku tai ohutsuole
- Kemoterapiaa tai sädehoitoa viimeisen 2 vuoden aikana
- Aiempi kliininen aivohalvaus kahden edellisen vuoden aikana tai mikä tahansa kallonsisäinen verenvuoto
- Kliinisesti merkittävä bakteeri-, sieni-, lois- tai virusinfektio, joka saa parhaillaan hoitoa tai vaatii hoitoa
- Nainen, joka imettää tai raskaana
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Etavopivat
Yksihaarainen, avoin etiketti
|
Tutkimusinterventio on etavopivat (400 mg), annettuna suun kautta ja kerran päivässä (QD)
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Etavopivatin vaikutus aivojen verenkiertoon (CBF)
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Muutokset aivoverenvirtauksen (CBF) arvioinnissa lähtötilanteesta tehdään yhteenveto kuvaavilla tilastoilla nimellisen tutkimuskäynnin mukaan.
|
24 viikkoa
|
|
Etavopivatin vaikutus happiruiskutusfraktioon (OEF)
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
OEF-arviointien muutos lähtötilanteesta tehdään yhteenveto kuvaavilla tilastoilla nimellisen opintokäynnin mukaan.
|
24 viikkoa
|
|
Etavopivatin vaikutus aivojen hapen aineenvaihduntaan (CMRO2)
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Muutokset CMRO2-arvioissa lähtötilanteesta tehdään yhteenveto kuvaavilla tilastoilla nimellisen opintokäynnin mukaan.
|
24 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
CBF:n ja Hb-tasojen muutoksen välinen suhde
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
CBF:n muutos lähtötilanteesta korreloidaan vastaavaan lähtötilanteen jälkeiseen arvioon Hb:n muutoksista.
|
24 viikkoa
|
|
Hapen ejektiofraktion (OEF) ja Hb-tasojen muutoksen välinen suhde
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
OEF:n muutos lähtötilanteesta korreloidaan vastaavaan lähtötilanteen jälkeiseen Hb:n muutoksen arviointiin.
|
24 viikkoa
|
|
Aivojen hapen aineenvaihduntanopeuden (CMRO2) ja Hb-tasojen muutoksen välinen suhde
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
CMRO2:n muutos lähtötilanteesta korreloi vastaavaan lähtötilanteen jälkeiseen Hb-muutoksen arviointiin.
|
24 viikkoa
|
|
Haitalliset tapahtumat osallistujilla, joilla on SCD
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien enimmäisintensiteetti (TEAE) esitetään yhteenveto elinjärjestelmän ja ensisijaisen termin mukaan.
Lisäksi toimitetaan taulukko kuolemantapauksista, vakavista TEAE-tapauksista, vakavista huumeisiin liittyvistä TEAE-tapauksista ja TEAE-tapauksista, jotka johtavat tutkimuslääkkeiden käytön lopettamiseen.
|
24 viikkoa
|
|
Etavopivatin lihasten hemodynaaminen vaikutus lihasten verenkiertoon
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Muutokset lihasten verenvirtausarvioissa lähtötilanteesta tehdään yhteenveto kuvaavilla tilastoilla nimellisen opintokäynnin mukaan.
|
24 viikkoa
|
|
Etavopivatin lihaksen hemodynaaminen vaikutus hapen ejektiofraktioon (OEF)
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
OEF:n muutos lähtötilanteesta tehdään yhteenveto kuvaavilla tilastoilla nimellisen opintokäynnin mukaan.
|
24 viikkoa
|
|
Etavopivatin lihashemodynaaminen vaikutus aivojen hapen aineenvaihduntaan (CMRO2)
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
CMRO2:n muutos lähtötilanteesta tehdään yhteenveto kuvaavilla tilastoilla nimellisen opintokäynnin mukaan.
|
24 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Transparency dept. 2834, Novo Nordisk A/S
- Päätutkija: Amy Tang, MD, Children's Healthcare of Atlanta
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- FT-4202-CBF
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .