Az Etavopivat hatásának vizsgálata az agyi hemodinamikai reakcióra sarlósejtes betegségben szenvedő gyermekeknél
Kísérleti tanulmány az etavopivat hatásáról a sarlósejtes betegségben szenvedő gyermekek agyi hemodinamikai reakciójára
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Ez a tanulmány egy kísérleti, nyílt elrendezésű, egykarú vizsgálat az etavopivat agyi hemodinamikára gyakorolt hatásának értékelésére, frekvenciatartomány közeli infravörös spektroszkópiával/diffúz korrelációs spektroszkópiával (FDNIRS/DCS) mérve 12 és 21 év közötti résztvevők körében. sarlósejtes betegségben (SCD). Az agyi véráramlást (CBF), az oxigén ejekciós frakciót (OEF) és az oxigén agyi metabolikus sebességét (CMRO2) felmérik az FDNIRS/DCS értékkel a résztvevőknél az etavopivat-kezelés előtt, időszakonként és 24 hetes kezelés után. Körülbelül 12 résztvevőt neveznek be.
A vizsgálati kezelés időtartama 24 hét. Az egyes résztvevők vizsgálati időtartama legfeljebb 36-38 hétig tarthat, és magában foglalja a szűrési időszakot (legfeljebb 4 héttel a vizsgálati kezelés előtt), a 24 hetes kezelési időszakot, a 4 hetes biztonsági ellenőrzési látogatást (+ 7 nap) a vizsgálati gyógyszer utolsó adagja után, és a vizsgálat végi (EOS) látogatása körülbelül 8 héttel (± 7 nappal) a vizsgált gyógyszer utolsó adagja után. A résztvevő akkor tekintendő befejezettnek a vizsgálatnak, ha a vizsgálat összes fázisát elvégezte, beleértve az utolsó látogatást vagy az Események ütemtervében feltüntetett utolsó ütemezett eljárást. A szponzor belső biztonsági felülvizsgálati bizottsága (SRC) rendszeres biztonsági felülvizsgálatokra kerül sor a kezelési időszak során. Ezeknek a találkozóknak az eredményét, ha releváns, gyorsan közöljük a vizsgálatot végzőkkel, hogy megosszák az aktuális kockázati információkat résztvevőikkel, és szükség esetén frissített tájékoztatáson alapuló beleegyezési űrlapokat gyűjtsenek.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30342
- Emory University Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Homozigóta hemoglobin SS (HbSS) vagy hemoglobin S/béta0 talaszémia (HbS/β0 thal)
- Hemoglobin (Hb): Hb ≤ 9,0 g/dl a kiinduláskor
- Az egyidejű hidroxi-karbamid (HU) terápia akkor megengedett, ha a dózis legalább 3 hónapig stabil volt, és a vizsgálat során nem szükséges dózismódosításra várni, és ha nincs hematológiai toxicitás jele.
Kizárási kritériumok:
Az alábbiak bármelyike egészségügyi intézmény látogatását igényli a beleegyező nyilatkozat aláírását megelőző 14 napon belül:
- Vaso-okkluzív krízis (VOC)
- Akut mellkasi szindróma (ACS)
- Lépszekvesztrálás
- Dactilitis
- Krónikus transzfúziós kezelést igényel
- Rendellenes TCD az elmúlt 12 hónapban
- VVT transzfúzió a szűrést követő 60 napon belül
- Súlyos veseműködési zavar a szűrővizsgálaton vagy krónikus dialízis alatt
- Májműködési zavar
- Klinikailag releváns szív- vagy tüdőbetegség - pl. veleszületett szívelégtelenség, kompenzálatlan szívelégtelenség vagy bármilyen instabil szívbetegség, aritmiás szívbetegség, tüdőfibrózis, pulmonális hipertónia
- Nagy műtét, amely a gyomrot vagy a vékonybelet érinti
- Kemoterápia vagy sugárzás az elmúlt 2 évben
- Nyílt klinikai stroke a kórelőzményében az előző 2 év során, vagy bármilyen intrakraniális vérzés a kórelőzményében
- Klinikailag jelentős bakteriális, gombás, parazita vagy vírusos fertőzés, amelyet jelenleg kapnak, vagy amely kezelést igényel
- Szoptató vagy terhes nő
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Etavopivat
Egykarú, nyílt címkés
|
A vizsgálati beavatkozás az etavopivat (400 mg), szájon át és naponta egyszer (QD) adva.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az etavopivat hatása az agyi véráramlásra (CBF)
Időkeret: 24 hét
|
Az agyi véráramlás (CBF) kiindulási értékhez viszonyított változását leíró statisztikákkal összegzik névleges tanulmányi látogatásonként.
|
24 hét
|
|
Az etavopivat hatása az oxigénkibocsátó frakcióra (OEF)
Időkeret: 24 hét
|
Az OEF-értékelésekben bekövetkezett változásokat az alaphelyzethez képest leíró statisztikákkal összegzik névleges tanulmányi látogatásonként.
|
24 hét
|
|
Az etavopivat hatása az agyi oxigén metabolikus sebességére (CMRO2)
Időkeret: 24 hét
|
A CMRO2 értékelésében bekövetkezett változásokat az alapvonalhoz képest leíró statisztikákkal összegzik névleges tanulmányi látogatásonként.
|
24 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A CBF és a Hb-szint változása közötti kapcsolat
Időkeret: 24 hét
|
A CBF kiindulási értékéhez viszonyított változása összefüggésben lesz a Hb változásának megfelelő kiindulási érték utáni értékelésével.
|
24 hét
|
|
Az oxigénkidobási frakció (OEF) és a Hb-szint változása közötti kapcsolat
Időkeret: 24 hét
|
Az OEF kiindulási értékéhez képesti változása korrelál a Hb változásának kiindulási érték utáni megfelelő értékelésével.
|
24 hét
|
|
Az agyi oxigén metabolikus sebessége (CMRO2) és a Hb-szint változása közötti kapcsolat
Időkeret: 24 hét
|
A CMRO2 kiindulási értékéhez viszonyított változása összefüggésben lesz a Hb változásának megfelelő kiindulási érték utáni értékelésével.
|
24 hét
|
|
Nemkívánatos események SCD-ben szenvedő résztvevőknél
Időkeret: 24 hét
|
A kezelésből adódó nemkívánatos események (TEAE) maximális intenzitása szervrendszerek és preferált kifejezések szerint kerül összefoglalásra.
A halálesetek, a súlyos TEAE-k, a súlyos kábítószerrel összefüggő TEAE-k és a vizsgálati gyógyszer abbahagyásához vezető TEAE-k táblázata is rendelkezésre áll.
|
24 hét
|
|
Az etavopivat izom hemodinamikai hatása az izom véráramlására
Időkeret: 24 hét
|
Az izom véráramlásának kiindulási értékhez viszonyított változását a névleges tanulmányi látogatás során leíró statisztikákkal összegzik.
|
24 hét
|
|
Az etavopivat izom-hemodinamikai hatása az oxigén ejekciós frakcióra (OEF)
Időkeret: 24 hét
|
Az OEF kiindulási értékhez viszonyított változását a névleges tanulmányi látogatás során leíró statisztikákkal összegzik.
|
24 hét
|
|
Az etavopivat izom-hemodinamikai hatása az agyi oxigén metabolikus sebességére (CMRO2)
Időkeret: 24 hét
|
A CMRO2 kiindulási értékhez viszonyított változását a névleges tanulmányi látogatás során leíró statisztikákkal összegzik.
|
24 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Clinical Transparency dept. 2834, Novo Nordisk A/S
- Kutatásvezető: Amy Tang, MD, Children's Healthcare of Atlanta
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- FT-4202-CBF
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .