Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az Etavopivat hatásának vizsgálata az agyi hemodinamikai reakcióra sarlósejtes betegségben szenvedő gyermekeknél

2024. február 27. frissítette: Forma Therapeutics, Inc.

Kísérleti tanulmány az etavopivat hatásáról a sarlósejtes betegségben szenvedő gyermekek agyi hemodinamikai reakciójára

Az Etavopivat (FT-4202) a Forma Therapeutics, Inc. által kifejlesztett, erős, szelektív, orálisan biológiailag hozzáférhető, kis molekulájú eritrocita-piruvát-kináz (PKR) aktivátor, amelyet sarlósejtes betegségben (SCD) szenvedő betegek kezelésére szánnak. ) és egyéb örökletes hemoglobinopátiák. A klinikai hipotézis az, hogy a PKR aktiválása csökkenti a sarló hemoglobin (HbS) polimerizációját és javítja a vörösvértestek (RBC) membrán funkcióját, ezáltal csökkenti a vörösvértestek sarlósodását és a vörösvértestek hemolízisét, amely vaszkuláris elzáródáshoz és vérszegénységhez vezet, ami az SCD patológiájának két jellemzője. A tanulmány célja az etavopivat agyi és izom hemodinamikára gyakorolt ​​hatásának meghatározása

A tanulmány áttekintése

Állapot

Még nincs toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a tanulmány egy kísérleti, nyílt elrendezésű, egykarú vizsgálat az etavopivat agyi hemodinamikára gyakorolt ​​hatásának értékelésére, frekvenciatartomány közeli infravörös spektroszkópiával/diffúz korrelációs spektroszkópiával (FDNIRS/DCS) mérve 12 és 21 év közötti résztvevők körében. sarlósejtes betegségben (SCD). Az agyi véráramlást (CBF), az oxigén ejekciós frakciót (OEF) és az oxigén agyi metabolikus sebességét (CMRO2) felmérik az FDNIRS/DCS értékkel a résztvevőknél az etavopivat-kezelés előtt, időszakonként és 24 hetes kezelés után. Körülbelül 12 résztvevőt neveznek be.

A vizsgálati kezelés időtartama 24 hét. Az egyes résztvevők vizsgálati időtartama legfeljebb 36-38 hétig tarthat, és magában foglalja a szűrési időszakot (legfeljebb 4 héttel a vizsgálati kezelés előtt), a 24 hetes kezelési időszakot, a 4 hetes biztonsági ellenőrzési látogatást (+ 7 nap) a vizsgálati gyógyszer utolsó adagja után, és a vizsgálat végi (EOS) látogatása körülbelül 8 héttel (± 7 nappal) a vizsgált gyógyszer utolsó adagja után. A résztvevő akkor tekintendő befejezettnek a vizsgálatnak, ha a vizsgálat összes fázisát elvégezte, beleértve az utolsó látogatást vagy az Események ütemtervében feltüntetett utolsó ütemezett eljárást. A szponzor belső biztonsági felülvizsgálati bizottsága (SRC) rendszeres biztonsági felülvizsgálatokra kerül sor a kezelési időszak során. Ezeknek a találkozóknak az eredményét, ha releváns, gyorsan közöljük a vizsgálatot végzőkkel, hogy megosszák az aktuális kockázati információkat résztvevőikkel, és szükség esetén frissített tájékoztatáson alapuló beleegyezési űrlapokat gyűjtsenek.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

12

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30342
        • Emory University Children's Healthcare of Atlanta
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Amy Tang, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Homozigóta hemoglobin SS (HbSS) vagy hemoglobin S/béta0 talaszémia (HbS/β0 thal)
  • Hemoglobin (Hb): Hb ≤ 9,0 g/dl a kiinduláskor
  • Az egyidejű hidroxi-karbamid (HU) terápia akkor megengedett, ha a dózis legalább 3 hónapig stabil volt, és a vizsgálat során nem szükséges dózismódosításra várni, és ha nincs hematológiai toxicitás jele.

Kizárási kritériumok:

  • Az alábbiak bármelyike ​​egészségügyi intézmény látogatását igényli a beleegyező nyilatkozat aláírását megelőző 14 napon belül:

    • Vaso-okkluzív krízis (VOC)
    • Akut mellkasi szindróma (ACS)
    • Lépszekvesztrálás
    • Dactilitis
  • Krónikus transzfúziós kezelést igényel
  • Rendellenes TCD az elmúlt 12 hónapban
  • VVT transzfúzió a szűrést követő 60 napon belül
  • Súlyos veseműködési zavar a szűrővizsgálaton vagy krónikus dialízis alatt
  • Májműködési zavar
  • Klinikailag releváns szív- vagy tüdőbetegség - pl. veleszületett szívelégtelenség, kompenzálatlan szívelégtelenség vagy bármilyen instabil szívbetegség, aritmiás szívbetegség, tüdőfibrózis, pulmonális hipertónia
  • Nagy műtét, amely a gyomrot vagy a vékonybelet érinti
  • Kemoterápia vagy sugárzás az elmúlt 2 évben
  • Nyílt klinikai stroke a kórelőzményében az előző 2 év során, vagy bármilyen intrakraniális vérzés a kórelőzményében
  • Klinikailag jelentős bakteriális, gombás, parazita vagy vírusos fertőzés, amelyet jelenleg kapnak, vagy amely kezelést igényel
  • Szoptató vagy terhes nő

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Etavopivat
Egykarú, nyílt címkés
Drog: Etavopivat
A vizsgálati beavatkozás az etavopivat (400 mg), szájon át és naponta egyszer (QD) adva.
Más nevek:
  • FT-4202

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az etavopivat hatása az agyi véráramlásra (CBF)
Időkeret: 24 hét
Az agyi véráramlás (CBF) kiindulási értékhez viszonyított változását leíró statisztikákkal összegzik névleges tanulmányi látogatásonként.
24 hét
Az etavopivat hatása az oxigénkibocsátó frakcióra (OEF)
Időkeret: 24 hét
Az OEF-értékelésekben bekövetkezett változásokat az alaphelyzethez képest leíró statisztikákkal összegzik névleges tanulmányi látogatásonként.
24 hét
Az etavopivat hatása az agyi oxigén metabolikus sebességére (CMRO2)
Időkeret: 24 hét
A CMRO2 értékelésében bekövetkezett változásokat az alapvonalhoz képest leíró statisztikákkal összegzik névleges tanulmányi látogatásonként.
24 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A CBF és a Hb-szint változása közötti kapcsolat
Időkeret: 24 hét
A CBF kiindulási értékéhez viszonyított változása összefüggésben lesz a Hb változásának megfelelő kiindulási érték utáni értékelésével.
24 hét
Az oxigénkidobási frakció (OEF) és a Hb-szint változása közötti kapcsolat
Időkeret: 24 hét
Az OEF kiindulási értékéhez képesti változása korrelál a Hb változásának kiindulási érték utáni megfelelő értékelésével.
24 hét
Az agyi oxigén metabolikus sebessége (CMRO2) és a Hb-szint változása közötti kapcsolat
Időkeret: 24 hét
A CMRO2 kiindulási értékéhez viszonyított változása összefüggésben lesz a Hb változásának megfelelő kiindulási érték utáni értékelésével.
24 hét
Nemkívánatos események SCD-ben szenvedő résztvevőknél
Időkeret: 24 hét
A kezelésből adódó nemkívánatos események (TEAE) maximális intenzitása szervrendszerek és preferált kifejezések szerint kerül összefoglalásra. A halálesetek, a súlyos TEAE-k, a súlyos kábítószerrel összefüggő TEAE-k és a vizsgálati gyógyszer abbahagyásához vezető TEAE-k táblázata is rendelkezésre áll.
24 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Forma Therapeutics, Inc.

Együttműködők

Emory University

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Vandy Black, MD, MSc, Forma Therapeutics
  • Kutatásvezető: Amy Tang, MD, Children's Healthcare of Atlanta

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2024. március 4.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. június 15.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. augusztus 15.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. január 23.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. február 10.

Első közzététel (Tényleges)

2023. február 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2024. február 28.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. február 27.

Utolsó ellenőrzés

2024. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • FT-4202-CBF

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Sarlósejtes anaemia

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Italy

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel