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낫적혈구병 환아의 뇌혈역학적 반응에 대한 Etavopivat의 효과에 관한 연구

2026년 4월 7일 업데이트: Novo Nordisk A/S

낫적혈구병 환아의 대뇌 혈역학적 반응에 대한 Etavopivat의 효과에 대한 파일럿 연구

Etavopivat(FT-4202)는 Forma Therapeutics, Inc.에서 개발 중인 적혈구 피루베이트 키나아제(PKR)의 강력하고 선택적이며 경구 생체이용 가능한 소분자 활성화제이며 낫적혈구병(SCD) 참가자를 위한 치료제로 사용됩니다. ) 및 기타 유전성 혈색소병증. 임상 가설은 PKR 활성화가 겸상 헤모글로빈(HbS) 중합을 감소시키고 적혈구(RBC) 막 기능을 개선하여 SCD 병리의 두 가지 특징인 혈관 폐쇄 및 빈혈로 이어지는 RBC 겸상 및 RBC 용혈을 감소시킬 것이라는 것입니다. 이 연구의 목적은 대뇌 및 근육 혈역학에 대한 etavopivat의 효과를 결정하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 12~21세의 참가자를 대상으로 주파수 영역 근적외선 분광법/확산 상관 분광법(FDNIRS/DCS)으로 측정한 대뇌 혈류역학에 대한 etavopivat의 효과를 평가하기 위한 파일럿, 공개 라벨, 단일군 연구입니다. 낫적혈구병(SCD). 대뇌 혈류(CBF), 산소 방출률(OEF) 및 대뇌 산소 대사율(CMRO2)은 에타보피바트로 치료하기 전, 전체 및 24주 후에 참가자의 FDNIRS/DCS를 평가합니다. 약 12명의 참가자가 등록됩니다.

연구 치료 기간은 24주입니다. 개별 참가자의 연구 기간은 최대 36주에서 38주까지 지속될 수 있으며 스크리닝 기간(연구 치료 전 최대 4주), 24주 치료 기간, 4주(+7일)의 안전성 추적 방문을 포함합니다. 연구 약물의 마지막 투여 후 및 연구 종료(EOS) 방문은 연구 약물의 마지막 투여 후 약 8주(± 7일) 후에 방문합니다. 참가자가 이벤트 일정에 표시된 마지막 방문 또는 마지막 예정된 절차를 포함하여 연구의 모든 단계를 완료한 경우 참가자는 연구를 완료한 것으로 간주됩니다. 스폰서의 내부 안전성 검토 위원회(SRC)를 통한 주기적인 안전성 검토가 치료 기간 동안 진행됩니다. 해당되는 경우 이러한 회의의 결과는 연구 조사관에게 신속하게 전달되어 참가자와 현재 위험 정보를 공유하고 적절한 경우 업데이트된 정보에 입각한 동의서를 수집할 수 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

12

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30342
        • Emory University Children's Healthcare of Atlanta

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 동형접합 헤모글로빈 SS(HbSS) 또는 헤모글로빈 S/베타0 탈라세미아(HbS/β0 thal)
  • 헤모글로빈(Hb): 기준선에서 Hb ≤ 9.0g/dL
  • 수산화요소(HU) 요법의 병용은 연구 기간 동안 용량 조절이 예상되지 않고 혈액학적 독성의 징후 없이 최소 3개월 동안 용량이 안정적이었다면 허용됩니다.

제외 기준:

  • 동의서 서명 전 14일 이내에 의료기관 방문이 필요한 다음 중 어느 하나에 해당하는 경우:

    • 혈관 폐쇄 위기(VOC)
    • 급성 흉부 증후군(ACS)
    • 비장 격리
    • 지염
  • 만성 수혈 요법 필요
  • 지난 12개월 동안 비정상적인 TCD
  • 스크리닝 60일 이내 적혈구 수혈
  • 스크리닝 방문 또는 만성 투석 중 심각한 신장 기능 장애
  • 간 기능 장애
  • 임상적으로 관련된 심장 또는 폐 질환 - 예: 선천성 심장 결함, 보상되지 않는 심부전 또는 불안정한 심장 상태, 부정맥 심장 상태, 폐 섬유증, 폐고혈압
  • 위 또는 소장과 관련된 대수술
  • 지난 2년 이내의 화학 요법 또는 방사선
  • 지난 2년 이내에 명백한 임상 뇌졸중의 병력 또는 두개내 출혈의 병력
  • 현재 치료를 받고 있거나 치료가 필요할 임상적으로 중요한 세균, 진균, 기생충 또는 바이러스 감염
  • 모유 수유 중이거나 임신 중인 여성

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 에타보피바트
단일 암, 오픈 라벨
의약품: 에타보피바트
연구 중재는 경구 및 1일 1회(QD) 투여되는 etavopivat(400mg)입니다.
다른 이름들:
  • FT-4202

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
대뇌 혈류(CBF)에 대한 etavopivat의 효과
기간: 24주
기준선으로부터 뇌 혈류(CBF) 평가의 변화는 명목상 연구 방문에 의한 기술 통계로 요약될 것이다.
24주
산소 방출률(OEF)에 대한 etavopivat의 효과
기간: 24주
기준선으로부터의 OEF 평가의 변화는 명목상 연구 방문에 의한 기술 통계로 요약될 것이다.
24주
산소의 대뇌 대사율(CMRO2)에 대한 etavopivat의 효과
기간: 24주
기준선으로부터 CMRO2 평가의 변화는 명목상 연구 방문에 의한 기술 통계로 요약될 것입니다.
24주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
CBF와 Hb 수준의 변화 사이의 관계
기간: 24주
CBF의 기준선으로부터의 변화는 Hb 변화에 대한 상응하는 기준선 후 평가와 상관관계가 있을 것입니다.
24주
OEF(Oxygen Ejection Fraction)와 Hb 수준의 변화 사이의 관계
기간: 24주
OEF의 기준선으로부터의 변화는 Hb 변화에 대한 상응하는 기준선 후 평가와 상관관계가 있을 것입니다.
24주
대뇌 산소 대사율(CMRO2)과 Hb 수준의 변화 사이의 관계
기간: 24주
CMRO2의 기준선으로부터의 변화는 Hb 변화에 대한 상응하는 기준선 후 평가와 상관관계가 있을 것입니다.
24주
SCD 참가자의 부작용
기간: 24주
치료 응급 부작용(TEAE)의 최대 강도는 기관계 등급 및 선호 용어로 요약됩니다. 사망, 심각한 TEAE, 심각한 약물 관련 TEAE 및 연구 약물 중단으로 이어지는 TEAE의 표도 제공됩니다.
24주
근육 혈류에 대한 에타보피바트의 근육 혈역학적 효과
기간: 24주
기준선으로부터 근육 혈류 평가의 변화는 명목 연구 방문에 의한 기술 통계로 요약됩니다.
24주
산소 방출율(OEF)에 대한 에타보피바트의 근육 혈역학적 효과
기간: 24주
기준선으로부터의 OEF 변화는 명목 연구 방문에 의한 기술 통계로 요약될 것입니다.
24주
대뇌 산소 대사율(CMRO2)에 대한 에타보피바트의 근육 혈역학적 효과
기간: 24주
기준선으로부터의 CMRO2 변화는 명목 연구 방문에 의한 기술 통계로 요약됩니다.
24주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Novo Nordisk A/S

협력자

Emory University

수사관

  • 연구 책임자: Clinical Transparency dept. 2834, Novo Nordisk A/S
  • 수석 연구원: Amy Tang, MD, Children's Healthcare of Atlanta

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 3월 9일

기본 완료 (실제)

2026년 3월 9일

연구 완료 (실제)

2026년 3월 9일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 1월 23일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 2월 10일

처음 게시됨 (실제)

2023년 2월 13일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 4월 8일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 4월 7일

마지막으로 확인됨

2026년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • FT-4202-CBF

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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