Estudo do Efeito do Etavopivat na Resposta Hemodinâmica Cerebral em Crianças com Doença Falciforme
Um estudo piloto do efeito do etavopivat na resposta hemodinâmica cerebral em crianças com doença falciforme
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Este estudo é um estudo piloto, aberto, de braço único para avaliar o efeito de etavopivat na hemodinâmica cerebral, conforme medido por espectroscopia de infravermelho próximo/espectroscopia de correlação difusa de domínio de frequência (FDNIRS/DCS) em participantes de 12 a 21 anos de idade com doença falciforme (DF). Fluxo sanguíneo cerebral (CBF), fração de ejeção de oxigênio (OEF) e taxa metabólica cerebral de oxigênio (CMRO2) serão avaliados FDNIRS/DCS em participantes antes, periodicamente durante e após 24 semanas de tratamento com etavopivat. Serão aproximadamente 12 inscritos.
A duração do tratamento do estudo será de 24 semanas. A duração do estudo para participantes individuais pode durar até 36 a 38 semanas e inclui o Período de Triagem (até 4 semanas antes do tratamento do estudo), o período de tratamento de 24 semanas, uma Visita de Acompanhamento de Segurança em 4 semanas (+ 7 dias) após a última dose da droga do estudo, e uma visita de Fim do Estudo (EOS) aproximadamente 8 semanas (± 7 dias) após a última dose da droga do estudo. Um participante é considerado como tendo concluído o estudo se ele ou ela tiver concluído todas as fases do estudo, incluindo a última visita ou o último procedimento agendado mostrado no Cronograma de Eventos. Revisões periódicas de segurança por meio do Comitê de Revisão de Segurança (SRC) interno do patrocinador ocorrerão durante todo o período de tratamento. O resultado dessas reuniões, quando relevante, será rapidamente comunicado aos investigadores do estudo para que eles possam compartilhar informações de risco atuais com seus participantes e coletar formulários de consentimento informado atualizados, se apropriado.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
- Emory University Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Hemoglobina homozigótica SS (HbSS) ou hemoglobina S/beta0 talassemia (HbS/β0 tal)
- Hemoglobina (Hb): Hb ≤ 9,0 g/dL na linha de base
- A terapia concomitante com hidroxiureia (HU) é permitida se a dose estiver estável por pelo menos 3 meses sem necessidade antecipada de ajustes de dose durante o estudo e nenhum sinal de toxicidade hematológica
Critério de exclusão:
Qualquer um dos seguintes requisitos que requeiram uma visita a um centro médico dentro de 14 dias antes da assinatura do formulário de consentimento informado:
- Crise vaso-oclusiva (COV)
- Síndrome torácica aguda (SCA)
- sequestro esplênico
- Dactilite
- Requer terapia transfusional crônica
- DTC anormal nos últimos 12 meses
- Transfusão de hemácias até 60 dias após a triagem
- Disfunção renal grave na visita de triagem ou em diálise crônica
- disfunção hepática
- Doença cardíaca ou pulmonar clinicamente relevante - por exemplo, defeito cardíaco congênito, insuficiência cardíaca descompensada ou qualquer condição cardíaca instável, condição cardíaca arrítmica, fibrose pulmonar, hipertensão pulmonar
- Grande cirurgia envolvendo o estômago ou intestino delgado
- Quimioterapia ou radioterapia nos últimos 2 anos
- História de acidente vascular cerebral evidente nos últimos 2 anos ou qualquer história de hemorragia intracraniana
- Infecção bacteriana, fúngica, parasitária ou viral clinicamente significativa atualmente recebendo ou que exigirá terapia
- Mulher que está amamentando ou grávida
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Etavopivat
Braço único, rótulo aberto
|
A intervenção do estudo é etavopivat (400 mg), administrado por via oral e uma vez ao dia (QD)
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Efeito de etavopivat no fluxo sanguíneo cerebral (CBF)
Prazo: 24 semanas
|
As alterações nas avaliações do fluxo sanguíneo cerebral (CBF) desde a linha de base serão resumidas com estatísticas descritivas por visita de estudo nominal.
|
24 semanas
|
|
Efeito de etavopivat na fração de ejeção de oxigênio (OEF)
Prazo: 24 semanas
|
A mudança nas avaliações de PAO desde a linha de base será resumida com estatísticas descritivas por visita de estudo nominal.
|
24 semanas
|
|
Efeito de etavopivat na taxa metabólica cerebral de oxigênio (CMRO2)
Prazo: 24 semanas
|
A mudança nas avaliações CMRO2 desde a linha de base será resumida com estatísticas descritivas por visita de estudo nominal.
|
24 semanas
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Relação entre CBF e alteração nos níveis de Hb
Prazo: 24 semanas
|
A mudança da linha de base do CBF será correlacionada com a avaliação pós-linha de base correspondente para mudança na Hb.
|
24 semanas
|
|
Relação entre fração de ejeção de oxigênio (OEF) e alteração nos níveis de Hb
Prazo: 24 semanas
|
A mudança da linha de base de OEF será correlacionada com a avaliação pós-linha de base correspondente para mudança na Hb.
|
24 semanas
|
|
Relação entre taxa metabólica cerebral de oxigênio (CMRO2) e alteração nos níveis de Hb
Prazo: 24 semanas
|
A mudança da linha de base de CMRO2 será correlacionada com a avaliação pós-linha de base correspondente para mudança na Hb.
|
24 semanas
|
|
Eventos adversos em participantes com SCD
Prazo: 24 semanas
|
A intensidade máxima de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) será resumida por classe de sistema de órgãos e termo preferencial.
A tabulação de óbitos, TEAEs graves, TEAEs graves relacionados ao medicamento e TEAEs que levaram à descontinuação do medicamento do estudo também serão fornecidas
|
24 semanas
|
|
Efeito hemodinâmico muscular do etavopivat no fluxo sanguíneo muscular
Prazo: 24 semanas
|
A mudança nas avaliações do fluxo sanguíneo muscular desde o início será resumida com estatísticas descritivas por visita de estudo nominal.
|
24 semanas
|
|
Efeito hemodinâmico muscular do etavopivat na fração de ejeção de oxigênio (OEF)
Prazo: 24 semanas
|
A alteração na PAO desde o início será resumida com estatísticas descritivas por visita de estudo nominal.
|
24 semanas
|
|
Efeito hemodinâmico muscular do etavopivat na taxa metabólica cerebral de oxigênio (CMRO2)
Prazo: 24 semanas
|
A mudança no CMRO2 desde a linha de base será resumida com estatísticas descritivas por visita de estudo nominal.
|
24 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Transparency dept. 2834, Novo Nordisk A/S
- Investigador principal: Amy Tang, MD, Children's Healthcare of Atlanta
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- FT-4202-CBF
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .