Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie vlivu etavopivatu na mozkovou hemodynamickou odpověď u dětí se srpkovitou anémií

7. dubna 2026 aktualizováno: Novo Nordisk A/S

Pilotní studie vlivu etavopivatu na mozkovou hemodynamickou odpověď u dětí se srpkovitou anémií

Etavopivat (FT-4202) je silný, selektivní, perorálně biologicky dostupný, malomolekulární aktivátor erytrocytární pyruvátkinázy (PKR) vyvinutý společností Forma Therapeutics, Inc. a je určen k použití jako léčba pro účastníky se srpkovitou anémií (SCD). ) a další dědičné hemoglobinopatie. Klinická hypotéza je, že aktivace PKR sníží polymeraci srpkovitého hemoglobinu (HbS) a zlepší funkci membrány červených krvinek (RBC), čímž sníží srpkovitost červených krvinek a hemolýzu červených krvinek, která vede k vaskulární obstrukci a anémii, což jsou dva charakteristické znaky patologie SCD. Cílem této studie je zjistit účinky etavopivatu na mozkovou a svalovou hemodynamiku

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie je pilotní, otevřená, jednoramenná studie k vyhodnocení účinku etavopivatu na mozkovou hemodynamiku, jak je měřeno frekvenční doménou blízké infračervené spektroskopie/difuzní korelační spektroskopie (FDNIRS/DCS) u účastníků ve věku 12 až 21 let. se srpkovitou anémií (SCD). Průtok krve mozkem (CBF), ejekční frakce kyslíku (OEF) a rychlost metabolismu kyslíku v mozku (CMRO2) budou hodnoceny FDNIRS/DCS u účastníků před, pravidelně v průběhu a po 24 týdnech léčby etavopivatem. Přihlášeno bude cca 12 účastníků.

Délka studijní léčby bude 24 týdnů. Délka studie pro jednotlivé účastníky může trvat až 36 až 38 týdnů a zahrnuje období screeningu (až 4 týdny před studijní léčbou), 24týdenní období léčby, bezpečnostní následnou návštěvu po 4 týdnech (+ 7 dní) po poslední dávce studovaného léčiva a návštěvu na konci studie (EOS) přibližně 8 týdnů (± 7 dní) po poslední dávce studovaného léčiva. Účastník je považován za dokončeného, ​​pokud dokončil všechny fáze studie včetně poslední návštěvy nebo poslední plánované procedury uvedené v Harmonogramu akcí. Během období léčby budou probíhat pravidelné kontroly bezpečnosti prostřednictvím interního výboru pro kontrolu bezpečnosti (SRC) sponzora. Výsledky těchto schůzek budou v případě potřeby rychle sděleny vyšetřovatelům studie, aby mohli sdílet aktuální informace o rizicích se svými účastníky a případně shromáždit aktualizované formuláře informovaného souhlasu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

12

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
        • Emory University Children's Healthcare of Atlanta

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 21 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Homozygotní hemoglobin SS (HbSS) nebo hemoglobin S/beta0 talasémie (HbS/β0 thal)
  • Hemoglobin (Hb): Hb ≤ 9,0 g/dl na začátku
  • Souběžná léčba hydroxyureou (HU) je povolena, pokud je dávka stabilní po dobu alespoň 3 měsíců bez předpokládané potřeby úpravy dávky během studie a bez známek hematologické toxicity

Kritéria vyloučení:

  • Jakýkoli z následujících případů vyžadujících návštěvu zdravotnického zařízení do 14 dnů před podpisem formuláře informovaného souhlasu:

    • Vazookluzivní krize (VOC)
    • Akutní hrudní syndrom (ACS)
    • Splenická sekvestrace
    • Daktylitida
  • Vyžaduje chronickou transfuzní terapii
  • Abnormální TCD za posledních 12 měsíců
  • Transfuze červených krvinek do 60 dnů od screeningu
  • Závažná renální dysfunkce při screeningové návštěvě nebo na chronické dialýze
  • Jaterní dysfunkce
  • Klinicky relevantní srdeční nebo plicní onemocnění – např. vrozená srdeční vada, nekompenzované srdeční selhání nebo jakýkoli nestabilní srdeční stav, arytmické onemocnění srdce, plicní fibróza, plicní hypertenze
  • Velký chirurgický zákrok zahrnující žaludek nebo tenké střevo
  • Chemoterapie nebo ozařování v posledních 2 letech
  • Anamnéza zjevné klinické cévní mozkové příhody během předchozích 2 let nebo jakákoliv anamnéza intrakraniálního krvácení
  • Klinicky významná bakteriální, plísňová, parazitární nebo virová infekce, která je v současné době přijímána nebo která bude vyžadovat terapii
  • Kojící nebo těhotná žena

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Etavopivat
Jednoramenné, otevřené
Lék: Etavopivat
Intervencí studie je etavopivat (400 mg), podávaný perorálně a jednou denně (QD)
Ostatní jména:
  • FT-4202

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinek etavopivatu na průtok krve mozkem (CBF)
Časové okno: 24 týdnů
Změny v hodnocení cerebrálního krevního toku (CBF) od výchozího stavu budou shrnuty s deskriptivní statistikou podle nominální studijní návštěvy.
24 týdnů
Účinek etavopivatu na kyslíkovou ejekční frakci (OEF)
Časové okno: 24 týdnů
Změna v hodnocení OEF od výchozího stavu bude shrnuta pomocí deskriptivních statistik na základě nominální studijní návštěvy.
24 týdnů
Účinek etavopivatu na rychlost metabolismu kyslíku v mozku (CMRO2)
Časové okno: 24 týdnů
Změna v hodnocení CMRO2 od výchozího stavu bude shrnuta pomocí deskriptivních statistik podle nominální studijní návštěvy.
24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vztah mezi CBF a změnou hladin Hb
Časové okno: 24 týdnů
Změna od výchozí hodnoty CBF bude korelována s odpovídajícím post-baseline hodnocením změny Hb.
24 týdnů
Vztah mezi ejekční frakcí kyslíku (OEF) a změnou hladin Hb
Časové okno: 24 týdnů
Změna od výchozí hodnoty OEF bude korelována s odpovídajícím post-baseline hodnocením změny Hb.
24 týdnů
Vztah mezi cerebrální metabolickou rychlostí kyslíku (CMRO2) a změnou hladin Hb
Časové okno: 24 týdnů
Změna od výchozí hodnoty CMRO2 bude korelována s odpovídajícím post-baseline hodnocením změny Hb.
24 týdnů
Nežádoucí účinky u účastníků s SCD
Časové okno: 24 týdnů
Maximální intenzita nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE) bude shrnuta podle tříd orgánových systémů a preferovaného termínu. Bude také poskytnuta tabulka úmrtí, závažných TEAE, závažných TEAE souvisejících s drogami a TEAE vedoucích k přerušení studovaného léku
24 týdnů
Svalový hemodynamický účinek etavopivatu na prokrvení svalů
Časové okno: 24 týdnů
Změna ve vyhodnocení svalového krevního toku od výchozí hodnoty bude shrnuta pomocí deskriptivních statistik na základě nominální studijní návštěvy.
24 týdnů
Svalový hemodynamický účinek etavopivatu na kyslíkovou ejekční frakci (OEF)
Časové okno: 24 týdnů
Změna OEF od výchozí hodnoty bude shrnuta pomocí deskriptivních statistik podle nominální studijní návštěvy.
24 týdnů
Svalový hemodynamický účinek etavopivatu na cerebrální metabolickou rychlost kyslíku (CMRO2)
Časové okno: 24 týdnů
Změna CMRO2 od výchozí hodnoty bude shrnuta pomocí deskriptivních statistik podle nominální studijní návštěvy.
24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novo Nordisk A/S

Spolupracovníci

Emory University

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Transparency dept. 2834, Novo Nordisk A/S
  • Vrchní vyšetřovatel: Amy Tang, MD, Children's Healthcare of Atlanta

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

9. března 2024

Primární dokončení (Aktuální)

9. března 2026

Dokončení studie (Aktuální)

9. března 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. ledna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. února 2023

První zveřejněno (Aktuální)

13. února 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • FT-4202-CBF

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ethiopia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit