Estudio del efecto de etavopivat en la respuesta hemodinámica cerebral en niños con enfermedad de células falciformes
Un estudio piloto del efecto de etavopivat en la respuesta hemodinámica cerebral en niños con enfermedad de células falciformes
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Este estudio es un estudio piloto, de etiqueta abierta, de un solo brazo para evaluar el efecto de etavopivat en la hemodinámica cerebral, medido por espectroscopia de correlación difusa/espectroscopia de infrarrojo cercano en el dominio de la frecuencia (FDNIRS/DCS) en participantes de 12 a 21 años de edad. con enfermedad de células falciformes (ECF). El flujo sanguíneo cerebral (CBF), la fracción de eyección de oxígeno (OEF) y la tasa metabólica cerebral de oxígeno (CMRO2) se evaluarán FDNIRS/DCS en los participantes antes, periódicamente durante y después de 24 semanas de tratamiento con etavopivat. Se inscribirán aproximadamente 12 participantes.
La duración del tratamiento del estudio será de 24 semanas. La duración del estudio para participantes individuales puede durar hasta 36 a 38 semanas e incluye el período de selección (hasta 4 semanas antes del tratamiento del estudio), el período de tratamiento de 24 semanas, una visita de seguimiento de seguridad a las 4 semanas (+ 7 días) después de la última dosis del fármaco del estudio y una visita de finalización del estudio (EOS) aproximadamente 8 semanas (± 7 días) después de la última dosis del fármaco del estudio. Se considera que un participante ha completado el estudio si ha completado todas las fases del estudio, incluida la última visita o el último procedimiento programado que se muestra en el Programa de eventos. Se realizarán revisiones de seguridad periódicas a través del Comité de Revisión de Seguridad (SRC) interno del patrocinador durante todo el período de tratamiento. El resultado de estas reuniones, cuando sea relevante, se comunicará rápidamente a los investigadores del estudio para que puedan compartir la información de riesgo actual con sus participantes y recopilar formularios de consentimiento informado actualizados, si corresponde.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
- Emory University Children's Healthcare of Atlanta
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hemoglobina SS homocigótica (HbSS) o talasemia de hemoglobina S/beta0 (HbS/β0 thal)
- Hemoglobina (Hb): Hb ≤ 9,0 g/dL al inicio
- Se permite la terapia concomitante con hidroxiurea (HU) si la dosis se ha mantenido estable durante al menos 3 meses sin necesidad anticipada de ajustes de dosis durante el estudio y sin signos de toxicidad hematológica
Criterio de exclusión:
Cualquiera de los siguientes que requieran una visita a un centro médico dentro de los 14 días anteriores a la firma del formulario de consentimiento informado:
- Crisis vaso-oclusiva (COV)
- Síndrome torácico agudo (SCA)
- secuestro esplénico
- dactilitis
- Requiere terapia transfusional crónica.
- TCD anormal en los últimos 12 meses
- Transfusión de glóbulos rojos dentro de los 60 días posteriores a la selección
- Disfunción renal grave en la visita de selección o en diálisis crónica
- Disfunción hepática
- Enfermedad cardíaca o pulmonar clínicamente relevante, por ejemplo, defecto cardíaco congénito, insuficiencia cardíaca no compensada o cualquier afección cardíaca inestable, afección cardíaca arrítmica, fibrosis pulmonar, hipertensión pulmonar
- Cirugía mayor que involucra el estómago o el intestino delgado
- Quimioterapia o radiación en los últimos 2 años
- Antecedentes de accidente cerebrovascular clínico manifiesto en los 2 años anteriores o cualquier antecedente de hemorragia intracraneal
- Infección bacteriana, fúngica, parasitaria o viral clínicamente significativa que actualmente recibe o que requerirá terapia
- Mujer que está amamantando o embarazada
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Etavopivat
Brazo único, etiqueta abierta
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La intervención del estudio es etavopivat (400 mg), administrado por vía oral y una vez al día (QD)
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Efecto de etavopivat sobre el flujo sanguíneo cerebral (CBF)
Periodo de tiempo: 24 semanas
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El cambio en las evaluaciones del flujo sanguíneo cerebral (FSC) desde el inicio se resumirá con estadísticas descriptivas por visita de estudio nominal.
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24 semanas
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Efecto de etavopivat sobre la fracción de eyección de oxígeno (OEF)
Periodo de tiempo: 24 semanas
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El cambio en las evaluaciones de HAO desde el inicio se resumirá con estadísticas descriptivas por visita de estudio nominal.
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24 semanas
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Efecto de etavopivat sobre la tasa metabólica cerebral de oxígeno (CMRO2)
Periodo de tiempo: 24 semanas
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El cambio en las evaluaciones de CMRO2 desde el inicio se resumirá con estadísticas descriptivas por visita de estudio nominal.
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24 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Relación entre CBF y cambio en los niveles de Hb
Periodo de tiempo: 24 semanas
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El cambio desde el inicio de CBF se correlacionará con la evaluación posterior al inicio correspondiente para el cambio en Hb.
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24 semanas
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Relación entre la fracción de eyección de oxígeno (OEF) y el cambio en los niveles de Hb
Periodo de tiempo: 24 semanas
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El cambio desde el inicio de OEF se correlacionará con la evaluación posterior al inicio correspondiente para el cambio en Hb.
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24 semanas
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Relación entre la tasa metabólica cerebral de oxígeno (CMRO2) y el cambio en los niveles de Hb
Periodo de tiempo: 24 semanas
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El cambio desde la línea de base de CMRO2 se correlacionará con la evaluación posterior a la línea de base correspondiente para el cambio en Hb.
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24 semanas
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Eventos adversos en participantes con SCD
Periodo de tiempo: 24 semanas
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La intensidad máxima de los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE, por sus siglas en inglés) se resumirá por clasificación de órganos del sistema y término preferido.
También se proporcionará la tabulación de las muertes, los TEAE graves, los TEAE graves relacionados con medicamentos y los TEAE que dieron lugar a la interrupción del fármaco del estudio.
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24 semanas
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Efecto hemodinámico muscular de etavopivat sobre el flujo sanguíneo muscular
Periodo de tiempo: 24 semanas
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El cambio en las evaluaciones del flujo sanguíneo muscular desde el inicio se resumirá con estadísticas descriptivas por visita de estudio nominal.
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24 semanas
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Efecto hemodinámico muscular de etavopivat sobre la fracción de eyección de oxígeno (OEF)
Periodo de tiempo: 24 semanas
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El cambio en la OEF desde el inicio se resumirá con estadísticas descriptivas por visita de estudio nominal.
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24 semanas
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Efecto hemodinámico muscular de etavopivat sobre la tasa metabólica cerebral de oxígeno (CMRO2)
Periodo de tiempo: 24 semanas
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El cambio en CMRO2 desde el inicio se resumirá con estadísticas descriptivas por visita de estudio nominal.
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24 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Transparency dept. 2834, Novo Nordisk A/S
- Investigador principal: Amy Tang, MD, Children's Healthcare of Atlanta
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- FT-4202-CBF
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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