Studie av effekten av Etavopivat på cerebralt hemodynamiskt svar hos barn med sicklecellssjukdom
En pilotstudie av effekten av Etavopivat på cerebral hemodynamisk respons hos barn med sicklecellssjukdom
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Denna studie är en pilotstudie med öppen etikett, enarmsstudie för att utvärdera effekten av etavopivat på cerebral hemodynamik, mätt med frekvensdomän nära-infraröd spektroskopi/diffus korrelationsspektroskopi (FDNIRS/DCS) hos deltagare i åldern 12 till 21 år. med sicklecellssjukdom (SCD). Cerebralt blodflöde (CBF), oxygen ejection fraktion (OEF) och cerebral metabolic rate of oxygen (CMRO2) kommer att bedömas FDNIRS/DCS hos deltagarna före, periodiskt under och efter 24 veckors behandling med etavopivat. Cirka 12 deltagare kommer att anmälas.
Studiebehandlingens varaktighet kommer att vara 24 veckor. Studiens varaktighet för enskilda deltagare kan vara upp till 36 till 38 veckor och inkluderar screeningperioden (upp till 4 veckor före studiebehandlingen), 24-veckors behandlingsperioden, ett säkerhetsuppföljningsbesök vid 4 veckor (+ 7 dagar) efter den sista dosen av studieläkemedlet och ett besök i slutet av studien (EOS) cirka 8 veckor (± 7 dagar) efter den sista dosen av studieläkemedlet. En deltagare anses ha slutfört studien om han eller hon har slutfört alla faser av studien inklusive det senaste besöket eller det senaste schemalagda förfarandet som visas i evenemangsschemat. Periodiska säkerhetsgranskningar via sponsorns interna Safety Review Committee (SRC) kommer att ske under hela behandlingsperioden. Resultatet av dessa möten, när det är relevant, kommer snabbt att meddelas studieutredarna så att de kan dela aktuell riskinformation med sina deltagare och samla in uppdaterade informerade samtyckesformulär, om så är lämpligt.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30342
- Emory University Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Homozygot hemoglobin SS (HbSS) eller hemoglobin S/beta0 talassemi (HbS/β0 thal)
- Hemoglobin (Hb): Hb ≤ 9,0 g/dL vid baslinjen
- Samtidig behandling med hydroxiurea (HU) är tillåten om dosen har varit stabil i minst 3 månader utan förväntat behov av dosjusteringar under studien och inga tecken på hematologisk toxicitet
Exklusions kriterier:
Något av följande som kräver ett besök på sjukhuset inom 14 dagar före undertecknandet av formuläret för informerat samtycke:
- Vaso-ocklusiv kris (VOC)
- Akut bröstsyndrom (ACS)
- Mjältsekvestrering
- Daktylit
- Kräver kronisk transfusionsbehandling
- Onormal TCD under de senaste 12 månaderna
- RBC-transfusion inom 60 dagar efter screening
- Allvarlig njurfunktion vid screeningbesöket eller vid kronisk dialys
- Leverdysfunktion
- Kliniskt relevant hjärt- eller lungsjukdom - t.ex. medfödd hjärtfel, okompenserad hjärtsvikt eller något instabilt hjärttillstånd, arytmiskt hjärttillstånd, lungfibros, pulmonell hypertoni
- Stor operation som involverar magen eller tunntarmen
- Kemoterapi eller strålning under de senaste 2 åren
- Historik av uppenbar klinisk stroke under de senaste 2 åren eller någon historia av en intrakraniell blödning
- Kliniskt signifikant bakteriell, svamp-, parasit- eller virusinfektion som för närvarande får eller som kommer att kräva behandling
- Kvinna som ammar eller är gravid
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Etavopivat
Enarmad, öppen etikett
|
Studieinterventionen är etavopivat (400 mg), administrerat oralt och en gång dagligen (QD)
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Effekt av etavopivat på cerebralt blodflöde (CBF)
Tidsram: 24 veckor
|
Förändringar i cerebralt blodflöde (CBF) bedömningar från baslinjen kommer att sammanfattas med beskrivande statistik genom nominellt studiebesök.
|
24 veckor
|
|
Effekt av etavopivat på syreejektionsfraktion (OEF)
Tidsram: 24 veckor
|
Förändringar i OEF-bedömningar från baslinjen kommer att sammanfattas med beskrivande statistik genom nominellt studiebesök.
|
24 veckor
|
|
Effekt av etavopivat på cerebral syremetabolism (CMRO2)
Tidsram: 24 veckor
|
Förändring i CMRO2-bedömningar från baslinjen kommer att sammanfattas med beskrivande statistik genom nominellt studiebesök.
|
24 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Samband mellan CBF och förändring i Hb-nivåer
Tidsram: 24 veckor
|
Förändringen från baslinjen för CBF kommer att korreleras till motsvarande post-baslinjebedömning för förändring i Hb.
|
24 veckor
|
|
Samband mellan oxygenejektionsfraktion (OEF) och förändring i Hb-nivåer
Tidsram: 24 veckor
|
Förändringen från baslinjen för OEF kommer att korreleras med motsvarande post-baseline-bedömning för förändring i Hb.
|
24 veckor
|
|
Samband mellan cerebral metabolisk hastighet av syre (CMRO2) och förändring i Hb-nivåer
Tidsram: 24 veckor
|
Förändringen från baslinjen för CMRO2 kommer att korreleras med motsvarande post-baseline-bedömning för förändring i Hb.
|
24 veckor
|
|
Biverkningar hos deltagare med SCD
Tidsram: 24 veckor
|
Maximal intensitet av behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) kommer att sammanfattas efter organsystem och föredragen term.
Tabellen över dödsfall, allvarliga TEAE, allvarliga läkemedelsrelaterade TEAE och TEAE som leder till att studier avbryter behandlingen kommer också att tillhandahållas
|
24 veckor
|
|
Muskelhemodynamisk effekt av etavopivat på muskelblodflödet
Tidsram: 24 veckor
|
Förändringar i muskelblodflödesbedömningar från baslinjen kommer att sammanfattas med beskrivande statistik genom nominellt studiebesök.
|
24 veckor
|
|
Muskelhemodynamisk effekt av etavopivat på syreejektionsfraktion (OEF)
Tidsram: 24 veckor
|
Förändring i OEF från baslinjen kommer att sammanfattas med beskrivande statistik genom nominellt studiebesök.
|
24 veckor
|
|
Muskelhemodynamisk effekt av etavopivat på cerebral syremetabolism (CMRO2)
Tidsram: 24 veckor
|
Förändring i CMRO2 från baslinjen kommer att sammanfattas med beskrivande statistik genom nominellt studiebesök.
|
24 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Studierektor: Clinical Transparency dept. 2834, Novo Nordisk A/S
- Huvudutredare: Amy Tang, MD, Children's Healthcare of Atlanta
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- FT-4202-CBF
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .