Étude de l'effet de l'étavopivat sur la réponse hémodynamique cérébrale chez les enfants atteints de drépanocytose
Une étude pilote de l'effet de l'étavopivat sur la réponse hémodynamique cérébrale chez les enfants atteints de drépanocytose
Aperçu de l'étude
Description détaillée
Cette étude est une étude pilote, ouverte, à un seul bras pour évaluer l'effet de l'étavopivat sur l'hémodynamique cérébrale, tel que mesuré par spectroscopie proche infrarouge dans le domaine fréquentiel/spectroscopie de corrélation diffuse (FDNIRS/DCS) chez des participants âgés de 12 à 21 ans. avec la drépanocytose (SCD). Le débit sanguin cérébral (CBF), la fraction d'éjection d'oxygène (OEF) et le taux métabolique cérébral d'oxygène (CMRO2) seront évalués FDNIRS/DCS chez les participants avant, périodiquement tout au long et après 24 semaines de traitement par etavopivat. Environ 12 participants seront inscrits.
La durée du traitement de l'étude sera de 24 semaines. La durée de l'étude pour les participants individuels peut durer jusqu'à 36 à 38 semaines et comprend la période de dépistage (jusqu'à 4 semaines avant le traitement à l'étude), la période de traitement de 24 semaines, une visite de suivi de sécurité à 4 semaines (+ 7 jours) après la dernière dose du médicament à l'étude, et une visite de fin d'étude (EOS) environ 8 semaines (± 7 jours) après la dernière dose du médicament à l'étude. Un participant est considéré comme ayant terminé l'étude s'il a terminé toutes les phases de l'étude, y compris la dernière visite ou la dernière procédure prévue indiquée dans le calendrier des événements. Des examens périodiques de l'innocuité par l'intermédiaire du comité d'examen de l'innocuité (SRC) interne du promoteur auront lieu tout au long de la période de traitement. Le résultat de ces réunions, le cas échéant, sera rapidement communiqué aux enquêteurs de l'étude afin qu'ils puissent partager les informations actuelles sur les risques avec leurs participants et collecter des formulaires de consentement éclairé mis à jour, le cas échéant.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30342
- Emory University Children's Healthcare of Atlanta
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Hémoglobine SS homozygote (HbSS) ou hémoglobine S/beta0 thalassémie (HbS/β0 thal)
- Hémoglobine (Hb) : Hb ≤ 9,0 g/dL au départ
- Le traitement concomitant par hydroxyurée (HU) est autorisé si la dose est stable depuis au moins 3 mois sans qu'il soit nécessaire d'ajuster la dose au cours de l'étude et qu'il n'y ait aucun signe de toxicité hématologique
Critère d'exclusion:
L'un des éléments suivants nécessitant une visite dans un établissement médical dans les 14 jours précédant la signature du formulaire de consentement éclairé :
- Crise vaso-occlusive (COV)
- Syndrome thoracique aigu (SCA)
- Séquestration splénique
- Dactylite
- Nécessite une thérapie transfusionnelle chronique
- TCD anormal au cours des 12 derniers mois
- Transfusion de GR dans les 60 jours suivant le dépistage
- Insuffisance rénale sévère lors de la visite de dépistage ou sous dialyse chronique
- Dysfonctionnement hépatique
- Maladie cardiaque ou pulmonaire cliniquement pertinente - par exemple, malformation cardiaque congénitale, insuffisance cardiaque non compensée ou toute affection cardiaque instable, affection cardiaque arythmique, fibrose pulmonaire, hypertension pulmonaire
- Chirurgie majeure impliquant l'estomac ou l'intestin grêle
- Chimiothérapie ou radiothérapie au cours des 2 dernières années
- Antécédents d'AVC clinique manifeste au cours des 2 années précédentes ou tout antécédent d'hémorragie intracrânienne
- Infection bactérienne, fongique, parasitaire ou virale cliniquement significative recevant actuellement ou nécessitant un traitement
- Femme qui allaite ou enceinte
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Étavopivat
Un seul bras, en ouvert
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L'intervention à l'étude est l'étavopivat (400 mg), administré par voie orale et une fois par jour (QD)
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Effet de l'étavopivat sur le flux sanguin cérébral (CBF)
Délai: 24 semaines
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Les changements dans les évaluations du débit sanguin cérébral (CBF) par rapport au départ seront résumés avec des statistiques descriptives par visite d'étude nominale.
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24 semaines
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Effet de l'étavopivat sur la fraction d'éjection d'oxygène (OEF)
Délai: 24 semaines
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Les changements dans les évaluations EEO par rapport au départ seront résumés avec des statistiques descriptives par visite d'étude nominale.
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24 semaines
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Effet de l'étavopivat sur le taux métabolique cérébral de l'oxygène (CMRO2)
Délai: 24 semaines
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Les changements dans les évaluations CMRO2 par rapport à la ligne de base seront résumés avec des statistiques descriptives par visite d'étude nominale.
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24 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Relation entre le CBF et le changement des taux d'Hb
Délai: 24 semaines
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Le changement par rapport à la ligne de base du CBF sera corrélé à l'évaluation post-ligne de base correspondante pour le changement de l'Hb.
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24 semaines
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Relation entre la fraction d'éjection d'oxygène (OEF) et la variation des taux d'Hb
Délai: 24 semaines
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Le changement par rapport à la ligne de base de l'OEF sera corrélé à l'évaluation post-ligne de base correspondante pour le changement de l'Hb.
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24 semaines
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Relation entre le taux métabolique cérébral d'oxygène (CMRO2) et la modification des taux d'Hb
Délai: 24 semaines
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Le changement par rapport à la ligne de base de CMRO2 sera corrélé à l'évaluation post-ligne de base correspondante pour le changement d'Hb.
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24 semaines
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Événements indésirables chez les participants atteints de SCD
Délai: 24 semaines
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L'intensité maximale des événements indésirables survenus pendant le traitement (EIAT) sera résumée par classe de système d'organe et par terme préféré.
Le tableau des décès, des EIAT graves, des EIAT graves liés au médicament et des EIAT entraînant l'arrêt du médicament à l'étude sera également fourni
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24 semaines
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Effet hémodynamique musculaire de l'étavopivat sur le flux sanguin musculaire
Délai: 24 semaines
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Les modifications des évaluations du flux sanguin musculaire par rapport à la ligne de base seront résumées avec des statistiques descriptives par visite d'étude nominale.
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24 semaines
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Effet hémodynamique musculaire de l'étavopivat sur la fraction d'éjection d'oxygène (OEF)
Délai: 24 semaines
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Le changement de l'OEF par rapport à la ligne de base sera résumé avec des statistiques descriptives par visite d'étude nominale.
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24 semaines
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Effet hémodynamique musculaire de l'étavopivat sur le taux métabolique cérébral de l'oxygène (CMRO2)
Délai: 24 semaines
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Le changement du CMRO2 par rapport à la ligne de base sera résumé avec des statistiques descriptives par visite d'étude nominale.
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24 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Clinical Transparency dept. 2834, Novo Nordisk A/S
- Chercheur principal: Amy Tang, MD, Children's Healthcare of Atlanta
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- FT-4202-CBF
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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