Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af effekten af ​​Etavopivat på cerebral hæmodynamisk respons hos børn med seglcellesygdom

7. april 2026 opdateret af: Novo Nordisk A/S

En pilotundersøgelse af effekten af ​​Etavopivat på cerebral hæmodynamisk respons hos børn med seglcellesygdom

Etavopivat (FT-4202) er en potent, selektiv, oralt biotilgængelig, lille molekyle aktivator af erythrocyt pyruvat kinase (PKR), der udvikles af Forma Therapeutics, Inc. og er beregnet til brug som behandling for deltagere med seglcellesygdom (SCD) ) og andre arvelige hæmoglobinopatier. Den kliniske hypotese er, at PKR-aktivering vil reducere seglhæmoglobin (HbS) polymerisation og forbedre røde blodlegemer (RBC) membranfunktion, og derved reducere RBC sickling og RBC hæmolyse, der fører til vaskulær obstruktion og anæmi, to kendetegn ved SCD patologi. Formålet med denne undersøgelse er at bestemme virkningerne af etavopivat på cerebral og muskelhæmodynamik

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse er en pilot, åben-label, enkeltarmsundersøgelse til at evaluere effekten af ​​etavopivat på cerebral hæmodynamik, målt ved frekvensdomæne nær-infrarød spektroskopi/diffus korrelationsspektroskopi (FDNIRS/DCS) hos deltagere i alderen 12 til 21 år med seglcellesygdom (SCD). Cerebral blodgennemstrømning (CBF), iltudstødningsfraktion (OEF) og cerebral metabolisk hastighed af oxygen (CMRO2) vil blive vurderet FDNIRS/DCS hos deltagere før, periodisk gennem og efter 24 ugers behandling med etavopivat. Der vil blive tilmeldt cirka 12 deltagere.

Studiebehandlingens varighed vil være 24 uger. Undersøgelsens varighed for individuelle deltagere kan vare op til 36 til 38 uger og inkluderer screeningsperioden (op til 4 uger før undersøgelsesbehandlingen), den 24-ugers behandlingsperiode, et sikkerhedsopfølgningsbesøg efter 4 uger (+ 7 dage) efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet og et afslutningsbesøg (EOS) ca. 8 uger (± 7 dage) efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. En deltager anses for at have afsluttet undersøgelsen, hvis han eller hun har gennemført alle faser af undersøgelsen, inklusive det sidste besøg eller den sidste planlagte procedure vist i skemaet for begivenheder. Periodiske sikkerhedsgennemgange via sponsorens interne Safety Review Committee (SRC), vil finde sted i hele behandlingsperioden. Resultatet af disse møder, når det er relevant, vil hurtigt blive kommunikeret til undersøgelsens efterforskere, så de kan dele aktuelle risikooplysninger med deres deltagere og indsamle opdaterede informerede samtykkeformularer, hvis det er relevant.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • Emory University Children's Healthcare of Atlanta

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Homozygot hæmoglobin SS (HbSS) eller hæmoglobin S/beta0 thalassæmi (HbS/β0 thal)
  • Hæmoglobin (Hb): Hb ≤ 9,0 g/dL ved baseline
  • Samtidig behandling med hydroxyurinstof (HU) er tilladt, hvis dosis har været stabil i mindst 3 måneder uden forventet behov for dosisjusteringer under undersøgelsen og uden tegn på hæmatologisk toksicitet

Ekskluderingskriterier:

  • Ethvert af følgende, der kræver et besøg på lægecentret inden for 14 dage før underskrivelsen af ​​formularen til informeret samtykke:

    • Vaso-okklusiv krise (VOC)
    • Akut brystsyndrom (ACS)
    • Miltsekvestrering
    • Dactylitis
  • Kræver kronisk transfusionsbehandling
  • Unormal TCD i de sidste 12 måneder
  • RBC-transfusion inden for 60 dage efter screening
  • Alvorlig nyreinsufficiens ved screeningsbesøget eller ved kronisk dialyse
  • Leverdysfunktion
  • Klinisk relevant hjerte- eller lungesygdom - f.eks. medfødt hjertefejl, ukompenseret hjertesvigt eller enhver ustabil hjertetilstand, arytmisk hjertesygdom, lungefibrose, pulmonal hypertension
  • Større operation, der involverer maven eller tyndtarmen
  • Kemoterapi eller stråling inden for de seneste 2 år
  • Anamnese med åbenlyst klinisk slagtilfælde inden for de foregående 2 år eller enhver historie med en intrakraniel blødning
  • Klinisk signifikant bakteriel, svampe-, parasitisk eller viral infektion, der i øjeblikket modtager eller vil kræve behandling
  • Kvinde, der ammer eller er gravid

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Etavopivat
Enkeltarm, åben-label
Medicin: Etavopivat
Studieinterventionen er etavopivat (400 mg), indgivet oralt og én gang dagligt (QD)
Andre navne:
  • FT-4202

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekt af etavopivat på cerebral blodgennemstrømning (CBF)
Tidsramme: 24 uger
Ændring i cerebral blodgennemstrømning (CBF) vurderinger fra baseline vil blive opsummeret med beskrivende statistikker ved nominelt studiebesøg.
24 uger
Effekt af etavopivat på iltudstødningsfraktion (OEF)
Tidsramme: 24 uger
Ændring i OEF-vurderinger fra baseline vil blive opsummeret med beskrivende statistik ved nominelt studiebesøg.
24 uger
Effekt af etavopivat på cerebral metabolisk hastighed af oxygen (CMRO2)
Tidsramme: 24 uger
Ændring i CMRO2-vurderinger fra baseline vil blive opsummeret med beskrivende statistik ved nominelt studiebesøg.
24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sammenhæng mellem CBF og ændring i Hb-niveauer
Tidsramme: 24 uger
Ændringen fra baseline af CBF vil blive korreleret til den tilsvarende post-baseline vurdering for ændring i Hb.
24 uger
Sammenhæng mellem iltudstødningsfraktion (OEF) og ændring i Hb-niveauer
Tidsramme: 24 uger
Ændringen fra baseline af OEF vil blive korreleret til den tilsvarende post-baseline vurdering for ændring i Hb.
24 uger
Sammenhæng mellem cerebral metabolisk hastighed af oxygen (CMRO2) og ændring i Hb-niveauer
Tidsramme: 24 uger
Ændringen fra baseline af CMRO2 vil være korreleret til den tilsvarende post-baseline vurdering for ændring i Hb.
24 uger
Uønskede hændelser hos deltagere med SCD
Tidsramme: 24 uger
Maksimal intensitet af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) vil blive opsummeret efter systemorganklasse og foretrukne term. Tabellen over dødsfald, alvorlige TEAE'er, alvorlige lægemiddelrelaterede TEAE'er og TEAE'er, der fører til seponering af undersøgelsesmedicin, vil også blive leveret
24 uger
Muskelhæmodynamisk effekt af etavopivat på muskelblodgennemstrømning
Tidsramme: 24 uger
Ændringer i vurderinger af muskelblodstrøm fra baseline vil blive opsummeret med beskrivende statistikker ved nominelt studiebesøg.
24 uger
Muskelhæmodynamisk effekt af etavopivat på iltudstødningsfraktion (OEF)
Tidsramme: 24 uger
Ændring i OEF fra baseline vil blive opsummeret med beskrivende statistik ved nominelt studiebesøg.
24 uger
Muskelhæmodynamisk effekt af etavopivat på cerebral metabolisk hastighed af oxygen (CMRO2)
Tidsramme: 24 uger
Ændring i CMRO2 fra baseline vil blive opsummeret med beskrivende statistik ved nominelt studiebesøg.
24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Samarbejdspartnere

Emory University

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Transparency dept. 2834, Novo Nordisk A/S
  • Ledende efterforsker: Amy Tang, MD, Children's Healthcare of Atlanta

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. marts 2024

Primær færdiggørelse (Faktiske)

9. marts 2026

Studieafslutning (Faktiske)

9. marts 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. januar 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. februar 2023

Først opslået (Faktiske)

13. februar 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • FT-4202-CBF

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med Etavopivat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Belarus

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner