Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av effekten av Etavopivat på cerebral hemodynamisk respons hos barn med sigdcellesykdom

27. februar 2024 oppdatert av: Forma Therapeutics, Inc.

En pilotstudie av effekten av Etavopivat på cerebral hemodynamisk respons hos barn med sigdcellesykdom

Etavopivat (FT-4202) er en potent, selektiv, oralt biotilgjengelig, småmolekylær aktivator av erytrocyttpyruvatkinase (PKR) som utvikles av Forma Therapeutics, Inc. og er beregnet for bruk som behandling for deltakere med sigdcellesykdom (SCD) ) og andre arvelige hemoglobinopatier. Den kliniske hypotesen er at PKR-aktivering vil redusere sigdhemoglobin (HbS) polymerisering og forbedre røde blodlegemer (RBC) membranfunksjon, og derved redusere RBC sickling og RBC hemolyse som fører til vaskulær obstruksjon og anemi, to kjennetegn ved SCD-patologi. Målet med denne studien er å bestemme effekten av etavopivat på cerebral og muskel hemodynamikk

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien er en pilot, åpen enarmsstudie for å evaluere effekten av etavopivat på cerebral hemodynamikk, målt ved frekvensdomene nær-infrarød spektroskopi/diffus korrelasjonsspektroskopi (FDNIRS/DCS) hos deltakere i alderen 12 til 21 år. med sigdcellesykdom (SCD). Cerebral blodstrøm (CBF), oksygenutdrivningsfraksjon (OEF) og cerebral metabolsk hastighet av oksygen (CMRO2) vil bli vurdert FDNIRS/DCS hos deltakere før, periodisk gjennom og etter 24 ukers behandling med etavopivat. Omtrent 12 deltakere vil bli påmeldt.

Varigheten av studiebehandlingen vil være 24 uker. Studievarigheten for individuelle deltakere kan vare opptil 36 til 38 uker og inkluderer screeningsperioden (opptil 4 uker før studiebehandlingen), 24-ukers behandlingsperiode, et sikkerhetsoppfølgingsbesøk etter 4 uker (+ 7 dager) etter den siste dosen av studiemedikamentet, og et avsluttet studiebesøk (EOS) ca. 8 uker (± 7 dager) etter den siste dosen av studiemedikamentet. En deltaker anses å ha fullført studien hvis han eller hun har fullført alle faser av studien, inkludert det siste besøket eller den siste planlagte prosedyren vist i hendelsesplanen. Periodiske sikkerhetsgjennomganger via sponsorens interne Safety Review Committee (SRC), vil finne sted gjennom hele behandlingsperioden. Resultatet av disse møtene, når det er relevant, vil raskt bli kommunisert til studieetterforskerne slik at de kan dele gjeldende risikoinformasjon med deltakerne og samle inn oppdaterte informerte samtykkeskjemaer, hvis det er aktuelt.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

12

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30342
        • Emory University Children's Healthcare of Atlanta
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Amy Tang, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Homozygot hemoglobin SS (HbSS) eller hemoglobin S/beta0 talassemi (HbS/β0 thal)
  • Hemoglobin (Hb): Hb ≤ 9,0 g/dL ved baseline
  • Samtidig behandling med hydroksyurea (HU) er tillatt dersom dosen har vært stabil i minst 3 måneder uten forventet behov for dosejusteringer under studien og ingen tegn på hematologisk toksisitet

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver av følgende som krever et legebesøk innen 14 dager før du signerer skjemaet for informert samtykke:

    • Vaso-okklusiv krise (VOC)
    • Akutt brystsyndrom (ACS)
    • Miltsekvestrering
    • Daktylitt
  • Krever kronisk transfusjonsbehandling
  • Unormal TCD de siste 12 månedene
  • RBC-transfusjon innen 60 dager etter screening
  • Alvorlig nedsatt nyrefunksjon ved screeningbesøk eller ved kronisk dialyse
  • Leverdysfunksjon
  • Klinisk relevant hjerte- eller lungesykdom - f.eks. medfødt hjertefeil, ukompensert hjertesvikt, eller enhver ustabil hjertetilstand, arytmisk hjertesykdom, lungefibrose, pulmonal hypertensjon
  • Store operasjoner som involverer mage eller tynntarm
  • Kjemoterapi eller stråling de siste 2 årene
  • Anamnese med åpenlyst klinisk hjerneslag i løpet av de siste 2 årene eller enhver historie med intrakraniell blødning
  • Klinisk signifikant bakteriell, sopp-, parasittisk- eller virusinfeksjon som for tiden mottar eller vil kreve behandling
  • Kvinne som ammer eller er gravid

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Etavopivat
Enarm, åpen etikett
Legemiddel: Etavopivat
Studieintervensjonen er etavopivat (400 mg), administrert oralt og én gang daglig (QD)
Andre navn:
  • FT-4202

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effekt av etavopivat på cerebral blodstrøm (CBF)
Tidsramme: 24 uker
Endring i cerebral blodstrøm (CBF) vurderinger fra baseline vil bli oppsummert med beskrivende statistikk ved nominelt studiebesøk.
24 uker
Effekt av etavopivat på oksygenutdrivningsfraksjon (OEF)
Tidsramme: 24 uker
Endring i OEF-vurderinger fra baseline vil bli oppsummert med beskrivende statistikk ved nominelt studiebesøk.
24 uker
Effekt av etavopivat på cerebral metabolsk hastighet av oksygen (CMRO2)
Tidsramme: 24 uker
Endring i CMRO2-vurderinger fra baseline vil bli oppsummert med beskrivende statistikk ved nominelt studiebesøk.
24 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sammenheng mellom CBF og endring i Hb-nivåer
Tidsramme: 24 uker
Endringen fra baseline av CBF vil være korrelert til den tilsvarende post-baseline vurderingen for endring i Hb.
24 uker
Sammenheng mellom oksygenutdrivningsfraksjon (OEF) og endring i Hb-nivåer
Tidsramme: 24 uker
Endringen fra baseline av OEF vil være korrelert til den tilsvarende post-baseline vurderingen for endring i Hb.
24 uker
Forholdet mellom cerebral metabolsk hastighet av oksygen (CMRO2) og endring i Hb-nivåer
Tidsramme: 24 uker
Endringen fra baseline av CMRO2 vil være korrelert til den tilsvarende post-baseline vurderingen for endring i Hb.
24 uker
Uønskede hendelser hos deltakere med SCD
Tidsramme: 24 uker
Maksimal intensitet av behandlingsutviklede bivirkninger (TEAE) vil bli oppsummert etter systemorganklasse og foretrukket term. Tabellen over dødsfall, alvorlige TEAE-er, alvorlige medikamentrelaterte TEAE-er og TEAE-er som fører til seponering av studiemedikamenter vil også bli gitt
24 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Forma Therapeutics, Inc.

Samarbeidspartnere

Emory University

Etterforskere

  • Studieleder: Vandy Black, MD, MSc, Forma Therapeutics
  • Hovedetterforsker: Amy Tang, MD, Children's Healthcare of Atlanta

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

4. mars 2024

Primær fullføring (Antatt)

15. juni 2025

Studiet fullført (Antatt)

15. august 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. januar 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. februar 2023

Først lagt ut (Faktiske)

13. februar 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

28. februar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. februar 2024

Sist bekreftet

1. februar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • FT-4202-CBF

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sigdcellesykdom

Kliniske studier på Etavopivat

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Russia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere