Studie van het effect van Etavopivat op de cerebrale hemodynamische respons bij kinderen met sikkelcelziekte
Een pilootstudie naar het effect van Etavopivat op de cerebrale hemodynamische respons bij kinderen met sikkelcelziekte
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Deze studie is een pilot, open-label, eenarmige studie om het effect van etavopivat op de cerebrale hemodynamiek te evalueren, zoals gemeten door frequentiedomein nabij-infraroodspectroscopie/diffuse correlatiespectroscopie (FDNIRS/DCS) bij deelnemers van 12 tot 21 jaar oud met sikkelcelziekte (SCD). Cerebrale bloedstroom (CBF), zuurstofejectiefractie (OEF) en cerebrale metabolische snelheid van zuurstof (CMRO2) zullen FDNIRS/DCS worden beoordeeld bij deelnemers voorafgaand aan, periodiek gedurende en na 24 weken behandeling met etavopivat. Er zullen ongeveer 12 deelnemers worden ingeschreven.
De duur van de studiebehandeling is 24 weken. De studieduur voor individuele deelnemers kan tot 36 tot 38 weken duren en omvat de screeningperiode (tot 4 weken vóór de studiebehandeling), de behandelingsperiode van 24 weken, een veiligheidscontrole na 4 weken (+ 7 dagen) na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel en een End of Study (EOS)-bezoek ongeveer 8 weken (± 7 dagen) na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. Een deelnemer wordt geacht het onderzoek te hebben voltooid als hij of zij alle fasen van het onderzoek heeft voltooid, inclusief het laatste bezoek of de laatste geplande procedure die in het Evenementenoverzicht staat vermeld. Gedurende de behandelingsperiode zullen periodieke veiligheidsbeoordelingen plaatsvinden via de interne Safety Review Committee (SRC) van de sponsor. De uitkomst van deze vergaderingen zal, indien relevant, snel worden meegedeeld aan de onderzoeksonderzoekers, zodat zij actuele risico-informatie kunnen delen met hun deelnemers en indien van toepassing bijgewerkte geïnformeerde toestemmingsformulieren kunnen verzamelen.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30342
- Emory University Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Homozygoot hemoglobine SS (HbSS) of hemoglobine S/beta0 thalassemie (HbS/β0 thal)
- Hemoglobine (Hb): Hb ≤ 9,0 g/dl bij baseline
- Gelijktijdige behandeling met hydroxyurea (HU) is toegestaan als de dosis gedurende ten minste 3 maanden stabiel is geweest zonder verwachte dosisaanpassingen tijdens het onderzoek en er geen tekenen van hematologische toxiciteit zijn
Uitsluitingscriteria:
Een van de volgende situaties vereist een bezoek aan een medische instelling binnen 14 dagen voorafgaand aan de ondertekening van het formulier voor geïnformeerde toestemming:
- Vaso-occlusieve crisis (VOC)
- Acuut chest syndroom (ACS)
- Miltsequestratie
- Dactylitis
- Vereist chronische transfusietherapie
- Abnormale TCD in de afgelopen 12 maanden
- RBC-transfusie binnen 60 dagen na screening
- Ernstige nierfunctiestoornis bij het screeningsbezoek of bij chronische dialyse
- Leverfunctiestoornis
- Klinisch relevante hart- of longziekte, bijv. aangeboren hartafwijking, niet-gecompenseerd hartfalen of een onstabiele hartaandoening, aritmische hartaandoening, longfibrose, pulmonale hypertensie
- Grote operatie waarbij de maag of dunne darm betrokken is
- Chemotherapie of bestraling in de afgelopen 2 jaar
- Geschiedenis van openlijke klinische beroerte in de afgelopen 2 jaar of een geschiedenis van een intracraniale bloeding
- Klinisch significante bacteriële, schimmel-, parasitaire of virale infectie die momenteel wordt behandeld of waarvoor therapie nodig is
- Vrouw die borstvoeding geeft of zwanger is
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Etavopivat
Eenarmig, open label
|
De onderzoeksinterventie is etavopivat (400 mg), oraal en eenmaal daags (QD) toegediend
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Effect van etavopivat op de cerebrale doorbloeding (CBF)
Tijdsspanne: 24 weken
|
Veranderingen in beoordelingen van de cerebrale bloedstroom (CBF) vanaf de basislijn zullen worden samengevat met beschrijvende statistieken per nominaal studiebezoek.
|
24 weken
|
|
Effect van etavopivat op de zuurstofejectiefractie (OEF)
Tijdsspanne: 24 weken
|
Veranderingen in OEF-beoordelingen ten opzichte van de uitgangssituatie zullen worden samengevat met beschrijvende statistieken per nominaal studiebezoek.
|
24 weken
|
|
Effect van etavopivat op de cerebrale zuurstofstofwisseling (CMRO2)
Tijdsspanne: 24 weken
|
Veranderingen in CMRO2-beoordelingen ten opzichte van baseline zullen worden samengevat met beschrijvende statistieken per nominaal studiebezoek.
|
24 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Relatie tussen CBF en verandering in Hb-waarden
Tijdsspanne: 24 weken
|
De verandering van CBF ten opzichte van baseline wordt gecorreleerd met de overeenkomstige post-baseline beoordeling voor verandering in Hb.
|
24 weken
|
|
Relatie tussen zuurstofejectiefractie (OEF) en verandering in Hb-waarden
Tijdsspanne: 24 weken
|
De verandering van de OEF ten opzichte van de uitgangswaarde wordt gecorreleerd met de overeenkomstige beoordeling na de uitgangswaarde voor verandering in Hb.
|
24 weken
|
|
Relatie tussen cerebrale metabolische snelheid van zuurstof (CMRO2) en verandering in Hb-waarden
Tijdsspanne: 24 weken
|
De verandering van CMRO2 ten opzichte van baseline wordt gecorreleerd met de corresponderende post-baseline beoordeling voor verandering in Hb.
|
24 weken
|
|
Bijwerkingen bij deelnemers met SCZ
Tijdsspanne: 24 weken
|
De maximale intensiteit van tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE's) zal worden samengevat per systeem/orgaanklasse en voorkeursterm.
De tabel met sterfgevallen, ernstige TEAE's, ernstige drugsgerelateerde TEAE's en TEAE's die hebben geleid tot stopzetting van het studiegeneesmiddel zal ook worden verstrekt
|
24 weken
|
|
Spierhemodynamisch effect van etavopivat op de bloedstroom in de spieren
Tijdsspanne: 24 weken
|
Veranderingen in de spierbloedstroombeoordelingen ten opzichte van de basislijn zullen worden samengevat met beschrijvende statistieken per nominaal studiebezoek.
|
24 weken
|
|
Hemodynamisch effect van etavopivat op de zuurstofejectiefractie (OEF) in de spieren
Tijdsspanne: 24 weken
|
De verandering in OEF ten opzichte van de uitgangssituatie zal worden samengevat met beschrijvende statistieken per nominaal studiebezoek.
|
24 weken
|
|
Hemodynamisch effect van etavopivat in de spieren op het cerebrale metabolisme van zuurstof (CMRO2)
Tijdsspanne: 24 weken
|
De verandering in CMRO2 ten opzichte van de uitgangswaarde zal worden samengevat met beschrijvende statistieken per nominaal studiebezoek.
|
24 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Studie directeur: Clinical Transparency dept. 2834, Novo Nordisk A/S
- Hoofdonderzoeker: Amy Tang, MD, Children's Healthcare of Atlanta
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- FT-4202-CBF
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .