Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie wpływu Etavopivat na mózgową odpowiedź hemodynamiczną u dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

7 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Novo Nordisk A/S

Badanie pilotażowe wpływu etavopivatu na mózgową odpowiedź hemodynamiczną u dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

Etavopivat (FT-4202) jest silnym, selektywnym, biodostępnym po podaniu doustnym, małocząsteczkowym aktywatorem kinazy pirogronianowej erytrocytów (PKR) opracowywanym przez Forma Therapeutics, Inc. i jest przeznaczony do stosowania w leczeniu uczestników z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD ) i inne dziedziczne hemoglobinopatie. Hipoteza kliniczna jest taka, że ​​aktywacja PKR zmniejszy polimeryzację hemoglobiny sierpowatej (HbS) i poprawi funkcję błony krwinek czerwonych (RBC), zmniejszając w ten sposób sierpowanie RBC i hemolizę RBC, która prowadzi do niedrożności naczyń i niedokrwistości, dwóch cech charakterystycznych patologii SCD. Celem tego badania jest określenie wpływu etavopivat na hemodynamikę mózgu i mięśni

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Niniejsze badanie jest pilotażowym, prowadzonym metodą otwartej próby, jednoramiennym badaniem mającym na celu ocenę wpływu etavopivat na hemodynamikę mózgową, mierzoną za pomocą spektroskopii w bliskiej podczerwieni w dziedzinie częstotliwości/spektroskopii korelacji rozproszonej (FDNIRS/DCS) u uczestników w wieku od 12 do 21 lat z anemią sierpowatokrwinkową (SCD). Mózgowy przepływ krwi (CBF), frakcja wyrzutowa tlenu (OEF) i mózgowa przemiana materii tlenu (CMRO2) będą oceniane FDNIRS/DCS u uczestników przed, okresowo w trakcie i po 24 tygodniach leczenia etavopivatem. Zgłosi się około 12 uczestników.

Czas trwania leczenia w ramach badania wyniesie 24 tygodnie. Czas trwania badania dla poszczególnych uczestników może trwać od 36 do 38 tygodni i obejmuje okres przesiewowy (do 4 tygodni przed badanym lekiem), 24-tygodniowy okres leczenia, wizytę kontrolną dotyczącą bezpieczeństwa po 4 tygodniach (+ 7 dni) po ostatniej dawce badanego leku i wizyta końcowa badania (EOS) około 8 tygodni (± 7 dni) po ostatniej dawce badanego leku. Uznaje się, że uczestnik ukończył badanie, jeśli ukończył wszystkie etapy badania, w tym ostatnią wizytę lub ostatni zaplanowany zabieg wskazany w Harmonogramie wydarzeń. Okresowe przeglądy bezpieczeństwa za pośrednictwem wewnętrznego Komitetu Przeglądu Bezpieczeństwa (SRC) sponsora będą przeprowadzane przez cały okres leczenia. Wyniki tych spotkań, w stosownych przypadkach, zostaną szybko przekazane badaczom, aby mogli dzielić się aktualnymi informacjami o ryzyku ze swoimi uczestnikami i zbierać zaktualizowane formularze świadomej zgody, jeśli to konieczne.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
        • Emory University Children's Healthcare of Atlanta

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Homozygotyczna hemoglobina SS (HbSS) lub talasemia hemoglobiny S/beta0 (HbS/β0 thal)
  • Hemoglobina (Hb): Hb ≤ 9,0 g/dl na początku badania
  • Jednoczesna terapia hydroksymocznikiem (HU) jest dozwolona, ​​jeśli dawka była stabilna przez co najmniej 3 miesiące bez przewidywanej potrzeby dostosowania dawki w trakcie badania i bez oznak toksyczności hematologicznej

Kryteria wyłączenia:

  • Każda z poniższych sytuacji wymagająca wizyty w placówce medycznej w ciągu 14 dni przed podpisaniem formularza świadomej zgody:

    • Kryzys naczyniowo-okluzyjny (VOC)
    • Zespół ostrej klatki piersiowej (ACS)
    • Sekwestracja śledziony
    • zapalenie palców
  • Wymaga przewlekłej transfuzji
  • Nieprawidłowy TCD w ciągu ostatnich 12 miesięcy
  • Transfuzja krwinek czerwonych w ciągu 60 dni od badania przesiewowego
  • Ciężka dysfunkcja nerek podczas wizyty przesiewowej lub podczas przewlekłej dializy
  • Dysfunkcja wątroby
  • Klinicznie istotna choroba serca lub płuc – np. wrodzona wada serca, niewyrównana niewydolność serca lub jakakolwiek niestabilna choroba serca, arytmia serca, zwłóknienie płuc, nadciśnienie płucne
  • Poważna operacja obejmująca żołądek lub jelito cienkie
  • Chemioterapia lub radioterapia w ciągu ostatnich 2 lat
  • Historia jawnego udaru klinicznego w ciągu ostatnich 2 lat lub jakikolwiek krwotok śródczaszkowy w wywiadzie
  • Klinicznie istotna infekcja bakteryjna, grzybicza, pasożytnicza lub wirusowa obecnie leczona lub wymagająca leczenia
  • Kobieta karmiąca piersią lub w ciąży

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Etavopivat
Jednoramienne, otwarte
Lek: Etavopivat
Interwencją badaną jest etavopivat (400 mg), podawany doustnie raz dziennie (QD)
Inne nazwy:
  • FT-4202

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wpływ etavopivat na mózgowy przepływ krwi (CBF)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiany w ocenach mózgowego przepływu krwi (CBF) od wartości wyjściowych zostaną podsumowane statystykami opisowymi według nominalnej wizyty studyjnej.
24 tygodnie
Wpływ etavopivat na frakcję wyrzutową tlenu (OEF)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiany w ocenach śladu środowiskowego organizacji w stosunku do wartości wyjściowych zostaną podsumowane statystykami opisowymi według nominalnej wizyty studyjnej.
24 tygodnie
Wpływ etavopivatu na mózgową przemianę materii tlenu (CMRO2)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiana w ocenach CMRO2 od wartości wyjściowych zostanie podsumowana statystykami opisowymi według nominalnej wizyty studyjnej.
24 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Związek między CBF a zmianą poziomów Hb
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiana CBF w stosunku do wartości początkowej będzie skorelowana z odpowiednią oceną zmiany Hb po wartości wyjściowej.
24 tygodnie
Związek między frakcją wyrzutową tlenu (OEF) a zmianą poziomów Hb
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiana śladu środowiskowego organizacji w stosunku do wartości wyjściowej zostanie skorelowana z odpowiednią oceną zmiany Hb po wartości początkowej.
24 tygodnie
Związek między mózgowym tempem metabolizmu tlenu (CMRO2) a zmianą poziomu Hb
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiana CMRO2 w stosunku do wartości początkowej będzie skorelowana z odpowiednią oceną zmiany Hb po wartości wyjściowej.
24 tygodnie
Zdarzenia niepożądane u uczestników z SCD
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Maksymalne nasilenie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) zostanie podsumowane według klasyfikacji układów i narządów oraz preferowanego terminu. Dostarczone zostanie również zestawienie zgonów, poważnych TEAE, poważnych TEAE związanych z lekiem i TEAE prowadzących do odstawienia badanego leku
24 tygodnie
Hemodynamiczny wpływ etavopivatu na mięśnie na przepływ krwi w mięśniach
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiany w ocenie przepływu krwi w mięśniach w porównaniu z wartością wyjściową zostaną podsumowane statystykami opisowymi podczas nominalnej wizyty w ramach badania.
24 tygodnie
Hemodynamiczny wpływ etawopiwatu na mięśnie na frakcję wyrzutową tlenu (OEF)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiana śladu środowiskowego organizacji w porównaniu z wartością bazową zostanie podsumowana za pomocą statystyk opisowych podczas nominalnej wizyty studyjnej.
24 tygodnie
Hemodynamiczny wpływ etawopiwatu na mięśnie na mózgowy metabolizm tlenu (CMRO2)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiany w CMRO2 w porównaniu z wartością wyjściową zostaną podsumowane za pomocą statystyk opisowych podczas nominalnej wizyty studyjnej.
24 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Współpracownicy

Emory University

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Transparency dept. 2834, Novo Nordisk A/S
  • Główny śledczy: Amy Tang, MD, Children's Healthcare of Atlanta

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 marca 2024

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

9 marca 2026

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

9 marca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 stycznia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 lutego 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 lutego 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • FT-4202-CBF

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Badania kliniczne na Etavopivat

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Montenegro

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj